Undersøgelse af rekombinant human koagulationsfaktor VIIa til injektion (FⅦa) hos patienter med hæmofili.

Inklusionskriterier:

• Diagnosticeret som medfødt hæmofili A eller B og opfylder følgende betingelser: a. FⅧ<1% eller FIX-aktivitet <2%; b. FⅧ inhibitor eller FⅨ inhibitor titer i screeningsperioden >5 BU (Nijmegen modificeret Bethesda metode til påvisning).
• Alder ≥18 og ≤75 år, mand eller kvinde.
• Ingen andre lægemidler til behandling af hæmofili er blevet brugt inden for 48 timer (2 dage) før administration, inklusive protrombinkompleks og eventuelle FVII-produkter, kryopfældning, frisk plasma og fuldblod osv.
• Ingen tydelige blødningssymptomer under PK-medicin (ingen aktiv blødning).
• Forsøgspersoner i den fødedygtige alder accepterer at tage effektive præventionsforanstaltninger i hele forsøgsperioden og fortsætte til 28 dage efter sidste medicinering.
• Vær frivillig til at deltage i denne undersøgelse, underskrive en informeret samtykkeerklæring, have god compliance og være i stand til at samarbejde med den eksperimentelle observation.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver anden blødningssygdom undtagen medfødt hæmofili A eller B.
• Patienter med tidligere sygehistorie eller symptomer på arterielle eller venøse tromboemboliske hændelser (såsom aterosklerose, myokardieinfarkt, iskæmisk slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, dyb venetrombose eller pulmonal hypertensionsemboli) eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC).
• Baseline og tidligere værdier for FⅦ-hæmmer eller rFVIIa-hæmmer er positive.
• K-vitamin mangel.
• Human immundefektvirus (HIV) positiv og cluster of differentiation 4 (CD4) tæller ≤200/μl, antallet af virusbærere ≥200 partikler/μl eller ≥400000 kopier/ml.
• Forsøgspersonerne planlægger at udføre elektiv kirurgi i løbet af forsøgsperioden.
• Dem, der er allergiske over for testmedicin eller hjælpestoffer.
• Alvorlig anæmi og behov for blodtransfusion.
• Blodpladeantal <80×10^9/L.
• Tydelig lever- eller nyreskade: ALAT eller AST>2,5×ULN, eller total bilirubin>1,5×ULN eller serumkreatinin >1,5×ULN.
• Har en historie med hjertekirurgi og har brug for antikoagulationsbehandling; alvorlig hjertesygdom, herunder myokardieinfarkt, hjerteinsufficiens grad 3 eller derover, den nuværende New York Heart Association hjertefunktion grad II-IV.
• Hypertension, der ikke kan kontrolleres med lægemiddelbehandling: systolisk blodtryk > 150 mmHg eller diastolisk blodtryk > 90 mmHg.
• Deltog i andre kliniske undersøgelser (undtagen FVIIa, FⅧ og FⅨ forsøg) inden for en måned før den første medicinering.
• Diagnosticeret med arvelige sygdomme som fructoseintolerans, glucosemalabsorption eller sucrose-maltase-mangel.
• Alkoholisme, stofmisbrug, psykiske lidelser, andre alvorlige akutte eller kroniske sygdomme, større unormale laboratorieværdier og dem, der vurderes uegnede af forskeren.