Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus seuraavan sukupolven rekombinanttitekijä IX -variantista aikuisilla, joilla on hemofilia B

perjantai 6. elokuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Biosciences

Vaiheen 2b tutkimus CB2679d:n ihonalaisen profylaktisen hoito-ohjelman farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, tehokkuutta ja turvallisuutta arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on hemofilia B

Vaihe 2b, yhden keskuksen avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan ihonalaisen (SC) profylaksihoidon farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, tehokkuutta ja turvallisuutta CB2679d:llä kuudessa aikuisessa, miespuolisessa koehenkilössä, joilla on vaikea synnynnäinen hemofilia B.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhden keskuksen avoimessa 2b-vaiheen tutkimuksessa arvioidaan CB2679d:n SC-profylaksiahoitojen farmakokineettisiä, PD-, teho- ja turvallisuusparametreja aikuisilla hemofilia B -potilailla. Tutkimukseen otetaan mukaan ja annostellaan ihon alle, yhteensä 6 aikuista miespuolista henkilöä. vaikea synnynnäinen hemofilia B.

Hoitojakson aikana kohde saa IV-annoksen 50 IU/kg, jota seuraa 35 ± 5 minuuttia myöhemmin 100 IU/kg SC-annos. Päivittäisiä SC-annoksia 100 IU/kg annetaan päivään 28 asti (28 SC-annosta yhteensä). Päivänä 1 PK-, PD- ja turvallisuusarvioinnit tehdään pre-IV-annoksella ja toistetaan 35 (± 5) minuuttia myöhemmin ennen SC-annosta. Myöhemmät PK-, PD- ja turvallisuusarvioinnit suoritetaan ennen annosta päivinä 2, 3, 7, 14, 21 ja 28.

Pesujakson aikana PK-, PD- ja turvallisuusarvioinnit tehdään päivinä 29, 30, 31, 32 ja 33. Päivittäiset FIX-aktiivisuustasot mitataan, ellei FIX-aktiivisuustason tiedetä olevan < 5 % paikallisen laboratorion mittaamana.

Tutkimuksen päättymiskäynti tapahtuu 30 päivää (± 2 päivää) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi vakavasta (<2 %) synnynnäisestä hemofilia B:stä.
  • Mies, 18-vuotias tai vanhempi.
  • Sopimus käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan.
  • Tietoon perustuvan suostumuksen vahvistus allekirjoitusvahvistuksella ennen kaikkea kokeeseen liittyvää toimintaa.
  • Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • FIX-estäjien historia tai suvussa.
  • Keskuslaboratorio havaitsi positiivisen FIX-vasta-aineen seulonnassa.
  • Aikaisempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen ja sen myöhempi hoito edellisten 30 päivän tai 3 puoliintumisajan aikana, riippuen siitä kumpi on pidempi, tai kliinisen vaikutuksen puuttuminen.
  • Sinulla on jokin muu hyytymishäiriö kuin synnynnäinen hemofilia B.
  • Tekijän IX geenimutaatio 128G>A.
  • Merkittävä vasta-aihe osallistumiselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Laskimonsisäinen annos
Hyytymistekijä IX variantti, 50 IU/kg laskimoon
Biologinen: Koagulaatiotekijä IX variantti
Yksi suonensisäinen injektio CB2679d/Dalcinonacog alfaa
Biologinen: Koagulaatiotekijä IX variantti
Päivittäiset ihonalaiset injektiot CB2679d/Dalcinonacog alfaa 28 päivän ajan
Kokeellinen: Ihonalainen annostelu
Hyytymistekijä IX variantti, 100 IU/kg ihonalaisesti
Biologinen: Koagulaatiotekijä IX variantti
Yksi suonensisäinen injektio CB2679d/Dalcinonacog alfaa
Biologinen: Koagulaatiotekijä IX variantti
Päivittäiset ihonalaiset injektiot CB2679d/Dalcinonacog alfaa 28 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden määrä, jotka saavuttivat FIX-tason ≥12 %
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 29
Koehenkilöt, jotka saavuttivat FIX-aktiivisuustason ≥12 % hoitojakson aikana PK-populaatiossa
Päivät 7, 14, 21, 28, 29

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KORJAA aktiivisuustasot (todellinen ja muutos lähtötasosta) kaikissa aiheissa
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).

