Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność lakozamidu jako terapii dodatkowej u pacjentów z napadami padaczkowymi toniczno-klonicznymi (VALUE)

17 listopada 2023 zaktualizowane przez: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności lakozamidu jako terapii wspomagającej niekontrolowanych pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych u pacjentów z idiopatyczną padaczką uogólnioną

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności doustnego lakozamidu (LCM) jako terapii wspomagającej niekontrolowanych pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych (PGTCS) u pacjentów w wieku >= 4 lat z idiopatyczną padaczką uogólnioną (IGE). Do tego badania zostaną włączeni uczestnicy badania LCM SP0982 [NCT02408523].

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

239

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chatswood, Australia
        • Ep0012 980
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0012 985
      • Melbourne, Australia
        • Ep0012 986
      • Parkville, Australia
        • Ep0012 981
  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia
        • Ep0012 181
      • Florianopolis, Brazylia
        • Ep0012 180
      • Passo Fundo, Brazylia
        • Ep0012 186
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Ep0012 185
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Ep0012 188
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Ep0012 183
  • Bułgaria
      • Blagoevgrad, Bułgaria
        • Ep0012 500
      • Sofia, Bułgaria
        • Ep0012 501
  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Ep0012 971
      • Changchun, Chiny
        • Ep0012 976
      • Shanghai, Chiny
        • Ep0012 972
  • Czechy
      • Ostrava- Poruba, Czechy
        • Ep0012 550
      • Prague, Czechy
        • Ep0012 553
      • Praha 11, Czechy
        • Ep0012 556
      • Zlin, Czechy
        • Ep0012 552
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 757
      • Kazan, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 750
      • Pyatigorsk, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 758
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 756
      • Samara, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 752
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Ep0012 755
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja
        • Ep0012 255
      • Lille Cedex, Francja
        • Ep0012 252
      • Nancy, Francja
        • Ep0012 251
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ep0012 402
      • Cordoba, Hiszpania
        • Ep0012 406
      • Madrid, Hiszpania
        • Ep0012 407
      • Sevilla, Hiszpania
        • Ep0012 403
  • Izrael
      • Rehovot, Izrael
        • Ep0012 850
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Ep0012 851
  • Japonia
      • Fukuoka-shi, Japonia
        • Ep0012 906
      • Gifu, Japonia
        • Ep0012 910
      • Hamamatsu, Japonia
        • Ep0012 903
      • Hiroshima, Japonia
        • Ep0012 902
      • Kagoshima-city, Japonia
        • Ep0012 912
      • Kodaira-city, Japonia
        • Ep0012 914
      • Kokubunji-shi, Japonia
        • Ep0012 909
      • Niigata-city, Japonia
        • Ep0012 901
      • Omura-shi, Japonia
        • Ep0012 911
      • Sapporo-city, Japonia
        • Ep0012 900
      • Shinjuku-ku, Japonia
        • Ep0012 908
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk
        • Ep0012 161
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
        • Ep0012 303
      • Freiburg, Niemcy
        • Ep0012 314
      • Marburg, Niemcy
        • Ep0012 311
  • Polska
      • Czestochowa, Polska
        • Ep0012 657
      • Gdansk, Polska
        • Ep0012 655
      • Gliwice, Polska
        • Ep0012 652
      • Katowice, Polska
        • Ep0012 651
      • Katowice, Polska
        • Ep0012 653
      • Katowice, Polska
        • Ep0012 654
      • Tyniec Maly, Polska
        • Ep0012 656
      • Warszawa, Polska
        • Ep0012 650
      • Warszawa, Polska
        • Ep0012 659
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia
        • Ep0012 451
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei
        • Ep0012 940
      • Seoul, Republika Korei
        • Ep0012 941
      • Seoul, Republika Korei
        • Ep0012 944
  • Rumunia
      • Iasi, Rumunia
        • Ep0012 704
      • Timisoara, Rumunia
        • Ep0012 700
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • EP0012 5
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • EP0012 8
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Ep0012 31
    • Florida
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stany Zjednoczone, 33470
        • Ep0012 42
      • Panama City, Florida, Stany Zjednoczone, 32405
        • Ep0012 13
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • EP0012 2
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • Ep0012 15
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Ep0012 21
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55422
        • Ep0012 25
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Ep0012 43
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78758
        • Ep0012 53
      • Greenville, Texas, Stany Zjednoczone, 75401
        • Ep0012 50
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77005
        • Ep0012 34
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Ep0012 38
    • Washington
      • Renton, Washington, Stany Zjednoczone, 98057
        • Ep0012 27
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53715
        • Ep0012 23
  • Słowacja
      • Bardejov, Słowacja
        • Ep0012 821
      • Hlohovec, Słowacja
        • Ep0012 823
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan
        • Ep0012 961
      • Taipei, Tajwan
        • Ep0012 960
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Ep0012 600
      • Szeged, Węgry
        • Ep0012 603
  • Włochy
      • Torino, Włochy
        • Ep0012 351

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Uczestnik musi ukończyć lub kwalifikować się do niepowodzenia w badaniu macierzystym (SP0982 [NCT02408523]). Uwaga: Inne osoby poddane badaniu przesiewowemu pod kątem SP0982 można rozważyć w celu przeniesienia do EP0012, jeśli badacz uzna, że ​​pacjent mógłby odnieść korzyść z leczenia lakozamidem w otwartej próbie (LCM) oraz na podstawie wcześniejszej dyskusji i zgody lekarza prowadzącego badanie UCB lub przedstawiciela

Kryteria wyłączenia:

  • Tester otrzymuje jakiekolwiek eksperymentalne leki lub używa jakichkolwiek urządzeń eksperymentalnych oprócz lakozamidu (LCM)
  • Podmiot spełnia kryteria wycofania dla SP0982 lub doświadcza trwającego poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE)
  • Podmiot ma aktywne myśli samobójcze, na co wskazuje pozytywna odpowiedź („Tak”) na pytanie 4 lub pytanie 5 wersji „Od ostatniej wizyty” skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Scale (C-SSRS)
  • Pacjent ma >=2x górną granicę normy (GGN) któregokolwiek z następujących parametrów: aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP) lub >GGN bilirubina całkowita (≥1,5xGGN bilirubina całkowita, jeśli znany jest poziom Gilberta zespół). Jeśli pacjent ma podwyższenia tylko bilirubiny całkowitej > GGN i <1,5 x GGN, frakcjonowanie bilirubiny w celu zidentyfikowania możliwego niezdiagnozowanego zespołu Gilberta (tj. bilirubiny bezpośredniej <35%). W przypadku wszystkich osób, które zgłosiły się bezpośrednio do EP0012 z wynikiem wyjściowym > GGN dla AlAT, AspAT, ALP lub bilirubiny całkowitej, rozpoznanie wyjściowe i (lub) przyczynę każdego istotnego klinicznie podwyższenia należy zrozumieć i zapisać w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF ). Testy, w wyniku których aktywność ALT, AST lub ALP przekracza do 25% granicę wykluczenia, można powtórzyć raz w celu potwierdzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lakozamid

Dawka początkowa

Uzupełniacze SP0982 w V1:

  • LCM 10 mg/kg mc./dobę u dzieci o masie ciała <30 kg
  • LCM 8 mg/kg mc./dobę u dzieci i młodzieży o masie ciała od ≥ 30 kg do <50 kg
  • LCM 400 mg/dobę (200 mg dwa razy na dobę) dla osób dorosłych (w wieku ≥18 lat) lub dzieci o masie ciała ≥50 kg

SP0982 Błędy linii bazowej w wersji 1:

  • LCM 2 mg/kg mc./dobę u dzieci o masie ciała <50 kg
  • LCM 100 mg/dobę (50 mg dwa razy na dobę) dla osób dorosłych (w wieku ≥18 lat) lub dzieci o masie ciała ≥50 kg

Roztwór doustny (dzieci <50 kg):

  • Minimalna dawka LCM: 4 mg/kg/dobę
  • Maksymalna dawka LCM: 12 mg/kg/dobę

Tabletki (dzieci o masie ciała ≥50 kg):

  • Minimalna dawka LCM: 200 mg/dzień
  • Minimalna dawka LCM: 600 mg/dzień

Tabletki (osoby dorosłe):

  • Minimalna dawka LCM: 200 mg/dzień
  • Maksymalna dawka LCM: 800 mg/dobę
Lek: Tabletka lakozamidu
  • Substancja czynna: Lakozamid
  • Postać farmaceutyczna: Tabletka
  • Stężenie: 50 mg i 100 mg
  • Droga podania: podanie doustne
Inne nazwy:
  • Wimpat
  • LCM
Lek: Roztwór doustny lakozamidu
  • Substancja czynna: Lakozamid
  • Postać farmaceutyczna: Roztwór doustny
  • Stężenie: 10 mg/ml
  • Droga podania: podanie doustne
Inne nazwy:
  • Wimpat
  • LCM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników badania, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w czasie trwania okresu leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Działania niepożądane uznawano za powstałe w związku z leczeniem, jeśli zdarzenie wystąpiło w dniu lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku w badaniu EP0012 oraz w ciągu 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub zdarzenia, których nasilenie uległo pogorszeniu w dniu lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku oraz w ciągu 30 dni po dacie ostatniego podania badanego leku. Zdarzenia niepożądane zostały zgłoszone spontanicznie przez uczestnika i/lub opiekuna lub zaobserwowane przez badacza.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Liczba uczestników badania wycofanych z powodu TEAE
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Działania niepożądane uznawano za powstałe w związku z leczeniem, jeśli zdarzenie wystąpiło w dniu lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku w badaniu EP0012 oraz w ciągu 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub zdarzenia, których nasilenie uległo pogorszeniu w dniu lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku oraz w ciągu 30 dni po dacie ostatniego podania badanego leku. Zdarzenia niepożądane zostały zgłoszone spontanicznie przez uczestnika i/lub opiekuna lub zaobserwowane przez badacza.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Liczba uczestników badania, u których w okresie leczenia wystąpił nowy wygląd nieobecności i/lub napadów mioklonicznych
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Zgłoszono liczbę uczestników badania, u których wystąpiły nowe typy napadów nieświadomości i/lub mioklonicznych w okresie leczenia, ale u których nie wystąpiły objawy w połączonym okresie wyjściowym lub w historii klasyfikacji napadów przed przyjęciem LCM. Aby określić pojawienie się nowego typu napadu, zastosowano łączony okres bazowy. Zatem uczestnicy, którzy bezpośrednio włączyli się do badania EP0012, danych dotyczących nieobecności w punkcie wyjściowym i/lub danych dotyczących napadów mioklonicznych z 4-tygodniowego prospektywnego okresu odniesienia SP0982, połączono z jakąkolwiek zgłoszoną nieobecnością w punkcie wyjściowym oraz informacjami na temat napadów mioklonicznych w codziennym dzienniku napadów z EP0012 (zgłoszonymi wcześniej pierwsza dawka w EP0012), aby ponownie obliczyć zmienne wyjściowe uczestnika badania, takie jak dni nieobecności i/lub napady miokloniczne w ciągu 28 dni.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Liczba uczestników badania ze wzrostem do 25% w liczbie dni z napadami nieświadomości na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił aż do 25% wzrost liczby dni z napadami nieświadomości w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów nieświadomości zostały zgłoszone w 4-tygodniowym prospektywnym okresie odniesienia) w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem o więcej niż (>)25% do 50% w dniach z napadami nieświadomości na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >25% do 50% liczby dni z napadami nieświadomości w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów nieświadomości przedstawiono w 4-tygodniowym raporcie prospektywnym Okres bazowy w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem od >50% do 75% liczby dni z napadami nieświadomości na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >50% do 75% liczby dni z napadami nieświadomości w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów nieświadomości przedstawiono w 4-tygodniowym raporcie prospektywnym Okres bazowy w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem o >75% liczby dni z napadami nieświadomości na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >75% liczby dni z napadami nieświadomości w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów nieświadomości zostały zgłoszone w 4-tygodniowym prospektywnym okresie odniesienia w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem do 25% liczby dni z napadami mioklonicznymi na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił aż do 25% wzrost liczby dni z napadami mioklonicznymi w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów mioklonicznych zostały zgłoszone w 4-tygodniowym prospektywnym okresie bazowym) w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem od >25% do 50% liczby dni z napadami mioklonicznymi na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >25% do 50% liczby dni z napadami mioklonicznymi w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów mioklonicznych podano w 4-tygodniowym raporcie prospektywnym Okres bazowy w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem od >50% do 75% liczby dni z napadami mioklonicznymi na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >50% do 75% liczby dni z napadami mioklonicznymi w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów mioklonicznych podano w 4-tygodniowym raporcie prospektywnym Okres bazowy w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników badania ze wzrostem o >75% liczby dni z napadami mioklonicznymi na 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym punktem wyjściowym (badanie SP0982)
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost o >75% liczby dni z napadami mioklonicznymi w ciągu 28 dni w okresie leczenia w porównaniu z prospektywnym okresem bazowym (w przypadku uczestników, u których dane dotyczące napadów mioklonicznych zostały zgłoszone w 4-tygodniowym prospektywnym okresie bazowym w SP0982). Okres ten rozpoczął się w dniu wizyty 1 SP0982 i zakończył dzień przed wizytą 2 SP0982. W przypadku osób bezpośrednio zapisanych do EP0012, prospektywna linia bazowa zakończyła się dzień przed wizytą 1 (lub przed pierwszą dawką) EP0012.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat) w porównaniu z potencjalnym okresem bazowym SP0982
Odsetek uczestników badania, u których pogorszenie wystąpiło co najmniej o 50% w dniach z napadami nieświadomości
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Pogorszenie napadów zdefiniowano jako wystąpienie u uczestnika >=50% wzrostu liczby dni z napadami nieświadomości w ciągu 28 dni od prospektywnego punktu odniesienia. Procenty pogorszenia napadów oparto na uczestnikach, którzy zgłosili historię lub występowanie napadów nieświadomości w prospektywnym punkcie wyjściowym lub w okresie leczenia.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania z co najmniej 50% pogorszeniem w dniach z napadami mioklonicznymi
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)
Pogorszenie napadów zdefiniowano jako wystąpienie u uczestnika >=50% wzrostu liczby dni z napadami mioklonicznymi w ciągu 28 dni od prospektywnej wartości wyjściowej. Procenty pogorszenia napadów oparto na uczestnikach, którzy zgłosili występowanie napadów mioklonicznych w wywiadzie lub ich występowanie w prospektywnej wartości początkowej lub w okresie leczenia.
Od wizyty 1 (tydzień 0) do zakończenia okresu leczenia (do około 5 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami parametrów hematologicznych (hemoglobina) powstałymi w wyniku leczenia (TEMA)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są zdefiniowane w Planie Analiz Statystycznych (SAP) jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące parametru hematologicznego i hemoglobiny były takie, jakie obserwowano po linii bazowej (BL) w okresie leczenia, ale nie występowały na linii bazowej. Dla przedziału wiekowego „2 lata (y) do <17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<=95” gramów/decylitr (g/dl) (niski) i „>160” g/dl (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były: wartość „<=85% dolnej granicy normy (LLN)” (niska) i wartość „>=115% górnej granicy normy (GGN)” ( Wysokie) stężenie hemoglobiny we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami parametrów hematologicznych (hematokryt) powstałymi w wyniku leczenia (TEMA)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące hematokrytu były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego od „2 lat do <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były wartości hematokrytu „<=29%” (niskie) i „>47%” (wysokie). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<=85% LLN” (niski) i „>=115% ULN” (wysoki) wartości hematokrytu we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami parametrów hematologicznych (płytki krwi) powstałymi w wyniku leczenia (TEMA)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące liczby płytek krwi były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteriami nieprawidłowości były: „<=100” 10^9/L i „>=600” 10^9/L liczby płytek krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami parametrów hematologicznych (erytrocyty) powstałymi w wyniku leczenia (TEMA)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące parametru erytrocytów były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „>=2 lata” kryteriami nieprawidłowości były: „<3,5” 10^12/l wartości erytrocytów we krwi. Wizyta przedterminowa (TV) była ostatnią wizytą w badaniu (trwającą do około 5 lat).
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami w parametrach hematologicznych (leukocyty) powstałymi w wyniku leczenia (TEMA)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące leukocytów były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla wszystkich przedziałów wiekowych kryteria nieprawidłowości wynosiły „<=3,0” 10^9/L (Niski) i '>= 16,0' 10^9/L (Wysoki) wartości leukocytów we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami w parametrach hematologicznych (TEMA) powstałymi w wyniku leczenia (bezwzględna liczba bazofilów)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dla Absolute Basophils były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteria nieprawidłowości wynosiły „> = 0,4” 10^9/L bazofilów we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami w parametrach hematologicznych (TEMA) powstałymi podczas leczenia (bezwzględna liczba eozynofilów)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące bezwzględnej zawartości eozynofili były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteria nieprawidłowości wynosiły „> = 1,0” 10^9/L eozynofilów we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach hematologicznych (liczba bezwzględna limfocytów)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące bezwzględnych limfocytów były takie, jakie obserwowano po linii bazowej (BL) w okresie leczenia, ale nie występowały na linii bazowej. Dla przedziału wiekowego „2 lata – <6 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<0,7” 10^9/l (niski) i „>6,9” 10^9/l (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=6 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<0,6” 10^9/l (niski) i „>5,0” 10^9/l (wysoki) dla całkowitej liczby limfocytów we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach hematologicznych (bezwzględna liczba monocytów)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dla Monocytes Absolute były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryterium nieprawidłowości było „> = 2,0” 10^9/l monocytów we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach hematologicznych (bezwzględna liczba neutrofili)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA testu Neutrofile Absolute były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały w BL. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryterium nieprawidłowości było „<1,5” 10^9/l liczby neutrofili we krwi.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (wapń)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące wapnia były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 rok – <17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<=1,85” milimole na litr (mmol/l) i „>=2,95” mmol/l. Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<=1,9 mmol/l” i „>=2,75 mmol/l” stężenia wapnia w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemicznych surowicy (sód)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące sodu były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteriami nieprawidłowości były „<127” mmol/l (niski) i „>151” mmol/l (wysoki) poziomu sodu w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (potas)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące potasu były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „>=1 rok” kryteriami nieprawidłowości były: „<= 3,0” mmol/l (niskie) i „>= 6,0” mmol/l (wysokie) stężenia potasu w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (chlorki)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące chlorku były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteriami nieprawidłowości były „<= 90” mmol/l (niskie) i „>= 112” mmol/l (wysokie) stężenia chlorków w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (wodorowęglany)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące wodorowęglanów były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc–<17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<15” mmol/l (niski) i „>38” mmol/l (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<18” mmol/l (niskie) i „>38” mmol/l (wysokie) stężenia wodorowęglanów w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (kreatynina)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące kreatyniny były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1–<10 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „>106,8”. mikromol na litr (umol/l), dla „10–<16 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „>159,12” umol/l, a dla „>=16 lat” kryterium nieprawidłowości było „>=176,8” umol/l dla kreatyniny w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (aminotransferaza asparaginianowa)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące aminotransferazy asparaginianowej (AST) były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla wszystkich grup wiekowych kryteria nieprawidłowości określono jako „≥3,0 jednostki na litr (U/L) x GGN” (wysoki A), „≥5,0 U/L x GGN” (wysoki B) i „≥10,0 U/L x ULN' (wysokie C) AST w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (aminotransferaza alaninowa)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące aminotransferazy alaninowej (ALT) były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla wszystkich grup wiekowych kryteria nieprawidłowości określono jako „≥3,0 U/L x ULN” (wysoki A), „≥5,0 U/L x ULN” (wysoki B) i „≥10,0 U/L x ULN' (wysokie C) ALT w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemicznych (bilirubina całkowita)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące bilirubiny całkowitej były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc” kryteria nieprawidłowości wynosiły „≥34,208” umol/l bilirubiny w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (fosfataza alkaliczna)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące fosfatazy alkalicznej były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „4 lata – <10 lat” kryterium nieprawidłowości wynosiło „>=834 U/L”, dla „10 lat – <17 lat” kryterium nieprawidłowości wynosiło „>=1761 U/L” oraz dla „>=17 lat” kryterium nieprawidłowości było „>=3,0 U/L x ULN' fosfatazy alkalicznej w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (transferaza gamma-glutamylowa)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące transferazy gammaglutamylowej (GGT) były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 rok–<13 lat” kryterium nieprawidłowości było „>=66” U/L (wysokie A), dla „13 lat–<17 lat” kryterium nieprawidłowości było „>=126” U/L (wysokie B) i dla „>=17 lat” kryterium nieprawidłowości było „>=3,0 U/L x ULN' (wysokie C) GGT w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemicznych surowicy (glukoza)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące glukozy były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „> 1 miesiąc–<17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły od „<2,775” mmol/l (niski) i „>=9,99”. mmol/l (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<2,775” mmol/l (niski) i „>=11,1” mmol/l (wysokie) stężenia glukozy w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (albumina)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące albuminy były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „>=1 rok do <17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<24” g/l i „>84” g/l, a dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiło „<26” g/l albuminy surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (białko całkowite)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące białka całkowitego były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 rok do <17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<43” g/l i „>120” g/l. Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<43” g/l i „>130” g/l białka w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrach chemii surowicy (fosforany)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki laboratoryjne TEMA dotyczące fosforanów były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 rok–<17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<0,5814” mmol/l (niski) i „>2,3902” mmol/l (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „<=0,646” mmol/l (niski) i „>=1,938” mmol/l (wysoki) fosforanów w surowicy.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znacznymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) (odstęp QT)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące parametru odstępu QT były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 miesiąc (m)–<12 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły „>=500 milisekund (ms)” (Abnormal (Abn) A). Dla przedziału wiekowego „>=12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>=500 ms” (Abn B) lub „>=60 ms wzrost w porównaniu z wartością wyjściową” (Abn C). Nieprawidłowość w odstępie QT zaobserwowano w tygodniu 0, gdy uczestnik został przeniesiony z badania SP0982 i stale wykazywał nieprawidłowe parametry EKG w badaniach SP0982 i EP0012.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp QTc(F))
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące odstępu QTc(F) były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata – <12 lat” i „>=12 lat – <17 lat” kryteria nieprawidłowości wynosiły od „>440 ms” (Abn A) i „>15% wzrost od wartości wyjściowej” (Abn B). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były: „>450 ms” (Abn C), „>480 ms” (Abn D), „>500 ms” (Abn E) lub „>=60 ms wzrost w stosunku do wartości bazowej (Abn F). Nieprawidłowość w odstępie QTc(F) zaobserwowano w tygodniu 0, gdy uczestnik został przeniesiony z badania SP0982 i stale wykazywał nieprawidłowe parametry EKG w badaniach SP0982 i EP0012.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp QTc(B))
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące odstępu QTc(B) były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata – <12 lat” i „>=12 lat – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>450 ms” (Abn A) i „>15% wzrost w porównaniu z wartością wyjściową” (Abn B ). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>450 ms” (Abn C), „>480 ms” (Abn D), „>500 ms” (Abn E) lub „>=60 ms wzrost w stosunku do wartości bazowej (Abn F). Nieprawidłowość w odstępie QTc(B) zaobserwowano w tygodniu 0, gdy uczestnik został przeniesiony z badania SP0982 i stale wykazywał nieprawidłowe parametry EKG w badaniach SP0982 i EP0012.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp PR)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące odstępu PR były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata–<12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>180 ms” (Abn A) i „>25% wzrost w porównaniu z wartością wyjściową” (Abn B). Dla przedziału wiekowego „>=12 lat – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>200 ms” (Abn C) i „>25% wzrost w porównaniu z wartością wyjściową” (Abn D). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były wartości pojawiające się podczas leczenia powyżej „>200 ms” (Abn E), „>220 ms” (Abn F) lub „>250 ms” (Abn G). .
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp QRS)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące odstępu QRS były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata–<12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>100 ms” (Abn A) i „>25% wzrost w stosunku do wartości wyjściowej” (Abn B). Dla przedziału wiekowego „>=12 lat – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „>110 ms” (Abn C) i „>25% wzrost w porównaniu z wartością wyjściową” (Abn D). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były wartości pojawiające się podczas leczenia powyżej „>100 ms” (Abn E), „>120 ms” (Abn F) lub „>140 ms” (Abn G). .
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w parametrze 12-odprowadzeniowego EKG (odstęp częstości akcji serca)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki TEMA EKG dotyczące odstępu częstości akcji serca były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata–<12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<60 uderzeń na minutę (bpm)” (Abn A) i „>130 uderzeń na minutę” (Abn B). Dla przedziału wiekowego „>=12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<50 uderzeń na minutę” (Abn C) i „>120 uderzeń na minutę” (Abn D).
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w pomiarach parametrów życiowych (tętno)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki parametrów życiowych TEMA dotyczące częstości tętna były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata–<12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<60 uderzeń na minutę” (niskie) i „>130 uderzeń na minutę” (wysokie). Dla przedziału wiekowego „12 lat – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<=50 uderzeń na minutę” (niskie) i „>=120 uderzeń na minutę” (wysokie). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były: „<=50 uderzeń na minutę i spadek w porównaniu z wartością wyjściową o >=15 uderzeń na minutę” (niskie A), „>=120 uderzeń na minutę i wzrost w stosunku do wartości wyjściowych o >= 15 uderzeń na minutę” (Wysoki A), „<60 uderzeń na minutę” (Niski B) i „>100 uderzeń na minutę” (Wysoki B). Tętno raportowano dla poszczególnych pozycji, takich jak „3 minuty na wznak (3 minuty w pozycji leżącej)”, „1 minuta w pozycji stojącej” (1 minuta w pozycji stojącej) i „3 minuty w pozycji stojącej” (3 minuty w pozycji stojącej).
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w pomiarach parametrów życiowych (skurczowego ciśnienia krwi)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA wyników skurczowego ciśnienia krwi (BP) były tymi, które obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata–<12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<80 milimetrów słupa rtęci (mmHg)” (niski) i „>140 mmHg” (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=12 lat – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<90 mmHg” (niski) i „>160 mmHg” (wysoki). Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były: „<=90 mmHg i spadek w stosunku do wartości wyjściowych >=20 mmHg” (niskie A), „>=180 mmHg i wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=20”. mmHg (wysokie A), „<90 mmHg” (niskie B), „>140 mmHg (wysokie B) i „>160 mmHg” (wysokie C). Skurczowe ciśnienie krwi raportowano według pozycji, takich jak „Sup 3 min”, „Std 1 min i „Std 3 min”.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w pomiarach parametrów życiowych (rozkurczowe ciśnienie krwi)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA wyników rozkurczowego ciśnienia krwi były tymi, które obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „3 lata – <12 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<50 mmHg” (niskie) i „>80 mmHg” (wysokie), „>=12 lat – <17 lat”, kryteria nieprawidłowości wynosiły „<=50 mmHg” (niski) i „>=105 mmHg” (wysoki) oraz „>=17 lat”, kryteria nieprawidłowości to „<=50 mmHg i spadek w stosunku do wartości wyjściowych >=15 mmHg” (niski A), „>=105 mmHg i wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=15” mmHg (Wysoki A), „<50 mmHg” (Niski B), „>90 mmHg” (Wysoki B) i „>100 mmHg” ( Wysokie C). Ciśnienie rozkurczowe raportowano według pozycji, takich jak „Sup 3 min”, „Std 1 min i „Std 3 min”.
W trakcie badania (do około 5 lat)
Odsetek uczestników badania ze znaczącymi nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia (TEMA) w pomiarach parametrów życiowych (masa ciała)
Ramy czasowe: W trakcie badania (do około 5 lat)
Wartości TEMA są definiowane w SAP jako istotne odchylenia od oczekiwanego zakresu wartości odpowiednich dla wieku. Wyniki parametrów parametrów życiowych TEMA były takie, jakie obserwowano po BL w okresie leczenia, ale nie występowały na początku badania. Dla przedziału wiekowego „1 miesiąc – <17 lat” kryteriami nieprawidłowości były „<3% prawidłowej masy ciała” w kilogramach (kg) lub „>97% prawidłowej masy ciała” w kg. Tutaj „<3% normy” jest przedstawiane jako „Niskie”, a „>97% normy” jest przedstawiane jako „Wysokie”. Dla przedziału wiekowego „>=17 lat” kryteriami nieprawidłowości były: „wzrost/spadek o >=10%” masy ciała w kg (przedstawiany jako wzrost/spadek A) lub „wzrost/spadek o >=7%” masy ciała w kg (przedstawiane jako Inc/Dec B).
W trakcie badania (do około 5 lat)
Procentowa zmiana częstości pierwotnych uogólnionych napadów toniczno-klonicznych (PGTCS) na 28 dni w stosunku do łącznej wartości początkowej
Ramy czasowe: Od połączonej wartości początkowej do końca okresu leczenia (do około 5 lat)
28-dniową łączną częstotliwość PGTCS w okresie względnym odjęto od 28-dniowej łączonej wyjściowej częstotliwości PGTCS, a wynik podzielono przez 28-dniową łączną wyjściową częstotliwość PGTCS, a następnie wynik pomnożono przez 100, aby uzyskać procentową zmianę częstotliwości PGTCS na 28 dni od łącznego okresu bazowego (CB) do odpowiedniego okresu analizy. CB zdefiniowano jako połączone 12-tygodniowe historyczne wartości bazowe i 4-tygodniowe prospektywne okresy bazowe bezpośrednio przed randomizacją w badaniu SP0982 lub przed wizytą 1 (pierwsza dawka), jeśli osoby włączono bezpośrednio do badania EP0012.
Od połączonej wartości początkowej do końca okresu leczenia (do około 5 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EP0012
  • 2012-001770-29 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletka lakozamidu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj