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拉考沙胺作为癫痫性强直阵挛发作患者的附加疗法的安全性和有效性 (VALUE)

2023年11月17日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

一项开放标签、多中心扩展研究，以评估拉考沙胺作为特发性全身性癫痫患者不受控制的原发性全面性强直阵挛发作的辅助治疗的长期安全性和有效性

评估口服拉考沙胺 (LCM) 作为辅助疗法治疗年龄 >= 4 岁特发性全身性癫痫 (IGE) 不受控制的原发性全面性强直阵挛发作 (PGTCS) 的辅助疗法的长期安全性和有效性。 本研究将从 LCM SP0982 [NCT02408523] 研究中招募受试者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

239

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

不再可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Ep0012 971
      • Changchun、中国
        • Ep0012 976
      • Shanghai、中国
        • Ep0012 972
  • 以色列
      • Rehovot、以色列
        • Ep0012 850
      • Tel Hashomer、以色列
        • Ep0012 851
  • 俄罗斯联邦
      • Ekaterinburg、俄罗斯联邦
        • Ep0012 757
      • Kazan、俄罗斯联邦
        • Ep0012 750
      • Pyatigorsk、俄罗斯联邦
        • Ep0012 758
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • Ep0012 756
      • Samara、俄罗斯联邦
        • Ep0012 752
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦
        • Ep0012 755
  • 保加利亚
      • Blagoevgrad、保加利亚
        • Ep0012 500
      • Sofia、保加利亚
        • Ep0012 501
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • Ep0012 600
      • Szeged、匈牙利
        • Ep0012 603
  • 台湾
      • Taichung、台湾
        • Ep0012 961
      • Taipei、台湾
        • Ep0012 960
  • 墨西哥
      • Guadalajara、墨西哥
        • Ep0012 161
  • 大韩民国
      • Daegu、大韩民国
        • Ep0012 940
      • Seoul、大韩民国
        • Ep0012 941
      • Seoul、大韩民国
        • Ep0012 944
  • 巴西
      • Curitiba、巴西
        • Ep0012 181
      • Florianopolis、巴西
        • Ep0012 180
      • Passo Fundo、巴西
        • Ep0012 186
      • Porto Alegre、巴西
        • Ep0012 185
      • Rio de Janeiro、巴西
        • Ep0012 188
      • Sao Paulo、巴西
        • Ep0012 183
  • 德国
      • Erlangen、德国
        • Ep0012 303
      • Freiburg、德国
        • Ep0012 314
      • Marburg、德国
        • Ep0012 311
  • 意大利
      • Torino、意大利
        • Ep0012 351
  • 捷克语
      • Ostrava- Poruba、捷克语
        • Ep0012 550
      • Prague、捷克语
        • Ep0012 553
      • Praha 11、捷克语
        • Ep0012 556
      • Zlin、捷克语
        • Ep0012 552
  • 斯洛伐克
      • Bardejov、斯洛伐克
        • Ep0012 821
      • Hlohovec、斯洛伐克
        • Ep0012 823
  • 日本
      • Fukuoka-shi、日本
        • Ep0012 906
      • Gifu、日本
        • Ep0012 910
      • Hamamatsu、日本
        • Ep0012 903
      • Hiroshima、日本
        • Ep0012 902
      • Kagoshima-city、日本
        • Ep0012 912
      • Kodaira-city、日本
        • Ep0012 914
      • Kokubunji-shi、日本
        • Ep0012 909
      • Niigata-city、日本
        • Ep0012 901
      • Omura-shi、日本
        • Ep0012 911
      • Sapporo-city、日本
        • Ep0012 900
      • Shinjuku-ku、日本
        • Ep0012 908
  • 法国
      • Bron Cedex、法国
        • Ep0012 255
      • Lille Cedex、法国
        • Ep0012 252
      • Nancy、法国
        • Ep0012 251
  • 波兰
      • Czestochowa、波兰
        • Ep0012 657
      • Gdansk、波兰
        • Ep0012 655
      • Gliwice、波兰
        • Ep0012 652
      • Katowice、波兰
        • Ep0012 651
      • Katowice、波兰
        • Ep0012 653
      • Katowice、波兰
        • Ep0012 654
      • Tyniec Maly、波兰
        • Ep0012 656
      • Warszawa、波兰
        • Ep0012 650
      • Warszawa、波兰
        • Ep0012 659
  • 澳大利亚
      • Chatswood、澳大利亚
        • Ep0012 980
      • Heidelberg、澳大利亚
        • Ep0012 985
      • Melbourne、澳大利亚
        • Ep0012 986
      • Parkville、澳大利亚
        • Ep0012 981
  • 罗马尼亚
      • Iasi、罗马尼亚
        • Ep0012 704
      • Timisoara、罗马尼亚
        • Ep0012 700
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • EP0012 5
    • California
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • EP0012 8
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • Ep0012 31
    • Florida
      • Loxahatchee Groves、Florida、美国、33470
        • Ep0012 42
      • Panama City、Florida、美国、32405
        • Ep0012 13
      • Port Charlotte、Florida、美国、33952
        • EP0012 2
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83702
        • Ep0012 15
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • Ep0012 21
    • Minnesota
      • Golden Valley、Minnesota、美国、55422
        • Ep0012 25
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • Ep0012 43
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78758
        • Ep0012 53
      • Greenville、Texas、美国、75401
        • Ep0012 50
      • Houston、Texas、美国、77005
        • Ep0012 34
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Ep0012 38
    • Washington
      • Renton、Washington、美国、98057
        • Ep0012 27
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53715
        • Ep0012 23
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙
        • Ep0012 451
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Ep0012 402
      • Cordoba、西班牙
        • Ep0012 406
      • Madrid、西班牙
        • Ep0012 407
      • Sevilla、西班牙
        • Ep0012 403

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

- 受试者必须已完成母研究（SP0982 [NCT02408523]）或符合条件的基线失败。 注意：如果研究者认为受试者可以从开放标签拉科酰胺 (LCM) 的治疗中获益，并且基于之前与 UCB 研究医师或代表的讨论并获得其批准，则可以考虑针对 SP0982 筛选的其他受试者过渡至 EP0012

排除标准：

  • 除拉科酰胺 (LCM) 外，受试者正在接受任何研究药物或使用任何实验设备
  • 受试者符合 SP0982 的退出标准或正在经历持续的严重不良事件 (SAE)
  • 受试者有积极的自杀意念，如对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的“自上次访问以来”版本的问题 4 或问题 5 的正面回答（“是”）所示
  • 受试者具有以下任何一项的 >=2x 正常上限 (ULN)：丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALP)，或 >ULN 总胆红素（≥1.5xULN 总胆红素，如果已知 Gilbert's综合症）。 如果受试者仅总胆红素升高 >ULN 且 <1.5xULN，则将胆红素分馏以确定可能未确诊的吉尔伯特综合征（即直接胆红素 <35%）。 对于直接进入 EP0012 且 ALT、AST、ALP 或总胆红素的基线结果 >ULN 的所有受试者，必须了解基线诊断和/或任何有临床意义的升高的原因，并记录在电子病例报告表（eCRF ).导致 ALT、AST 或 ALP 高于排除限度 25% 的测试可以重复一次以进行确认。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：拉科酰胺

起始剂量

V1 的 SP0982 完成者：

  • LCM 10 mg/kg/天，用于体重 <30 kg 的儿科受试者
  • LCM 8 mg/kg/天，用于体重≥ 30 kg 至 < 50 kg 的儿科受试者
  • LCM 400 mg/天（200 mg bid）用于成人受试者（≥18 岁）或体重≥50 kg 的儿科受试者

SP0982 V1 的基线故障：

  • LCM 2 mg/kg/天，用于体重 <50 kg 的儿科受试者
  • LCM 100 mg/天（50 mg bid）用于成人受试者（≥18 岁）或体重≥50 kg 的儿科受试者

口服溶液（儿科受试者<50 kg）：

  • LCM 最低剂量：4 mg/kg/天
  • LCM 最大剂量：12 mg/kg/天

片剂（儿科受试者≥50kg）：

  • 最低 LCM 剂量：200 毫克/天
  • 最低 LCM 剂量：600 毫克/天

片剂（成人受试者）：

  • 最低 LCM 剂量：200 毫克/天
  • LCM 最大剂量：800 毫克/天
药品：拉考沙胺片剂
  • 活性物质：拉科酰胺
  • 药物剂型：片剂
  • 浓度：50 毫克和 100 毫克
  • 给药途径：口服
其他名称：
  • 温帕特
  • 液晶模组
药品：拉考沙胺口服液
  • 活性物质：拉科酰胺
  • 药物剂型：口服液
  • 浓度：10 毫克/毫升
  • 给药途径：口服
其他名称：
  • 温帕特
  • 液晶模组

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在治疗期间出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的研究参与者人数
大体时间：从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
如果事件在 EP0012 中首次研究药物剂量之日或之后以及最后一次研究药物剂量后 30 天内发生，或者事件的强度在首次研究药物剂量之日或之后以及该日期后 30 天内恶化，则认为 AE 是治疗引起的上次研究的药物管理。 不良事件由参与者和/或护理人员自发报告或由研究者观察。
从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
因 TEAE 退出的研究参与者人数
大体时间：从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
如果事件在 EP0012 中首次研究药物剂量之日或之后以及最后一次研究药物剂量后 30 天内发生，或者事件的强度在首次研究药物剂量之日或之后以及该日期后 30 天内恶化，则认为 AE 是治疗引起的上次研究的药物管理。 不良事件由参与者和/或护理人员自发报告或由研究者观察。
从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
治疗期间新出现失神和/或肌阵挛发作的研究参与者人数
大体时间：从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
报告了在治疗期间出现新的失神和/或肌阵挛发作类型但在服用 LCM 之前在合并基线期或癫痫分类历史中未经历过的研究参与者的人数。 为了确定新癫痫发作类型的出现，使用了组合基线期。 因此，直接加入 EP0012 的参与者、来自 SP0982 4 周预期基线期的基线缺席和/或肌阵挛发作数据与 EP0012 每日癫痫日记中报告的任何基线缺席和肌阵挛发作信息相结合（之前报告） EP0012 中的第一剂）重新计算研究参与者的基线变量，例如缺席天数和/或每 28 天肌阵挛发作。
从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加高达 25% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加高达 25% 的参与者人数（对于在 4 周预期基线期报告失神发作数据的参与者）在 SP0982 中）进行了报道。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加超过 (>)25% 至 50% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加 > 25% 至 50% 的参与者人数（对于那些在 4 周前瞻性研究中报告失神发作数据的参与者）报告了 SP0982 中的基线期。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加 >50% 至 75% 的研究参与者数量
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加 > 50% 至 75% 的参与者人数（对于那些在 4 周前瞻性研究中报告失神发作数据的参与者）报告了 SP0982 中的基线期。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加 > 75% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天失神发作天数增加 > 75% 的参与者人数（对于那些在 4 周预期基线期报告失神发作数据的参与者） SP0982) 被报告。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加高达 25% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加高达 25% 的参与者人数（对于在 4 周预期基线期报告肌阵挛发作数据的参与者）在 SP0982 中）进行了报道。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 >25% 至 50% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线期相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 > 25% 至 50% 的参与者数量（对于那些在 4 周前瞻性研究中报告肌阵挛发作数据的参与者）报告了 SP0982 中的基线期。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 >50% 至 75% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与前瞻性基线期相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 > 50% 至 75% 的参与者人数（对于那些在 4 周前瞻性研究中报告肌阵挛发作数据的参与者）报告了 SP0982 中的基线期。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线（SP0982 研究）相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 > 75% 的研究参与者人数
大体时间：与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
与预期基线期相比，治疗期间每 28 天肌阵挛发作天数增加 > 75% 的参与者人数（对于那些在 4 周预期基线期报告有肌阵挛发作数据的参与者） SP0982) 被报告。 该时期从 SP0982 访问 1 的当天开始，到 SP0982 访问 2 的前一天结束。 对于 EP0012 的直接登记者，预期基线在 EP0012 的第 1 次就诊前一天（或第一次给药前）结束。
与预期 SP0982 基线期相比，从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
失神癫痫发作数天内病情恶化至少 50% 的研究参与者的百分比
大体时间：从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
癫痫发作恶化的定义是参与者每 28 天失神癫痫发作的天数较预期基线增加≥50%。 癫痫发作恶化的百分比是基于那些在预期基线或治疗期间报告过失神癫痫发作史或发生过的参与者。
从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
肌阵挛性癫痫发作数天内病情恶化至少 50% 的研究参与者的百分比
大体时间：从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）
癫痫发作恶化定义为参与者每 28 天肌阵挛癫痫发作天数较预期基线增加≥50%。 癫痫发作恶化的百分比基于那些在预期基线或治疗期间报告有肌阵挛癫痫发作史或发生过的参与者。
从第 1 次就诊（第 0 周）到治疗期结束（最长约 5 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血液学参数（血红蛋白）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在统计分析计划 (SAP) 中定义为与年龄适当值的预期范围的显着偏差。 血液学参数、血红蛋白的 TEMA 实验室结果是在治疗期间在基线后 (BL) 观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“2 岁 (y) 至 <17 岁”，异常标准为“<=95”克/分升 (g/dL)（低）和“>160”g/dL（高）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<=正常下限 (LLN)”值的 85%（低）和“>=正常上限 (ULN)”值的 115%（高）血液中的血红蛋白。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（血细胞比容）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 血细胞比容的 TEMA 实验室结果是在治疗期间在 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“2 岁至 <17 岁”，异常标准为“<=29%”（低）和“>47%”（高）血细胞比容值。 对于年龄范围“>=17岁”，异常标准是血液中血细胞比容值“<=LLN的85%”（低）和“ULN的115%”（高）。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（血小板）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 血小板计数的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于“>1个月”的年龄范围，异常标准为血小板计数值“<=100”10^9/L和“>=600”10^9/L。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（红细胞）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 红细胞参数的 TEMA 实验室结果是在治疗期间在 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“>=2岁”，异常标准是血液中红细胞值“<3.5”10^12/L。 提前终止访视 (TV) 是研究中的最后一次访视（长达约 5 年）。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（白细胞）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 白细胞的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于所有年龄范围，异常标准为“<=3.0” 血液中白细胞值 10^9/L（低）和 '>= 16.0' 10^9/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（嗜碱性粒细胞绝对值）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 嗜碱性粒细胞绝对值的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“>1 个月”，异常标准为“>=0.4” 血液中嗜碱性粒细胞为 10^9/L。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（嗜酸性粒细胞绝对值）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 嗜酸性粒细胞绝对值的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“>1 个月”，异常标准为“>=1.0” 血液中嗜酸性粒细胞 10^9/L。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（淋巴细胞绝对值）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 淋巴细胞绝对值的 TEMA 实验室结果是在治疗期间在基线后 (BL) 观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“2 岁 - <6 岁”，异常标准为“<0.7”10^9/L（低）和“>6.9”10^9/L（高）。 对于年龄范围“>=6 岁”，血液中淋巴细胞绝对值的异常标准为“<0.6”10^9/L（低）和“>5.0”10^9/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（单核细胞绝对值）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 单核细胞绝对值的 TEMA 实验室结果是在治疗期间在 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“>1 个月”，异常标准为“>=2.0” 血液中单核细胞为 10^9/L。
学习期间（最长约5年）
血液学参数（中性粒细胞绝对值）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 中性粒细胞绝对值的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在 BL 时不存在。 对于年龄范围“>1个月”，异常标准是血液中中性粒细胞“<1.5”10^9/L。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（钙）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 钙的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1 岁 -<17 岁”，异常标准为“<=1.85” 毫摩尔每升 (mmol/L) 和 '>=2.95' 毫摩尔/升。 对于年龄范围“>=17岁”，异常标准为血清钙“<=1.9mmol/L”和“>=2.75mmol/L”。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（钠）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 钠的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>1个月”，异常标准为血清钠“<127”mmol/L（低）和“>151”mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（钾）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 钾的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>=1岁”，异常标准为血清钾“<=3.0”mmol/L（低）和“>=6.0”mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（氯化物）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 氯化物的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>1个月”，异常标准为血清氯化物“<=90”mmol/L（低）和“>=112”mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（碳酸氢盐）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 碳酸氢盐的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>1个月-<17岁”，异常标准为“<15”mmol/L（低）和“>38”mmol/L（高）。 对于年龄范围“>=17岁”，异常标准是血清碳酸氢盐“<18”mmol/L（低）和“>38”mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（肌酐）出现治疗中出现明显异常（TEMA）的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 肌酐的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1-<10 岁”，异常标准为“>106.8” 微摩尔每升 (umol/L)，对于“10-<16 年”，异常标准为“>159.12” umol/L，对于“>=16 年”，异常标准为“>=176.8” umol/L 为血清肌酐。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（天冬氨酸转氨酶）出现治疗中出现明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 天冬氨酸转氨酶 (AST) 的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于所有年龄段，异常标准指定为“≥3.0 单位每升 (U/L) x ULN”（高 A）、“≥5.0 U/L x ULN”（高 B）和“≥10.0” 血清 AST 的 U/L x ULN'（高 C）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（丙氨酸转氨酶）出现治疗中出现明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于所有年龄段，异常标准指定为“≥3.0 U/L x ULN”（高 A）、“≥5.0 U/L x ULN”（高 B）和“≥ 10.0” 血清 ALT 的 U/L x ULN'（高 C）。
学习期间（最长约5年）
化学参数（总胆红素）治疗中出现明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 总胆红素的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>1 个月”，异常标准为“≥34.208” 血清胆红素umol/L。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（碱性磷酸酶）出现治疗中出现明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 碱性磷酸酶的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“4岁-<10岁”，异常标准为“>=834 U/L”，对于“10岁-<17岁”，异常标准为“>=1761 U/L”，并且对于“>=17 年”，异常标准为“>=3.0” 血清碱性磷酸酶的 U/L x ULN'。
学习期间（最长约5年）
研究参与者的血清化学参数（γ 谷氨酰转移酶）出现治疗出现明显异常 (TEMA) 的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 γ 谷氨酰转移酶 (GGT) 的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1岁-<13岁”，异常标准为“>=66”U/L（高A），对于“13岁-<17岁”，异常标准为“>=126” U/L（高 B）且“>=17 岁”，异常标准为“>=3.0” 血清 GGT 的 U/L x ULN'（高 C）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（葡萄糖）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 葡萄糖的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>1个月-<17岁”，异常标准为“<2.775”mmol/L（低）和“>=9.99” 毫摩尔/升（高）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<2.775”mmol/L（低）和“>=11.1” 血清葡萄糖 mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（白蛋白）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 白蛋白的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“>=1 岁至 <17 岁”，异常标准为“<24”g/L 和“>84”g​​/L；对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<24”g/L 和“>84”g​​/L血清白蛋白“<26”g/L。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（总蛋白）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 总蛋白的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1 岁至 <17 岁”，异常标准为“<43”g/L 和“>120”g/L。 对于年龄范围“>=17岁”，异常标准是血清蛋白“<43”g/L和“>130”g/L。
学习期间（最长约5年）
血清化学参数（磷酸盐）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 磷酸盐的 TEMA 实验室结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1岁至<17岁”，异常标准为“<0.5814”mmol/L（低）和“>2.3902”mmol/L（高）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<=0.646” mmol/L（低）和“>=1.938” 血清磷酸盐 mmol/L（高）。
学习期间（最长约5年）
研究参与者在 12 导联心电图 (ECG) 参数（QT 间期）中出现治疗出现的明显异常 (TEMA) 的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 QT 间期参数的 TEMA ECG 结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1 个月 (m)-<12 岁”，异常标准为“≥500 毫秒 (ms)”（异常 (Abn) A）。 对于年龄范围“>=12 岁”，异常标准为“>=500 毫秒”(Abn B) 或“较基线增加>=60 毫秒”(Abn C)。 当参与者从 SP0982 研究中转出时，在第 0 周观察到 QT 间期异常，并且在 SP0982 和 EP0012 期间持续出现异常心电图参数。
学习期间（最长约5年）
12 导联心电图参数（QTc(F) 间期）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 QTc(F) 间期的 TEMA ECG 结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”和“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“>440 毫秒”(Abn A) 和“较基线值增加 >15%”(Abn B). 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“>450 毫秒”(Abn C)、“>480 毫秒”(Abn D)、“>500 毫秒”(Abn E) 或“>=60 毫秒”从基线值 (Abn F) 增加。 当参与者从 SP0982 研究中转出时，在第 0 周观察到 QTc(F) 间期异常，并且在 SP0982 和 EP0012 期间持续出现异常心电图参数。
学习期间（最长约5年）
12 导联心电图参数（QTc(B) 间期）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 QTc(B) 间期的 TEMA ECG 结果是治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”和“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“>450 毫秒”(Abn A) 和“较基线值增加 >15%”(Abn B ）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“>450 毫秒”(Abn C)、“>480 毫秒”(Abn D)、“>500 毫秒”(Abn E) 或“>=60 毫秒”从基线值 (Abn F) 增加。 当参与者从 SP0982 研究中转出时，在第 0 周观察到 QTc(B) 间期异常，并且在 SP0982 和 EP0012 期间持续出现异常心电图参数。
学习期间（最长约5年）
12 导联心电图参数（PR 间期）出现治疗中出现的显着异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 PR 间期的 TEMA 心电图结果是治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“>180 毫秒”(Abn A) 和“较基线值增加>25%”(Abn B)。 对于年龄范围“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“>200 毫秒”(Abn C) 和“较基线值增加>25%”(Abn D)。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准是治疗出现值高于“>200 毫秒”(Abn E)、“>220 毫秒”(Abn F) 或“>250 毫秒”(Abn G) 。
学习期间（最长约5年）
12 导联心电图参数（QRS 间期）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 QRS 间期的 TEMA ECG 结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“>100 毫秒”(Abn A) 和“与基线值相比增加 >25%”(Abn B)。 对于年龄范围“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“>110 毫秒”(Abn C) 和“与基线相比增加>25%”(Abn D)。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准是治疗出现值高于“>100 毫秒”(Abn E)、“>120 毫秒”(Abn F) 或“>140 毫秒”(Abn G) 。
学习期间（最长约5年）
12 导联心电图参数（心率间隔）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 心率间隔的 TEMA ECG 结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“<60 次/分钟 (bpm)”(Abn A) 和“>130 bpm”(Abn B)。 对于年龄范围“>=12 岁”，异常标准为“<50 bpm”(Abn C) 和“>120 bpm”(Abn D)。
学习期间（最长约5年）
研究参与者在生命体征测量（脉搏率）方面出现治疗出现的明显异常 (TEMA) 的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 脉搏率的 TEMA 生命体征结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“<60 bpm”（低）和“>130 bpm”（高）。 对于年龄范围“12 岁 - <17 岁”，异常标准为“<=50 bpm”（低）和“>=120 bpm”（高）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<=50 bpm 且较基线减少>=15 bpm”（低 A）、“>=120 bpm 且较基线增加>= 15 bpm”（高 A）、“<60 bpm”（低 B）和“>100 bpm”（高 B）。 脉率按照“仰卧 3 分钟（Sup 3 分钟）”、“站立 1 分钟”（标准 1 分钟）和“站立 3 分钟”（标准 3 分钟）等位置进行报告。
学习期间（最长约5年）
研究参与者在生命体征测量（收缩压）中出现治疗出现的明显异常 (TEMA) 的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
收缩压 (BP) 结果的 TEMA 值是在治疗期间 BL 后观察到的值，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“<80 毫米汞柱 (mmHg)”（低）和“>140 mmHg”（高）。 对于年龄范围“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“<90 mmHg”（低）和“>160 mmHg”（高）。 对于年龄范围“>=17 岁”，异常标准为“<=90 mmHg 且较基线下降>=20 mmHg”（低 A）、“>=180 mmHg 且较基线上升>=20” mmHg（高 A）、“<90 mmHg”（低 B）、“>140 mmHg（高 B）和“>160 mmHg”（高 C）。 收缩压按照“Sup 3 分钟”、“Std 1 分钟”和“Std 3 分钟”等位置进行报告。
学习期间（最长约5年）
研究参与者在生命体征测量（舒张压）中出现治疗出现的明显异常 (TEMA) 的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
舒张压结果的 TEMA 值是在治疗期间 BL 后观察到的值，但在基线时不存在。 对于年龄范围“3 岁 -<12 岁”，异常标准为“<50 mmHg”（低）和“>80 mmHg”（高），“>=12 岁 - <17 岁”，异常标准为“<=50 mmHg”（低）和“>=105 mmHg”（高），以及“>=17 岁”，异常标准为“<=50 mmHg 并从基线下降>=15 mmHg”（低） A)、“>=105 mmHg 并从基线增加 >=15”mmHg（高 A）、“<50 mmHg”（低 B）、“>90 mmHg”（高 B）和“>100 mmHg”（高C）。 舒张压按照“Sup 3 分钟”、“Std 1 分钟”和“Std 3 分钟”等位置进行报告。
学习期间（最长约5年）
生命体征测量（体重）出现治疗中出现的明显异常 (TEMA) 的研究参与者的百分比
大体时间：学习期间（最长约5年）
TEMA 值在 SAP 中定义为与适合年龄的值的预期范围的显着偏差。 TEMA 生命体征参数结果是在治疗期间 BL 后观察到的结果，但在基线时不存在。 对于年龄范围“1 个月 - <17 岁”，异常标准为“<正常体重的 3%”（以公斤 (kg) 为单位）或“>正常体重的 97%”（以公斤为单位）。 这里，“<正常值的 3%”表示为“低”，“>正常值的 97%”表示为“高”。 对于“>=17岁”的年龄范围，异常标准是“体重增加/减少>=10%”（以公斤为单位）（以Inc/Dec A表示）或“体重增加/减少>=7%”以千克为单位（以 Inc/Dec B 表示）。
学习期间（最长约5年）
每 28 天原发性全身性强直阵挛发作 (PGTCS) 频率相对于合并基线的百分比变化
大体时间：从综合基线到治疗期结束（最长约 5 年）
从 28 天组合基线 PGTCS 频率中减去相对期间的 28 天 PGTCS 频率，并将结果除以 28 天组合基线 PGTCS 频率，然后将结果乘以 100，以获得每个 PGTCS 频率的百分比变化。从组合基线期 (CB) 到适当的分析期需要 28 天。 CB 被定义为 SP0982 研究中随机分组之前的 12 周历史基线和 4 周前瞻性基线的组合，或者如果是 EP0012 中的直接入组者，则在访视 1（第一剂）之前。
从综合基线到治疗期结束（最长约 5 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UCB BIOSCIENCES, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年8月3日

初级完成 (实际的)

2023年3月30日

研究完成 (实际的)

2023年3月30日

研究注册日期

首次提交

2015年3月31日

首先提交符合 QC 标准的

2015年3月31日

首次发布 (估计的)

2015年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年12月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月17日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EP0012
  • 2012-001770-29 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。 调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。

IPD 共享时间框架

在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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