Vizsgálat a BIVIGAM® biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére 2 és 16 év közötti elsődleges immunhiányos alanyoknál

Bevételi kritériumok:

• Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés/hozzájárulás
• 2 és 16 év közötti férfi vagy nő, a beleegyezés/beleegyezés aláírásának időpontjában
• Megerősített és dokumentált klinikai diagnózissal kell rendelkeznie az elsődleges immunhiányos rendellenességről, beleértve a hipogammaglobulinémiát vagy agammaglobulinémiát.
• IGIV-terápiában részesültek, amelyet állandó dózisban (az átlagos dózis ± 25%-a) tartottak legalább 3 hónapig a vizsgálatba való belépés előtt, és a BIVIGAM® kezelés előtt legalább 500 mg/dl IgG-szintet tartottak.
• Az alanyoknak és/vagy a szülőknek/törvényes gyámoknak meg kell tudniuk érteni és be kell tartaniuk a tanulmányi látogatások ütemtervét és minden egyéb protokollkövetelményt.

Kizárási kritériumok:

• Az immunglobulinokkal vagy hasonló anyagokkal szembeni ismert intolerancia (pl. oltási reakció).
• Emberi eredetű fehérjékkel szembeni ismert intolerancia vagy a vizsgálati termék(ek) összetevőivel szembeni ismert allergiás reakciók.
• Bármilyen korábbi randomizálást/részvételt ebben a klinikai vizsgálatban meg kell vitatni és jóvá kell hagynia az orvos igazgatójával (vagy megbízottjával).
• Képtelenség vagy motiváció hiánya a vizsgálatban való részvételre.
• Egészségi állapot, laboratóriumi lelet vagy fizikális vizsgálat lelete (adja meg pl. a meghatározott tartományon kívül eső életjeleket, amelyek kizárják a részvételt. Laboratóriumonkénti eredmények a Szűrőlátogatáson az Alapvonalon keresztül.
• Megerősített szűrővizsgálati laboratóriumi eredmények ˃2,5-szerese a gyermekpopulációra meghatározott felső határértéknek a következők bármelyikére vonatkozóan: ALT (alanin-aminotranszferáz/SGPT), AST (aszpartát-aminotranszferáz/SGOT), LDH (laktát-dehidrogenáz), BUN (vér karbamid-nitrogén), szérum kreatinin
• Szelektív IgA-hiánya van, vagy kimutatták az IgA elleni antitesteket.
• Az IGIV-terápia thrombotikus szövődményei vagy a (mélyvénás trombózis) MVT anamnézisében.
• A napi kortikoszteroidok (>10 mg prednizon ekvivalens/nap), immunszuppresszánsok vagy immunmodulátorok jelenlegi alkalmazása nem megengedett, kivéve, ha az orvosi felügyelet előzetesen jóváhagyta. A kortikoszteroidok időszakos alkalmazása a vizsgálat során megengedett, ha orvosilag szükséges.
• A hepatitis B vagy hepatitis C pozitív diagnózisa.
• Pozitív humán immunhiány vírus (HIV) teszt.
• Az alanynak súlyos bakteriális fertőzése (SBI) volt az elmúlt 3 hónapban.
• Az alany aktív fertőzésben szenved, és a szűrés idején antibiotikum-terápiát kap a fertőzés kezelésére. Megjegyzés: ha az alany szűrési sikertelennek minősül egy nem súlyos, aktív fertőzés miatt, amely antibiotikum terápiát igényel, az alany újra szűrhető 3 vagy 4 héttel (a gyógyszer beadási ütemtervétől függően) az első szűrés után.
• Az alanynak kórtörténetében trombotikus események (beleértve a mélyvénás trombózist, szívinfarktust, agyi érkatasztrófát és tüdőembóliát) szerepeltek az 1. IGIV-dózis beadása előtt 6 hónapon belül, vagy a thromboticus események kockázati tényezői is fennálltak.
• Megszerzett egészségügyi állapot, amelyről ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz, mint például a krónikus lymphacitás leukémia, limfóma vagy limfóma multiplex.
• Fehérjevesztő enteropathiában, hypoalbuminaemiában szenvedő alanyok.
• Orális fogamzásgátlót szedő nők.
• Terhesség vagy megbízhatatlan fogamzásgátlási módszerek vagy szoptatási időszak (csak fogamzóképes (teherképes) nők. A szaporodásra képes férfiaknak a vizsgálatban való részvételük során el kell fogadniuk a fogamzásgátlás kettős gát módszerét.