A lakozamid biztonságossága és hatékonysága kiegészítő terápiaként epilepsziás tónusos-klónusos rohamokban szenvedő betegeknél (VALUE)
2023. november 17. frissítette: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Nyílt elrendezésű, többközpontú kiterjesztett vizsgálat a lakozamid, mint kiegészítő terápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére idiopátiás generalizált epilepsziában szenvedő betegeknél az ellenőrizetlen primer generalizált tónusos-klónusos rohamok kezelésére
Az orális lakozamid (LCM) hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése idiopátiás generalizált epilepsziában (IGE) szenvedő, kontrollálatlan primer generalizált tónusos-klónusos rohamok (PGTCS) kiegészítő terápiájaként 4 évesnél idősebb alanyoknál.
Ez a vizsgálat az LCM SP0982 [NCT02408523] vizsgálat alanyait vonja be.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
239
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chatswood, Ausztrália
- Ep0012 980
-
Heidelberg, Ausztrália
- Ep0012 985
-
Melbourne, Ausztrália
- Ep0012 986
-
Parkville, Ausztrália
- Ep0012 981
-
-
-
-
-
Curitiba, Brazília
- Ep0012 181
-
Florianopolis, Brazília
- Ep0012 180
-
Passo Fundo, Brazília
- Ep0012 186
-
Porto Alegre, Brazília
- Ep0012 185
-
Rio de Janeiro, Brazília
- Ep0012 188
-
Sao Paulo, Brazília
- Ep0012 183
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgária
- Ep0012 500
-
Sofia, Bulgária
- Ep0012 501
-
-
-
-
-
Ostrava- Poruba, Csehország
- Ep0012 550
-
Prague, Csehország
- Ep0012 553
-
Praha 11, Csehország
- Ep0012 556
-
Zlin, Csehország
- Ep0012 552
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- EP0012 5
-
-
California
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- EP0012 8
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
- Ep0012 31
-
-
Florida
-
Loxahatchee Groves, Florida, Egyesült Államok, 33470
- Ep0012 42
-
Panama City, Florida, Egyesült Államok, 32405
- Ep0012 13
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33952
- EP0012 2
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
- Ep0012 15
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
- Ep0012 21
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Egyesült Államok, 55422
- Ep0012 25
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Ep0012 43
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78758
- Ep0012 53
-
Greenville, Texas, Egyesült Államok, 75401
- Ep0012 50
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77005
- Ep0012 34
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Ep0012 38
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Egyesült Államok, 98057
- Ep0012 27
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53715
- Ep0012 23
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Franciaország
- Ep0012 255
-
Lille Cedex, Franciaország
- Ep0012 252
-
Nancy, Franciaország
- Ep0012 251
-
-
-
-
-
Rehovot, Izrael
- Ep0012 850
-
Tel Hashomer, Izrael
- Ep0012 851
-
-
-
-
-
Fukuoka-shi, Japán
- Ep0012 906
-
Gifu, Japán
- Ep0012 910
-
Hamamatsu, Japán
- Ep0012 903
-
Hiroshima, Japán
- Ep0012 902
-
Kagoshima-city, Japán
- Ep0012 912
-
Kodaira-city, Japán
- Ep0012 914
-
Kokubunji-shi, Japán
- Ep0012 909
-
Niigata-city, Japán
- Ep0012 901
-
Omura-shi, Japán
- Ep0012 911
-
Sapporo-city, Japán
- Ep0012 900
-
Shinjuku-ku, Japán
- Ep0012 908
-
-
-
-
-
Daegu, Koreai Köztársaság
- Ep0012 940
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Ep0012 941
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Ep0012 944
-
-
-
-
-
Beijing, Kína
- Ep0012 971
-
Changchun, Kína
- Ep0012 976
-
Shanghai, Kína
- Ep0012 972
-
-
-
-
-
Czestochowa, Lengyelország
- Ep0012 657
-
Gdansk, Lengyelország
- Ep0012 655
-
Gliwice, Lengyelország
- Ep0012 652
-
Katowice, Lengyelország
- Ep0012 651
-
Katowice, Lengyelország
- Ep0012 653
-
Katowice, Lengyelország
- Ep0012 654
-
Tyniec Maly, Lengyelország
- Ep0012 656
-
Warszawa, Lengyelország
- Ep0012 650
-
Warszawa, Lengyelország
- Ep0012 659
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Ep0012 600
-
Szeged, Magyarország
- Ep0012 603
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexikó
- Ep0012 161
-
-
-
-
-
Erlangen, Németország
- Ep0012 303
-
Freiburg, Németország
- Ep0012 314
-
Marburg, Németország
- Ep0012 311
-
-
-
-
-
Torino, Olaszország
- Ep0012 351
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Orosz Föderáció
- Ep0012 757
-
Kazan, Orosz Föderáció
- Ep0012 750
-
Pyatigorsk, Orosz Föderáció
- Ep0012 758
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- Ep0012 756
-
Samara, Orosz Föderáció
- Ep0012 752
-
St. Petersburg, Orosz Föderáció
- Ep0012 755
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália
- Ep0012 451
-
-
-
-
-
Iasi, Románia
- Ep0012 704
-
Timisoara, Románia
- Ep0012 700
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Ep0012 402
-
Cordoba, Spanyolország
- Ep0012 406
-
Madrid, Spanyolország
- Ep0012 407
-
Sevilla, Spanyolország
- Ep0012 403
-
-
-
-
-
Bardejov, Szlovákia
- Ep0012 821
-
Hlohovec, Szlovákia
- Ep0012 823
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan
- Ep0012 961
-
Taipei, Tajvan
- Ep0012 960
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak el kell végeznie a szülővizsgálatot (SP0982 [NCT02408523]), vagy annak megfelelő kiindulási hibának kell lennie. Megjegyzés: Más, SP0982-re szűrt alanyok esetében is fontolóra vehetők az EP0012-re való áttérés, ha a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az alany számára előnyös lehet a nyílt elrendezésű lakozamid (LCM) kezelés, és az UCB vizsgálati orvosával vagy képviselőjével folytatott előzetes megbeszélés és jóváhagyás alapján.
Kizárási kritériumok:
- Az alany a lakozamidon (LCM) kívül bármilyen vizsgálati gyógyszert is kap, vagy bármilyen kísérleti eszközt használ.
- Az alany megfelel az SP0982 visszavonási kritériumainak, vagy folyamatban lévő súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) tapasztal
- Az alanynak aktív öngyilkossági gondolata van, amit a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) „Utolsó látogatás óta” változatának 4. vagy 5. kérdésére adott pozitív válasz ("Igen") jelez.
- Az alanynál a normál érték felső határának (ULN) a következők valamelyike >=2-szerese: alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST), alkalikus foszfatáz (ALP) vagy >ULN összbilirubin (≥1,5xULN összbilirubin, ha ismert Gilbert-féle). szindróma). Ha az alanynál csak az összbilirubinszint emelkedése meghaladja az ULN-t és az 1,5-szeres felső határt, a bilirubint frakcionálja, hogy azonosítsa a lehetséges nem diagnosztizált Gilbert-szindrómát (azaz direkt bilirubin <35%). Minden olyan alany esetében, aki az EP0012-t közvetlenül az ALT, AST, ALP vagy teljes bilirubin kiindulási értékével > ULN értékkel adta meg, a kiindulási diagnózist és/vagy bármely klinikailag jelentős emelkedés okát meg kell érteni, és rögzíteni kell az elektronikus esetjelentés űrlapon (eCRF). ). Azok a tesztek, amelyek ALT, AST vagy ALP értékét a kizárási határérték 25%-kal meghaladják, egyszer megismételhetők megerősítés céljából.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Lakozamid
Kezdő adag Az SP0982 befejezői a V1-nél:
SP0982 Alapvonali hibák a V1-ben:
Belsőleges oldat (50 kg alatti gyermekek):
Tabletták (50 kg-nál nagyobb súlyú gyermekek):
Tabletták (felnőtt alanyok):
|
Más nevek:
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő vizsgálatban résztvevők száma a kezelési időszak alatt
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
A nemkívánatos eseményeket akkor tekintették kezeléshez szükségesnek, ha az esemény az EP0012-ben szereplő első vizsgálati gyógyszeradag beadásának időpontjában vagy azt követően, és az utolsó vizsgálati gyógyszeradagot követő 30 napon belül jelentkezett, vagy olyan események, amelyek intenzitása az első vizsgálati gyógyszeradag beadása időpontjában vagy azt követően, illetve a dátumot követő 30 napon belül romlott. az utolsó vizsgálati gyógyszer beadása.
A nemkívánatos eseményeket a résztvevő és/vagy a gondozó spontán jelentette, vagy a vizsgáló megfigyelte őket.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
|
A TEAE miatt visszavont vizsgálati résztvevők száma
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
A nemkívánatos eseményeket akkor tekintették kezeléshez szükségesnek, ha az esemény az EP0012-ben szereplő első vizsgálati gyógyszeradag beadásának időpontjában vagy azt követően, és az utolsó vizsgálati gyógyszeradagot követő 30 napon belül jelentkezett, vagy olyan események, amelyek intenzitása az első vizsgálati gyógyszeradag beadása időpontjában vagy azt követően, illetve a dátumot követő 30 napon belül romlott. az utolsó vizsgálati gyógyszer beadása.
A nemkívánatos eseményeket a résztvevő és/vagy a gondozó spontán jelentette, vagy a vizsgáló megfigyelte őket.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a kezelési időszak alatt új hiányzás és/vagy myoklonusos rohamok jelentkeztek
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
Jelentették azoknak a vizsgálati résztvevőknek a számát, akiknél a kezelési periódus alatt új abszansz és/vagy myoklonus rohamtípusok jelentkeztek, de akik nem tapasztaltak a kombinált kiindulási periódusban vagy a rohamok besorolási anamnézisében az LCM bevétele előtt.
Az új rohamtípus megjelenésének meghatározásához a kombinált kiindulási időszakot használták.
Így azokat a résztvevőket, akik közvetlenül beiratkoztak az EP0012-be, az SP0982 4 hetes prospektív kiindulási periódusából származó kiindulási hiányzási és/vagy myoklónikus rohamadatokat kombinálták az összes jelentett kiindulási távolléttel és a myoklónusos rohamok információival az EP0012 napi rohamnaplójában (ezt korábban jelentették). első adag az EP0012-ben), hogy újraszámítsa a vizsgálatban résztvevő kiindulási változóit, például a távolléttel töltött napokat és/vagy a myoklonus rohamokat 28 naponként.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél 25%-kal nőtt a távolléti rohamok száma a kezelési időszak 28 napján, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelési időszak alatt 28 napra vetítve akár 25%-kal nőtt a távolléti rohamokkal járó napok száma a leendő alapidőszakhoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektív alapidőszakban jelentették a hiányzási rohamok adatait az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél több mint (>)25%-ról 50%-ra nőtt a távolléti rohamok száma a kezelési időszak alatti 28 napon belül, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelési időszak alatt 28 napra vetítve több mint 25-50%-kal nőtt a távolléti rohamokkal járó napok száma a várható kiindulási időszakhoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektusban jelentett hiányzási rohamok adatai Kiindulási időszak az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a távolléti rohamok száma >50%-ról 75%-ra nőtt a kezelési időszak alatti 28 napon belül, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél több mint 50%-ról 75%-ra nőtt a távolléti rohamokkal járó napok száma a kezelési időszak alatt 28 napra vetítve, összehasonlítva a várható kiindulási időszakkal (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektusban jelentett hiányzási rohamok adatai Kiindulási időszak az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél több mint 75%-kal nőtt a távolléti rohamok száma a kezelési időszak alatti 28 napon belül, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél több mint 75%-os növekedés tapasztalható a kezelési időszak alatti 28 napra vetítve a távolléti rohamokkal járó napok számában a várható kiindulási időszakhoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektív alapidőszakban jelentették a hiányzási rohamok adatait SP0982) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a myoklonusos rohamok száma akár 25%-kal is megnőtt a kezelési időszak 28 napján belül a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél 25%-kal nőtt a myoclonus rohamokkal járó napok száma 28 napon belül a kezelési időszak alatt a várható kiindulási periódushoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektív alapidőszakban jelentették a myoclonus rohamokkal kapcsolatos adatokat az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a myoklonusos rohamok száma >25%-ról 50%-ra nőtt a kezelési időszak alatti 28 napon belül, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél több mint 25-50%-kal nőtt a myoklonusos rohamokkal járó napok száma a kezelési időszak alatt 28 napon belül a várható kiindulási időszakhoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a myoclonus görcsrohamokra vonatkozó adatok a 4 hetes prospektusban jelentek meg Kiindulási időszak az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a myoklonusos rohamok száma >50%-ról 75%-ra nőtt a kezelési időszak alatti 28 napon belül, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél több mint 50-75%-kal nőtt a myoklonusos rohamokkal járó napok száma a kezelési időszak alatt 28 napon belül a várható kiindulási periódushoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a 4 hetes prospektusban jelentett myoklonikus görcsrohamok adatai Kiindulási időszak az SP0982-ben) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők száma, akiknél a myoklonusos rohamok száma több mint 75%-kal nőtt a kezelési időszak 28 napjában, a leendő kiindulási állapothoz képest (SP0982 vizsgálat)
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
Azon résztvevők száma, akiknél több mint 75%-kal nőtt a myoklonusos rohamokkal járó napok száma 28 napon belül a kezelési időszak alatt a várható kiindulási periódushoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a myoklonikus görcsrohamok adatait a 4 hetes prospektív alapidőszakban jelentették SP0982) jelentették.
Ez az időszak az SP0982 1. látogatásának napján kezdődött és az SP0982 2. látogatása előtti nappal ért véget.
Az EP0012-be közvetlenül beiratkozók esetében a leendő alapállapot az EP0012 1. látogatása (vagy az első adag) előtti napon ért véget.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (legfeljebb körülbelül 5 évig), a leendő SP0982 alapidőszakhoz képest
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél legalább 50%-kal rosszabbodott a rohamok hiánya a napokban
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
A görcsrohamok súlyosbodását úgy határozták meg, hogy a résztvevőnél több mint 50%-os növekedés tapasztalható a távolléti rohamokkal járó napok számában a leendő kiindulási állapottól számított 28 napon belül.
A görcsrohamok súlyosbodásának százalékos aránya azon résztvevőkön alapult, akik kórelőzményében vagy előfordulásukban számoltak be hiányrohamokról a leendő alapállapotban vagy a kezelési időszakban.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a napokban legalább 50%-kal rosszabbodtak a myoklonusos rohamok
Időkeret: Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
A görcsrohamok súlyosbodását úgy határozták meg, hogy a résztvevők több mint 50%-os növekedést tapasztaltak a myoklonusos rohamokkal járó napok számában a leendő kiindulási állapottól számított 28 napon belül.
A görcsrohamok súlyosbodásának százalékos aránya azon résztvevők adatain alapult, akik a kórelőzményben myoklonusos rohamokról számoltak be a leendő kiindulási állapotban vagy a kezelési időszakban.
|
Az 1. látogatástól (0. hét) a kezelési időszak végéig (kb. 5 évig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya a hematológiai paraméterekben (hemoglobin)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket a Statisztikai Elemzési Terv (SAP) az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Hematológiai paraméter, a Hemoglobin TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt megfigyeltek a kiindulási érték után (BL), de nem voltak jelen az alapvonalon.
A „2 év (y) és <17 év” korcsoportban a rendellenességek kritériumai „<=95” gramm/deciliter (g/dl) (alacsony) és „>160” g/dl (magas) voltak.
A „>=17 év” korosztálynál a rendellenesség kritériumai a következők voltak: „<= a normál alsó határának (LLN)” értéke (alacsony) és „>= a normál felső határának (ULN) 115 %-a” Magas) hemoglobinszint a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a hematológiai paraméterek (hematokrit) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Hematocrit TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de nem voltak jelen a BL-ben.
A „2 év és <17 év közötti” korosztály esetében a rendellenességek kritériumai „<=29%” (alacsony) és „>47%” (magas) hematokrit értékek voltak.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma a vérben mért hematokritértékek „<=85%-a” (alacsony) és „>=115%-a az ULN” (magas) volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya a hematológiai paraméterekben (vérlemezkék)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A vérlemezkeszám TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de nem voltak jelen a BL-ben.
A '>1 hónapos' életkorban a rendellenességek kritériumai '<=100' 10^9/l és '>=600' 10^9/L vérlemezkeszám érték voltak.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya a hematológiai paraméterekben (eritrociták)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az Erythrocytes paraméter TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de nem voltak jelen a BL-ben.
A '>=2 év' életkorban a rendellenesség kritériuma a '<3,5' 10^12/l vörösvértest-érték volt a vérben.
A korai felmondási látogatás (TV) az utolsó látogatás volt a vizsgálatban (legfeljebb 5 évig).
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya a hematológiai paraméterekben (leukociták)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A leukociták TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt megfigyeltek a BL után, de nem voltak jelen a BL-ben.
Minden korosztálynál a rendellenesség kritériuma '<=3,0' volt
10^9/L (alacsony) és '>= 16,0' 10^9/L (magas) a leukociták értéke a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérés (TEMA) van a hematológiai paraméterekben (abszolút bazofil)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Basophils Absolute TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de a BL-ben nem voltak jelen.
A „>1 hónapos” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „>=0,4” volt
10^9/l basofil a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a hematológiai paraméterek (Eosinophil Absolute) kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az Eosinophil Absolute TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de a BL-ben nem voltak jelen.
A „>1 hónapos” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „>=1,0” volt
10^9/l eozinofil a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a hematológiai paraméterekben (limfociták abszolút száma)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Lymphocytes Absolute TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a kiindulási érték után (BL) figyeltek meg, de nem voltak jelen az alapvonalon.
A „2 év – <6 év” korosztály esetében a rendellenességek kritériumai „<0,7” 10^9/L (alacsony) és „>6.9” 10^9/L (magas) voltak.
A '>=6 év' életkorban az abnormalitás kritériuma '<0,6' 10^9/L (alacsony) és '>5,0' 10^9/L (magas) volt a limfociták abszolút vérszintjére vonatkozóan.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a hematológiai paraméterekben (monocita abszolút érték)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Monocytes Absolute TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de nem voltak jelen a BL-ben.
A „>1 hónapos” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „>=2,0” volt
10^9/l monociták a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérés (TEMA) van a hematológiai paraméterekben (abszolút neutrofil)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Neutrophils Absolute TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt BL után figyeltek meg, de a BL-ben nem voltak jelen.
A „>1 hónapos” korosztályban a rendellenesség kritériuma „<1,5” 10^9/l neutrofil volt a vérben.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a szérum kémiai paraméterei (kalcium) a kezelés során jelentkező markáns eltéréseket (TEMA) észlelték
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A kalcium TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen a kiindulási állapotnál.
Az „1 év – <17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<=1,85” volt.
millimol literenként (mmol/l) és '>=2,95'
mmol/l.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenességek kritériuma „<=1,9 mmol/l” és „>=2,75 mmol/L” volt a szérum kalciumtartalmában.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a szérum kémiai paraméterei (nátrium) a kezelés során jelentkező markáns eltéréseket (TEMA) észlelték
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A nátrium TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen az alapvonalon.
A „>1 hónapos” korosztályban a rendellenességek kritériuma „<127” mmol/L (alacsony) és „>151” mmol/L (magas) szérum nátriumszint volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a szérum kémiai paraméterei (kálium) a kezelés során jelentkező markáns eltéréseket (TEMA) észlelték
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A kálium TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen a kiindulási állapotban.
A '>=1 év' életkorban az abnormalitás kritériuma '<= 3,0' mmol/L (alacsony) és '>= 6,0' mmol/L (magas) szérum kálium volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a szérumkémiai paraméterekben (klór)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A klorid TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen a kiindulási állapotban.
A „>1 hónapos” korosztályban a rendellenességek kritériuma „<=90” mmol/L (alacsony) és „>=112” mmol/L (magas) szérum-klorid volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a szérumkémiai paraméterekben (bikarbonát)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A bikarbonát TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen az alapvonalon.
A „>1 hónap-<17 év” korcsoportban a rendellenességek kritériumai „<15” mmol/L (alacsony) és „>38” mmol/L (magas) voltak.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenességek kritériuma „<18” mmol/L (alacsony) és „>38” mmol/L (magas) szérumbikarbonát volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a szérumkémiai paraméterek (kreatinin) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A kreatinin TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen az alapvonalon.
Az „1-<10 év” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „>106,8” volt
mikromol literenként (umol/L), „10-<16 év” esetén a rendellenesség kritériuma „>159,12” volt
umol/L és a „>=16 év” esetében a rendellenesség kritériuma „>=176,8” volt
umol/L a szérum kreatinin esetében.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A szérumkémiai paraméterek (aszpartát-aminotranszferáz) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiindulási állapotnál nem voltak jelen.
A rendellenességek kritériumait minden korosztály esetében a következőképpen határozták meg: „≥3,0 egység literenként (U/L) x ULN” (magas A), „≥5,0 U/L x ULN” (magas B) és „≥10,0
A szérum AST U/L x ULN' (magas C) értéke.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A szérumkémiai paraméterek (alanin aminotranszferáz) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) szenvedő vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az alanin aminotranszferáz (ALT) TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen az alapállapotban.
A rendellenességek kritériumait minden korosztály esetében a következőképpen határozták meg: „≥3,0 U/L x ULN” (Magas A), „≥5,0 U/L x ULN” (Magas B) és „≥10,0
A szérum ALT U/L x ULN' (magas C) értéke.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a kémiai paraméterekben (összes bilirubin)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Total Bilirubin TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiindulási állapotnál nem voltak jelen.
A „>1 hónapos” korosztályban a rendellenesség kritériuma „≥34,208” volt
umol/l szérum bilirubin.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A szérumkémiai paraméterekben (alkáli foszfatáz) a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az alkalikus foszfatáz TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen az alapállapotban.
A '4 év -<10 év' korosztályban a rendellenesség feltétele '>=834 U/L', a '10 év -<17 év' a kóros kritérium '>=1761 U/L' volt, és a '>=17 év' esetében az abnormalitási kritérium '>=3,0 volt
A szérum alkalikus foszfatáz U/L x ULN' értéke.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A szérumkémiai paraméterek (gamma-glutamil-transzferáz) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A gamma-glutamil transzferáz (GGT) TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de nem voltak jelen a kiindulási állapotnál.
Az „1 év-<13 év” korosztálynál az abnormalitás kritériuma „>=66” U/L (magas A), a „13 év-<17 év” esetében a rendellenesség kritériuma „>=126” volt. U/L (magas B) és „>=17 év” esetén a rendellenesség kritériuma „>=3,0” volt
A szérum GGT U/L x ULN' (magas C) értéke.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A szérumkémiai paraméterek (glükóz) tekintetében a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A glükóz TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen a kiindulási állapotban.
A „>1 hónap-<17 év” korosztályban a rendellenességek kritériumai „<2,775” mmol/L (alacsony) és „>=9,99” voltak.
mmol/L (magas).
A „>=17 éves” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „<2,775” mmol/l (alacsony) és „>=11,1” volt.
mmol/l (magas) szérum glükóz.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a szérumkémiai paraméterekben (albumin)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
Az albumin TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de az alapállapotban nem voltak jelen.
A '>=1 év és <17 év közötti korosztály esetében a rendellenesség kritériuma '<24' g/l és '>84' g/l, a korosztály esetében pedig a '>=17 év' volt a rendellenesség kritériuma. szérumalbumin '<26' g/l volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A vizsgálatban résztvevők százalékos aránya a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) a szérumkémiai paraméterekben (összes fehérje)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A Total Protein TEMA-laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiindulási állapotnál nem voltak jelen.
Az „1 évtől <17 éves” korosztályban a rendellenességek kritériumai „<43” g/l és „>120” g/l voltak.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<43” g/l és „>130” g/l szérumfehérje volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak a szérumkémiai paraméterekben (foszfát)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A foszfát TEMA laboratóriumi eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt megfigyeltek a BL-t követően, de nem voltak jelen a kiindulási állapotban.
Az „1 év-<17 év” korcsoportban a rendellenességek kritériumai „<0,5814” mmol/L (alacsony) és „>2,3902” mmol/L (magas) értékek voltak.
A '>=17 év' korosztálynál az abnormalitási kritériumok '<=0,646' voltak
mmol/L (alacsony) és '>=1,938'
mmol/l (magas) szérumfoszfát.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) paraméterben (QT-intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A QT-intervallum-paraméter TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiinduláskor nem voltak jelen.
Az „1 hónap (m)-<12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>=500 milliszekundum (ms)” volt (Abnormal (Abn) A).
A „>=12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>=500 ms” (Abn B) vagy „>=60 ms növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn C) volt.
A QT-intervallum eltérését a 0. héten figyelték meg, amikor a résztvevőt átvették az SP0982 vizsgálatból, és folyamatosan rendellenes EKG-paraméterekkel rendelkezett az SP0982 és EP0012 során.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses EKG paraméterben (QTc(F) intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltéréssel (TEMA) szenvedő vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A QTc(F) intervallum TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési időszak alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiindulási állapotnál nem voltak jelen.
A „3 év –<12 év” és a „>=12 év – <17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériumai a „>440 ms” (Abn A) és a „>15%-os növekedés az alapvonalhoz képest” értéktől származtak (Abn B).
A „>=17 év” korosztálynál az abnormalitási kritériumok „>450 ms” (Abn C), „>480 ms” (Abn D), „>500 ms” (Abn E) vagy „>=60 ms” voltak. növekedés a kiindulási értékhez képest (Abn F).
A QTc(F) intervallum eltérését a 0. héten figyelték meg, amikor a résztvevőt átvették az SP0982 vizsgálatból, és folyamatosan rendellenes EKG-paraméterekkel rendelkezett az SP0982 és EP0012 során.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses EKG paraméterben (QTc(B) intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltéréssel (TEMA) szenvedő vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A QTc(B) intervallum TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiinduláskor nem voltak jelen.
A „3 év –<12 év” és a „>=12 év – <17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>450 ms” (Abn A) és „>15%-os növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn B) volt. ).
A „>=17 év” korosztálynál a rendellenesség kritériuma „>450 ms” (Abn C), „>480 ms” (Abn D), „>500 ms” (Abn E) vagy „>=60 ms” volt. növekedés a kiindulási értékhez képest (Abn F).
A QTc(B) intervallum eltérését a 0. héten figyelték meg, amikor a résztvevőt átvették az SP0982 vizsgálatból, és folyamatosan rendellenes EKG-paraméterekkel rendelkezett az SP0982 és EP0012 során.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses EKG-paraméterben (PR-intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A PR-intervallum TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiinduláskor nem voltak jelen.
A „3 év – <12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>180 ms” (Abn A) és „>25%-os növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn B) volt.
A „>=12 év – <17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>200 ms” (Abn C) és „>25%-os növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn D) volt.
A „>=17 év” korosztály esetében a rendellenességek kritériumai a „>200 ms” (Abn E), „>220 ms” (Abn F) vagy „>250 ms” (Abn G) feletti, kezelés során felmerülő értékek voltak. .
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses EKG-paraméterben (QRS-intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltérésekkel (TEMA) rendelkező vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A QRS-intervallum TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiinduláskor nem voltak jelen.
A „3 év – <12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „>100 ms” (Abn A) és „>25%-os növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn B) volt.
A „>=12 év – <17 év” korcsoportban a rendellenesség kritériuma „>110 ms” (Abn C) és „>25%-os növekedés az alapvonalhoz képest” (Abn D) volt.
A „>=17 év” korosztály esetében a rendellenességek kritériumai a „>100 ms” (Abn E), „>120 ms” (Abn F) vagy „>140 ms” (Abn G) feletti, kezelés során felmerülő értékek voltak. .
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
A 12 elvezetéses EKG-paraméterben (szívfrekvencia-intervallum) a kezelés során jelentkező markáns eltéréssel (TEMA) szenvedő vizsgálatban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A szívfrekvencia-intervallum TEMA EKG-eredményei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen a kiinduláskor.
A „3 év – <12 év” korosztályban a rendellenességek kritériumai „<60 ütés/perc (bpm)” (Abn A) és „>130 ütés/perc” (Abn B) voltak.
A '>=12 év' életkorban az abnormalitás kritériuma '<50 bpm' (Abn C) és '>120 bpm' (Abn D) volt.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak az életjel-mérésekben (pulzusszám)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A pulzusfrekvencia TEMA életjeleinek eredményei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen az alapvonalon.
A „3 év – <12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<60 bpm” (alacsony) és „>130 bpm” (magas) volt.
A „12 év – <17 év” korosztály esetében a rendellenességek kritériumai „<=50 bpm” (alacsony) és „>=120 bpm” (magas) voltak.
A „>=17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<=50 bpm és >=15 ütés/perc csökkenés az alapvonalhoz képest” (Alacsony A), „>=120 bpm és >= növekedés az alapvonalhoz képest” 15 bpm” (magas A), „<60 bpm” (alacsony B) és „>100 bpm” (magas B).
A pulzusszámot olyan pozíciók szerint adtuk meg, mint például „fekvésben 3 perc (Sup 3 perc)”, „állva 1 perc” (std 1 perc) és „állva 3 perccel” (Std 3 perc).
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak az életjel-mérésekben (szisztolés vérnyomás)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A szisztolés vérnyomás (BP) eredményeinek TEMA-értékei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen a kiindulási értéknél.
A „3 év – <12 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<80 higanymilliméter (Hgmm)” (alacsony) és „>140 Hgmm” (magas) volt.
A '>=12 év - <17 év' életkorban a rendellenességek kritériumai '<90 Hgmm' (alacsony) és '>160 Hgmm' (magas) voltak.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „<=90 Hgmm és a kiindulási értékhez képest >=20 Hgmm-es csökkenés” (Alacsony A), „>=180 Hgmm és a kiindulási értékhez képest >=20-as növekedés” volt. Hgmm (magas A), „<90 Hgmm” (alacsony B), „>140 Hgmm (magas B) és „>160 Hgmm” (magas C).
A szisztolés vérnyomást olyan pozíciók szerint jelentették, mint a 'Sup 3 min', 'Std 1 min' és 'Std 3 min'.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak az életjel-mérésekben (diasztolés vérnyomás)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A diasztolés vérnyomás eredményeinek TEMA-értékei azok, amelyeket a kezelési periódus alatt a BL-t követően figyeltek meg, de a kiindulási értéknél nem voltak jelen.
A „3 év -<12 év” korosztályban a rendellenesség kritériumai „<50 Hgmm” (alacsony) és „>80 Hgmm” (magas), „>=12 év – <17 év” voltak, a rendellenesség kritériumai „<=50 Hgmm” (alacsony) és „>=105 Hgmm” (magas) és „>=17 év”, a rendellenesség kritériuma „<=50 Hgmm és a kiindulási értékhez képest >=15 Hgmm-es csökkenés” (alacsony) volt. A), '>=105 Hgmm és emelkedés az alapvonalhoz képest >=15' Hgmm (magas A), "<50 Hgmm" (alacsony B), ">90 Hgmm" (magas B) és ">100 Hgmm" ( Magas C).
A diasztolés vérnyomást olyan pozíciók szerint jelentették, mint a 'Sup 3 min', 'Std 1 min' és 'Std 3 min'.
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Azon vizsgálatban résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelés során jelentkező markáns eltérések (TEMA) vannak az életjel-mérésekben (testsúly)
Időkeret: A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
A TEMA értékeket az SAP az életkornak megfelelő értékek várható tartományától való jelentős eltérésként határozza meg.
A TEMA vitális paraméterek eredményei azok voltak, amelyeket a BL-t követően figyeltek meg a kezelési időszak alatt, de nem voltak jelen a kiindulási állapotban.
Az „1 hónap – <17 év” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma „a normál testtömeg <3%-a” kilogrammban (kg) vagy a „normál testtömeg >97%-a” kg-ban.
Itt a „normál <3%-a” „alacsony”-ként, a „normál >97%-a” pedig „Magas”-ként jelenik meg.
A „>=17 éves” korosztály esetében a rendellenesség kritériuma a „testtömeg >=10%-os növekedése/csökkenése” volt kg-ban (Inc/Dec A formában) vagy „Növekedés/csökkenés >=7%-os testtömeg” volt. kg-ban (Inc/Dec B jelzéssel).
|
A vizsgálat ideje alatt (legfeljebb 5 évig)
|
|
Az elsődleges generalizált tónusos-klónusos rohamok (PGTCS) gyakoriságának százalékos változása 28 naponként a kombinált kiindulási állapothoz képest
Időkeret: A kombinált kiindulási állapottól a kezelési időszak végéig (legfeljebb 5 évig)
|
A relatív időszak 28 napos PGTCS gyakoriságát kivontuk a 28 napos kombinált alapvonal PGTCS gyakoriságából, és az eredményt elosztottuk a 28 napos kombinált alapvonal PGTCS gyakoriságával, majd az eredményt megszoroztuk 100-zal, hogy megkapjuk a PGTCS gyakoriság százalékos változását 28 nap a kombinált kiindulási időszaktól (CB) a megfelelő elemzési időszakig.
A CB-t az SP0982 vizsgálatban közvetlenül a véletlen besorolást közvetlenül megelőző 12 hetes és a 4 hetes prospektív kiindulási periódusokként határozták meg, vagy az 1. látogatás (első dózis) előtt, ha közvetlenül regisztráltak az EP0012-be.
|
A kombinált kiindulási állapottól a kezelési időszak végéig (legfeljebb 5 évig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. augusztus 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 31.
Első közzététel (Becsült)
2015. április 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 17.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Epilepszia
- Rohamok
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Antikonvulzív szerek
- Feszültségfüggő nátriumcsatorna blokkolók
- Nátriumcsatorna blokkolók
- Lakozamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EP0012
- 2012-001770-29 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Ez a terv módosulhat, ha a vizsgálat befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.
IPD megosztási időkeret
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Lakozamid tabletta
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandSwiss National Science FoundationToborzásFertőzés utáni köhögésSvájc