Lakosamidin turvallisuus ja teho lisähoitona potilailla, jotka kärsivät epileptisista tonic-kloonisista kohtauksista (VALUE)
perjantai 17. marraskuuta 2023 päivittänyt: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan lakosamidin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa lisähoitona hallitsemattomien primaaristen yleistyneiden toonis-kloonisten kohtausten hoidossa potilailla, joilla on idiopaattinen yleistynyt epilepsia
Suun kautta otettavan lakosamidin (LCM) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi hallitsemattomien primaaristen yleistyneiden toonis-kloonisten kohtausten (PGTCS) lisähoitona yli 4-vuotiailla potilailla, joilla on idiopaattinen yleistynyt epilepsia (IGE).
Tähän tutkimukseen otetaan koehenkilöitä LCM SP0982 [NCT02408523] -tutkimuksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
239
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chatswood, Australia
- Ep0012 980
-
Heidelberg, Australia
- Ep0012 985
-
Melbourne, Australia
- Ep0012 986
-
Parkville, Australia
- Ep0012 981
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia
- Ep0012 181
-
Florianopolis, Brasilia
- Ep0012 180
-
Passo Fundo, Brasilia
- Ep0012 186
-
Porto Alegre, Brasilia
- Ep0012 185
-
Rio de Janeiro, Brasilia
- Ep0012 188
-
Sao Paulo, Brasilia
- Ep0012 183
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgaria
- Ep0012 500
-
Sofia, Bulgaria
- Ep0012 501
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Ep0012 402
-
Cordoba, Espanja
- Ep0012 406
-
Madrid, Espanja
- Ep0012 407
-
Sevilla, Espanja
- Ep0012 403
-
-
-
-
-
Rehovot, Israel
- Ep0012 850
-
Tel Hashomer, Israel
- Ep0012 851
-
-
-
-
-
Torino, Italia
- Ep0012 351
-
-
-
-
-
Fukuoka-shi, Japani
- Ep0012 906
-
Gifu, Japani
- Ep0012 910
-
Hamamatsu, Japani
- Ep0012 903
-
Hiroshima, Japani
- Ep0012 902
-
Kagoshima-city, Japani
- Ep0012 912
-
Kodaira-city, Japani
- Ep0012 914
-
Kokubunji-shi, Japani
- Ep0012 909
-
Niigata-city, Japani
- Ep0012 901
-
Omura-shi, Japani
- Ep0012 911
-
Sapporo-city, Japani
- Ep0012 900
-
Shinjuku-ku, Japani
- Ep0012 908
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Ep0012 971
-
Changchun, Kiina
- Ep0012 976
-
Shanghai, Kiina
- Ep0012 972
-
-
-
-
-
Daegu, Korean tasavalta
- Ep0012 940
-
Seoul, Korean tasavalta
- Ep0012 941
-
Seoul, Korean tasavalta
- Ep0012 944
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksiko
- Ep0012 161
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali
- Ep0012 451
-
-
-
-
-
Czestochowa, Puola
- Ep0012 657
-
Gdansk, Puola
- Ep0012 655
-
Gliwice, Puola
- Ep0012 652
-
Katowice, Puola
- Ep0012 651
-
Katowice, Puola
- Ep0012 653
-
Katowice, Puola
- Ep0012 654
-
Tyniec Maly, Puola
- Ep0012 656
-
Warszawa, Puola
- Ep0012 650
-
Warszawa, Puola
- Ep0012 659
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Ranska
- Ep0012 255
-
Lille Cedex, Ranska
- Ep0012 252
-
Nancy, Ranska
- Ep0012 251
-
-
-
-
-
Iasi, Romania
- Ep0012 704
-
Timisoara, Romania
- Ep0012 700
-
-
-
-
-
Erlangen, Saksa
- Ep0012 303
-
Freiburg, Saksa
- Ep0012 314
-
Marburg, Saksa
- Ep0012 311
-
-
-
-
-
Bardejov, Slovakia
- Ep0012 821
-
Hlohovec, Slovakia
- Ep0012 823
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Ep0012 961
-
Taipei, Taiwan
- Ep0012 960
-
-
-
-
-
Ostrava- Poruba, Tšekki
- Ep0012 550
-
Prague, Tšekki
- Ep0012 553
-
Praha 11, Tšekki
- Ep0012 556
-
Zlin, Tšekki
- Ep0012 552
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Ep0012 600
-
Szeged, Unkari
- Ep0012 603
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio
- Ep0012 757
-
Kazan, Venäjän federaatio
- Ep0012 750
-
Pyatigorsk, Venäjän federaatio
- Ep0012 758
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- Ep0012 756
-
Samara, Venäjän federaatio
- Ep0012 752
-
St. Petersburg, Venäjän federaatio
- Ep0012 755
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- EP0012 5
-
-
California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- EP0012 8
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Ep0012 31
-
-
Florida
-
Loxahatchee Groves, Florida, Yhdysvallat, 33470
- Ep0012 42
-
Panama City, Florida, Yhdysvallat, 32405
- Ep0012 13
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- EP0012 2
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
- Ep0012 15
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- Ep0012 21
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55422
- Ep0012 25
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Ep0012 43
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78758
- Ep0012 53
-
Greenville, Texas, Yhdysvallat, 75401
- Ep0012 50
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77005
- Ep0012 34
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Ep0012 38
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Yhdysvallat, 98057
- Ep0012 27
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715
- Ep0012 23
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilön on täytynyt olla suorittanut tai olla kelvollinen perustutkimuksen epäonnistuminen (SP0982 [NCT02408523]). Huomautus: Muiden SP0982:n varalta seulottujen koehenkilöiden voidaan harkita siirtymistä EP0012:een, jos tutkija katsoo, että koehenkilö voisi hyötyä avoimella lakosamidihoidosta (LCM) ja jos UCB-tutkimuslääkärin tai edustajan kanssa on keskusteltu etukäteen ja hän on saanut hyväksynnän.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde saa mitä tahansa tutkimuslääkkeitä tai käyttää mitä tahansa kokeellista laitetta lakosamidin (LCM) lisäksi
- Kohde täyttää SP0982:n peruuttamiskriteerit tai hänellä on meneillään vakava haittatapahtuma (SAE)
- Tutkittavalla on aktiivinen itsemurha-ajatus, jonka osoittaa myönteinen vastaus ("Kyllä") Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikon (C-SSRS) "Viimeisestä käynnistä" -version kysymykseen 4 tai 5.
- Potilaalla on >=2x normaalin yläraja (ULN) jokin seuraavista: alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alkalinen fosfataasi (ALP) tai >ULN kokonaisbilirubiini (≥1,5xULN kokonaisbilirubiini, jos tiedossa Gilbertin tauti). oireyhtymä). Jos koehenkilöllä on vain kohonneita kokonaisbilirubiiniarvoja, jotka ovat > ULN ja <1,5 x ULN, fraktioi bilirubiini mahdollisen diagnosoimattoman Gilbertin oireyhtymän tunnistamiseksi (eli suora bilirubiini <35 %). Kaikille koehenkilöille, jotka syöttivät EP0012:n suoraan lähtötilanteen tuloksella >ULN ALT:lle, AST:lle, ALP:lle tai kokonaisbilirubiinille, perusdiagnoosi ja/tai minkä tahansa kliinisesti merkittävän nousun syy on ymmärrettävä ja kirjattava sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF). ). Testit, jotka johtavat ALT-, AST- tai ALP-arvoihin enintään 25 % poissulkemisrajan yläpuolelle, voidaan toistaa kerran vahvistusta varten.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lakosamidi
Aloita annos SP0982:n täydentäjät V1:ssä:
SP0982 Perustason viat V1:ssä:
Oraaliliuos (lastenpotilaat < 50 kg):
Tabletit (lapsipotilaat ≥50 kg):
Tabletit (aikuiset):
|
Muut nimet:
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Haitat katsottiin hoitoon liittyviksi, jos tapahtuma oli alkanut EP0012:ssa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen päivämääränä tai sen jälkeen ja 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta tai tapahtumat, joiden intensiteetti paheni ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen päivämääränä tai sen jälkeen ja 30 päivän kuluessa päivämäärästä. viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta.
Haittatapahtumat raportoivat spontaanisti osallistuja ja/tai hoitaja tai tutkija havaitsi ne.
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
|
TEAE:n vuoksi peruutettujen tutkimukseen osallistuneiden määrä
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Haitat katsottiin hoitoon liittyviksi, jos tapahtuma oli alkanut EP0012:ssa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen päivämääränä tai sen jälkeen ja 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta tai tapahtumat, joiden intensiteetti paheni ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen päivämääränä tai sen jälkeen ja 30 päivän kuluessa päivämäärästä. viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta.
Haittatapahtumat raportoivat spontaanisti osallistuja ja/tai hoitaja tai tutkija havaitsi ne.
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla ilmeni uutta poissaoloa ja/tai myoklonisia kohtauksia hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla ilmeni uusia poissaolo- ja/tai myoklonisia kohtaustyyppejä, joita koettiin hoitojakson aikana, mutta jotka eivät kokeneet yhdistetyn lähtötilanteen aikana tai kohtausten luokitteluhistoriassa ennen LCM:n ottamista.
Uuden kohtaustyypin määrittämiseksi käytettiin yhdistettyä lähtötilannetta.
Näin ollen osallistujat, jotka ilmoittautuivat suoraan EP0012:een, perustilanteen poissaoloon ja/tai myoklonisten kohtausten tietoihin SP0982:n 4 viikon prospektiivisen lähtötilanteen jaksosta, yhdistettiin kaikkiin raportoituihin lähtötilanteen poissaoloon ja myoklonisia kohtauksia koskeviin tietoihin päivittäisessä kohtauspäiväkirjassa EP0012:sta (raportoitu aiemmin ensimmäinen annos EP0012:ssa) laskeaksesi uudelleen tutkimukseen osallistujan lähtötilanteen muuttujat, kuten poissaolopäivät ja/tai myokloniset kohtaukset 28 päivää kohti.
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden poissaolokohtausten määrä kasvoi jopa 25 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden poissaolokohtausten päivien määrä kasvoi jopa 25 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niille osallistujille, joiden poissaolokohtaustiedot on raportoitu 4 viikon prospektiivisen perusjakson aikana SP0982) raportoitiin.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden poissaolokohtausten määrä on lisääntynyt yli (>) 25 %:sta 50 %:iin 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden poissaolokohtausten päivien määrä kasvoi >25–50 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niille osallistujille, joiden poissaolokohtaustiedot on raportoitu 4 viikon prospektiivisessa tutkimuksessa Lähtötilanne SP0982:ssa) raportoitu.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Sellaisten tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden poissaolokohtausten määrä on lisääntynyt yli 50 %:sta 75 %:iin 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden poissaolokohtausten päivien määrä kasvoi >50–75 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niille osallistujille, joiden poissaolokohtaustiedot raportoitiin 4 viikon prospektiivisessa tutkimuksessa Lähtötilanne SP0982:ssa) raportoitu.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Sellaisten tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden poissaolokohtausten määrä kasvoi yli 75 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden poissaolokohtausten määrä kasvoi yli 75 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niille osallistujille, joiden poissaolokohtaukset on raportoitu 4 viikon prospektiivisen perusjakson aikana SP0982) raportoitiin.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä on lisääntynyt jopa 25 % 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä kasvoi jopa 25 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (niille osallistujille, joiden myoklonisia kohtauksia koskevat tiedot on raportoitu 4 viikon tulevan lähtötilanteen aikana SP0982) raportoitiin.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä on lisääntynyt yli 25 %:sta 50 %:iin 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden myoklonisia kohtauksia sairastavien päivien määrä kasvoi >25–50 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niille osallistujille, joiden myoklonisia kohtauksia koskevat tiedot raportoitiin 4 viikon prospektiivisessa tutkimuksessa Lähtötilanne SP0982:ssa) raportoitu.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Sellaisten tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä lisääntyi >50–75 % 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden myoklonisia kohtauksia sairastavien päivien lukumäärä kasvoi >50–75 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (niille osallistujille, joiden myoklonisia kohtauksia koskevat tiedot raportoitiin 4 viikon prospektiivisessa tutkimuksessa Lähtötilanne SP0982:ssa) raportoitu.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Sellaisten tutkimukseen osallistuneiden määrä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä lisääntyi yli 75 % 28 päivän aikana hoitojakson aikana verrattuna tulevaan lähtötilanteeseen (tutkimuksen SP0982)
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
Niiden osallistujien määrä, joiden myoklonisten kohtausten päivien määrä lisääntyi yli 75 % 28 päivää kohden hoitojakson aikana verrattuna tulevaan perusjaksoon (niiden osallistujien osalta, joiden myoklonisia kohtauksia koskevat tiedot raportoitiin 4 viikon prospektiivisen perusjakson aikana SP0982) raportoitiin.
Tämä ajanjakso alkoi SP0982:n vierailun 1 päivänä ja päättyi päivää ennen SP0982:n käyntiä 2.
Suoraan EP0012:een ilmoittautuneiden osalta mahdollinen lähtötilanne päättyi päivää ennen EP0012:n käyntiä 1 (tai ennen ensimmäistä annosta).
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta) verrattuna tulevaan SP0982-perusjaksoon
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joiden poissaolokohtaukset pahenivat vähintään 50 % päivinä
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Kohtausten paheneminen määriteltiin osallistujaksi, jonka poissaolokohtausten määrä kasvoi >=50 % 28 päivää kohti tulevasta lähtötilanteesta.
Kohtausten pahenemisen prosenttiosuudet perustuivat niihin osallistujiin, jotka ovat raportoineet poissaolokohtauksista tai niiden esiintymisestä tulevan lähtötilanteen tai hoitojakson aikana.
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joiden myokloniset kohtaukset pahenivat vähintään 50 % päivinä
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Kohtausten paheneminen määriteltiin osallistujaksi, jonka myoklonisten kohtausten päivien lukumäärä lisääntyi >=50 % 28 päivän aikana tulevasta lähtötasosta.
Kohtausten pahenemisen prosenttiosuudet perustuivat niihin osallistujiin, jotka ovat raportoineet myoklonisten kohtausten historiasta tai esiintymisestä tulevan lähtötilanteen tai hoitojakson aikana.
|
Käynnistä 1 (viikko 0) hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) hematologisissa parametreissa (hemoglobiini)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP) merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta iän mukaisten arvojen vaihteluvälistä.
Hematologisen parametrin Hemoglobiinin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin lähtötilanteen jälkeen (BL) hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötilanteessa.
Ikäryhmässä "2 vuotta (y) - <17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<=95" grammaa/desilitra (g/dl) (matala) ja ">160" g/dl (korkea).
Ikäryhmässä '>=17 vuotta', poikkeavuuskriteerit olivat '<=85 % normaalin alarajasta (LLN)' -arvosta (matala) ja '>=115 % normaalin ylärajasta (ULN)'. korkea) hemoglobiini veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) hematologisissa parametreissa (hematokriitti)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Hematokriitin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Ikäryhmässä "2 vuotta - <17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<=29%" (matala) ja ">47%" (korkea) hematokriittiarvot.
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=85 % LLN:stä' (matala) ja '>=115 % ULN' (korkea) veren hematokriittiarvoista.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (verihiutaleet)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Verihiutalemäärän TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Ikäalueella '>1 kuukausi' poikkeavuuskriteerit olivat '<=100' 10^9/l ja '>=600' 10^9/l verihiutaleiden määrästä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon aikana ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) hematologisissa parametreissa (erytrosyytit)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Erytrosyyttien parametrin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Ikäryhmässä '>=2 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<3,5' 10^12/l erytrosyyttien arvoa veressä.
Early Termination Visit (TV) oli tutkimuksen viimeinen käynti (enintään noin 5 vuotta).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) hematologisissa parametreissa (leukosyytit)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Leukosyyttien TEMA-laboratoriotulokset olivat niitä, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Kaikissa ikäryhmissä poikkeavuuskriteerit olivat <=3,0
10^9/l (matala) ja '>= 16,0' 10^9/l (korkea) leukosyyttiarvoja veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (basofiilien absoluuttinen määrä)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Basophils Absoluten TEMA-laboratoriotulokset olivat niitä, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut läsnä BL:ssä.
Ikäjakauman '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteerit olivat '>=0,4'
10^9/l basofiilejä veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (eosinofiilien absoluuttinen määrä)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Eosinophil Absoluten TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Ikäjakauman '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteerit olivat '>=1,0'
10^9/l eosinofiilejä veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (absoluuttinen lymfosyytti)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Lymphocytes Absoluten TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin lähtötilanteen jälkeen (BL) hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä '2 vuotta - <6 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<0,7' 10^9/L (matala) ja '>6,9' 10^9/L (korkea).
Ikäryhmässä '>=6 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<0,6' 10^9/L (matala) ja '>5,0' 10^9/L (korkea) veren lymfosyyttien absoluuttiselle pitoisuudelle.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (absoluuttinen monosyytti)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Monocytes Absoluten TEMA-laboratoriotulokset olivat niitä, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei havaittu BL:ssä.
Ikäjakauman '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteeri oli '>=2,0'
10^9/l monosyyttejä veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) hematologisissa parametreissa (neutrofiilien absoluuttinen määrä)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Neutrophils Absoluten TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut BL:ssä.
Ikäryhmässä '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteeri oli '<1,5' 10^9/l neutrofiilejä veressä.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (kalsium)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Kalsiumin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '1 vuosi - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=1,85'
millimoolia litrassa (mmol/l) ja '>=2,95'
mmol/l.
Ikäryhmässä '>=17 vuotta', poikkeavuuskriteerit olivat '<=1,9 mmol/l' ja '>=2,75 mmol/l' seerumin kalsiumpitoisuutta.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon aikana ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (natrium)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Natriumin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä '>1 kuukausi' poikkeavuuskriteerit olivat '<127' mmol/L (matala) ja '>151' mmol/L (korkea) seerumin natriumia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (kalium)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Kaliumin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '>=1 vuosi' poikkeavuuskriteerit olivat '<= 3,0' mmol/L (matala) ja '>= 6,0' mmol/L (korkea) seerumin kaliumia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (kloridi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Kloridin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteerit olivat '<=90' mmol/L (matala) ja '>=112' mmol/L (korkea) seerumin kloridia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (bikarbonaatti)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Bikarbonaatin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '>1 kk-<17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<15' mmol/L (matala) ja '>38' mmol/L (korkea).
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<18' mmol/L (matala) ja '>38' mmol/L (korkea) seerumin bikarbonaattipitoisuutta.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (kreatiniini)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Kreatiniinin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '1-<10 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '>106,8'
mikromoolia litraa kohti (umol/l), '10-<16 vuotta', poikkeavuuskriteerit olivat '>159,12'
umol/L ja '>=16 vuotta', poikkeavuuskriteeri oli '>=176,8'
umol/l seerumin kreatiniinille.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoidossa ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (aspartaattiaminotransferaasi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Aspartaattiaminotransferaasin (AST) TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Kaikille ikäryhmille poikkeavuuskriteerit määriteltiin seuraavasti: "≥3,0 yksikköä litraa kohti (U/L) x ULN" (korkea A), "≥5,0 U/L x ULN" (korkea B) ja "≥10,0"
Seerumin AST:n U/L x ULN' (korkea C).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoidossa ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (alaniiniaminotransferaasi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötilanteessa.
Kaikille ikäryhmille poikkeavuuskriteerit määriteltiin seuraavasti: ≥3,0 U/L x ULN (korkea A), ≥5,0 U/L x ULN (korkea B) ja ≥10,0
Seerumin ALT:n U/L x ULN' (korkea C).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) kemiallisissa parametreissa (kokonaisbilirubiini)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Kokonaisbilirubiinin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '> 1 kuukausi' poikkeavuuskriteeri oli '≥34,208'
umol/l seerumin bilirubiinia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (alkalinen fosfataasi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Alkalisen fosfataasin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '4 vuotta -<10 vuotta' poikkeavuuskriteeri oli '>=834 U/L', '10 vuotta -<17 vuotta', poikkeavuuskriteeri oli '>=1761 U/L' ja '>=17 vuotta', poikkeavuuskriteeri oli '>=3,0
Seerumin alkalisen fosfataasin U/L x ULN'.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (gammaglutamyylitransferaasi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Gammaglutamyylitransferaasin (GGT) TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä "1 vuosi - < 13 vuotta" poikkeavuuskriteeri oli ">=66" U/L (korkea A), "13 vuotta - <17 vuotta" poikkeavuuskriteeri oli ">=126" U/L (korkea B) ja '>=17 vuotta', poikkeavuuskriteeri oli '>=3,0
Seerumin GGT:n U/L x ULN' (korkea C).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoitoon liittyviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (glukoosi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Glukoosin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä ">1 kuukausi - <17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<2,775" mmol/L (matala) ja ">=9,99"
mmol/L (korkea).
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<2,775' mmol/L (matala) ja '>=11,1'
mmol/l (korkea) seerumin glukoosia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (albumiini)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Albumiinin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikähaaralla '>=1 vuosi - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<24' g/l ja '>84' g/l ja ikäjakauman '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit. oli '<26' g/l seerumin albumiinia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoidossa ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (kokonaisproteiini)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Total Proteinin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä "1 vuosi - <17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<43" g/l ja ">120" g/l.
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<43' g/l ja '>130' g/l seerumiproteiinia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on hoitoon liittyviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) seerumin kemiallisissa parametreissa (fosfaatti)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Fosfaatin TEMA-laboratoriotulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä '1-<17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<0,5814' mmol/L (matala) ja '>2,3902' mmol/L (korkea).
Ikäjakauman '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=0,646'
mmol/L (matala) ja '>=1,938'
mmol/L (korkea) seerumin fosfaattia.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) 12-kytkentäisen EKG-parametrin (QT-väli) mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
QT-aikaparametrin TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä "1 kuukausi (m) - <12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat ">=500 millisekuntia (ms)" (Epänormaali (Abn) A).
Ikäjakauman '>=12 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '>=500 ms' (Abn B) tai '>=60 ms lisäys lähtötasosta' (Abn C).
QT-ajan poikkeavuus havaittiin viikolla 0, kun osallistuja siirtyi SP0982-tutkimuksesta ja hänellä oli jatkuvasti epänormaalit EKG-parametrit SP0982- ja EP0012-tutkimuksissa.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) 12-kytkentäisen EKG-parametrin mukaan (QTc(F)-väli)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
QTc(F)-ajan TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäjakaumilla '3 vuotta -<12 vuotta' ja '>=12 vuotta - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '>440 ms' (Abn A) ja '>15 % lisäys perusarvosta' (Abn) B).
Ikäjakauman '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '> 450 ms' (Abn C), '> 480 ms' (Abn D), '> 500 ms' (Abn E) tai '> = 60 ms lisäys perusarvosta (Abn F).
QTc(F)-ajan poikkeavuus havaittiin viikolla 0, kun osallistuja siirtyi SP0982-tutkimuksesta ja hänellä oli jatkuvasti epänormaalit EKG-parametrit SP0982- ja EP0012-tutkimuksissa.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) 12-kytkentäisen EKG-parametrin mukaan (QTc(B)-väli)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
QTc(B)-ajan TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötilanteessa.
Ikähaaroissa 3 vuotta - < 12 vuotta ja > = 12 vuotta - < 17 vuotta, poikkeavuuskriteerit olivat > 450 ms (Abn A) ja > 15 % lisäys perusarvosta (Abn B ).
Ikäjakauman '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '> 450 ms' (Abn C), '> 480 ms' (Abn D), '> 500 ms' (Abn E) tai '> = 60 ms lisäys perusarvosta (Abn F).
QTc(B)-ajan poikkeavuus havaittiin viikolla 0, kun osallistuja siirtyi SP0982-tutkimuksesta ja hänellä oli jatkuvasti epänormaalit EKG-parametrit SP0982- ja EP0012-tutkimuksissa.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) 12-kytkentäisen EKG-parametrin (PR-väli) perusteella
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
PR-välin TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäjakaumassa "3 vuotta - < 12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "> 180 ms" (Abn A) ja "> 25 % nousu lähtötasosta" (Abn B).
Ikäryhmässä '>=12 vuotta - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '> 200 ms' (Abn C) ja '> 25 % lisäys perusarvosta' (Abn D).
Ikäryhmässä '> = 17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat hoidon aiheuttamat arvot yli "> 200 ms" (Abn E), "> 220 ms" (Abn F) tai "> 250 ms" (Abn G). .
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA) 12-kytkentäisen EKG-parametrin (QRS-väli) perusteella
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
QRS-välin TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä 3 vuotta - < 12 vuotta poikkeavuuskriteerit olivat '> 100 ms' (Abn A) ja '> 25 % lisäys lähtötasosta' (Abn B).
Ikäryhmässä '>=12 vuotta - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '>110 ms' (Abn C) ja '> 25 % lisäys lähtötasosta' (Abn D).
Ikäryhmässä '> = 17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat hoidon aiheuttamat arvot yli '> 100 ms' (Abn E), '> 120 ms' (Abn F) tai '> 140 ms' (Abn G). .
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) 12-kytkentäisen EKG-parametrin mukaan (sykeväli)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Sykevälin TEMA-EKG-tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä "3 vuotta - < 12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<60 lyöntiä minuutissa (bpm)" (Abn A) ja "> 130 lyöntiä minuutissa" (Abn B).
Ikäryhmässä '>=12 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<50 bpm' (Abn C) ja '> 120 bpm' (Abn D).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) elintoimintojen mittauksissa (pulssi)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
Syketiheyden TEMA-vitaalimerkit olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei esiintynyt lähtötasolla.
Ikäryhmässä "3 vuotta - <12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<60 bpm" (matala) ja ">130 bpm" (korkea).
Ikäryhmässä '12 vuotta - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=50 bpm' (matala) ja '>=120 bpm' (korkea).
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=50 lyöntiä minuutissa ja lasku lähtötasosta >=15 lyöntiä minuutissa (matala A), '>=120 lyöntiä minuutissa ja lisäys lähtötasosta >= 15 bpm (korkea A), '<60 bpm' (matala B) ja '> 100 bpm' (korkea B).
Pulssi ilmoitettiin asennon mukaan, kuten 'makaa 3 minuuttia (Sup 3 min)', 'seisoen 1 minuutti' (Std 1 min) ja 'seisoen 3 minuuttia' (Std 3 min).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon yhteydessä ilmeneviä merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) elintoimintojen mittauksissa (systolinen verenpaine)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
Systolisen verenpaineen (BP) tulosten TEMA-arvot olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä "3 vuotta - < 12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<80 elohopeamillimetriä (mmHg)" (matala) ja ">140 mmHg" (korkea).
Ikäryhmässä '>=12 vuotta - <17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<90 mmHg' (matala) ja '>160 mmHg' (korkea).
Ikäryhmässä '>=17 vuotta' poikkeavuuskriteerit olivat '<=90 mmHg ja lasku lähtötasosta >=20 mmHg' (matala A), '>=180 mmHg ja nousu lähtötasosta >=20'. mmHg (korkea A), '<90 mmHg' (matala B), '>140 mmHg (korkea B) ja '>160 mmHg' (korkea C).
Systolinen verenpaine ilmoitettiin kohtien mukaan, kuten 'Sup 3 min', 'Std 1 min' ja 'Std 3 min'.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) elintoimintojen mittauksissa (diastolinen verenpaine)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
Diastolisen verenpaineen tulosten TEMA-arvot olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut lähtötasolla.
Ikäryhmässä "3 vuotta - <12 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<50 mmHg" (matala) ja ">80 mmHg" (korkea), ">=12 vuotta - <17 vuotta". olivat '<=50 mmHg' (matala) ja '>=105 mmHg' (korkea) ja '>=17 vuotta', poikkeavuuskriteerit olivat '<=50 mmHg ja lasku lähtötasosta >=15 mmHg' (matala). A), '>=105 mmHg ja lisäys lähtötasosta >=15' mmHg (korkea A), '<50 mmHg' (matala B), '>90 mmHg' (korkea B) ja '>100 mmHg' ( Korkea C).
Diastolinen verenpaine ilmoitettiin kohtien mukaan, kuten 'Sup 3 min', 'Std 1 min' ja 'Std 3 min'.
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia merkittäviä poikkeavuuksia (TEMA:t) elintoimintojen mittauksissa (kehon paino)
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
TEMA-arvot on määritelty SAP:ssa merkittäviksi poikkeavuuksiksi odotetusta ikään sopivien arvojen vaihteluvälistä.
TEMA-elintoimintoparametrien tulokset olivat ne, jotka havaittiin BL:n jälkeen hoitojakson aikana, mutta joita ei ollut olemassa lähtötasolla.
Ikäryhmässä "1 kuukausi - <17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "<3 % normaalista ruumiinpainosta" kilogrammoina (kg) tai ">97 % normaalista ruumiinpainosta" kilogrammoina.
Tässä '<3 % normaalista' esitetään muodossa 'Matala' ja '>97 % normaalista' esitetään 'korkeana'.
Ikäryhmässä ">=17 vuotta" poikkeavuuskriteerit olivat "painon lisäys/lasku >=10 %" kilogrammoina (esitetty muodossa Inc/Dec A) tai "painonnousu/lasku >=7 %" kg (esitetty nimellä Inc/Dec B).
|
Tutkimuksen aikana (enintään noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttimuutos primaarisen yleistyneen toonis-kloonisen kohtauksen (PGTCS) esiintymistiheydessä 28 päivän aikana yhdistetystä lähtötasosta
Aikaikkuna: Yhdistetystä lähtötasosta hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Suhteellisen ajanjakson 28 päivän PGTCS-taajuus vähennettiin 28 päivän yhdistetyn lähtötason PGTCS-taajuudesta ja tulos jaettiin 28 päivän yhdistetyn lähtötason PGTCS-taajuudella ja tulos kerrottiin sitten 100:lla, jotta saatiin prosentuaalinen muutos PGTCS-taajuudessa per 28 päivää yhdistetystä lähtötilannejaksosta (CB) sopivaan analyysijaksoon.
CB määriteltiin yhdistetyksi 12 viikon historiallisen lähtötilan ja 4 viikon prospektiivisen lähtötilanteen jaksoiksi välittömästi ennen satunnaistamista tutkimuksessa SP0982 tai ennen käyntiä 1 (ensimmäinen annos), jos osallistui suoraan EP0012:een.
|
Yhdistetystä lähtötasosta hoitojakson loppuun (jopa noin 5 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 31. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 3. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 14. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EP0012
- 2012-001770-29 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lakosamidi-tabletti
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandSwiss National Science FoundationLopetettuTartunnan jälkeinen yskäSveitsi