Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Asfotase Alfan farmakokineettinen ja annosvastetutkimus aikuispotilailla, joilla on lapsilla alkanut hypofosfatasia (HPP)

perjantai 13. syyskuuta 2019 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaihe 2a, satunnaistettu, monikeskus, avoin, farmakokineettinen ja annosvastetutkimus Asfotase Alfasta aikuispotilailla, joilla on lapsilla alkanut hypofosfatasia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida asfotaasi alfan farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuisilla potilailla, joilla on lapsilla alkanut HPP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Würzburg, Saksa, 97074
        • University of Würzburg
  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Shriners Hospitals for Children
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Medical Center Endocrinology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujat tai heidän lailliset edustajansa antoivat kirjallisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  2. Osallistujat olivat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa.
  3. Osallistujalla oli lapsilla alkava hypofosfatasia (HPP), joka määritellään HPP:n ensimmäisten merkkien/oireiden ilmaantumisena ennen 18 vuoden ikää.

  4. Osallistujilla oli dokumentoitu HPP-diagnoosi, mikä osoitti HPP:hen liittyvien luuston poikkeavuuksien dokumentoitu historia ja yksi tai useampi seuraavista:

    • Dokumentoitu kudos-epäspesifinen alkalisen fosfataasin (TNSALP) geenimutaatio(t) sertifioidusta laboratoriosta.
    • Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) taso alle iän mukaisen normaalin alueen JA plasman pyridoksaali-5'-fosfaatin (PLP) yli normaalin ylärajan seulonnassa.
  5. Osallistujien plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) taso oli ≥3,9 mikromolaarista (µM) seulonnassa.
  6. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla oli negatiivinen raskaustesti ilmoittautumisen yhteydessä.
  7. Seksuaalisesti aktiiviset hedelmällisessä iässä olevat mies- ja naispuoliset osallistujat suostuivat käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
  8. Naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä sterilisaation vuoksi (vähintään 6 viikkoa kirurgisen molemminpuolisen munanpoistoleikkauksen jälkeen kohdunpoiston kanssa tai ilman tai vähintään 6 viikkoa munanjohtimien sidonnan jälkeen), jotka on vahvistettu sairaushistorialla tai vaihdevuodet.
  9. Osallistujat olivat valmiita noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkimuspaikan henkilökunta, joka on suoraan yhteydessä tähän tutkimukseen, ja/tai heidän lähiomaiset. Välittömäksi perheeksi määriteltiin puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologinen tai laillisesti adoptoitu.
  2. Alexion Pharmaceuticalsin työntekijät.
  3. Tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon liittyy toinen tutkimuslääke tai lääkkeen tai laitteen ei-hyväksytty käyttö.
  4. Osallistunut viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa oli mukana tutkimuslääke (muu kuin tässä tutkimuksessa käytetty tutkimuslääke).
  5. Saatu päätökseen tai peruutettu tästä tutkimuksesta tai mistä tahansa muusta asfotaasi alfaa tutkivasta tutkimuksesta kolmen edellisen vuoden aikana.
  6. Naiset, jotka olivat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät.
  7. Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinitasot alle 20 nanogrammaa (ng) millilitrassa (ml) seulonnassa.
  8. Seerumin kreatiniini- tai lisäkilpirauhashormonin (PTH) tason seulonta ≥1,5 kertaa normaalin yläraja.
  9. Mikä tahansa lääketieteellinen tila, vakava samanaikainen sairaus ja/tai vamma, äskettäinen ortopedinen leikkaus tai muu lieventävä seikka, joka on tutkijan mielestä voinut merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista tai tutkimuksen päätepisteitä.
  10. Aiempi hoito bisfosfonaateilla 2 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta minkä tahansa ajanjakson ajan tai yli 2 peräkkäisen vuoden ajan minkä tahansa aikaisemman ajankohdan aikana.
  11. Hoito PTH-, strontium- tai sklerostiinin estäjillä 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  12. Ei halua tai pysty noudattamaan sellaisen tiedonkeruulaitteen käyttöä, jolle tutkimuksen osallistujat tallensivat tietoja suoraan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Asfotase Alfa 0,5 mg/kg Annos
Osallistujat saivat 0,5 milligrammaa (mg) kilogrammaa (kg) kohden asfotaasi alfaa ihonalaisesti (SC) 3 kertaa viikossa viikoilla 3–9 ensimmäisen kerta-annoksen jälkeen viikon 1 päivänä 1.
Lääke: Asfotaasi alfa
Muut nimet:
  • Stressiq
Kokeellinen: Asfotase Alfa 2,0 mg/kg Annos
Osallistujat saivat 2,0 mg/kg asfotaasi-alfaa annosteltuna ihonalaisesti 3 kertaa viikossa viikoilla 3–9 viikon 1 ensimmäisenä kerta-annoksen jälkeen.
Lääke: Asfotaasi alfa
Muut nimet:
  • Stressiq
Kokeellinen: Asfotase Alfa 3,0 mg/kg Annos
Osallistujat saivat 3,0 mg/kg asfotaasi-alfaa ihonalaisesti 3 kertaa viikossa viikoilla 3–9 viikon 1 ensimmäisenä kerta-annoksen jälkeen.
Lääke: Asfotaasi alfa
Muut nimet:
  • Stressiq

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman PPi:n muutos lähtötasosta 3. annosta edeltävään annokseen viikolla 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 9

Plasman PPi-pitoisuudet määritettiin käyttämällä spesifistä entsyymikatalysoitua reaktiota radioleimatun markkerin kanssa 3-vaiheisessa prosessissa. Perustason plasman PPi-arvot laskettiin laskemalla keskiarvot ennen annostusta sisäänajojakson aikana kerätyistä näytteistä -168, -156, -24, -12 ja 0 tuntia ennen lähtötasoa. Viikon 9 plasman PPi-arvot laskettiin käyttämällä verinäytteitä, jotka oli kerätty ennen 3. annoksen antamista. Analyysi oli rajoitettuun maksimitodennäköisyyteen (REML) perustuva toistettujen mittausten sekamalli, jossa tekijöinä olivat hoito, käynti, sukupuoli, lähtötason PPi, lähtötason painoryhmä (≥ mediaani vs. < mediaani) ja tutkimuslääke-erän määrittäminen tekijöinä sekä strukturoimaton kovarianssirakenne. osallistujan sisäiselle korrelaatiolle.

Osallistujien mukaanoton kriteerien mukaan seulonta-PPi-pitoisuuden täytyi olla ≥3,9 mikromolaarista (μM). Kolmella osallistujalla (1 kussakin ryhmässä) seulonta-PPi-pitoisuudet olivat ≥3,9 µM, mutta lähtötason PPi-arvot vaihtelivat välillä 3,5-3,8 µM.
Lähtötilanne viikkoon 9

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman PLP:n muutos lähtötasosta 3. annosta edeltävään annokseen viikolla 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 9
Plasman PLP kvantifioitiin käyttämällä nestekromatografia/massaspektrometriaa. Perustason plasman PLP-arvot laskettiin laskemalla annosta edeltävien PLP-arvojen keskiarvo sisäänajojakson aikana kerätyistä verinäytteistä -168, -156, -24, -12 ja 0 tuntia ennen lähtötasoa. Viikon 9 PLP-arvot laskettiin käyttämällä verinäytteitä, jotka oli kerätty ennen 3. annoksen antamista. Analyysi oli REML-pohjainen toistettujen mittausten sekamalli, jossa tekijöinä olivat hoito, käynti, sukupuoli, lähtötason PPi, lähtötason painoryhmä (≥ mediaani vs. < mediaani) ja tutkimuslääke-erän määrittäminen sekä strukturoimaton kovarianssirakenne osallistujien sisäiselle korrelaatiolle.
Lähtötilanne viikkoon 9

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 14. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AA-HPP-208

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Asfotaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa