Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Lacosamid som yderligere terapi hos patienter, der lider af epileptiske tonisk-kloniske anfald (VALUE)

17. november 2023 opdateret af: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Et åbent, multicenter udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Lacosamid som supplerende terapi til ukontrollerede primære generaliserede tonisk-kloniske anfald hos personer med idiopatisk generaliseret epilepsi

Vurdering af langsigtet sikkerhed og effekt af oral lacosamid (LCM) som en supplerende terapi til ukontrollerede primære generaliserede tonisk-kloniske anfald (PGTCS) hos personer >= 4 år med idiopatisk generaliseret epilepsi (IGE). Denne undersøgelse vil optage forsøgspersoner fra LCM SP0982 [NCT02408523] undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

239

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chatswood, Australien
        • Ep0012 980
      • Heidelberg, Australien
        • Ep0012 985
      • Melbourne, Australien
        • Ep0012 986
      • Parkville, Australien
        • Ep0012 981
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien
        • Ep0012 181
      • Florianopolis, Brasilien
        • Ep0012 180
      • Passo Fundo, Brasilien
        • Ep0012 186
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Ep0012 185
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Ep0012 188
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Ep0012 183
  • Bulgarien
      • Blagoevgrad, Bulgarien
        • Ep0012 500
      • Sofia, Bulgarien
        • Ep0012 501
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 757
      • Kazan, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 750
      • Pyatigorsk, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 758
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 756
      • Samara, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 752
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Ep0012 755
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • EP0012 5
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • EP0012 8
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Ep0012 31
    • Florida
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater, 33470
        • Ep0012 42
      • Panama City, Florida, Forenede Stater, 32405
        • Ep0012 13
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • EP0012 2
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Ep0012 15
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Ep0012 21
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Forenede Stater, 55422
        • Ep0012 25
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Ep0012 43
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • Ep0012 53
      • Greenville, Texas, Forenede Stater, 75401
        • Ep0012 50
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77005
        • Ep0012 34
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Ep0012 38
    • Washington
      • Renton, Washington, Forenede Stater, 98057
        • Ep0012 27
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • Ep0012 23
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig
        • Ep0012 255
      • Lille Cedex, Frankrig
        • Ep0012 252
      • Nancy, Frankrig
        • Ep0012 251
  • Israel
      • Rehovot, Israel
        • Ep0012 850
      • Tel Hashomer, Israel
        • Ep0012 851
  • Italien
      • Torino, Italien
        • Ep0012 351
  • Japan
      • Fukuoka-shi, Japan
        • Ep0012 906
      • Gifu, Japan
        • Ep0012 910
      • Hamamatsu, Japan
        • Ep0012 903
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0012 902
      • Kagoshima-city, Japan
        • Ep0012 912
      • Kodaira-city, Japan
        • Ep0012 914
      • Kokubunji-shi, Japan
        • Ep0012 909
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0012 901
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0012 911
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0012 900
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0012 908
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Ep0012 971
      • Changchun, Kina
        • Ep0012 976
      • Shanghai, Kina
        • Ep0012 972
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Ep0012 940
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Ep0012 941
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Ep0012 944
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0012 161
  • Polen
      • Czestochowa, Polen
        • Ep0012 657
      • Gdansk, Polen
        • Ep0012 655
      • Gliwice, Polen
        • Ep0012 652
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 651
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 653
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 654
      • Tyniec Maly, Polen
        • Ep0012 656
      • Warszawa, Polen
        • Ep0012 650
      • Warszawa, Polen
        • Ep0012 659
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Ep0012 451
  • Rumænien
      • Iasi, Rumænien
        • Ep0012 704
      • Timisoara, Rumænien
        • Ep0012 700
  • Slovakiet
      • Bardejov, Slovakiet
        • Ep0012 821
      • Hlohovec, Slovakiet
        • Ep0012 823
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0012 402
      • Cordoba, Spanien
        • Ep0012 406
      • Madrid, Spanien
        • Ep0012 407
      • Sevilla, Spanien
        • Ep0012 403
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Ep0012 961
      • Taipei, Taiwan
        • Ep0012 960
  • Tjekkiet
      • Ostrava- Poruba, Tjekkiet
        • Ep0012 550
      • Prague, Tjekkiet
        • Ep0012 553
      • Praha 11, Tjekkiet
        • Ep0012 556
      • Zlin, Tjekkiet
        • Ep0012 552
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
        • Ep0012 303
      • Freiburg, Tyskland
        • Ep0012 314
      • Marburg, Tyskland
        • Ep0012 311
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Ep0012 600
      • Szeged, Ungarn
        • Ep0012 603

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Forsøgspersonen skal have gennemført eller være en kvalificeret Baseline-fejl fra forældreundersøgelsen (SP0982 [NCT02408523]). Bemærk: Andre forsøgspersoner, der er screenet for SP0982, kan overvejes for roll-over til EP0012, hvis investigator vurderer, at forsøgspersonen kan drage fordel af behandling med åbent lacosamid (LCM) og baseret på forudgående diskussion med og godkendelse fra UCB-studielægen eller repræsentanten

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen modtager forsøgsmedicin eller bruger eksperimentelle anordninger ud over lacosamid (LCM)
  • Forsøgspersonen opfylder tilbagetrækningskriterierne for SP0982 eller oplever en igangværende alvorlig bivirkning (SAE)
  • Forsøgspersonen har en aktiv selvmordstanker som indikeret ved et positivt svar ("Ja") på enten spørgsmål 4 eller spørgsmål 5 i "Siden sidste besøg"-versionen af ​​Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • Forsøgspersonen har >=2x øvre normalgrænse (ULN) af en af ​​følgende: alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk phosphatase (ALP) eller >ULN total bilirubin (≥1,5xULN total bilirubin, hvis kendt Gilberts syndrom). Hvis patienten kun har forhøjelser i total bilirubin, der er >ULN og <1,5xULN, fraktioneres bilirubin for at identificere muligt udiagnosticeret Gilberts syndrom (dvs. direkte bilirubin <35%). For alle forsøgspersoner, der gik direkte ind i EP0012 med et baseline-resultat >ULN for ALT, AST, ALP eller total bilirubin, skal en baseline-diagnose og/eller årsagen til enhver klinisk betydningsfuld forhøjelse forstås og registreres i den elektroniske Case Report-formular (eCRF) ). Tests, der resulterer i ALT, AST eller ALP op til 25 % over eksklusionsgrænsen, kan gentages én gang til bekræftelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lacosamid

Start dosis

SP0982 fuldførere ved V1:

  • LCM 10 mg/kg/dag til pædiatriske forsøgspersoner, der vejer <30 kg
  • LCM 8 mg/kg/dag til pædiatriske forsøgspersoner, der vejer ≥ 30 kg til <50 kg
  • LCM 400 mg/dag (200 mg to gange dagligt) til voksne forsøgspersoner (≥18 år) eller pædiatriske forsøgspersoner, der vejer ≥50 kg

SP0982 Baselinefejl ved V1:

  • LCM 2 mg/kg/dag til pædiatriske forsøgspersoner, der vejer <50 kg
  • LCM 100 mg/dag (50 mg to gange dagligt) til voksne forsøgspersoner (≥18 år) eller pædiatriske forsøgspersoner, der vejer ≥50 kg

Oral opløsning (pædiatriske forsøgspersoner <50 kg):

  • Minimum LCM dosis: 4 mg/kg/dag
  • Maksimal LCM-dosis: 12 mg/kg/dag

Tabletter (pædiatriske personer ≥50 kg):

  • Minimum LCM dosis: 200 mg/dag
  • Minimum LCM dosis: 600 mg/dag

Tabletter (voksne emner):

