Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost rAAV-hRS1 u pacientů s X-vázanou retinoschízou (XLRS)

8. června 2023 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp

Test bezpečnosti a účinnosti na více místech, fáze 1/2, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacientů s X-vázanou retinoschisis

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacientů s X-vázanou retinoschízou. Bude zapsáno až 27 účastníků a budou vyhodnoceny 3 úrovně dávek ve formátu eskalace dávky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávky.

Zapsáno bude až 27 účastníků. Každý účastník dostane studijní činidlo intravitreální injekcí do jednoho oka při jedné příležitosti. Zařazení bude zahájeno nejnižší dávkou a bude pokračovat k vyšším dávkám až po přezkoumání údajů o bezpečnosti Výborem pro monitorování údajů a bezpečnosti (DSMC). Účastníci ve fázi eskalace dávky budou ve věku ≥ 18 let. Po určení maximální tolerované dávky budou zařazeni jedinci ve věku ≥ 6 let.

Bezpečnost bude měřena počtem a podílem účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky a imunitní odpovědí na RS1. Účinnost bude měřena vyhodnocením změn zrakové funkce a velikosti schizové dutiny.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení zahrnují:

  1. Onemocnění sítnice v souladu s diagnózou XLRS a dokumentovanými mutacemi v genu RS1
  2. Muž ve věku alespoň 18 let (fáze eskalace dávky) nebo alespoň 6 let (fáze maximální tolerované dávky),
  3. Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice,
  4. Zraková ostrost specifikovaná pro každou skupinu
  5. Neléčeno CAI v současné době nebo během 3 měsíců před zápisem do studie,
  6. Mít přijatelné laboratorní parametry.

Kritéria vyloučení zahrnují:

  1. Před obdržením jakéhokoli produktu genové terapie AAV,
  2. Preexistující oční stavy, které by vylučovaly plánovanou intravitreální injekci nebo interferovaly s interpretací koncových bodů studie nebo komplikací podávání vektoru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupiny 1A a 1B
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené nižší dávkou studovaného léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupiny 2 a 2A
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené střední dávkou studovaného léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupina 3
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené vyšší dávkou studijního léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupina 4
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené maximální tolerovanou dávkou studijního léku rAAV2tYF-CB-hRS1 stanovenou pro skupiny 1A, 1B, 2 a 3.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Počet účastníků s očními nežádoucími účinky, hodnocený standardním oftalmologickým vyšetřením, včetně biomikroskopie se štěrbinovou lampou, tonometrie a nepřímé oftalmoskopie.
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna skóre ETDRS (časná léčba diabetické retinopatie). Minimální hodnota=0; Maximální hodnota=100. Vyšší skóre ukazuje na lepší zrakovou ostrost. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna velikosti schisisové dutiny na optické koherentní tomografii (OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna objemu cystické dutiny (mm^3), získaná ze spektrální doménové optické koherentní tomografie (SD-OCT) sítnice, poskytující objemová měření velikosti schizové dutiny a celkové dutiny cysty. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna amplitudy vlny B v odpovědích na elektroretinogram (ERG) od výchozí hodnoty
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna amplitudy B-vlny 3,0 (μV) přizpůsobené tmě. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Applied Genetic Technologies Corp

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AGTC-RS1-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinoschisis

Klinické studie na rAAV2tYF-CB-hRS1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení