Estudio del Factor VIIa de Coagulación Humano Recombinante para Inyección (FⅦa) en Pacientes con Hemofilia.
Un estudio de dosis ascendente para evaluar la farmacocinética y la farmacodinámica (PK/PD) del factor VIIa de coagulación humano recombinante para inyección en pacientes con hemofilia.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contacto:
- Zhang Lei, Doctor
- Número de teléfono: +86-13502118379
- Correo electrónico: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico de hemofilia congénita A o B, y cumplir con las siguientes condiciones: a. FⅧ<1% o actividad FIX<2%; b. Título de inhibidor de FⅧ o inhibidor de FⅨ en el período de selección> 5 BU (método de detección Bethesda modificado por Nijmegen).
- Edad ≥18 y ≤75 años, hombre o mujer.
- No se han usado otros medicamentos para el tratamiento de la hemofilia dentro de las 48 horas (2 días) antes de la administración, incluido el complejo de protrombina y cualquier producto de FVII, crioprecipitado, plasma fresco y sangre entera, etc.
- Sin síntomas evidentes de sangrado durante la medicación PK (sin sangrado activo).
- Los sujetos en edad fértil aceptan tomar medidas anticonceptivas eficaces durante todo el período de prueba y continuar hasta 28 días después de la última medicación.
- Ofrézcase como voluntario para participar en este estudio, firme un formulario de consentimiento informado, tenga un buen cumplimiento y sea capaz de cooperar con la observación experimental.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra enfermedad hemorrágica excepto la hemofilia congénita A o B.
- Pacientes con antecedentes médicos o síntomas de eventos tromboembólicos arteriales o venosos (como aterosclerosis, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular isquémico, ataque isquémico transitorio, trombosis venosa profunda o embolia de hipertensión pulmonar) o coagulación intravascular diseminada (CID).
- Los valores iniciales y previos de inhibidor de FⅦ o inhibidor de rFVIIa son positivos.
- Deficiencia de vitamina K.
- Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo y grupo de diferenciación 4 (CD4) conteo ≤200/μl, número de portadores del virus ≥200 partículas/μl o ≥400000 copias/ml.
- Los sujetos planean realizar una cirugía electiva durante el período de prueba.
- Aquellos que son alérgicos a las drogas de prueba o cualquier excipiente.
- Anemia severa y necesidad de transfusión de sangre.
- Recuento de plaquetas <80×10^9/L.
- Daño hepático o renal evidente: ALT o AST>2.5×LSN, o bilirrubina total>1.5×LSN o creatinina sérica> 1,5 × LSN.
- Tener antecedentes de cirugía cardíaca y necesitar terapia de anticoagulación; enfermedad cardíaca grave, incluido el infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca de grado 3 o superior, la función cardíaca de grado II-IV actual de la New York Heart Association.
- Hipertensión que no se puede controlar con tratamiento farmacológico: presión arterial sistólica > 150 mmHg o presión arterial diastólica > 90 mmHg.
- Participó en otros estudios clínicos (excepto los ensayos de FVIIa, FⅧ y FⅨ) en el plazo de un mes antes del primer medicamento.
- Diagnosticado con enfermedades hereditarias como intolerancia a la fructosa, malabsorción de glucosa o deficiencia de sacarosa-maltasa.
- Alcoholismo, abuso de drogas, trastornos mentales, otras enfermedades agudas o crónicas graves, valores de laboratorio anormales mayores y aquellos que el investigador considere inadecuados.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: TQG203 (30 µg/kg)
|
TQG203, 30 µg/kg de peso corporal, se administrará por vía intravenosa (i.v.) durante un período de aproximadamente 2 minutos (min) el día 1 del estudio una vez.
TQG203, 180 µg/kg de peso corporal, se administrará por vía intravenosa (i.v.) durante un período de aproximadamente 2 minutos (min) el día 1 del estudio una vez.
|
|
EXPERIMENTAL: TQG203 (90 µg/kg)
|
En cada uno de los dos períodos de estudio (separados por un lavado de alrededor de dos días), se administrará una dosis única de TQG203 o NovoSeven®. un período de aproximadamente 2 minutos (min) en el día de estudio 1.
|
|
COMPARADOR_ACTIVO: NovoSeven® (90 µg/kg)
NovoSeven®, fabricado por Novo Nordisk Inc.
|
En cada uno de los dos períodos de estudio (separados por un lavado de alrededor de dos días), se administrará una dosis única de TQG203 o NovoSeven®. un período de aproximadamente 2 minutos (min) en el día de estudio 1.
|
|
EXPERIMENTAL: TQG203 (180 µg/kg)
|
TQG203, 30 µg/kg de peso corporal, se administrará por vía intravenosa (i.v.) durante un período de aproximadamente 2 minutos (min) el día 1 del estudio una vez.
TQG203, 180 µg/kg de peso corporal, se administrará por vía intravenosa (i.v.) durante un período de aproximadamente 2 minutos (min) el día 1 del estudio una vez.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluación farmacocinética, basada en la concentración plasmática del factor de coagulación humano recombinante VIIa.
Periodo de tiempo: dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
|
Evaluación farmacodinámica, basada en los cambios del tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPA).
Periodo de tiempo: dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
|
Evaluación farmacodinámica, basada en los cambios del tiempo de protrombina (PT).
Periodo de tiempo: dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
dosificación previa el día 1 hasta 24 horas después de la dosificación
|
Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluación de inmunogenicidad, basada en inhibidores del Factor VIIa (FVIIa) o Factor VIII (FVIII) o Factor IX (FIX).
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
|
|
Eventos adversos
Periodo de tiempo: La presencia de eventos adversos será observada, informada y manejada suficientemente durante la participación de los sujetos en el estudio.
|
La presencia de eventos adversos será observada, informada y manejada suficientemente durante la participación de los sujetos en el estudio.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización primaria
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- TQG203-I-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .