Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van rAAV-hRS1 bij patiënten met X-linked retinoschisis (XLRS)

8 juni 2023 bijgewerkt door: Applied Genetic Technologies Corp

Een fase 1/2-onderzoek op meerdere locaties naar veiligheid en werkzaamheid van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt (rAAV2tYF-CB-hRS1) bij patiënten met X-gebonden retinoschisis

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt (rAAV2tYF-CB-hRS1) bij patiënten met X-gebonden retinoschisis. Er zullen maximaal 27 deelnemers worden ingeschreven en 3 dosisniveaus zullen worden geëvalueerd in een dosisescalatieformaat.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit zal een niet-gerandomiseerd, open-label, fase 1/2 dosisescalatieonderzoek zijn.

Er kunnen maximaal 27 deelnemers worden ingeschreven. Elke deelnemer krijgt het studiemiddel eenmalig via intravitreale injectie in één oog. Inschrijving begint met de laagste dosis en gaat pas over naar hogere doses na beoordeling van de veiligheidsgegevens door een Data and Safety Monitoring Committee (DSMC). Deelnemers aan de dosisescalatiefase zullen ≥ 18 jaar oud zijn. Nadat de maximaal getolereerde dosis is vastgesteld, zullen personen ≥ 6 jaar oud worden ingeschreven.

De veiligheid zal worden gemeten aan de hand van het aantal en de proportie deelnemers die bijwerkingen ervaren en immuunrespons op RS1. De werkzaamheid zal worden gemeten door evaluatie van veranderingen in de visuele functie en de grootte van de schisisholte.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
27

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye And Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria zijn onder meer:

  1. Netvliesaandoening consistent met een diagnose van XLRS en gedocumenteerde mutaties in het RS1-gen
  2. Mannelijke persoon minstens 18 jaar oud (dosisescalatiefase) of minstens 6 jaar oud (maximaal getolereerde dosisfase),
  3. In staat om tests uit te voeren van de visuele en retinale functie,
  4. Gezichtsscherpte gespecificeerd voor elke groep
  5. Niet behandeld met CAI's momenteel of binnen 3 maanden voorafgaand aan studie-inschrijving,
  6. Over aanvaardbare laboratoriumparameters beschikken.

Uitsluitingscriteria zijn onder meer:

  1. Voorafgaande ontvangst van een AAV-gentherapieproduct,
  2. Reeds bestaande oogaandoeningen die de geplande intravitreale injectie zouden verhinderen of de interpretatie van onderzoekseindpunten of complicaties van vectortoediening zouden verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Groep 1A en 1B
Proefpersonen van ten minste 18 jaar die werden behandeld met een lagere dosis van het rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 2 en 2A
Proefpersonen van ten minste 6 jaar die zijn behandeld met een gemiddelde dosis rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 3
Proefpersonen van ten minste 18 jaar die zijn behandeld met een hogere dosis rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 4
Proefpersonen van ten minste 6 jaar die zijn behandeld met een maximaal getolereerde dosis van het rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel bepaald voor groep 1A, 1B, 2 en 3.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Aantal deelnemers met oculaire bijwerkingen, beoordeeld door standaard oogheelkundig onderzoek, inclusief spleetlampbiomicroscopie, tonometrie en indirecte oftalmoscopie.
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) Letterscore. Minimale waarde=0; Maximale waarde=100. Hogere scores duiden op een betere gezichtsscherpte. Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van de Schisis-holte op optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in cysteholtevolume (mm ^ 3), verkregen uit spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) van het netvlies, resulterend in volumetrische metingen van de grootte van de schisisholte en de totale cysteholte. Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering ten opzichte van de basislijn in B-golfamplitude in reacties op het elektroretinogram (ERG).
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in aan het donker aangepaste 3,0 B-golfamplitude (μV). Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Applied Genetic Technologies Corp

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
9 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
15 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
12 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 juni 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AGTC-RS1-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinoschisis

Klinische onderzoeken op rAAV2tYF-CB-hrS1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen