Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte rozszerzenie badania fazy 2 u pacjentów z wczesnymi objawami stwardnienia zanikowego bocznego otrzymujących stabilną terapię podstawową w celu oceny katalizy bioenergetycznej za pomocą CNM-Au8 w celu spowolnienia postępu choroby w ALS

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Clene Nanomedicine

Otwarte rozszerzenie fazy 2, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania z udziałem pacjentów z wczesnymi objawami stwardnienia zanikowego bocznego otrzymujących stabilną terapię podstawową w celu oceny katalizy bioenergetycznej za pomocą CNM-Au8 w celu spowolnienia postępu choroby w ALS

Jest to opcjonalne otwarte rozszerzenie dla uczestników, którzy ukończyli badanie kliniczne CNMAu8.205.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Czterdzieści osiem (48) tygodni opcjonalnego okresu przedłużenia otwartej etykiety (Okres otwartej etykiety), który może być przedłużany o 12 tygodni do momentu przerwania przez Sponsora dla uczestników, którzy ukończyli protokół CNMAu8.205.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Do dyspozycji

Do dyspozycji

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą ukończyć okres leczenia z randomizacją i grupą kontrolną otrzymującą placebo bez problemów ze zgodnością.
  2. Zdolny do zrozumienia i wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w otwartym rozszerzeniu.
  3. W przypadku skierowania od strony trzeciej (neurologa lub stanowej organizacji ALS) uczestnik wyraża zgodę na utrzymanie opieki neurologa biorącego udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Brak przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia podczas randomizowanego okresu leczenia kontrolowanego placebo.
  2. Pozytywny wynik testu ciążowego podczas wizyty w 36. tygodniu lub kobiety, które planują zajść w ciążę w trakcie tego przedłużenia lub w ciągu 6 miesięcy od zakończenia tego przedłużenia.
  3. W oparciu o ocenę badacza pacjenci, którzy mogą mieć trudności z przestrzeganiem protokołu i/lub jakichkolwiek procedur badania.
  4. Pacjent z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w hematologii, badaniach biochemicznych krwi, EKG lub badaniu fizykalnym stwierdzonymi podczas wizyty W36, które zdaniem badacza mogą zakłócać dalsze uczestnictwo.
  5. Pacjenci z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek lub wynikami badań laboratoryjnych, które ograniczają interpretację zmian w czynności wątroby lub nerek, lub z małą liczbą płytek krwi (< 150 x 10^9 na litr) lub z eozynofilią (bezwzględna liczba eozynofili ≥ 500 eozynofili na mikrolitr) podczas wizyty w 36. tygodniu.
  6. W opinii badacza pacjent jest uważany za osobę z ryzykiem samobójstwa, wcześniej podejmował próbę samobójczą lub obecnie wykazuje aktywne myśli samobójcze. Badani z okresowymi biernymi myślami samobójczymi niekoniecznie są wykluczani na podstawie oceny badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Otwórz rozszerzenie etykiety
Jest to otwarte rozszerzenie bez zaślepienia, wszyscy uczestnicy będą na aktywnym leku.
Lek: CNMAu8
CNM-Au8 to wodna zawiesina fasetowanych nanokryształów o czystej powierzchni, składających się z atomów złota samoorganizujących się w kryształy o różnych kształtach geometrycznych (heksagonalna bipiramida, pięciokątna bipiramida, czworościan, dziesięciościan, płaskie sferoidy). Osoby decydujące się na udział w okresie OLE otrzymają doustnie 30 mg CNM-Au8 raz dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środki bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Punkty końcowe bezpieczeństwa obejmują częstość występowania AE związanych z leczeniem, AE związanych z lekiem, zgonów, SAE i AE prowadzących do przerwania badania. Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych (36. tydzień fazy kontrolowanej placebo) w wynikach badań laboratoryjnych, wynikach badań fizykalnych, parametrach życiowych, EKG i C-SSRS zostaną podsumowane opisowo według grup i punktów czasowych.
Do około 96 tygodni.
Pomiary elektromiograficzne
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Średnia zmiana średniej różnicy między aktywnym leczeniem a placebo od punktu początkowego do końca badania dla MUNIXscore(4), która jest sumą odpowiednich wartości MUNIX dla odwodziciela palców minimi (ADM), odwodziciela kciuka krótkiego (APB), mięśnia dwugłowego Brachii (BB) i Tibialis Anterior (TA).
Do około 96 tygodni.

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MScanFit MUNE
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Średnia zmiana średniej różnicy między aktywnym leczeniem a placebo od punktu początkowego do 36. tygodnia (ogólna różnica we wszystkich punktach czasowych) mierzona za pomocą MScanFit MUNE (Jacobsen i in., 2017) APB w dłoni najmniej dotkniętej klinicznie. Średnia wyjściowa zostanie zindeksowana do 100%, a zmiany w tygodniu 12, 24 i 36 zostaną obliczone jako zmiana procentowa w stosunku do wskaźnika linii bazowej wynoszącego 100%.
Do około 96 tygodni.
MUZYKA
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Średnia zmiana średniej różnicy między aktywnym leczeniem a placebo od punktu początkowego do tygodnia 36 dla MUSIXscore(4) (Neuwirth i in., 2015), która jest średnią odpowiednich wartości MUSIX dla ADM, APB, BB i TA . Średnie wartości bazowe zostaną zindeksowane do 100%. Zmiany zostaną obliczone jako zmiana procentowa od wskaźnika bazowego wynoszącego 100%. średnia wyjściowa zostanie zindeksowana do 100%, a zmiany w tygodniu 12, 24 i 36 zostaną obliczone jako zmiana procentowa w stosunku do wskaźnika linii bazowej wynoszącego 100%.
Do około 96 tygodni.
Indeks rozlanej ręki
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Średnia zmiana średniej różnicy między aktywnym leczeniem a placebo od punktu początkowego do tygodnia 36 dla wskaźnika Split Hand Index (SI) (Menon i in., 2013), zdefiniowana jako pierwsza grzbietowa amplituda międzykostna (FDI)Peak CMAP Amplitude * APBPeak CMAP Amplitude/ Amplituda ADMPeak CMAP.
Do około 96 tygodni.
Indeks neurofizjologiczny
Ramy czasowe: Do około 96 tygodni.
Średnia zmiana średniej różnicy między aktywnym leczeniem a placebo od punktu początkowego do 36. tygodnia dla wskaźnika neurofizjologicznego (NPI) ADM (Cheah i wsp., 2011), zdefiniowanego jako nerw łokciowy (Amplituda szczytowa ADMCMAP / opóźnienie motoryczne ADMDal) * Fala ADMF (%).
Do około 96 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Clene Nanomedicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CNMAu8.205 OLE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami