Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van lacosamide als aanvullende therapie bij patiënten die lijden aan epileptische tonisch-clonische aanvallen (VALUE)

17 november 2023 bijgewerkt door: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Een open-label, multicenter extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van lacosamide als aanvullende therapie voor ongecontroleerde primaire gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen bij proefpersonen met idiopathische gegeneraliseerde epilepsie te evalueren

Beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van oraal lacosamide (LCM) als aanvullende therapie voor ongecontroleerde primaire gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen (PGTCS) bij proefpersonen >= 4 jaar met idiopathische gegeneraliseerde epilepsie (IGE). Deze studie zal proefpersonen uit de LCM SP0982 [NCT02408523] studie inschrijven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

239

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chatswood, Australië
        • Ep0012 980
      • Heidelberg, Australië
        • Ep0012 985
      • Melbourne, Australië
        • Ep0012 986
      • Parkville, Australië
        • Ep0012 981
  • Brazilië
      • Curitiba, Brazilië
        • Ep0012 181
      • Florianopolis, Brazilië
        • Ep0012 180
      • Passo Fundo, Brazilië
        • Ep0012 186
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Ep0012 185
      • Rio de Janeiro, Brazilië
        • Ep0012 188
      • Sao Paulo, Brazilië
        • Ep0012 183
  • Bulgarije
      • Blagoevgrad, Bulgarije
        • Ep0012 500
      • Sofia, Bulgarije
        • Ep0012 501
  • China
      • Beijing, China
        • Ep0012 971
      • Changchun, China
        • Ep0012 976
      • Shanghai, China
        • Ep0012 972
  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland
        • Ep0012 303
      • Freiburg, Duitsland
        • Ep0012 314
      • Marburg, Duitsland
        • Ep0012 311
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk
        • Ep0012 255
      • Lille Cedex, Frankrijk
        • Ep0012 252
      • Nancy, Frankrijk
        • Ep0012 251
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Ep0012 600
      • Szeged, Hongarije
        • Ep0012 603
  • Israël
      • Rehovot, Israël
        • Ep0012 850
      • Tel Hashomer, Israël
        • Ep0012 851
  • Italië
      • Torino, Italië
        • Ep0012 351
  • Japan
      • Fukuoka-shi, Japan
        • Ep0012 906
      • Gifu, Japan
        • Ep0012 910
      • Hamamatsu, Japan
        • Ep0012 903
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0012 902
      • Kagoshima-city, Japan
        • Ep0012 912
      • Kodaira-city, Japan
        • Ep0012 914
      • Kokubunji-shi, Japan
        • Ep0012 909
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0012 901
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0012 911
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0012 900
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0012 908
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Ep0012 940
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Ep0012 941
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Ep0012 944
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0012 161
  • Polen
      • Czestochowa, Polen
        • Ep0012 657
      • Gdansk, Polen
        • Ep0012 655
      • Gliwice, Polen
        • Ep0012 652
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 651
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 653
      • Katowice, Polen
        • Ep0012 654
      • Tyniec Maly, Polen
        • Ep0012 656
      • Warszawa, Polen
        • Ep0012 650
      • Warszawa, Polen
        • Ep0012 659
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Ep0012 451
  • Roemenië
      • Iasi, Roemenië
        • Ep0012 704
      • Timisoara, Roemenië
        • Ep0012 700
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie
        • Ep0012 757
      • Kazan, Russische Federatie
        • Ep0012 750
      • Pyatigorsk, Russische Federatie
        • Ep0012 758
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • Ep0012 756
      • Samara, Russische Federatie
        • Ep0012 752
      • St. Petersburg, Russische Federatie
        • Ep0012 755
  • Slowakije
      • Bardejov, Slowakije
        • Ep0012 821
      • Hlohovec, Slowakije
        • Ep0012 823
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0012 402
      • Cordoba, Spanje
        • Ep0012 406
      • Madrid, Spanje
        • Ep0012 407
      • Sevilla, Spanje
        • Ep0012 403
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Ep0012 961
      • Taipei, Taiwan
        • Ep0012 960
  • Tsjechië
      • Ostrava- Poruba, Tsjechië
        • Ep0012 550
      • Prague, Tsjechië
        • Ep0012 553
      • Praha 11, Tsjechië
        • Ep0012 556
      • Zlin, Tsjechië
        • Ep0012 552
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • EP0012 5
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • EP0012 8
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Ep0012 31
    • Florida
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten, 33470
        • Ep0012 42
      • Panama City, Florida, Verenigde Staten, 32405
        • Ep0012 13
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • EP0012 2
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • Ep0012 15
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • Ep0012 21
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Verenigde Staten, 55422
        • Ep0012 25
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Ep0012 43
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78758
        • Ep0012 53
      • Greenville, Texas, Verenigde Staten, 75401
        • Ep0012 50
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77005
        • Ep0012 34
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Ep0012 38
    • Washington
      • Renton, Washington, Verenigde Staten, 98057
        • Ep0012 27
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715
        • Ep0012 23

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Proefpersoon moet een baseline-fout hebben behaald of in aanmerking komen voor het ouderonderzoek (SP0982 [NCT02408523]). Opmerking: andere proefpersonen die op SP0982 zijn gescreend, kunnen worden overwogen voor roll-over naar EP0012 als de onderzoeker van mening is dat de proefpersoon baat zou kunnen hebben bij een behandeling met open-label lacosamide (LCM) en op basis van voorafgaande bespreking met en goedkeuring van de UCB-onderzoeksarts of vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon krijgt naast lacosamide (LCM) ook experimentele medicijnen of gebruikt experimentele apparaten
  • Proefpersoon voldoet aan de ontwenningscriteria voor SP0982 of ervaart een aanhoudend ernstig ongewenst voorval (SAE)
  • Proefpersoon heeft actieve zelfmoordgedachten, zoals blijkt uit een positief antwoord ("Ja") op vraag 4 of vraag 5 van de "Since Last Visit"-versie van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • Proefpersoon heeft >=2x bovengrens van normaal (ULN) van een van de volgende: alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), alkalische fosfatase (ALP) of >ULN totaal bilirubine (≥1,5xULN totaal bilirubine indien bekend Gilbert's syndroom). Als de patiënt alleen verhogingen van totaal bilirubine heeft die >ULN en <1,5xULN zijn, fractioneer dan bilirubine om mogelijk niet-gediagnosticeerd syndroom van Gilbert te identificeren (dwz direct bilirubine <35%). Voor alle proefpersonen die rechtstreeks EP0012 hebben ingevoerd met een basislijnresultaat >ULN voor ALAT, ASAT, ALP of totaal bilirubine, moet een basislijndiagnose en/of de oorzaak van een klinisch relevante verhoging worden begrepen en vastgelegd in het elektronische casusrapportformulier (eCRF ). Tests die resulteren in ALT, AST of ALP tot 25% boven de uitsluitingslimiet, kunnen één keer worden herhaald ter bevestiging.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lacosamide

Start dosering

SP0982 voltooiers bij V1:

  • LCM 10 mg/kg/dag voor pediatrische patiënten met een gewicht <30 kg
  • LCM 8 mg/kg/dag voor pediatrische proefpersonen met een gewicht van ≥ 30 kg tot < 50 kg
  • LCM 400 mg/dag (200 mg tweemaal daags) voor volwassen proefpersonen (≥18 jaar) of pediatrische proefpersonen met een gewicht van ≥50 kg

SP0982 Baseline-storingen bij V1:

  • LCM 2 mg/kg/dag voor pediatrische patiënten met een gewicht <50 kg
  • LCM 100 mg/dag (50 mg tweemaal daags) voor volwassen proefpersonen (≥18 jaar) of pediatrische proefpersonen met een gewicht van ≥50 kg

Orale oplossing (pediatrische proefpersonen <50 kg):

  • Minimale LCM-dosis: 4 mg/kg/dag
  • Maximale LCM-dosis: 12 mg/kg/dag

Tabletten (pediatrische proefpersonen ≥50 kg):

  • Minimale LCM-dosis: 200 mg/dag
  • Minimale LCM-dosis: 600 mg/dag

Tabletten (volwassen proefpersonen):

  • Minimale LCM-dosis: 200 mg/dag
  • Maximale LCM-dosis: 800 mg/dag
Geneesmiddel: Lacosamide-tablet
  • Werkzame stof: Lacosamide
  • Farmaceutische vorm: Tablet
  • Concentratie: 50 mg en 100 mg
  • Toedieningsweg: Orale toediening
Andere namen:
  • Vimpat
  • LCM
Geneesmiddel: Lacosamide orale oplossing
  • Werkzame stof: Lacosamide
  • Farmaceutische vorm: orale oplossing
  • Concentratie: 10 mg/ml
  • Toedieningsweg: Orale toediening
Andere namen:
  • Vimpat
  • LCM

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gedurende de duur van de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Bijwerkingen werden als tijdens de behandeling optredende bijwerkingen beschouwd als de gebeurtenis zich voordeed op of na de datum van de eerste dosis onderzoeksmedicatie in EP0012 en binnen 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie of voorvallen waarvan de intensiteit verslechterde op of na de datum van de eerste dosis onderzoeksmedicatie en binnen 30 dagen na de datum van de laatste studiemedicatietoediening. Bijwerkingen werden spontaan gemeld door de deelnemer en/of verzorger of waargenomen door de onderzoeker.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Aantal studiedeelnemers dat zich heeft teruggetrokken vanwege TEAE's
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Bijwerkingen werden als tijdens de behandeling optredende bijwerkingen beschouwd als de gebeurtenis zich voordeed op of na de datum van de eerste dosis onderzoeksmedicatie in EP0012 en binnen 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie of voorvallen waarvan de intensiteit verslechterde op of na de datum van de eerste dosis onderzoeksmedicatie en binnen 30 dagen na de datum van de laatste studiemedicatietoediening. Bijwerkingen werden spontaan gemeld door de deelnemer en/of verzorger of waargenomen door de onderzoeker.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Aantal studiedeelnemers met nieuwe symptomen van afwezigheid en/of myoclonische aanvallen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Het aantal studiedeelnemers met het optreden van nieuwe soorten afwezigheid en/of myoclonische aanvallen die tijdens de behandelingsperiode werden ervaren, maar die dit niet hadden in de gecombineerde basislijnperiode of in de geschiedenis van de classificatie van aanvallen, vóór het gebruik van LCM, werd gerapporteerd. Om het optreden van een nieuw aanvalstype te bepalen, werd de gecombineerde basislijnperiode gebruikt. De deelnemers die zich rechtstreeks hadden ingeschreven voor EP0012, de baseline-afwezigheid en/of myoclonische aanvalsgegevens uit de 4 weken durende prospectieve baseline-periode van SP0982 werden gecombineerd met eventuele gerapporteerde baseline-afwezigheid en informatie over myoclonische aanvallen in het dagelijkse aanvalsdagboek van EP0012 (gerapporteerd vóór eerste dosis in EP0012) om de baselinevariabelen van de onderzoeksdeelnemer te herberekenen, zoals dagen met afwezigheid en/of myoclonische aanvallen per 28 dagen.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van maximaal 25% in dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van maximaal 25% in het aantal dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte basislijnperiode (voor die deelnemers met gegevens over verzuimaanvallen gerapporteerd in de prospectieve basislijnperiode van 4 weken). in SP0982) werden gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van meer dan (>)25% tot 50% in dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >25% tot 50% in het aantal dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte basislijnperiode (voor die deelnemers met gegevens over verzuim gemeld in de prospectieve periode van vier weken). Basislijnperiode in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van >50% tot 75% in dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >50% tot 75% in het aantal dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte uitgangsperiode (voor de deelnemers met gegevens over verzuim gemeld in de prospectieve periode van vier weken). Basislijnperiode in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van >75% in dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >75% in het aantal dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte basislijnperiode (voor die deelnemers met verzuimgegevens gerapporteerd in de prospectieve basislijnperiode van vier weken in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van maximaal 25% in dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van maximaal 25% in het aantal dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte basislijnperiode (voor die deelnemers met gegevens over myoclonische aanvallen gerapporteerd in de prospectieve basislijnperiode van 4 weken). in SP0982) werden gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van >25% tot 50% in dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de prospectieve uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >25% tot 50% in het aantal dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de prospectieve basislijnperiode (voor die deelnemers met gegevens over myoclonische aanvallen gerapporteerd in de prospectieve periode van 4 weken). Basislijnperiode in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van >50% tot 75% in dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >50% tot 75% in het aantal dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de prospectieve basislijnperiode (voor die deelnemers met gegevens over myoclonische aanvallen gerapporteerd in de prospectieve periode van 4 weken). Basislijnperiode in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Aantal onderzoeksdeelnemers met een toename van >75% in dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de verwachte uitgangswaarde (van onderzoek SP0982)
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Het aantal deelnemers dat een toename ervaart van >75% in het aantal dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelperiode vergeleken met de verwachte uitgangsperiode (voor die deelnemers met gegevens over myoclonische aanvallen gerapporteerd in de prospectieve uitgangsperiode van 4 weken in SP0982) zijn gerapporteerd. Deze periode begon op de dag van bezoek 1 van SP0982 en eindigde de dag vóór bezoek 2 van SP0982. Voor de directe inschrijvingen voor EP0012 eindigde de prospectieve basislijn de dag vóór bezoek 1 (of vóór de eerste dosis) van EP0012.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar), vergeleken met de verwachte SP0982-basislijnperiode
Percentage studiedeelnemers met ten minste 50% verslechtering in dagen met afwezigheidsaanvallen
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Verergering van aanvallen werd gedefinieerd als een deelnemer die een toename van >=50% ervaart in het aantal dagen met verzuimaanvallen per 28 dagen ten opzichte van de prospectieve basislijn. De percentages voor verergering van aanvallen waren gebaseerd op die deelnemers die een voorgeschiedenis van verzuimaanvallen of het optreden ervan in de prospectieve uitgangssituatie of tijdens de behandelingsperiode hebben gemeld.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met ten minste 50% verslechtering in dagen met myoclonische aanvallen
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
Verergering van aanvallen werd gedefinieerd als een deelnemer die een toename van >=50% ervaart in het aantal dagen met myoclonische aanvallen per 28 dagen ten opzichte van de prospectieve uitgangswaarde. De percentages voor verergering van aanvallen waren gebaseerd op die deelnemers die een voorgeschiedenis van of het optreden van myoclonische aanvallen hebben gemeld in de prospectieve uitgangssituatie of tijdens de behandelingsperiode.
Van bezoek 1 (week 0) tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (hemoglobine)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in het Statistisch Analyseplan (SAP) gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van de parameter Hematologie, Hemoglobine, waren de resultaten die na de uitgangssituatie (BL) tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij de uitgangssituatie niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '2 jaar (j) tot <17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<=95' gram/deciliter (g/dl) (laag) en '>160' g/dl (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<=85% van de ondergrens van normaal (LLN)'-waarde (laag) en '>=115% van bovengrens van normaal (ULN)'-waarde ( Hoog) hemoglobine in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (hematocriet)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van hematocriet waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '2 jaar tot <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<=29%' (laag) en '>47%' (hoog) hematocrietwaarden. Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<=85% van LLN' (laag) en '>=115% van ULN' (hoog) van de hematocrietwaarden in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (bloedplaatjes)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van het aantal bloedplaatjes waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' waren de afwijkingencriteria '<=100' 10^9/l en '>=600' 10^9/l bloedplaatjeswaarde.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (erytrocyten)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van de parameter Erytrocyten waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>=2 jaar' waren de afwijkingencriteria '<3,5' 10^12/l erytrocytenwaarde in het bloed. Vroegtijdig beëindigingsbezoek (TV) was het laatste bezoek in het onderzoek (tot ongeveer 5 jaar).
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (leukocyten)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van leukocyten waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor alle leeftijdsgroepen waren de afwijkingencriteria '<=3,0' 10^9/L (laag) en '>= 16,0' 10^9/L (hoog) leukocytenwaarden in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (basofielen absoluut)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Basophils Absolute waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' waren de afwijkingencriteria '>=0,4' 10^9/l basofielen in bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (absoluut eosinofielen)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Eosinophils Absolute waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' waren de afwijkingscriteria '>=1,0' 10^9/l eosinofielen in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (lymfocyten absoluut)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Lymfocyten Absoluut waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na de uitgangssituatie (BL) werden waargenomen, maar die bij de uitgangssituatie niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '2 jaar - <6 jaar' waren de afwijkingencriteria '<0,7' 10^9/L (laag) en '>6,9' 10^9/l (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=6 jaar' waren de afwijkingencriteria '<0,6' 10^9/L (laag) en '>5,0' 10^9/l (hoog) voor absolute lymfocyten in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (Monocytes Absolute)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Monocytes Absolute waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' was het afwijkingscriterium '>=2,0' 10^9/l monocyten in het bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in hematologische parameters (absoluut neutrofielen)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Neutrofielen Absoluut waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die niet aanwezig waren bij BL. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' was het afwijkingscriterium '<1,5' 10^9/l neutrofielen in bloed.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (calcium)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Calcium waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '1 jaar -<17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<=1,85' millimol per liter (mmol/L) en '>=2,95' mmol/L. Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<=1,9 mmol/l' en '>=2,75 mmol/l' serumcalcium.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (natrium)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van natrium waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' waren de afwijkingencriteria '<127' mmol/l (laag) en '>151' mmol/l (hoog) serumnatrium.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in serumchemieparameters (kalium)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten voor kalium waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>=1 jaar' waren de afwijkingencriteria '<= 3,0' mmol/l (laag) en '>= 6,0' mmol/l (hoog) serumkalium.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (chloride)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Chloride waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' waren de afwijkingencriteria '<=90' mmol/l (laag) en '>=112' mmol/l (hoog) serumchloride.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (bicarbonaat)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van bicarbonaat waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand-<17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<15' mmol/l (laag) en '>38' mmol/l (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<18' mmol/l (laag) en '>38' mmol/l (hoog) serumbicarbonaat.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (creatinine)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van creatinine waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '1-<10 jaar' waren de afwijkingscriteria '>106,8' micromol per liter (umol/L), voor '10-<16 jaar' waren de afwijkingscriteria '>159,12' umol/L en voor '>=16 jaar' was het afwijkingscriterium '>=176,8' umol/L voor serumcreatinine.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (aspartaataminotransferase)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van aspartaataminotransferase (AST) waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor alle leeftijden werden de afwijkingencriteria gespecificeerd als '≥3,0 eenheden per liter (E/L) x ULN' (Hoog A), '≥5,0 E/L x ULN' (Hoog B) en '≥10,0 U/L x ULN' (Hoge C) van serum AST.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (alanine-aminotransferase)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van alanine-aminotransferase (ALT) waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor alle leeftijden werden de afwijkingencriteria gespecificeerd als '≥3,0 E/L x ULN' (Hoog A), '≥5,0 E/L x ULN' (Hoog B) en '≥10,0 U/L x ULN' (Hoge C) serum-ALT.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in chemische parameters (totaal bilirubine)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van totaal bilirubine waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand' was het afwijkingscriterium '≥34,208' umol/l serumbilirubine.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (alkalische fosfatase)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van alkalische fosfatase waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '4 jaar -<10 jaar' was het afwijkingscriterium '>=834 U/L', voor '10 jaar -<17 jaar' was het afwijkingscriterium '>=1761 U/L' en voor '>=17 jaar' was het afwijkingscriterium '>=3,0 U/L x ULN' van alkalische fosfatase in serum.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (gammaglutamyltransferase)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Gamma Glutamyl Transferase (GGT) waren de resultaten die werden waargenomen na BL tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij baseline. Voor de leeftijdscategorie '1 jaar-<13 jaar' was het afwijkingscriterium '>=66' U/L (Hoog A), voor '13 jaar-<17 jaar' was het afwijkingscriterium '>=126' U/L (Hoog B) en voor '>=17 jaar' was het afwijkingscriterium '>=3,0 U/L x ULN' (Hoge C) serum GGT.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (glucose)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van glucose waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>1 maand-<17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<2,775' mmol/l (laag) en '>=9,99' mmol/l (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<2,775' mmol/l (laag) en '>=11,1' mmol/L (hoog) serumglucose.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (albumine)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van albumine waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '>=1 jaar tot <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<24' g/l en '>84' g/l en voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' de afwijkingscriteria was '<26' g/l serumalbumine.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de serumchemieparameters (totaal eiwit)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Total Protein waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '1 jaar tot <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<43' g/l en '>120' g/l. Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<43' g/l en '>130' g/l serumeiwit.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in serumchemieparameters (fosfaat)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA-laboratoriumresultaten van Fosfaat waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '1 jaar-<17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<0,5814' mmol/l (laag) en '>2,3902' mmol/l (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<=0,646' mmol/L (laag) en '>=1,938' mmol/L (Hoog) serumfosfaat.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) parameter (QT-interval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van de QT-intervalparameter waren de resultaten die werden waargenomen na BL tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de basislijn. Voor de leeftijdscategorie '1 maand (m)-<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '>=500 milliseconden (ms)' (abnormaal (Abn) A). Voor de leeftijdscategorie '>=12 jaar' waren de afwijkingscriteria '>=500 ms' (Abn B) of '>=60 ms toename ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn C). De afwijking in het QT-interval werd waargenomen in week 0, toen de deelnemer uit het SP0982-onderzoek werd gehaald en voortdurend abnormale ECG-parameters had in SP0982 en EP0012.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen ECG-parameter (QTc(F)-interval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van het QTc(F)-interval waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' en '>=12 jaar-<17 jaar' waren de afwijkingscriteria van '>440 ms' (Abn A) en '>15% stijging ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn B). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingscriteria '>450 ms' (Abn C), '>480 ms' (Abn D), '>500 ms' (Abn E) of '>=60 ms stijging vanaf de basislijnwaarde (Abn F). De afwijking in het QTc(F)-interval werd waargenomen in week 0, toen de deelnemer uit het SP0982-onderzoek werd gehaald en voortdurend abnormale ECG-parameters had in SP0982 en EP0012.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen ECG-parameter (QTc(B)-interval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van het QTc(B)-interval waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' en '>=12 jaar-<17 jaar' waren de afwijkingscriteria '>450 ms' (Abn A) en '>15% stijging ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn B ). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingscriteria '>450 ms' (Abn C), '>480 ms' (Abn D), '>500 ms' (Abn E) of '>=60 ms stijging vanaf de basislijnwaarde (Abn F). De afwijking in het QTc(B)-interval werd waargenomen in week 0, toen de deelnemer uit het SP0982-onderzoek werd gehaald en voortdurend abnormale ECG-parameters had in SP0982 en EP0012.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen ECG-parameter (PR-interval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van het PR-interval waren de resultaten die na BL werden waargenomen tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de uitgangssituatie. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '>180 ms' (Abn A) en '>25% stijging ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn B). Voor de leeftijdscategorie '>=12 jaar - <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '>200 ms' (Abn C) en '>25% stijging ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn D). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria tijdens de behandeling optredende waarden boven '>200 ms' (Abn E), '>220 ms' (Abn F) of '>250 ms' (Abn G) .
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers aan de studie met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen ECG-parameter (QRS-interval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van het QRS-interval waren de resultaten die tijdens de behandelingsperiode na BL werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '>100 ms' (Abn A) en '>25% stijging ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn B). Voor de leeftijdscategorie '>=12 jaar - <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '>110 ms' (Abn C) en '>25% toename ten opzichte van de uitgangswaarde' (Abn D). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria tijdens de behandeling optredende waarden boven '>100 ms' (Abn E), '>120 ms' (Abn F) of '>140 ms' (Abn G) .
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage onderzoeksdeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in de 12-afleidingen ECG-parameter (hartslaginterval)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. TEMA ECG-resultaten van het hartslaginterval waren de resultaten die werden waargenomen na BL tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de basislijn. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '<60 slagen per minuut (bpm)' (Abn A) en '>130 bpm' (Abn B). Voor de leeftijdscategorie '>=12 jaar' waren de afwijkingscriteria '<50 bpm' (Abn C) en '>120 bpm' (Abn D).
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in metingen van de vitale functies (pulsfrequentie)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. De TEMA-resultaten voor de vitale functies van de hartslag waren de resultaten die na BL werden waargenomen tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de basislijn. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '<60 bpm' (laag) en '>130 bpm' (hoog). Voor de leeftijdscategorie '12 jaar - <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<=50 bpm' (laag) en '>=120 bpm' (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<=50 bpm en een daling ten opzichte van de uitgangswaarde van >=15 bpm' (laag A), '>=120 bpm en een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van >= 15 bpm' (Hoog A), '<60 bpm' (Laag B) en '>100 bpm' (Hoog B). De polsslag werd gerapporteerd per positie, zoals '3 minuten liggend (3 minuten rechtop)', '1 minuut staan' (standaard 1 min) en '3 minuten staan' (standaard 3 minuten).
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in metingen van de vitale functies (systolische bloeddruk)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden van de systolische bloeddruk (BP)-resultaten waren de waarden die na BL werden waargenomen tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de basislijn. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingencriteria '<80 millimeter kwik (mmHg)' (laag) en '>140 mmHg' (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=12 jaar - <17 jaar' waren de afwijkingscriteria '<90 mmHg' (laag) en '>160 mmHg' (hoog). Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<=90 mmHg en een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van >=20 mmHg' (Laag A), '>=180 mmHg en een toename ten opzichte van de uitgangswaarde van >=20' mmHg (Hoog A), '<90 mmHg' (Laag B), '>140 mmHg (Hoog B) en '>160 mmHg' (Hoog C). Systolische bloeddruk werd gerapporteerd volgens posities zoals 'Sup 3 min', 'Std 1 min en 'Std 3 min'.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in metingen van de vitale functies (diastolische bloeddruk)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden van diastolische bloeddrukresultaten waren de waarden die na BL werden waargenomen tijdens de behandelingsperiode, maar die niet aanwezig waren bij de basislijn. Voor de leeftijdscategorie '3 jaar -<12 jaar' waren de afwijkingscriteria '<50 mmHg' (laag) en '>80 mmHg' (hoog), '>=12 jaar - <17 jaar', de afwijkingscriteria waren '<=50 mmHg' (laag) en '>=105 mmHg' (hoog), en '>=17 jaar', de afwijkingscriteria waren '<=50 mmHg en een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van >=15 mmHg' (laag A), '>=105 mmHg en stijging vanaf basislijn van >=15' mmHg (Hoog A), '<50 mmHg' (Laag B), '>90 mmHg' (Hoog B) en '>100 mmHg' ( Hoge C). Diastolische bloeddruk werd gerapporteerd volgens posities zoals 'Sup 3 min', 'Std 1 min en 'Std 3 min'.
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Percentage studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde afwijkingen (TEMA's) in metingen van vitale functies (lichaamsgewicht)
Tijdsspanne: Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
TEMA-waarden worden in de SAP gedefinieerd als significante afwijkingen van het verwachte bereik van voor de leeftijd geschikte waarden. De TEMA-parameterresultaten voor de vitale functies waren de resultaten die na BL tijdens de behandelingsperiode werden waargenomen, maar die bij baseline niet aanwezig waren. Voor de leeftijdscategorie '1 maand - <17 jaar' waren de afwijkingencriteria '<3% van het normale lichaamsgewicht' in kilogram (kg) of '>97% van het normale lichaamsgewicht' in kg. Hier wordt '<3% van normaal' weergegeven als 'Laag' en '>97% van normaal' als 'Hoog'. Voor de leeftijdscategorie '>=17 jaar' waren de afwijkingencriteria 'Toename/afname van >=10%' lichaamsgewicht in kg (weergegeven als Inc/Dec A) of 'Toename/afname van >=7%' lichaamsgewicht in kg (weergegeven als Inc/Dec B).
Tijdens de studie (tot ongeveer 5 jaar)
Procentuele verandering in de frequentie van primaire gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen (PGTCS) per 28 dagen ten opzichte van de gecombineerde uitgangswaarde
Tijdsspanne: Vanaf de gecombineerde uitgangswaarde tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)
De 28-daagse PGTCS-frequentie tijdens de relatieve periode werd afgetrokken van de 28-daagse gecombineerde basislijn-PGTCS-frequentie en het resultaat werd gedeeld door de 28-daagse gecombineerde basislijn-PGTCS-frequentie en het resultaat werd vervolgens vermenigvuldigd met 100 om de procentuele verandering in PGTCS-frequentie per 28 dagen vanaf de gecombineerde basislijnperiode (CB) tot de toepasselijke analyseperiode. De CB werd gedefinieerd als de gecombineerde historische basislijnperiode van 12 weken en de prospectieve basislijnperiode van 4 weken onmiddellijk voorafgaand aan de randomisatie in onderzoek SP0982 of voorafgaand aan bezoek 1 (eerste dosis) bij directe inschrijving in EP0012.
Vanaf de gecombineerde uitgangswaarde tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer 5 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

3 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EP0012
  • 2012-001770-29 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lacosamide-tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren