Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NST-6179:stä aikuisilla, joilla on suolen vajaatoimintaan liittyvä maksasairaus (IFALD).

sunnuntai 5. tammikuuta 2025 päivittänyt: NorthSea Therapeutics B.V.

Vaihe 2a, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin NST-6179:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla, joilla on suoliston vajaatoimintaan liittyvä maksasairaus (IFALD)

Tämä on vaiheen 2a, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan NST-6179:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuisilla koehenkilöillä, joilla on suolen vajaatoimintaan liittyvä maksasairaus ( IFALD), jotka saavat parenteraalista ravintoa (PN). Tutkimus toteutetaan kahdessa peräkkäisessä osassa. Jopa 36 aikuista henkilöä, joilla on diagnosoitu IFALD, otetaan mukaan tutkimukseen, joista 18 koehenkilöä otetaan kumpaankin kahteen osaan ja satunnaistetaan (2:1) saamaan NST-6179:ää (N=12/osa) tai vastaavaa lumelääkettä. (N = 6/osa). Osassa A koehenkilöt saavat kerran päivässä (QD) suun kautta 800 mg (32 ml liuosta) NST-6179:ää tai lumelääkettä 4 viikon ajan. Osan B NST-6179-annokseksi on suunniteltu 1200 mg QD 12 viikon ajan. Todellinen annos kuitenkin päätetään turvallisuusarviointikokouksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
36

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Scottsdale Campus
        • Ottaa yhteyttä:
          • John DiBaise, MD
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University Of California San Francisco Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kendall Beck, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Ei vielä rekrytointia
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sukanya Subramanian
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Thomas Ziegler, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • The University of Chicago Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Carol Semrad, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mark Puder, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Syed-Mohammed Jafri, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester Campus
        • Ottaa yhteyttä:
          • Manpreet Mundi, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Mount Sinai Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kishore Iyer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Maria Segovia, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • The Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Don Kirby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dawn Adams
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lei Yu, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Aikuiset henkilöt, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  • Vähintään 6 kuukautta parenteraalista lisäravintoa.

  • IFALD:n kliininen diagnoosi perustuu jatkuvaan nousuun

    1. maksaentsyymit (ALP, AST, ALT tai GGT ≥1,5 × normaalin yläraja [ULN]) ≥6 kuukauden ajan ja/tai
    2. kokonaisbilirubiini > ULN ≥ 6 kuukauden ajan.

  • Laboratorioparametrit, jotka vastaavat stabiilia maksasairautta ilman kirroosia seuraavasti:

    1. ALT ja AST <5 × ULN;
    2. Kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 mg/dl ilman Gilbertin oireyhtymää.
    3. seerumin albumiini ≥3 g/dl;
    4. Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≤1,3 ilman antikoagulanttihoitoa;
    5. Verihiutalemäärä ≥120 000/mm3.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliiniset, laboratorio-, kuvantamis- tai histopatologiset todisteet muista akuutin tai kroonisen maksasairauden syistä, mukaan lukien autoimmuuni-, virus-, metabolinen tai alkoholiperäinen maksasairaus.
  • Kliiniset todisteet kompensoidusta tai dekompensoituneesta maksakirroosista aiemman maksan histologian, ultraäänitutkimuksen ja/tai maksan vajaatoiminnan merkkien ja oireiden perusteella arvioituna (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, keltaisuus, askites, suonikohjujen verenvuoto ja/tai maksaenkefalopatia).
  • Maksan vajaatoiminta, loppuvaiheen maksasairaus ja/tai loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärä >12 malli.
  • Ohimenevän elastografian lukema >20,0 kPA kolmen kuukauden aikana ennen seulontajaksoa tai sen aikana.
  • Arvioitu glomerulusten suodatusnopeus <45 ml/min perustuen vuoden 2021 CKD-EPI kreatiniiniyhtälöön.
  • Huono ravitsemustila määritellään painoindeksiksi (BMI) <17 kg/m2.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa A-800 mg NST-6179
enintään 12 aihetta
Lääke: NST-6179 Osa A
Kerran päivässä (QD) 800 mg (32 ml liuosta) NST-6179:n oraalinen antaminen 4 viikon ajan
Kokeellinen: Osa A vastasi NST-6179 lumelääkettä
enintään 6 aihetta
Muut: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke osassa A tai B
Kokeellinen: Osa B - 1200 mg NST-6179
enintään 12 aihetta
Lääke: NST-6179, osa B
Kerran päivässä (QD) 1200 mg NST-6179:n oraalinen antaminen 12 viikon ajan
Kokeellinen: Osa B vastasi NST-6179 lumelääkettä
enintään 6 aihetta
Muut: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke osassa A tai B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida NST-6179:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus, kliinisesti merkittävät mahdollisuudet laboratoriotutkimuksissa, elintoiminnot ja EKG
Jopa 14 viikkoa
NST-6179:n farmakokinetiikan arvioiminen
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue hetkestä 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-last)
Päivä 1 ja päivä 14
Arvioida NST-6179:n farmakodynaamiset vaikutukset maksan steatoosiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Suhteellinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 maksan steatoosin biomarkkereissa mitattuna magneettikuvauksella arvioidulla protonitiheyden rasvafraktiolla (MRI-PDFF) ja kontrolloidulla vaimennusparametrilla (CAP)
12 viikkoa
Arvioida NST-6179:n farmakodynaamisia vaikutuksia maksatulehdukseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Absoluuttinen ja suhteellinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 maksatulehduksessa (aspartaattitransaminaasi [AST], alaniinitransaminaasi [ALT] ja erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini [hsCRP])
12 viikkoa
Arvioida NST-6179:n farmakodynaamisia vaikutuksia maksan kolestaasiin (bilirubiini, ALP, GGT)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Maksakolestaasin (kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, alkalinen fosfataasi [ALP] ja gammaglutamyylitransferaasi [GGT]) absoluuttinen ja suhteellinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
12 viikkoa
Arvioida NST-6179:n farmakodynaamisia vaikutuksia maksafibroosiin (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Absoluuttinen ja suhteellinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 maksafibroosissa mitattuna ei-invasiivisesti FibroScan VCTE kPa:lla, kohonnut maksafibroosin (ELF) pistemäärä (ja yksittäiset komponentit), tyypin III kollageenin propeptidi (PRO-C3) ja fibroosi-4 (FIB-4)
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
NorthSea Therapeutics B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 15. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 16. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 23. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 5. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NST-6179-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia