Tutkimus rekombinantista ihmisen hyytymistekijästä VIIa injektiota varten (FⅦa) hemofiliapotilailla.

Sisällyttämiskriteerit:

• Diagnoosi on synnynnäinen hemofilia A tai B ja täyttää seuraavat ehdot: a. FⅧ < 1 % tai FIX-aktiivisuus < 2 %; b. FⅧ-inhibiittori tai FⅨ-inhibiittoritiitteri seulontajaksolla > 5 BU (Nijmegenin modifioitu Bethesda-havaintomenetelmä).
• Ikä ≥18 ja ≤75 vuotta, mies tai nainen.
• Muita hemofilian hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä ei ole käytetty 48 tunnin (2 päivän) aikana ennen antoa, mukaan lukien protrombiinikompleksi ja kaikki FVII-tuotteet, kryosakka, tuore plasma ja kokoveri jne.
• Ei selviä verenvuotooireita PK-lääkityksen aikana (ei aktiivista verenvuotoa).
• Hedelmällisessä iässä olevat koehenkilöt sitoutuvat käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko koeajan ajan ja jatkamaan 28 päivään viimeisen lääkkeen jälkeen.
• Vapaaehtoinen osallistumaan tähän tutkimukseen, allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen, noudattamaan hyvin ja toimimaan yhteistyössä kokeellisen havainnon kanssa.

Poissulkemiskriteerit:

• Mikä tahansa muu verenvuototauti paitsi synnynnäinen hemofilia A tai B.
• Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimoiden tai laskimotromboembolisten tapahtumien oireita (kuten ateroskleroosi, sydäninfarkti, iskeeminen aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, syvä laskimotukos tai keuhkoverenpainetauti) tai disseminoitunut intravaskulaarinen koagulaatio (DIC).
• FⅦ-estäjän tai rFVIIa-estäjän lähtötaso ja aikaisemmat arvot ovat positiivisia.
• K-vitamiinin puutos.
• Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen ja klusterin erilaistumisaste 4 (CD4) määrä ≤200/μl, viruksen kantajien määrä ≥200 hiukkasta/μl tai ≥400000 kopiota/ml.
• Koehenkilöt suunnittelevat suorittavansa valinnaisen leikkauksen koeaikana.
• Ne, jotka ovat allergisia testilääkkeille tai muille apuaineille.
• Vaikea anemia ja tarvitsee verensiirron.
• Verihiutaleiden määrä <80×10^9/l.
• Selvä maksa- tai munuaisvaurio: ALT tai AST > 2,5 × ULN tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN tai seerumin kreatiniini > 1,5 × ULN.
• sinulla on ollut sydänleikkaus ja tarvitset antikoagulaatiohoitoa; vakava sydänsairaus, mukaan lukien sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta aste 3 tai korkeampi, nykyinen New York Heart Associationin sydämen toiminta aste II-IV.
• Hypertensio, jota ei saada hallintaan lääkehoidolla: systolinen verenpaine > 150 mmHg tai diastolinen verenpaine > 90 mmHg.
• Osallistui muihin kliinisiin tutkimuksiin (paitsi FVIIa-, FⅧ- ja FⅨ-tutkimuksiin) kuukauden sisällä ennen ensimmäistä lääkitystä.
• Diagnosoitu perinnöllisiä sairauksia, kuten fruktoosi-intoleranssi, glukoosin imeytymishäiriö tai sakkaroosi-maltaasipuutos.
• Alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, mielenterveyden häiriöt, muut vakavat akuutit tai krooniset sairaudet, suuremmat poikkeavat laboratorioarvot ja ne, jotka tutkija pitää sopimattomina.