Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokinetiikkatutkimus yhdistelmä-DNA-teknisen hyytymistekijä VIII Fc - Von Willebrand -tekijä - XTEN-fuusioproteiinin (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) suonensisäisellä kertainjektiolla aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A (EXTEN-philia)

keskiviikko 30. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company

Vaihe 1/2a, avoin, annoskorotustutkimus rFVIIIFc-VWF-XTEN:n (BIVV001) suonensisäisen kertainjektion turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan määrittämiseksi aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A

Ensisijaisena tarkoituksena oli arvioida BIVV001:n kerta-annoksen suonensisäisen (IV) turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP), joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japani, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japani, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (esim. vanhemman tai laillisen huoltajan) kyky, jos sovellettavissa paikallisten määräysten mukaisesti, ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus/suostumus ja lupa käyttää luottamuksellista terveyttä tiedot kansallisten ja paikallisten osallistujien tietosuojamääräysten mukaisesti.
  • Vaikea hemofilia A, joka määritellään alle (<) 1 kansainväliseksi yksiköksi desilitraa kohti (IU/dL) (< 1 prosentti [%)] endogeenistä FVIII:aa seulonnassa keskuslaboratorion yksivaiheisella hyytymismäärityksellä määritettynä. Jos alkuperäinen seulontatulos oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 1 %, suoritettiin toistuva endogeeninen FVIII-aktiivisuustaso käyttämällä yksivaiheista hyytymismääritystä keskuslaboratoriosta. Jos toistettu tulos oli < 1 IU/dl (<1 %), osallistuja täytti tämän sisällyttämisvaatimuksen.
  • Aiempi hemofilia A:n hoito, joka määritellään vähintään 150 dokumentoiduksi aikaisemmalta altistuspäivänä mille tahansa rekombinantille ja/tai plasmasta johdetulle FVIII- ja/tai kryopresipitaattituotteille päivänä 1. Tuorepakastettua plasmahoitoa ei saa ottaa huomioon dokumentoitujen altistuspäivien laskennassa.
  • Verihiutaleiden määrä >=100 000 solua/mikrolitra (mcL) seulonnassa (keskuslaboratorion suorittama testi ja tarkistettu ennen Advate-annosta 1. päivänä).
  • Osallistujalla, jonka tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainepositiivinen, joko aiemmin dokumentoidulla tai seulonta-arvioinneilla tunnistettuna, on oltava seuraavat tulokset ennen 1. päivän Advate-annosta: klusterin erilaistumisen 4 (CD4) lymfosyyttien määrä yli (>) 200 soluja/millimetri (mm)^3; viruskuorma <400 kopiota/ml.

Poissulkemiskriteerit:

Lääketieteellinen historia:

  • Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan teki osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen.
  • Vakava aktiivinen bakteeri- tai virusinfektio (muu kuin krooninen hepatiitti tai HIV) esiintyy 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Muut tunnetut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII-valmisteeseen.
  • Tunnettu tai epäilty allergia hiirille, hamstereille tai mille tahansa Advate-valmisteen ainesosalle.
  • Positiivinen inhibiittoritesti tai kliinisiä oireita heikentyneestä vasteesta FVIII:n annoksille. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulkenut osallistujaa pois.

Lääkkeet ja toimenpiteet:

- Nykyinen ilmoittautuminen tai osallistuminen 30 päivän sisällä ennen seulontaa mihin tahansa muuhun tutkimustutkimukseen.

Muuta:

  • Kyvyttömyys noudattaa tutkijan arvioimia tutkimusvaatimuksia.
  • Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekivät osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pienen annoksen kohortti: Advate 25 IU/kg sitten BIVV001 25 IU/kg
Osallistujat saivat Advate-hoitojakson ensimmäisenä päivänä (3 päivää) yhden suonensisäisen (IV) annoksen Advatea 25 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohti (IU/kg), mitä seurasi kerta-annos BIVV001:tä 25 IU/kg BIVV001-hoitojakson aikana (BTP). ) (28 päivää). Advate-hoitojakso (ATP) koostui vähintään 72 tunnin pesusta, joka aloitettiin Advate-annostelusta.
Biologinen: Advate (pieni annos)
Osallistujat saivat pienen Advate-annoksen laskimoon 25 IU/kg.
Biologinen: BIVV001 (pieni annos)
Osallistujat saivat yhden IV pienen annoksen BIVV001:tä 25 IU/kg.
Kokeellinen: Suuren annoksen kohortti: Advate 65 IU/kg sitten BIVV001 65 IU/kg
Osallistujat saivat yhden IV-annoksen Advatea 65 IU/kg ATP-päivänä 1 (4 päivää), mitä seurasi yksi IV-annos BIVV001 65 IU/kg BTP:ssä (28 päivää). ATP koostui vähintään 96 tunnin huuhtoutumisesta, joka aloitettiin Advate-annostelusta.
Biologinen: Advate (suuri annos)
Osallistujat saivat yhden IV suuren annoksen Advatea 65 IU/kg.
Biologinen: BIVV001 (suuri annos)
Osallistujat saivat yhden IV suuren annoksen BIVV001:tä 65 IU/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) lisähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. TEAE määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkaa Advate-kerta-annoksen yhteydessä tai sen jälkeen, mutta ennen BIVV001-kerta-annosta. Vakava AE (SAE) määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka johtaa kuolemaan, välittömään kuolemanvaaraan, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen/poikkeamaan/sikiövaurioon tai muuhun lääketieteellisesti tärkeään tapahtumaan.
Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) BIVV001-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. TEAE määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkaa tutkimushoidon aikana (BIVV001) tai sen jälkeen ja 28 päivän sisällä BIVV001:n antamisen jälkeen. SAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka johti kuolemaan, välittömään kuolemanvaaraan, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen/poikkeamaan/sikiövaurioon tai muuhun lääketieteellisesti tärkeään tapahtumaan.
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä Advate-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (mukaan lukien hematologia, kliininen kemia, virtsaanalyysi sekä hyytymis- ja tromboosimerkkiaineet).
Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotutkimuksissa BIVV001-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (mukaan lukien hematologia, kliininen kemia, virtsaanalyysi sekä koagulaatio- ja tromboosimerkkiaineet).
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vahvistettu estäjäkehitys Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Inhibiittorin kehittyminen määriteltiin neutraloivaksi vasta-ainearvoksi, joka oli suurempi tai yhtä suuri (>=) 0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml), joka tunnistettiin ja vahvistettiin toisella testillä riippumattomalla näytteellä, joka kerättiin 2–4 viikon kuluessa ensimmäinen positiivinen näyte, ja molemmat testit suoritti keskuslaboratorio käyttäen Nijmegen-modifioitua Bethesda-määritystä.
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n Cmax pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheiseen aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikaan (aPTT) perustuvaan hyytymismääritykseen.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n Cmax suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Half-Life (t1/2) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Puoliintumisaika määritellään ajaksi, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan. Advaten ja BIVV001:n t1/2 pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Half-Life Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Puoliintumisaika määritellään ajaksi, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan. Advaten ja BIVV001:n t1/2 suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: kokonaispuhdistuma (CL) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Advaten ja BIVV001:n CL pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: kokonaispuhdistuma (CL) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Advaten ja BIVV001:n CL suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Advate- ja BIVV001-jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Advaten ja BIVV001:n vss pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Advate- ja BIVV001-jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Advaten ja BIVV001:n vss suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUCinfinity) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n AUCinfinity pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUCinfinity) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n AUCinfinity suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Keskimääräinen aika, jolloin imeytyneiden molekyylien määrä pysyy kehossa kerta-annoksen antamisen jälkeen. Advaten ja BIVV001:n MRT pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Keskimääräinen aika, jolloin imeytyneiden molekyylien määrä pysyy kehossa kerta-annoksen antamisen jälkeen. Advaten ja BIVV001:n MRT suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Inkrementaalinen palautuminen (IR) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Incremental Recovery määritellään verenkierron FVIII-aktiivisuustason nousuna yhdelle yksikölle (IU) FVIII-valmistetta painokiloa kohden. Advaten ja BIVV001:n IR pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Inkrementaalinen palautuminen (IR) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Incremental Recovery määritellään verenkierron FVIII-aktiivisuustason nousuna yhdelle yksikölle (IU) FVIII-valmistetta painokiloa kohden. Advaten ja BIVV001:n IR suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Aika 1 %:iin perustason yläpuolelle FVIII-aktiivisuudelle Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Aika 1 %:n aktiivisuuteen on aika, joka tarvitaan annostelun alusta, jotta FVIII-aktiivisuus saavuttaa 1 IU/dl (1 %) perustasonsa yläpuolelle. Advate:n ja BIVV001:n FVIII-aktiivisuuden aika, joka oli 1 % perusviivan yläpuolella pienellä annoksella, arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Aika 1 %:iin perustason yläpuolelle FVIII-aktiivisuudelle Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Aika 1 %:n aktiivisuuteen on aika, joka tarvitaan annostelun alusta, jotta FVIII-aktiivisuus saavuttaa 1 IU/dl (1 %) perustasonsa yläpuolelle. Advate:n ja BIVV001:n FVIII-aktiivisuus suurella annoksella ylittymiseen kuluva aika 1 % perusviivasta arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioverativ, a Sanofi company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 2. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TDU16220
  • 242HA101 (Muu tunniste: Bioverativ, a Sanofi company)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Advate (pieni annos)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa