Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di rAAV-hRS1 in pazienti con retinoschisi legata all'X (XLRS)

8 giugno 2023 aggiornato da: Applied Genetic Technologies Corp

Uno studio multisito, di fase 1/2, di sicurezza ed efficacia di un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime retinoschisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) in pazienti con retinoschisi legata all'X

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime retinoschisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) in pazienti con retinoschisi legata all'X. Saranno arruolati fino a 27 partecipanti e 3 livelli di dose saranno valutati in un formato di escalation della dose.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di aumento della dose di fase 1/2 non randomizzato, in aperto.

Saranno iscritti fino a 27 partecipanti. Ogni partecipante riceverà l'agente dello studio mediante iniezione intravitreale in un occhio in una singola occasione. L'arruolamento inizierà con la dose più bassa e procederà a dosi più elevate solo dopo la revisione dei dati sulla sicurezza da parte di un comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMC). I partecipanti alla fase di aumento della dose avranno un'età ≥ 18 anni. Dopo l'identificazione della dose massima tollerata, verranno arruolati individui di età ≥ 6 anni.

La sicurezza sarà misurata dal numero e dalla proporzione di partecipanti che manifestano eventi avversi e risposta immunitaria a RS1. L'efficacia sarà misurata valutando i cambiamenti nella funzione visiva e le dimensioni della cavità della schisi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri di inclusione includono:

  1. Malattia retinica coerente con una diagnosi di XLRS e mutazioni documentate nel gene RS1
  2. Individui di sesso maschile di almeno 18 anni di età (fase di aumento della dose) o di almeno 6 anni di età (fase di dose massima tollerata),
  3. In grado di eseguire test di funzionalità visiva e retinica,
  4. Acuità visiva specificata per ciascun gruppo
  5. Non trattato con CAI attualmente o entro 3 mesi prima dell'iscrizione allo studio,
  6. Avere parametri di laboratorio accettabili.

I criteri di esclusione includono:

  1. Previo ricevimento di qualsiasi prodotto di terapia genica AAV,
  2. - Condizioni oculari preesistenti che precluderebbero l'iniezione intravitreale pianificata o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio o delle complicanze della somministrazione del vettore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppi 1A e 1B
Soggetti di almeno 18 anni trattati con una dose inferiore del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vettore di virus adeno-associato che esprime la retinoschisina
Sperimentale: Gruppi 2 e 2A
Soggetti di almeno 6 anni trattati con una dose media del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vettore di virus adeno-associato che esprime la retinoschisina
Sperimentale: Gruppo 3
Soggetti di almeno 18 anni trattati con una dose più elevata del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vettore di virus adeno-associato che esprime la retinoschisina
Sperimentale: Gruppo 4
Soggetti di almeno 6 anni trattati con una dose massima tollerata del farmaco in studio rAAV2tYF-CB-hRS1 determinata per i gruppi 1A, 1B, 2 e 3.
Biologico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vettore di virus adeno-associato che esprime la retinoschisina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi oculari, valutati mediante esame oftalmico standard, inclusa biomicroscopia con lampada a fessura, tonometria e oftalmoscopia indiretta.
Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Modifica del punteggio della lettera ETDRS (trattamento precoce della retinopatia diabetica). Valore minimo=0; Valore massimo=100. Punteggi più alti indicano una migliore acuità visiva. Variazione = 12 Mo valore - Valore di riferimento
Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Variazione rispetto al basale delle dimensioni della cavità della schisi sulla tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Variazione del volume della cavità cistica (mm^3), ottenuta dalla tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) della retina, che fornisce misure volumetriche della dimensione della cavità della schisi e della cavità cistica totale. Variazione = 12 Mo valore - Valore di riferimento
Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Variazione rispetto al basale dell'ampiezza dell'onda B nelle risposte dell'elettroretinogramma (ERG).
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)
Variazione dell'ampiezza dell'onda B 3.0 adattata al buio (μV). Variazione = 12 Mo valore - Valore di riferimento
Dal giorno 0 al mese 12 (12 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Applied Genetic Technologies Corp

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGTC-RS1-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinoschisi legata all'X

Prove cliniche su rAAV2tYF-CB-hRS1

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni