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Uno studio su NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale (IFALD).

5 gennaio 2025 aggiornato da: NorthSea Therapeutics B.V.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale (IFALD)

Questo è uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale ( IFALD) in nutrizione parenterale (PN). Lo studio sarà condotto in 2 parti sequenziali. Saranno arruolati nello studio fino a 36 soggetti adulti con diagnosi di IFALD, di cui 18 soggetti saranno arruolati in ciascuna delle 2 parti e randomizzati (2:1) a ricevere NST-6179 (N=12/parte) o placebo abbinato (N=6/parte). I soggetti nella Parte A riceveranno una somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 800 mg (32 ml di soluzione) NST-6179 o placebo per 4 settimane. La dose di NST-6179 per la Parte B è prevista per 1200 mg QD per 12 settimane. La dose effettiva, tuttavia, sarà determinata durante la riunione di revisione della sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Scottsdale Campus
        • Contatto:
          • John DiBaise, MD
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University Of California San Francisco Medical Center
        • Contatto:
          • Kendall Beck, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Non ancora reclutamento
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Contatto:
          • Sukanya Subramanian
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
          • Thomas Ziegler, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • The University of Chicago Medical Center
        • Contatto:
          • Carol Semrad, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
          • Mark Puder, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Hospital
        • Contatto:
          • Syed-Mohammed Jafri, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester Campus
        • Contatto:
          • Manpreet Mundi, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Mount Sinai Medical Center
        • Contatto:
          • Kishore Iyer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
          • Maria Segovia, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • The Cleveland Clinic
        • Contatto:
          • Don Kirby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University School of Medicine
        • Contatto:
          • Dawn Adams
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
          • Lei Yu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Persone adulte di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato.
  • Minimo 6 mesi di supplementazione parenterale.

  • Diagnosi clinica stabilita di IFALD sulla base di un aumento persistente di

    1. enzimi epatici (ALP, AST, ALT o GGT ≥1,5 × limite superiore della norma [ULN]) per ≥6 mesi e/o
    2. bilirubina totale > ULN per ≥6 mesi.

  • Parametri di laboratorio compatibili con malattia epatica stabile senza cirrosi come definiti da:

    1. ALT e AST <5 × ULN;
    2. Bilirubina totale ≤2,0 mg/dL in assenza della sindrome di Gilbert.
    3. Albumina sierica ≥3 g/dL;
    4. Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤1,3 in assenza di terapia anticoagulante;
    5. Conta piastrinica ≥120.000/mm3.

Criteri chiave di esclusione:

  • Evidenza clinica, di laboratorio, di imaging o istopatologica di altre cause di malattia epatica acuta o cronica, inclusa malattia epatica autoimmune, virale, metabolica o alcolica.
  • Evidenza clinica di cirrosi epatica compensata o scompensata valutata mediante istologia epatica storica, ecografia e/o segni e sintomi di scompenso epatico (inclusi, ma non limitati a, ittero, ascite, emorragia da varici e/o encefalopatia epatica).
  • Presenza di compromissione epatica, malattia epatica allo stadio terminale e/o un modello per il punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (MELD) >12.
  • L'elastografia transitoria ha letto >20,0 kPA entro 3 mesi prima o durante il periodo di screening.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <45 ml/min sulla base dell'equazione della creatinina 2021 CKD-EPI.
  • Cattivo stato nutrizionale definito come indice di massa corporea (BMI) <17 kg/m2.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A-800 mg NST-6179
fino a 12 soggetti
Droga: NST-6179 Parte A
Somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 800 mg (32 ml di soluzione) di NST-6179 per 4 settimane
Sperimentale: La parte A corrispondeva al placebo NST-6179
fino a 6 soggetti
Altro: Placebo abbinato
Placebo abbinato per la somministrazione nella Parte A o nella Parte B
Sperimentale: Parte B- 1200mg NST-6179
fino a 12 soggetti
Droga: NST-6179 Parte B
Somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 1200 mg di NST-6179 per 12 settimane
Sperimentale: La parte B corrispondeva al placebo NST-6179
fino a 6 soggetti
Altro: Placebo abbinato
Placebo abbinato per la somministrazione nella Parte A o nella Parte B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di NST-6179
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, possibilità clinicamente significative nei test di laboratorio, segni vitali ed ECG
Fino a 14 settimane
Per valutare la farmacocinetica di NST-6179
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 14
area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-ultima)
Giorno 1 e Giorno 14
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla steatosi epatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione relativa dal basale alla settimana 12 nei biomarcatori per la steatosi epatica misurata dalla frazione di grasso della densità protonica stimata mediante risonanza magnetica (MRI-PDFF) e parametro di attenuazione controllata (CAP)
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sull'infiammazione epatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 dell'infiammazione epatica (aspartato transaminasi [AST], alanina transaminasi [ALT] e proteina C-reattiva ad alta sensibilità [hsCRP])
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla colestasi epatica (bilirubina, ALP, GGT)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 nella colestasi epatica (bilirubina totale, bilirubina diretta, fosfatasi alcalina [ALP] e gamma-glutamil transferasi [GGT])
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla fibrosi epatica (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 nella fibrosi epatica misurata in modo non invasivo mediante FibroScan VCTE kPa, punteggio di fibrosi epatica potenziata (ELF) (e singoli componenti), propeptide del collagene di tipo III (PRO-C3) e fibrosi-4 (FIB-4)
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
NorthSea Therapeutics B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NST-6179-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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