  • Minimum LCM dosis: 200 mg/dag
  • Maksimal LCM-dosis: 800 mg/dag
Medicin: Lacosamid tablet
  • Aktivt stof: Lacosamid
  • Lægemiddelform: Tablet
  • Koncentration: 50 mg og 100 mg
  • Administrationsvej: Oral administration
Andre navne:
  • Vimpat
  • LCM
Medicin: Lacosamid oral opløsning
  • Aktivt stof: Lacosamid
  • Lægemiddelform: Oral opløsning
  • Koncentration: 10 mg/ml
  • Administrationsvej: Oral administration
Andre navne:
  • Vimpat
  • LCM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Bivirkninger blev betragtet som behandlingsudløste, hvis hændelsen begyndte på eller efter datoen for første undersøgelsesmedicindosis i EP0012 og inden for 30 dage efter sidste undersøgelsesmedicindosis eller hændelser, hvis intensitet forværredes på eller efter datoen for første undersøgelsesmedicindosis og inden for 30 dage efter datoen af sidste undersøgelses medicinadministration. Bivirkninger blev rapporteret spontant af deltageren og/eller pårørende eller observeret af investigator.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Antal undersøgelsesdeltagere, der er trukket tilbage på grund af TEAE'er
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Bivirkninger blev betragtet som behandlingsudløste, hvis hændelsen begyndte på eller efter datoen for første undersøgelsesmedicindosis i EP0012 og inden for 30 dage efter sidste undersøgelsesmedicindosis eller hændelser, hvis intensitet forværredes på eller efter datoen for første undersøgelsesmedicindosis og inden for 30 dage efter datoen af sidste undersøgelses medicinadministration. Bivirkninger blev rapporteret spontant af deltageren og/eller pårørende eller observeret af investigator.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Antal undersøgelsesdeltagere med nyt fravær og/eller myokloniske anfald i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Antallet af forsøgsdeltagere med forekomst af nyt fravær og/eller myokloniske anfaldstyper, som er oplevet i behandlingsperioden, men som ikke oplevede i den kombinerede baselineperiode eller i anfaldsklassifikationshistorien, før de tog LCM, blev rapporteret. For at bestemme udseendet af en ny type anfald blev den kombinerede basisperiode brugt. Således blev de deltagere, der direkte tilmeldte sig EP0012, Baseline Absence og/eller myokloniske anfaldsdata fra SP0982's 4-ugers Prospektive Baseline Periode kombineret med ethvert rapporteret Baseline Absence og myoklonisk anfaldsinformation i den daglige anfaldsdagbog fra EP0012 (rapporteret før første dosis i EP0012) for at genberegne undersøgelsesdeltagerens Baseline-variabler såsom dage med fravær og/eller myokloniske anfald pr. 28 dage.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på op til 25 % i dage med fraværsanfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den forventede baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på op til 25 % i antallet af dage med fraværsanfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med fraværsanfaldsdata rapporteret i den 4-ugers prospektive baselineperiode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på mere end (>)25 % til 50 % i dage med fraværsanfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >25 % til 50 % i antallet af dage med absence-anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline-periode (for de deltagere med absence-anfaldsdata rapporteret i 4-ugers prospektiv Baseline Periode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på >50 % til 75 % i dage med fraværsanfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >50 % til 75 % i antallet af dage med absence-anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline-periode (for de deltagere med absence-anfaldsdata rapporteret i 4-ugers prospektiv Baseline Periode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på >75 % i dage med fraværsanfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >75 % i antallet af dage med fraværsanfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med fraværsanfaldsdata rapporteret i den 4-ugers prospektive basislinjeperiode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på op til 25 % i dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på op til 25 % i antallet af dage med myoklone anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med data om myoklone anfald rapporteret i den 4-ugers prospektive baselineperiode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på >25 % til 50 % i dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >25 % til 50 % i antallet af dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med myokloniske anfaldsdata rapporteret i 4-ugers prospektiv Baseline Periode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på >50 % til 75 % i dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >50 % til 75 % i antallet af dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med myokloniske anfaldsdata rapporteret i 4-ugers prospektiv Baseline Periode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antal undersøgelsesdeltagere med en stigning på >75 % i dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baseline (af undersøgelse SP0982)
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Antallet af deltagere, der oplever en stigning på >75 % i antallet af dage med myokloniske anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden sammenlignet med den prospektive baselineperiode (for de deltagere med data om myokloniske anfald rapporteret i den 4-ugers prospektive basislinjeperiode i SP0982) blev rapporteret. Denne periode startede på dagen for besøg 1 i SP0982 og sluttede dagen før besøg 2 i SP0982. For de direkte tilmeldte til EP0012 sluttede Prospective Baseline dagen før besøg 1 (eller før første dosis) af EP0012.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år), sammenlignet med den forventede SP0982-basislinjeperiode
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med mindst 50 % forværring i dage med fraværsanfald
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Anfaldsforværring blev defineret som en deltager, der oplevede >=50 % stigning i antallet af dage med absenceanfald pr. 28 dage fra prospektiv baseline. Procentdelene for anfaldsforværring var baseret på de deltagere, der har rapporteret en historie med eller en forekomst af absenceanfald i den prospektive baseline eller i behandlingsperioden.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med mindst 50 % forværring i dage med myokloniske anfald
Tidsramme: Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
Anfaldsforværring blev defineret som en deltager, der oplevede >=50 % stigning i antallet af dage med myokloniske anfald pr. 28 dage fra prospektiv baseline. Procentdelene for anfaldsforværring var baseret på de deltagere, der har rapporteret en historie med eller en forekomst af myokloniske anfald i den prospektive baseline eller i behandlingsperioden.
Fra besøg 1 (uge 0) til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (hæmoglobin)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i den statistiske analyseplan (SAP) som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af hæmatologisk parameter, hæmoglobin, var dem, der blev observeret post-baseline (BL) i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '2 år (y) til <17 år' var abnormitetskriterierne '<=95' gram/deciliter (g/dL) (Lav) og '>160' g/dL (Høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=85 % af den nedre normale grænse (LLN)' værdi (Lav) og '>=115% af den øvre grænse for normal (ULN)' ( Høj) af hæmoglobin i blodet.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (hæmatokrit)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af hæmatokrit var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For aldersgruppen '2 år til <17 år' var abnormitetskriterierne '<=29%' (lav) og '>47%' (høj) hæmatokritværdier. For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=85% af LLN' (lav) og '>=115% af ULN' (Høj) af hæmatokritværdier i blod.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (blodplader)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af trombocyttal var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriterierne '<=100' 10^9/L og '>=600' 10^9/L af trombocyttalværdien.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (erythrocytter)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af Erytrocyt-parameteren var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For aldersgruppen '>=2 år' var abnormitetskriterierne '<3,5' 10^12/L erytrocytværdi i blod. Tidlig afslutningsbesøg (TV) var sidste besøg i undersøgelsen (op til ca. 5 år).
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (leukocytter)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af leukocytter var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For alle aldersgrupper var abnormitetskriterierne '<=3,0' 10^9/L (Lav) og '>= 16,0' 10^9/L (Høj) af leukocytværdier i blod.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (basophils absolute)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Basophils Absolute var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved BL. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriterierne '>=0,4' 10^9/L basofiler i blod.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (Eosinophils Absolute)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Eosinophils Absolute var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved BL. For aldersintervallet '>1 måned' var abnormitetskriterierne '>=1,0' 10^9/L eosinofiler i blodet.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (lymfocytter absolut)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af Lymphocytes Absolute var dem, der blev observeret post-Baseline (BL) i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '2 år - <6 år' var abnormitetskriterierne '<0,7' 10^9/L (Lav) og '>6,9' 10^9/L (Høj). For aldersgruppen '>=6 år' var abnormitetskriterierne '<0,6' 10^9/L (Lav) og '>5,0' 10^9/L (Høj) for absolutte lymfocytter i blodet.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (monocytter absolut)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af Monocytes Absolute var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriteriet '>=2,0' 10^9/L monocytter i blod.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i hæmatologiske parametre (neutrofiler absolut)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Neutrophils Absolute var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved BL. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriteriet '<1,5' 10^9/L neutrofiler i blod.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (Calcium)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Calcium var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersgruppen '1 år -<17 år' var abnormitetskriterierne '<=1,85' millimol pr. liter (mmol/L) og '>=2,95' mmol/L. For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=1,9 mmol/L' og '>=2,75 mmol/L' serumcalcium.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (natrium)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af natrium var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriterierne '<127' mmol/L (lav) og '>151' mmol/L (høj) serumnatrium.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (kalium)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af kalium var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '>=1 år' var abnormitetskriterierne '<= 3,0' mmol/L (Lav) og '>= 6,0' mmol/L (Høj) af serumkalium.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (klorid)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Chloride var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriterierne '<=90' mmol/L (Lav) og '>=112' mmol/L (Høj) af serumklorid.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (bikarbonat)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af bikarbonat var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '>1 måned-<17 år' var abnormitetskriterierne '<15' mmol/L (Lav) og '>38' mmol/L (Høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<18' mmol/L (Lav) og '>38' mmol/L (Høj) af serumbicarbonat.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (kreatinin)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af kreatinin var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '1-<10 år' var abnormitetskriterierne '>106,8' mikromol pr. liter (umol/L), for '10-<16 år' var abnormitetskriterierne '>159,12' umol/L og i '>=16 år' var abnormitetskriteriet '>=176,8' umol/L for serum kreatinin.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (aspartataminotransferase)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA-laboratorieresultater af aspartataminotransferase (AST) var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For alle aldre blev abnormitetskriterierne specificeret som '≥3,0 enheder pr. liter (U/L) x ULN' (Høj A), '≥5,0 U/L x ULN' (Høj B) og '≥10,0 U/L x ULN' (Høj C) af serum AST.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (alaninaminotransferase)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Alanine Aminotransferase (ALT) var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For alle aldre blev abnormitetskriterierne specificeret som '≥3,0 U/L x ULN' (Høj A), '≥5,0 U/L x ULN' (Høj B) og '≥10,0 U/L x ULN' (Høj C) af serum ALT.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i kemiparametre (total bilirubin)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater for Total Bilirubin var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersgruppen '>1 måned' var abnormitetskriteriet '≥34.208' umol/L serum Bilirubin.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af alkalisk fosfatase var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersgruppen '4 år -<10 år' var abnormitetskriterierne '>=834 U/L', for '10 år -<17 år' var abnormitetskriterierne '>=1761 U/L' og for '>=17 år' var abnormitetskriteriet '>=3,0 U/L x ULN' af serum alkalisk phosphatase.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (gamma glutamyltransferase)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Gamma Glutamyl Transferase (GGT) var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '1 år-<13 år' var abnormitetskriterierne '>=66' U/L (Høj A), for '13 år-<17 år' var abnormitetskriterierne '>=126' U/L (Høj B) og i '>=17 år' var abnormitetskriteriet '>=3,0 U/L x ULN' (Høj C) af serum GGT.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (glukose)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af glukose var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '>1 måned-<17 år' var abnormitetskriterierne fra '<2,775' mmol/L (Lav) og '>=9,99' mmol/L (høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<2,775' mmol/L (Lav) og '>=11,1' mmol/L (Høj) af serumglukose.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (album)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af Albumin var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '>=1 år til <17 år' var abnormitetskriterierne '<24' g/L og '>84' g/L og for aldersgruppen '>=17 år', abnormitetskriterierne var '<26' g/L serumalbumin.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (totalt protein)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater for Total Protein var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersgruppen '1 år til <17 år' var abnormitetskriterierne '<43' g/L og '>120' g/L. For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<43' g/L og '>130' g/L serumprotein.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i serumkemiparametre (fosfat)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA laboratorieresultater af fosfat var dem, der er observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '1 år-<17 år' var abnormitetskriterierne fra '<0,5814' mmol/L (Lav) og '>2,3902' mmol/L (Høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=0,646' mmol/L (lav) og '>=1,938' mmol/L (Høj) af serumfosfat.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parameter (QT-interval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af QT-intervalparameter var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '1 måned (m)-<12 år' var abnormitetskriterierne '>=500 millisekunder (ms)' (Abnormal (Abn) A). For aldersgruppen '>=12 år' var abnormitetskriterierne '>=500 ms' (Abn B) eller '>=60 ms stigning fra baseline' (Abn C). Abnormiteten i QT-intervallet blev observeret i uge 0, da deltageren blev rullet over fra SP0982-undersøgelsen og konstant havde unormale EKG-parametre i SP0982 og EP0012.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings EKG-parameter (QTc(F)-interval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af QTc(F)-interval var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '3 år -<12 år' og '>=12 år- <17 år' var abnormitetskriterierne fra '>440 ms' (Abn A) og '>15 % stigning fra baseline'-værdien (Abn B). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '>450 ms' (Abn C), '>480 ms' (Abn D), '>500 ms' (Abn E) eller '>=60 ms stigning fra baseline' værdi (Abn F). Abnormiteten i QTc(F)-intervallet blev observeret i uge 0, da deltageren blev rullet over fra SP0982-undersøgelsen og konstant havde unormale EKG-parametre, mens han var i SP0982 og EP0012.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings EKG-parameter (QTc(B)-interval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af QTc(B)-interval var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '3 år -<12 år' og '>=12 år- <17 år' var abnormitetskriterierne '>450 ms' (Abn A) og '>15 % stigning fra baseline'-værdien (Abn B ). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '>450 ms' (Abn C), '>480 ms' (Abn D), '>500 ms' (Abn E) eller '>=60 ms stigning fra baseline' værdi (Abn F). Abnormiteten i QTc(B)-intervallet blev observeret i uge 0, da deltageren blev rullet over fra SP0982-undersøgelsen og konstant havde unormale EKG-parametre, mens han var i SP0982 og EP0012.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings EKG-parameter (PR-interval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af PR-interval var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '3 år - <12 år' var abnormitetskriterierne '>180 ms' (Abn A) og '>25 % stigning fra baseline'-værdien (Abn B). For aldersintervallet '>=12 år - <17 år' var abnormitetskriterierne '>200 ms' (Abn C) og '>25 % stigning fra baseline'-værdien (Abn D). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne behandlingsfremkaldte værdier over '>200 ms' (Abn E), '>220 ms' (Abn F) eller '>250 ms' (Abn G) .
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings EKG-parameter (QRS-interval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af QRS-intervaller var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men som ikke var til stede ved baseline. For aldersintervallet '3 år - <12 år' var abnormitetskriterierne '>100 ms' (Abn A) og '>25 % stigning fra baseline'-værdien (Abn B). For aldersgruppen '>=12 år - <17 år' var abnormitetskriterierne '>110 ms' (Abn C) og '>25 % stigning fra baseline' (Abn D). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne behandlingsfremkaldte værdier over '>100 ms' (Abn E), '>120 ms' (Abn F) eller '>140 ms' (Abn G) .
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i 12-aflednings EKG-parameter (hjertefrekvensinterval)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA EKG-resultater af hjertefrekvensintervaller var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '3 år - <12 år' var abnormitetskriterierne '<60 slag i minuttet (bpm)' (Abn A) og '>130 bpm' (Abn B). For aldersgruppen '>=12 år' var abnormitetskriterierne '<50 bpm' (Abn C) og '>120 bpm' (Abn D).
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i målinger af vitale tegn (pulsfrekvens)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA vitale tegn resultater af pulsfrekvens var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen, '3 år - <12 år', var abnormitetskriterierne '<60 bpm' (Lav) og '>130 bpm' (Høj). For aldersgruppen '12 år - <17 år' var abnormitetskriterierne '<=50 bpm' (Lav) og '>=120 bpm' (Høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=50 slag/min. og et fald fra baseline på >=15 slag/min.' (Lav A), '>=120 slag/min og en stigning fra baseline på >= 15 bpm' (Høj A), '<60 bpm' (Lav B) og '>100 bpm' (Høj B). Pulsfrekvensen blev rapporteret i henhold til positioner såsom 'Supin 3 minutter (Sup 3 min)', 'Stå 1 minut' (Std 1 min) og 'Stå 3 minut' (Std 3 min).
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i målinger af vitale tegn (systolisk blodtryk)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier for systolisk blodtryk (BP)-resultater var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersområdet '3 år -<12 år' var abnormitetskriterierne '<80 millimeter kviksølv (mmHg)' (Lav) og '>140 mmHg' (Høj). For aldersgruppen '>=12 år - <17 år' var abnormitetskriterierne '<90 mmHg' (Lav) og '>160 mmHg' (Høj). For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne '<=90 mmHg og fald fra baseline på >=20 mmHg' (Lav A), '>=180 mmHg og stigning fra baseline på >=20' mmHg (Høj A), '<90 mmHg' (Lav B), '>140 mmHg (Høj B) og '>160 mmHg' (Høj C). Systolisk BP blev rapporteret i stillinger som 'Sup 3 min', 'Std 1 min og 'Std 3 min'.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i vitale tegnmålinger (diastolisk blodtryk)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier for diastoliske BP-resultater var dem, der blev observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersgruppen '3 år -<12 år' var abnormitetskriterierne '<50 mmHg' (lav) og '>80 mmHg' (Høj), '>=12 år - <17 år', abnormitetskriterierne var '<=50 mmHg' (Lav) og '>=105 mmHg' (Høj) og '>=17 år', var abnormitetskriterierne '<=50 mmHg og fald fra baseline på >=15 mmHg' (Lav A), '>=105 mmHg og stigning fra baseline på >=15' mmHg (Høj A), '<50 mmHg' (Lav B), '>90 mmHg' (Høj B) og '>100 mmHg' ( Høj C). Diastolisk BP blev rapporteret i stillinger som 'Sup 3 min', 'Std 1 min og 'Std 3 min'.
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med behandlingsfremkomne markerede abnormiteter (TEMA'er) i målinger af vitale tegn (kropsvægt)
Tidsramme: Under studiet (op til ca. 5 år)
TEMA-værdier er defineret i SAP som væsentlige afvigelser fra det forventede interval af alderssvarende værdier. TEMA vitale tegn parameterresultater var dem, der er observeret efter BL i behandlingsperioden, men ikke til stede ved baseline. For aldersintervallet '1 måned - <17 år' var abnormitetskriterierne '<3% af normal kropsvægt' i kilogram (kg) eller '>97% af normal kropsvægt' i kg. Her præsenteres '<3% af normal' som 'Lav' og '>97% af normal' præsenteres som 'Høj'. For aldersgruppen '>=17 år' var abnormitetskriterierne 'Forøgelse/fald på >=10 %' kropsvægt i kg (præsenteret som Inc/Dec A) eller 'Forøgelse/fald på >=7%' kropsvægt i kg (præsenteret som Inc/Dec B).
Under studiet (op til ca. 5 år)
Procentvis ændring i hyppigheden af ​​primært generaliseret tonisk-klonisk anfald (PGTCS) pr. 28 dage fra kombineret baseline
Tidsramme: Fra kombineret baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)
28-dages PGTCS-frekvensen i den relative periode blev trukket fra 28-dages Combined Baseline PGTCS-frekvensen og resultatet blev divideret med 28-dages Combined Baseline PGTCS-frekvensen og resultatet blev derefter ganget med 100 for at få procentvis ændring i PGTCS-frekvensen pr. 28 dage fra Combined Baseline Period (CB) til den relevante analyseperiode. CB blev defineret som de kombinerede 12-ugers historisk baseline- og 4-ugers prospektive baseline-perioder umiddelbart før randomisering i studiet SP0982 eller før besøg 1 (første dosis), hvis direkte tilmeldte i EP0012.
Fra kombineret baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. 5 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2015

Først opslået (Anslået)

3. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EP0012
  • 2012-001770-29 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne, ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Registrering og naturhistorie med epilepsi-dyskinesi-syndromer
    Epilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdom
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Lacosamid tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner