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Sicurezza ed efficacia della lacosamide come terapia aggiuntiva nei pazienti affetti da crisi epilettiche tonico-cloniche (VALUE)

17 novembre 2023 aggiornato da: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di lacosamide come terapia aggiuntiva per le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie incontrollate in soggetti con epilessia generalizzata idiopatica

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine della lacosamide orale (LCM) come terapia aggiuntiva per le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie non controllate (PGTCS) in soggetti >= 4 anni di età con epilessia generalizzata idiopatica (IGE). Questo studio arruolerà soggetti dallo studio LCM SP0982 [NCT02408523].

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

239

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chatswood, Australia
        • Ep0012 980
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0012 985
      • Melbourne, Australia
        • Ep0012 986
      • Parkville, Australia
        • Ep0012 981
  • Brasile
      • Curitiba, Brasile
        • Ep0012 181
      • Florianopolis, Brasile
        • Ep0012 180
      • Passo Fundo, Brasile
        • Ep0012 186
      • Porto Alegre, Brasile
        • Ep0012 185
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Ep0012 188
      • Sao Paulo, Brasile
        • Ep0012 183
  • Bulgaria
      • Blagoevgrad, Bulgaria
        • Ep0012 500
      • Sofia, Bulgaria
        • Ep0012 501
  • Cechia
      • Ostrava- Poruba, Cechia
        • Ep0012 550
      • Prague, Cechia
        • Ep0012 553
      • Praha 11, Cechia
        • Ep0012 556
      • Zlin, Cechia
        • Ep0012 552
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Ep0012 971
      • Changchun, Cina
        • Ep0012 976
      • Shanghai, Cina
        • Ep0012 972
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di
        • Ep0012 940
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Ep0012 941
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Ep0012 944
  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa
        • Ep0012 757
      • Kazan, Federazione Russa
        • Ep0012 750
      • Pyatigorsk, Federazione Russa
        • Ep0012 758
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Ep0012 756
      • Samara, Federazione Russa
        • Ep0012 752
      • St. Petersburg, Federazione Russa
        • Ep0012 755
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia
        • Ep0012 255
      • Lille Cedex, Francia
        • Ep0012 252
      • Nancy, Francia
        • Ep0012 251
  • Germania
      • Erlangen, Germania
        • Ep0012 303
      • Freiburg, Germania
        • Ep0012 314
      • Marburg, Germania
        • Ep0012 311
  • Giappone
      • Fukuoka-shi, Giappone
        • Ep0012 906
      • Gifu, Giappone
        • Ep0012 910
      • Hamamatsu, Giappone
        • Ep0012 903
      • Hiroshima, Giappone
        • Ep0012 902
      • Kagoshima-city, Giappone
        • Ep0012 912
      • Kodaira-city, Giappone
        • Ep0012 914
      • Kokubunji-shi, Giappone
        • Ep0012 909
      • Niigata-city, Giappone
        • Ep0012 901
      • Omura-shi, Giappone
        • Ep0012 911
      • Sapporo-city, Giappone
        • Ep0012 900
      • Shinjuku-ku, Giappone
        • Ep0012 908
  • Israele
      • Rehovot, Israele
        • Ep0012 850
      • Tel Hashomer, Israele
        • Ep0012 851
  • Italia
      • Torino, Italia
        • Ep0012 351
  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • Ep0012 161
  • Polonia
      • Czestochowa, Polonia
        • Ep0012 657
      • Gdansk, Polonia
        • Ep0012 655
      • Gliwice, Polonia
        • Ep0012 652
      • Katowice, Polonia
        • Ep0012 651
      • Katowice, Polonia
        • Ep0012 653
      • Katowice, Polonia
        • Ep0012 654
      • Tyniec Maly, Polonia
        • Ep0012 656
      • Warszawa, Polonia
        • Ep0012 650
      • Warszawa, Polonia
        • Ep0012 659
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Ep0012 451
  • Romania
      • Iasi, Romania
        • Ep0012 704
      • Timisoara, Romania
        • Ep0012 700
  • Slovacchia
      • Bardejov, Slovacchia
        • Ep0012 821
      • Hlohovec, Slovacchia
        • Ep0012 823
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Ep0012 402
      • Cordoba, Spagna
        • Ep0012 406
      • Madrid, Spagna
        • Ep0012 407
      • Sevilla, Spagna
        • Ep0012 403
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • EP0012 5
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • EP0012 8
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Ep0012 31
    • Florida
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
        • Ep0012 42
      • Panama City, Florida, Stati Uniti, 32405
        • Ep0012 13
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • EP0012 2
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Ep0012 15
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Ep0012 21
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stati Uniti, 55422
        • Ep0012 25
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Ep0012 43
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
        • Ep0012 53
      • Greenville, Texas, Stati Uniti, 75401
        • Ep0012 50
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77005
        • Ep0012 34
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Ep0012 38
    • Washington
      • Renton, Washington, Stati Uniti, 98057
        • Ep0012 27
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • Ep0012 23
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Ep0012 961
      • Taipei, Taiwan
        • Ep0012 960
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Ep0012 600
      • Szeged, Ungheria
        • Ep0012 603

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Il soggetto deve aver completato o essere un fallimento al basale idoneo dallo studio principale (SP0982 [NCT02408523]). Nota: altri soggetti sottoposti a screening per SP0982 possono essere presi in considerazione per il passaggio a EP0012 se lo sperimentatore ritiene che il soggetto potrebbe trarre beneficio dal trattamento con lacosamide (LCM) in aperto e sulla base di una precedente discussione e approvazione da parte del medico o rappresentante dello studio UCB

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto sta ricevendo farmaci sperimentali o utilizza dispositivi sperimentali oltre a lacosamide (LCM)
  • Il soggetto soddisfa i criteri di ritiro per SP0982 o sta vivendo un evento avverso grave in corso (SAE)
  • Il soggetto ha un'ideazione suicidaria attiva come indicato da una risposta positiva ("Sì") alla Domanda 4 o alla Domanda 5 della versione "Dall'ultima visita" della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • Il soggetto ha >=2 volte il limite superiore della norma (ULN) di uno qualsiasi dei seguenti: alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP) o > bilirubina totale ULN (≥1,5xULN bilirubina totale se nota sindrome). Se il soggetto presenta solo aumenti della bilirubina totale >ULN e <1,5xULN, frazionare la bilirubina per identificare una possibile sindrome di Gilbert non diagnosticata (ossia, bilirubina diretta <35%). Per tutti i soggetti che sono entrati in EP0012 direttamente con un risultato al basale >ULN per ALT, AST, ALP o bilirubina totale, una diagnosi al basale e/o la causa di qualsiasi aumento clinicamente significativo deve essere compresa e registrata nel modulo elettronico di segnalazione del caso (eCRF ). I test che risultano in ALT, AST o ALP fino al 25% sopra il limite di esclusione possono essere ripetuti una volta per conferma.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lacosamide

Inizio dose

Completatori SP0982 alla V1:

  • LCM 10 mg/kg/die per soggetti pediatrici di peso <30 kg
  • LCM 8 mg/kg/die per soggetti pediatrici di peso compreso tra ≥ 30 kg e <50 kg
  • LCM 400 mg/die (200 mg bid) per soggetti adulti (≥18 anni di età) o soggetti pediatrici di peso ≥50 kg

SP0982 Errori di base alla V1:

  • LCM 2 mg/kg/die per soggetti pediatrici di peso <50 kg
  • LCM 100 mg/die (50 mg bid) per soggetti adulti (≥18 anni di età) o soggetti pediatrici di peso ≥50 kg

Soluzione orale (soggetti pediatrici <50 kg):

  • Dose minima LCM: 4 mg/kg/giorno
  • Dose massima LCM: 12 mg/kg/die

Compresse (soggetti pediatrici ≥50 kg):

  • Dose minima LCM: 200 mg/die
  • Dose minima LCM: 600 mg/giorno

Compresse (soggetti adulti):

  • Dose minima LCM: 200 mg/die
  • Dose massima LCM: 800 mg/die
Droga: Compresse di lacosamide
  • Principio attivo: Lacosamide
  • Forma farmaceutica: compressa
  • Concentrazione: 50 mg e 100 mg
  • Via di somministrazione: somministrazione orale
Altri nomi:
  • Vimpat
  • Lcm
Droga: Lacosamide soluzione orale
  • Principio attivo: Lacosamide
  • Forma farmaceutica: Soluzione orale
  • Concentrazione: 10 mg/ml
  • Via di somministrazione: somministrazione orale
Altri nomi:
  • Vimpat
  • Lcm

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti allo studio con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nel corso del periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Gli eventi avversi sono stati considerati emergenti dal trattamento se l'evento si è manifestato alla o dopo la data della prima dose del farmaco in studio in EP0012 ed entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio o eventi la cui intensità è peggiorata alla o dopo la data della prima dose del farmaco in studio ed entro 30 giorni successivi alla data dell'ultima somministrazione del farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati segnalati spontaneamente dal partecipante e/o dal caregiver o osservati dallo sperimentatore.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Numero di partecipanti allo studio ritirati a causa di TEAE
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Gli eventi avversi sono stati considerati emergenti dal trattamento se l'evento si è manifestato alla o dopo la data della prima dose del farmaco in studio in EP0012 ed entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio o eventi la cui intensità è peggiorata alla o dopo la data della prima dose del farmaco in studio ed entro 30 giorni successivi alla data dell'ultima somministrazione del farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati segnalati spontaneamente dal partecipante e/o dal caregiver o osservati dallo sperimentatore.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Numero di partecipanti allo studio con nuova comparsa di assenze e/o convulsioni miocloniche durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
È stato riportato il numero di partecipanti allo studio con comparsa di nuove assenze e/o tipi di crisi miocloniche manifestate durante il periodo di trattamento ma che non avevano manifestato nel periodo basale combinato o nella storia di classificazione delle crisi prima di assumere LCM. Per determinare la comparsa di un nuovo tipo di crisi, è stato utilizzato il periodo basale combinato. Pertanto, per i partecipanti che si sono arruolati direttamente in EP0012, i dati sull'assenza al basale e/o sulle crisi miocloniche del periodo di riferimento prospettico di 4 settimane di SP0982 sono stati combinati con qualsiasi informazione sull'assenza al basale e sulle crisi miocloniche riportata nel diario delle crisi giornaliere da EP0012 (riportato prima prima dose in EP0012) per ricalcolare le variabili basali del partecipante allo studio, quali giorni di assenza e/o crisi miocloniche ogni 28 giorni.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Numero di partecipanti allo studio con un aumento fino al 25% dei giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento fino al 25% nel numero di giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di riferimento prospettico (per i partecipanti con dati sulle crisi di assenza riportati nel periodo di riferimento prospettico di 4 settimane in SP0982) sono stati segnalati. Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento maggiore del (>)25%-50% nei giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento dal 25% al ​​50% nel numero di giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di riferimento prospettico (per i partecipanti con dati sulle crisi di assenza riportati nel periodo prospettico di 4 settimane Sono stati riportati il ​​periodo di riferimento in SP0982). Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento da >50% a 75% dei giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento dal 50% al 75% nel numero di giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di riferimento prospettico (per i partecipanti con dati sulle crisi di assenza riportati nel periodo prospettico di 4 settimane Sono stati riportati il ​​periodo di riferimento in SP0982). Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento >75% dei giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento >75% nel numero di giorni con crisi di assenza per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di riferimento prospettico (per i partecipanti con dati sulle crisi di assenza riportati nel periodo di riferimento prospettico di 4 settimane in SP0982) sono stati segnalati. Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento fino al 25% dei giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento fino al 25% nel numero di giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di riferimento prospettico (per i partecipanti con dati di crisi miocloniche riportati nel periodo di riferimento prospettico di 4 settimane in SP0982) sono stati segnalati. Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento da >25% a 50% dei giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento dal 25% al ​​50% nel numero di giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo prospettico di riferimento (per i partecipanti con dati di crisi miocloniche riportati nel periodo prospettico di 4 settimane Sono stati riportati il ​​periodo di riferimento in SP0982). Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento compreso tra >50% e 75% di giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento dal 50% al 75% nel numero di giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo prospettico di riferimento (per i partecipanti con dati di crisi miocloniche riportati nel periodo prospettico di 4 settimane Sono stati riportati il ​​periodo di riferimento in SP0982). Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Numero di partecipanti allo studio con un aumento >75% dei giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al basale prospettico (dello studio SP0982)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Il numero di partecipanti che hanno riscontrato un aumento >75% nel numero di giorni con crisi miocloniche per 28 giorni durante il periodo di trattamento rispetto al periodo basale prospettico (per i partecipanti con dati di crisi miocloniche riportati nel periodo basale prospettico di 4 settimane in SP0982) sono stati segnalati. Questo periodo è iniziato il giorno della Visita 1 di SP0982 ed è terminato il giorno prima della Visita 2 di SP0982. Per gli iscritti diretti a EP0012, il basale prospettico è terminato il giorno prima della Visita 1 (o prima della prima dose) di EP0012.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni), rispetto al periodo basale prospettico SP0982
Percentuale di partecipanti allo studio con almeno il 50% di peggioramento nei giorni con crisi di assenza
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Il peggioramento delle crisi è stato definito come un partecipante che sperimentava un aumento >=50% del numero di giorni con crisi di assenza per 28 giorni rispetto al basale prospettico. Le percentuali di peggioramento delle crisi si basavano su quei partecipanti che hanno riportato una storia o un verificarsi di crisi di assenza nel basale prospettico o nel periodo di trattamento.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con almeno il 50% di peggioramento nei giorni con crisi miocloniche
Lasso di tempo: Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
Il peggioramento delle crisi è stato definito come un partecipante che sperimentava un aumento >=50% del numero di giorni con crisi miocloniche ogni 28 giorni rispetto al basale prospettico. Le percentuali di peggioramento delle crisi si basavano su quei partecipanti che hanno riportato una storia o un verificarsi di crisi miocloniche nel basale prospettico o nel periodo di trattamento.
Dalla visita 1 (settimana 0) alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (emoglobina)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel Piano di analisi statistica (SAP) come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del parametro ematologico, emoglobina, erano quelli osservati post-basale (BL) durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età, da "2 anni (a) a <17 anni", i criteri di anomalia erano "<=95" grammi/decilitro (g/dL) (Basso) e ">160" g/dL (Alto). Per la fascia di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<=85% del valore limite inferiore della norma (LLN)" (Basso) e ">=115% del valore limite superiore della norma (ULN)" ( Alta) di emoglobina nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (ematocrito)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'ematocrito erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per l'intervallo di età, da "2 anni a <17 anni", i criteri di anomalia erano valori di ematocrito "<=29%" (Basso) e ">47%" (Alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<=85% di LLN" (basso) e ">=115% di ULN" (alto) dei valori di ematocrito nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (piastrine)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA della conta piastrinica erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per la fascia di età di '>1 mese', i criteri di anomalia erano '<=100' 10^9/L e '>=600' 10^9/L del valore della conta piastrinica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (eritrociti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del parametro Eritrociti erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per l'intervallo di età ">=2 anni", i criteri di anomalia erano "<3,5" 10^12/L di valore degli eritrociti nel sangue. La visita di conclusione anticipata (TV) è stata l'ultima visita nello studio (fino a circa 5 anni).
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (leucociti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dei leucociti erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per tutte le fasce di età, i criteri di anomalia erano "<= 3,0" 10^9/L (Basso) e '>= 16.0' 10^9/L (Alto) dei valori dei leucociti nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (basofili assoluti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'assoluto di basofili erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per la fascia di età ">1 mese", i criteri di anomalia erano ">=0,4" 10^9/L di basofili nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (eosinofili assoluti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'assoluto di eosinofili erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per la fascia di età ">1 mese", i criteri di anomalia erano ">=1,0" 10^9/L di eosinofili nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (linfociti assoluti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA di Lymphities Absolute erano quelli osservati dopo il basale (BL) durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "2 anni - <6 anni", i criteri di anomalia erano "<0,7" 10^9/L (Basso) e ">6,9" 10^9/L (Alto). Per l'intervallo di età ">=6 anni", i criteri di anomalia erano "<0,6" 10^9/L (basso) e ">5,0" 10^9/L (alto) per i linfociti assoluti nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (monociti assoluti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA di Monociti Assoluti erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per la fascia di età ">1 mese", il criterio di anomalia era ">=2,0" 10^9/L di monociti nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri ematologici (neutrofili assoluti)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA relativi ai neutrofili assoluti erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al BL. Per l'intervallo di età ">1 mese", il criterio di anomalia era "<1,5" 10^9/L di neutrofili nel sangue.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (calcio)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del Calcio erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età "1 anno -<17 anni", i criteri di anomalia erano "<=1,85" millimoli per litro (mmol/L) e '>=2,95' mmol/l. Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<=1,9 mmol/L" e ">=2,75 mmol/L" di calcio sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (sodio)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del sodio erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età ">1 mese", i criteri di anomalia erano "<127" mmol/L (basso) e ">151" mmol/L (alto) di sodio sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (potassio)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del potassio erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età ">=1 anno", i criteri di anomalia erano "<= 3,0" mmol/L (basso) e ">= 6,0" mmol/L (alto) di potassio sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (cloruro)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del cloruro erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età, '>1 mese', i criteri di anomalia erano '<=90' mmol/L (Basso) e '>=112' mmol/L (Alto) di cloruro sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (bicarbonato)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del bicarbonato erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età ">1 mese-<17 anni", i criteri di anomalia erano "<15" mmol/L (basso) e ">38" mmol/L (alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<18" mmol/L (basso) e ">38" mmol/L (alto) di bicarbonato sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (creatinina)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA della creatinina erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età "1-<10 anni", i criteri di anomalia erano ">106,8" micromole per litro (umol/L), per "10-<16 anni", i criteri di anomalia erano ">159,12" umol/L e per '>=16 anni', il criterio di anomalia era '>=176,8' umol/L per la creatinina sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (aspartato aminotransferasi)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'aspartato aminotransferasi (AST) erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per tutte le età, i criteri di anomalia erano specificati come "≥3,0 ​​unità per litro (U/L) x ULN" (Alto A), "≥5,0 U/L x ULN" (Alto B) e "≥10,0 U/L x ULN' (Cmax alta) dell'AST sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (alanina aminotransferasi)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'alanina aminotransferasi (ALT) erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per tutte le età, i criteri di anomalia erano specificati come "≥ 3,0 U/L x ULN" (Alto A), "≥ 5,0 U/L x ULN" (Alto B) e "≥ 10,0 U/L x ULN' (Cmax alta) dell'ALT sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici (bilirubina totale)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA della bilirubina totale erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età ">1 mese", il criterio di anomalia era "≥ 34.208" umol/L di bilirubina sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (fosfatasi alcalina)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA della fosfatasi alcalina erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "4 anni -<10 anni", il criterio di anomalia era ">=834 U/L", per "10 anni -<17 anni", il criterio di anomalia era ">=1761 U/L" e per ">=17 anni", il criterio di anomalia era ">=3,0". U/L x ULN' della fosfatasi alcalina sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (gamma glutamil transferasi)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA della gamma glutamil transferasi (GGT) erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "1 anno-<13 anni", il criterio di anomalia era ">=66" U/L (A alta), per "13 anni-<17 anni", il criterio di anomalia era ">=126" U/L (B alto) e per '>=17 anni', il criterio di anomalia era '>=3,0 U/L x ULN' (Cmax alta) della GGT sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (glucosio)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del glucosio erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età ">1 mese-<17 anni", i criteri di anomalia erano compresi tra "<2,775" mmol/L (basso) e ">=9,99" mmol/L (alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<2,775" mmol/L (basso) e ">=11,1" mmol/L (alto) di glucosio sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (albumina)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA dell'albumina erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età, da '>=1 anno a <17 anni', i criteri di anomalia erano '<24' g/L e '>84' g/L e per l'intervallo di età, '>=17 anni', i criteri di anomalia era '<26' g/L di albumina sierica.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (proteine ​​totali)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA delle proteine ​​totali erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età, da "1 anno a <17 anni", i criteri di anomalia erano "<43" g/L e ">120" g/L. Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<43" g/L e ">130" g/L di proteine ​​sieriche.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nei parametri chimici del siero (fosfato)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati di laboratorio TEMA del fosfato erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "1 anno-<17 anni", i criteri di anomalia erano compresi tra "<0,5814" mmol/L (basso) e ">2,3902" mmol/L (alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<=0,646" mmol/L (Basso) e '>=1,938' mmol/L (alto) di fosfato sierico.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni (intervallo QT)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA del parametro dell'intervallo QT erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "1 mese (m)-<12 anni", i criteri di anomalia erano ">=500 millisecondi (ms)" (Anormale (Abn) A). Per l'intervallo di età ">=12 anni", i criteri di anomalia erano ">=500 ms" (Abn B) o ">=60 ms di aumento rispetto al basale" (Abn C). L'anomalia nell'intervallo QT è stata osservata alla settimana 0 poiché il partecipante è stato trasferito dallo studio SP0982 e presentava costantemente parametri ECG anomali mentre era in SP0982 ed EP0012.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro ECG a 12 derivazioni (intervallo QTc(F))
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA dell'intervallo QTc(F) erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età '3 anni -<12 anni' e '>=12 anni-<17 anni', i criteri di anomalia erano compresi tra '>440 ms' (Abn A) e '>15% di aumento rispetto al valore basale' (Abn B). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano ">450 ms" (Abn C), ">480 ms" (Abn D), ">500 ms" (Abn E) o ">=60 ms aumento rispetto al valore basale (Abn F). L'anomalia nell'intervallo QTc(F) è stata osservata alla settimana 0 poiché il partecipante era stato trasferito dallo studio SP0982 e presentava costantemente parametri ECG anomali durante gli studi SP0982 ed EP0012.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro ECG a 12 derivazioni (intervallo QTc(B))
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA dell'intervallo QTc(B) erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "3 anni -<12 anni" e ">=12 anni-<17 anni", i criteri di anomalia erano ">450 ms" (Abn A) e ">15% di aumento rispetto al valore basale" (Abn B ). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano ">450 ms" (Abn C), ">480 ms" (Abn D), ">500 ms" (Abn E) o ">=60 ms aumento rispetto al valore basale (Abn F). L'anomalia nell'intervallo QTc(B) è stata osservata alla settimana 0 poiché il partecipante era stato trasferito dallo studio SP0982 e presentava costantemente parametri ECG anomali durante gli studi SP0982 ed EP0012.
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro ECG a 12 derivazioni (intervallo PR)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA dell'intervallo PR erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "3 anni - <12 anni", i criteri di anomalia erano ">180 ms" (Abn A) e ">25% di aumento rispetto al valore basale" (Abn B). Per l'intervallo di età ">=12 anni - <17 anni", i criteri di anomalia erano ">200 ms" (Abn C) e ">25% di aumento rispetto al valore basale" (Abn D). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano valori emergenti dal trattamento superiori a ">200 ms" (Abn E), ">220 ms" (Abn F) o ">250 ms" (Abn G) .
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro ECG a 12 derivazioni (intervallo QRS)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA dell'intervallo QRS erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "3 anni - <12 anni", i criteri di anomalia erano ">100 ms" (Abn A) e ">25% di aumento rispetto al valore basale" (Abn B). Per l'intervallo di età ">=12 anni - <17 anni", i criteri di anomalia erano ">110 ms" (Abn C) e ">25% di aumento rispetto al basale" (Abn D). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano valori emergenti dal trattamento superiori a ">100 ms" (Abn E), ">120 ms" (Abn F) o ">140 ms" (Abn G) .
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nel parametro ECG a 12 derivazioni (intervallo di frequenza cardiaca)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dell'ECG TEMA dell'intervallo della frequenza cardiaca erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "3 anni -<12 anni", i criteri di anomalia erano "<60 battiti al minuto (bpm)" (Abn A) e ">130 bpm" (Abn B). Per l'intervallo di età ">=12 anni", i criteri di anomalia erano "<50 bpm" (Abn C) e ">120 bpm" (Abn D).
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nelle misurazioni dei segni vitali (frequenza del polso)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dei segni vitali TEMA della frequenza del polso erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età "3 anni -<12 anni", i criteri di anomalia erano "<60 bpm" (Basso) e ">130 bpm" (Alto). Per l'intervallo di età "12 anni - <17 anni", i criteri di anomalia erano "<=50 bpm" (Basso) e ">=120 bpm" (Alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<= 50 bpm e una diminuzione rispetto al basale di >= 15 bpm" (A basso), ">= 120 bpm e un aumento rispetto al basale di >= 15 bpm' (Alto A), '<60 bpm' (Basso B) e '>100 bpm' (Alto B). La frequenza del polso è stata riportata in base a posizioni come "Supina 3 minuti (Sup 3 min)", "1 minuto in piedi" (Std 1 min) e "3 minuti in piedi" (Std 3 min).
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nelle misurazioni dei segni vitali (pressione sanguigna sistolica)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA dei risultati della pressione arteriosa sistolica (BP) erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età "3 anni -<12 anni", i criteri di anomalia erano "<80 millimetri di mercurio (mmHg)" (Basso) e ">140 mmHg" (Alto). Per l'intervallo di età ">=12 anni - <17 anni", i criteri di anomalia erano "<90 mmHg" (Basso) e ">160 mmHg" (Alto). Per l'intervallo di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "<=90 mmHg e diminuzione rispetto al basale di >=20 mmHg" (A basso), ">=180 mmHg e aumento rispetto al basale di >=20" mmHg (A alto), '<90 mmHg' (B basso), '>140 mmHg (B alto) e '>160 mmHg' (C alto). La pressione sistolica è stata riportata in base a posizioni quali "Sup 3 min", "Std 1 min e "Std 3 min".
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nelle misurazioni dei segni vitali (pressione sanguigna diastolica)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA dei risultati della pressione diastolica erano quelli osservati post-BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per l'intervallo di età "3 anni - <12 anni", i criteri di anomalia erano "<50 mmHg" (Basso) e ">80 mmHg" (Alto), ">=12 anni - <17 anni", i criteri di anomalia erano '<=50 mmHg' (Basso) e '>=105 mmHg' (Alto) e '>=17 anni', i criteri di anomalia erano '<=50 mmHg e diminuzione rispetto al basale di >=15 mmHg' (Basso A), '>=105 mmHg e aumento rispetto al basale di >=15' mmHg (Alto A), '<50 mmHg' (Basso B), '>90 mmHg' (Alto B) e '>100 mmHg' ( Alto C). La pressione diastolica è stata riportata in base a posizioni quali "Sup 3 min", "Std 1 min e "Std 3 min".
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Percentuale di partecipanti allo studio con anomalie marcate emergenti dal trattamento (TEMA) nelle misurazioni dei segni vitali (peso corporeo)
Lasso di tempo: Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
I valori TEMA sono definiti nel SAP come deviazioni significative dall'intervallo previsto di valori adeguati all'età. I risultati dei parametri dei segni vitali TEMA erano quelli osservati dopo il BL durante il periodo di trattamento ma non presenti al basale. Per la fascia di età "1 mese - <17 anni", i criteri di anomalia erano "<3% del peso corporeo normale" in chilogrammi (kg) o ">97% del peso corporeo normale" in kg. Qui, "<3% del normale" è presentato come "Basso" e ">97% del normale" è presentato come "Alto". Per la fascia di età ">=17 anni", i criteri di anomalia erano "Aumento/diminuzione di >=10%" del peso corporeo in kg (presentato come Inc/Diminuzione A) o "Aumento/diminuzione di >=7%" del peso corporeo in kg (presentato come Inc/Dec B).
Durante lo studio (fino a circa 5 anni)
Variazione percentuale della frequenza delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (PGTCS) ogni 28 giorni rispetto al basale combinato
Lasso di tempo: Dal basale combinato fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)
La frequenza del PGTCS di 28 giorni durante il periodo relativo è stata sottratta dalla frequenza del PGTCS di base combinato di 28 giorni e il risultato è stato diviso per la frequenza del PGTCS di base combinato di 28 giorni e il risultato è stato quindi moltiplicato per 100 per ottenere la variazione percentuale nella frequenza del PGTCS per 28 giorni dal periodo di riferimento combinato (CB) al periodo di analisi appropriato. Il CB è stato definito come il periodo combinato di 12 settimane del basale storico e di 4 settimane del basale prospettico immediatamente prima della randomizzazione nello studio SP0982 o prima della Visita 1 (prima dose) se si arruolavano direttamente nello studio EP0012.
Dal basale combinato fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa 5 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

3 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EP0012
  • 2012-001770-29 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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