FIX aktiivisuustasot mitattuna aktiivisuusprosenttina.

Lähtötilanne määriteltiin pienimmäksi arvioksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Suurin muutos lähtötasosta laskettiin muutosten enimmäismääränä lähtötasosta kaikilla hoitojakson aikana käynneillä. FIX-aktiivisuustaso kvantifiointirajan (BLQ) alapuolella asetettiin nollaan. Uudelleentestauksen tapauksessa tiivistelmäanalyyseissä otettiin huomioon eri testitulosten keskiarvo.

Yksi koehenkilö sai protokollaa kohti sallittua suuremman IV-annoksen (150 IU/kg) päivänä 1, joten tämän koehenkilön arvot päivänä 1 (SC-annos), päivänä 2 ja päivänä 3 jätettiin tästä analyysistä pois ja osallistujien kokonaismäärä laskettu 1:llä näillä aikapisteillä. Lisäksi laskettiin keskihajonta (keskipoikkeama) FIX-aktiivisuustason maksimimuutokselle lähtötasosta (%) SC-annostelun aikana jättämällä pois todelliset arvot päivän 1 IV annoksella, 1. päivän SC-annoksella, 2. ja 3. päivällä kaikille 6 koehenkilölle. .
Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Farmakokineettinen (PK) analyysi - AUC
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Yhteenveto farmakokineettisistä parametreista - AUC Infinity -havainto ja AUC viimeiseen nollasta poikkeavaan pitoisuuteen
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
PK-analyysi - puhdistuma
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Yhteenveto PK-parametreista - tyhjennys
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
PK-analyysi - Maksimipitoisuus SC-annostelun aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Yhteenveto PK-parametreista - Maksimipitoisuus SC-annostelun aikana
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
PK-analyysi - puoliintumisaika ja oleskeluaika
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Yhteenveto PK-parametreista - Half-Life-1 (alfa), Half-Life-1 (beta) ja keskimääräinen oleskeluaika
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
PK-analyysi - Havaittu jakautumisen määrä vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Yhteenveto PK-parametreista - Havaittu jakautumismäärä vakaassa tilassa
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka. PK-näytteenotto suoritettiin päivänä 1 (IV ennen annosta -5 min, SC 30 min IV-annoksen jälkeen, tunti 7 +/ - 1 tunti) ja päivä 2 (tunti 24 +/- 1 tunti).
Kliinisen tromboottisen tapahtuman esiintyminen
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka
Kliinisen tromboottisen tapahtuman esiintymistiheys, joka ei johdu muusta syystä
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka
Vasta-ainevasteen esiintyminen
Aikaikkuna: Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka
Vasta-ainevasteen esiintymisnopeus CB2679d:lle ja ristireaktiivinen villityypin rekombinanttikoagulaatio FIX:n kanssa
Ensimmäisen CB2679d-annoksen päivämäärästä kliinisen tapahtuman ensimmäiseen esiintymispäivään, arvioituna hoitopäivään 28 saakka
Trombogeenisuuden arviointi - Fibrinogeeni
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Ihonalaisen CB2679d:n hoito-ohjelman trombogeenisyyden merkkiaineiden tasojen arviointi
Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Trombogeenisuuden arviointi - D-dimeeri
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Ihonalaisen CB2679d:n hoito-ohjelman trombogeenisyyden merkkiaineiden tasojen arviointi
Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Trombogeenisuuden arviointi - Protrombiinifragmentit 1 + 2
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Ihonalaisen CB2679d:n hoito-ohjelman trombogeenisyyden merkkiaineiden tasojen arviointi
Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Trombogeenisuuden arviointi - trombiini/antitrombiini
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).
Ihonalaisen CB2679d:n hoito-ohjelman trombogeenisyyden merkkiaineiden tasojen arviointi
Seulonta, päivä 1 (IV ennen annosta, SC-annos), päivät 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 ja tutkimuksen loppu. Tutkimuksen loppu on kunkin koehenkilön viimeisimmän tallennetun arvioinnin keskiarvo (päivien 29-33 välillä).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Biosciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DLZ-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus, joten tutkijalla on täysi pääsy kaikkiin tutkimushenkilötietoihin.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa