このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

X連鎖網膜分離症（XLRS）患者におけるrAAV-hRS1の安全性と有効性

2023年6月8日 更新者：Applied Genetic Technologies Corp

X連鎖網膜分離症患者におけるレチノスキシンを発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-CB-hRS1）の複数部位、フェーズ1/2、安全性および有効性試験

この研究では、X連鎖網膜分離症患者におけるレチノスキシンを発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-CB-hRS1）の安全性と有効性を評価します。 最大27人の参加者が登録され、3つの用量レベルが用量漸増形式で評価されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、無作為化されていない非盲検のフェーズ 1/2 用量漸増試験になります。

最大27名の参加者が登録されます。 各参加者は、一度に片眼に硝子体内注射により治験薬を受け取ります。 登録は最低用量から開始し、データおよび安全性監視委員会 (DSMC) による安全性データのレビュー後にのみ、より高い用量に進みます。 用量漸増段階の参加者は18歳以上になります。 最大耐用量が特定された後、6歳以上の個人が登録されます。

安全性は、RS1に対する有害事象と免疫応答を経験した参加者の数と割合によって測定されます。 有効性は、視覚機能および分裂空洞サイズの変化の評価によって測定されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
27

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準は次のとおりです。

  1. -XLRSの診断と一致する網膜疾患およびRS1遺伝子の変異が記録されている
  2. -少なくとも18歳（用量漸増段階）または少なくとも6歳（最大耐量段階）の男性個体、
  3. 視覚機能や網膜機能の検査ができる
  4. グループごとに指定された視力
  5. -現在または研究登録前の3か月以内にCAIで治療されていない、
  6. 許容可能な実験パラメータを持っています。

除外基準は次のとおりです。

  1. AAV遺伝子治療製品の事前受領、
  2. -計画された硝子体内注射を妨げる、または研究の解釈を妨げる既存の眼の状態 エンドポイントまたはベクター投与の合併症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループ 1A および 1B
低用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも18歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 2 および 2A
-中用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも6歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 3
高用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも18歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 4
グループ1A、1B、2、および3について決定されたrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬の最大耐用量で治療された少なくとも6歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象を経験した参加者の数
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
細隙灯生体顕微鏡検査、眼圧測定、および間接検眼鏡検査を含む標準的な眼科検査によって評価された、眼の有害事象のある参加者の数。
0 日目から 12 月目まで (12 か月)

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
最高矯正視力 (BCVA) のベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
ETDRS（糖尿病性網膜症の早期治療）レタースコアの変化。 最小値=0;最大値=100。 スコアが高いほど、視力が優れていることを示します。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) における分裂腔サイズのベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
網膜のスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) から得られた嚢胞腔容積 (mm^3) の変化で、分裂腔サイズと総嚢胞腔の体積測定値が得られます。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)
網膜電図 (ERG) 応答における B 波振幅のベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
暗順応 3.0 B 波振幅 (μV) の変化。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Applied Genetic Technologies Corp

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Theresa Heah, MD、Applied Genetics Technologies Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年5月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年4月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年5月9日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年4月2日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年4月10日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年4月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AGTC-RS1-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

X連鎖網膜分離症の臨床試験

raAV2tYF-CB-hRS1の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理