Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennus vaiheen 2 tutkimukselle varhaisoireisen amyotrofisen lateraaliskleroosin potilailla, jotka saavat vakaata taustahoitoa bioenergeettisen katalyysin arvioimiseksi CNM-Au8:lla taudin etenemisen hidastamiseksi ALS:ssa

keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Clene Nanomedicine

Avoin laajennus vaiheen 2, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen varhaisoireisen amyotrofisen lateraaliskleroosin potilailla, jotka saavat vakaata taustahoitoa bioenergeettisen katalyysin arvioimiseksi CNM-Au8:lla taudin etenemisen hidastamiseksi ALS:ssä

Tämä on valinnainen avoin laajennus osallistujille, jotka ovat suorittaneet kliinisen tutkimuksen CNMAu8.205.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Neljäkymmentäkahdeksan (48) viikon valinnainen avoin jatkojakso (Open Label Period), jota voidaan pidentää 12 viikon välein, kunnes sponsori keskeyttää sen osallistujille, jotka ovat suorittaneet protokollan CNMAu8.205.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
40

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeus

Tapa potilaille, joilla on vakavia sairauksia tai tiloja, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, saada lääketieteellistä tuotetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt. Kutsutaan myös myötätuntoiseksi käytöksi. Laajennetun pääsyn tyyppejä on erilaisia.
Saatavilla

Saatavilla

  • Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
  • Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
  • Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
  • Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
 kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujien on täytynyt suorittaa satunnaistettu lumekontrolloitu hoitojakso ilman hoitoon liittyviä ongelmia.
  2. Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua avoimeen laajennukseen.
  3. Kolmannen osapuolen (neurologin tai valtion ALS-organisaation) ohjauksessa osallistuja sitoutuu säilyttämään hoidon siirron tutkimukseen osallistuvalle neurologille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoidon noudattamisen puute satunnaistetun lumekontrolloidun hoitojakson aikana.
  2. Positiivinen raskaustesti viikon 36 käynnillä tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tämän laajennuksen aikana tai 6 kuukauden sisällä tämän jatkoajan päättymisestä.
  3. Tutkijan arvion perusteella potilaat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
  4. Potilas, jolla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologiassa, veren kemiassa, EKG:ssä tai fyysisessä tutkimuksessa W36-käynnin aikana, mikä saattaa tutkijan mukaan häiritä osallistumisen jatkamista.
  5. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta tai kliiniset laboratoriolöydökset, jotka rajoittaisivat maksan tai munuaisten toiminnan muutoksen tulkintaa, tai potilaat, joilla on alhainen verihiutalemäärä (< 150 x 10^9 litrassa) tai eosinofiili (absoluuttinen eosinofiilien määrä ≥ 500) eosinofiilit mikrolitraa kohti) viikon 36 vierailulla.
  6. Potilasta pidetään tutkijan mielestä itsemurhariskinä, hän on aiemmin yrittänyt itsemurhaa tai hänellä on tällä hetkellä aktiivisia itsemurha-ajatuksia. Kohteita, joilla on ajoittaisia ​​passiivisia itsemurha-ajatuksia, ei välttämättä suljeta pois tutkijan arvion perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Avaa tarralaajennus
Tämä on sokkoutettu avoin laajennus, kaikki osallistujat käyttävät aktiivista lääkettä.
Lääke: CNMAu8
CNM-Au8 on puhdaspintaisten fasetoitujen nanokiteiden vesisuspensio, joka koostuu kultaatomeista, jotka ovat organisoituneet eri geometristen muotojen kiteiksi (kuusikulmainen bipyramidi, viisikulmainen bipyramidi, tetraedri, dekaedri, tasomaiset pallot). OLE-jaksoon osallistuvat saavat suun kautta 30 mg CNM-Au8:aa kerran päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvatoimet
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Turvallisuuspäätepisteitä ovat hoidon yhteydessä ilmenneiden haittavaikutusten, lääkkeisiin liittyvien haittavaikutusten, kuolemantapausten, SAE-tapausten ja tutkimuksen keskeyttämiseen johtavien haittavaikutusten esiintyvyys. Muutokset lähtötilanteesta (plasebokontrolloidun vaiheen viikko 36) kliinisissä laboratoriotuloksissa, fyysisen tutkimuksen löydöksissä, elintoiminnoissa, EKG:ssä ja C-SSRS:ssä esitetään kuvaavasti ryhmittäin ja ajankohtina.
Jopa arviolta 96 viikkoa.
Elektromyografiset toimenpiteet
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välisessä keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti MUNIX-pisteelle (4), joka on vastaavien MUNIX-arvojen summa Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB) ja hauislihas. Brachii (BB) ja Tibialis Anterior (TA).
Jopa arviolta 96 viikkoa.

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MScanFit MUNE
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välillä lähtötilanteesta viikkoon 36 (kokonaisero kaikkina aikoina) mitattuna APB:n MScanFit MUNE:lla (Jacobsen et al., 2017) kliinisesti vähiten kärsineestä kädestä. Perustason keskiarvo indeksoidaan 100 %:iin ja muutokset viikoilla 12, 24 ja 36 lasketaan prosentuaalisena muutoksena perusindeksistä 100 %.
Jopa arviolta 96 viikkoa.
MUSIIKKI
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välillä lähtötilanteesta viikkoon 36 MUSIX-pisteelle (4) (Neuwirth et al., 2015), joka on vastaavien MUSIX-arvojen keskiarvo ADM:lle, APB:lle, BB:lle ja TA:lle. . Keskimääräiset lähtötason keskiarvot indeksoidaan 100 prosenttiin. Muutokset lasketaan prosentuaalisena muutoksena 100 %:n perusindeksistä. perusviivan keskiarvo indeksoidaan 100 %:iin ja muutokset viikoilla 12, 24 ja 36 lasketaan prosentuaalisena muutoksena 100 %:n perusindeksistä.
Jopa arviolta 96 viikkoa.
Roiskeiden käsien indeksi
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välisessä keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta viikkoon 36 jakaantuneen käden indeksin (SI) osalta (Menon et al., 2013), joka määritellään ensimmäiseksi dorsaalisen luuston välisen (FDI) huipun CMAP-amplitudiksi * APBPeak CMAP -amplitudi/ ADMPeak CMAP-amplitudi.
Jopa arviolta 96 viikkoa.
Neurofysiologinen indeksi
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta viikkoon 36 ADM:n neurofysiologisen indeksin (NPI) osalta (Cheah et al., 2011), joka määritellään kyynärhermoksi (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-aalto (%).
Jopa arviolta 96 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Clene Nanomedicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 13. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 17. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 29. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 19. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CNMAu8.205 OLE

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia