Tutkimus BIVIGAM®:n turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa primääri-immuunipuutospotilailla 2–16-vuotiailla

Sisällyttämiskriteerit:

• Kirjallinen tietoinen suostumus/hyväksyntä
• Mies tai nainen 2–16-vuotiaat mukaan lukien tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä
• Sinulla on vahvistettu ja dokumentoitu kliininen diagnoosi primaarisesta immuunipuutoshäiriöstä, mukaan lukien hypogammaglobulinemia tai agammaglobulinemia.
• He ovat saaneet IGIV-hoitoa, jota pidettiin tasaisella annoksella (± 25 % keskiannoksesta) vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista, ja he ovat pitäneet alimman IgG-tason vähintään arvossa 500 mg/dl ennen BIVIGAM®-hoitoa.
• Tutkittavien ja/tai vanhempien/laillisten huoltajien on kyettävä ymmärtämään opintovierailujen aikataulu ja kaikki muut pöytäkirjan vaatimukset ja noudattamaan niitä.

Poissulkemiskriteerit:

• Tunnettu intoleranssi immunoglobuliineille tai vastaaville aineille (esim. rokotusreaktio).
• Tunnettu intoleranssi ihmisperäisille proteiineille tai tunnetut allergiset reaktiot tutkimustuotteen (tuotteiden) komponenteille.
• Kaikista aikaisemmista satunnaistuksista/osallistujista tähän kliiniseen tutkimukseen on keskusteltava lääketieteellisen johtajan (tai nimetyn henkilön) kanssa ja hänen on hyväksyttävä se.
• Kyvyttömyys tai motivaation puute osallistua tutkimukseen.
• Terveystila, laboratoriolöydös tai fyysisen tutkimuksen löydös (täsmennä esim. tietyn alueen ulkopuolella olevat elintoiminnot, jotka estävät osallistumisen. Laboratoriokohtaiset tulokset seulontakäynnillä perustilanteen kautta.
• Vahvistetut seulontakäynnin laboratoriotulokset ˃2,5 X ULN, joka on määritelty lapsiväestölle jollekin seuraavista: ALT (alaniiniaminotransferaasi/SGPT), AST (aspartaattiaminotransferaasi/SGOT), LDH (laktaattidehydrogenaasi), BUN (veren ureatyppi), seerumi kreatiniini
• Hänellä on selektiivinen IgA-puutos tai osoitettu IgA-vasta-aineita.
• Aiemmat IGIV-hoidon tromboottiset komplikaatiot tai (syvä laskimotromboosi) DVT.
• Päivittäisten kortikosteroidien (> 10 mg prednisoniekvivalenttia/vrk), immunosuppressanttien tai immunomodulaattorien nykyistä käyttöä ei sallita, ellei lääkäri ole etukäteen hyväksynyt sitä. Kortikosteroidien ajoittainen käyttö tutkimuksen aikana on sallittua, jos se on lääketieteellisesti välttämätöntä.
• Positiivinen diagnoosi hepatiitti B tai hepatiitti C.
• Positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) testi.
• Koehenkilöllä on ollut vakava bakteeri-infektio (SBI) viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Tutkittavalla on aktiivinen infektio ja hän saa antibioottihoitoa tämän infektion hoitamiseksi seulonnan aikana. Huomautus: jos koehenkilön katsotaan epäonnistuneen seulonnassa ei-vakavan aktiivisen infektion vuoksi, joka vaatii antibioottihoitoa, kohde voidaan seuloa uudelleen 3 tai 4 viikon kuluttua (riippuen lääkkeen antoaikataulusta) ensimmäisen seulonnan jälkeen.
• Potilaalla on ollut tromboottisia tapahtumia (mukaan lukien syvä laskimotukos, sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö ja keuhkoembolia) 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IGIV-annosta tai hänellä on olemassa tromboottisten tapahtumien riskitekijöitä.
• Hankittu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunivajausta, kuten krooninen lymfaattinen leukemia, lymfooma tai multippeli lymfooma.
• Potilaat, joilla on proteiinia menettävä enteropatia, hypoalbuminemia.
• Naiset, jotka käyttävät suun kautta otettavia ehkäisyvalmisteita.
• Raskaus tai epäluotettava ehkäisy tai imetysaika (vain hedelmällisessä iässä olevat naiset (naiset, jotka voivat tulla raskaaksi). Lisääntymiskykyisten miesten on suostuttava kaksinkertaiseen ehkäisymenetelmään osallistuessaan tutkimukseen.