Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von BIVIGAM® bei Patienten mit primärer Immunschwäche im Alter von 2 bis 16 Jahren

Einschlusskriterien:

• Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung
• Männlich oder weiblich zwischen 2 und 16 Jahren, einschließlich, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung
• Haben Sie eine bestätigte und dokumentierte klinische Diagnose einer primären Immunschwächestörung, einschließlich Hypogammaglobulinämie oder Agammaglobulinämie.
• Sie haben eine IGIV-Therapie erhalten, die mindestens 3 Monate vor Studienbeginn bei einer konstanten Dosis (± 25 % der mittleren Dosis) gehalten wurde, und haben vor dem Erhalt von BIVIGAM® einen IgG-Talspiegel von mindestens 500 mg/dL aufrechterhalten.
• Die Probanden und/oder Eltern/Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und alle anderen Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Immunglobulinen oder vergleichbaren Substanzen (z. Impfreaktion).
• Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Proteinen menschlichen Ursprungs oder bekannte allergische Reaktionen auf Bestandteile des Studienprodukts/der Studienprodukte.
• Jede frühere Randomisierung/Teilnahme an dieser klinischen Studie muss mit dem medizinischen Direktor (oder Beauftragten) besprochen und von diesem genehmigt werden.
• Unfähigkeit oder fehlende Motivation, an der Studie teilzunehmen.
• Gesundheitszustand, Laborbefund oder Befund einer körperlichen Untersuchung (geben Sie z. B. Vitalzeichen außerhalb eines bestimmten Bereichs an, der eine Teilnahme ausschließt). Ergebnisse pro Labor beim Screening-Besuch bis zur Baseline.
• Bestätigte Laborergebnisse beim Screening-Besuch ˃2,5 X ULN gemäß Definition für pädiatrische Populationen für eines der Folgenden: ALT (Alaninaminotransferase/SGPT), AST (Aspartataminotransferase/SGOT), LDH (Lactatdehydrogenase), BUN (Blut-Harnstoff-Stickstoff), Serum Kreatinin
• Hat einen selektiven IgA-Mangel oder nachgewiesene Antikörper gegen IgA.
• Vorgeschichte von thrombotischen Komplikationen der IGIV-Therapie oder Vorgeschichte von (tiefer Venenthrombose)TVT.
• Die derzeitige tägliche Anwendung von Kortikosteroiden (> 10 mg Prednison-Äquivalent/Tag), Immunsuppressiva oder Immunmodulatoren ist nicht erlaubt, es sei denn, sie wurde im Voraus vom medizinischen Monitor genehmigt. Die intermittierende Anwendung von Kortikosteroiden während der Studie ist erlaubt, wenn dies medizinisch erforderlich ist.
• Positive Diagnose von Hepatitis B oder Hepatitis C.
• Positiver Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
• Das Subjekt hatte innerhalb der letzten 3 Monate eine schwere bakterielle Infektion (SBI).
• Das Subjekt hat eine aktive Infektion und erhält zum Zeitpunkt des Screenings eine Antibiotikatherapie zur Behandlung dieser Infektion. Hinweis: Wenn der Proband aufgrund einer nicht schwerwiegenden aktiven Infektion, die eine Antibiotikatherapie erfordert, als Screening-Versagen eingestuft wird, kann der Proband 3 oder 4 Wochen (je nach Zeitplan der Arzneimittelverabreichung) nach dem ersten Screening erneut untersucht werden.
• Das Subjekt hat innerhalb von 6 Monaten vor der 1. IGIV-Dosis thrombotische Ereignisse (einschließlich tiefer Venenthrombose, Myokardinfarkt, zerebrovaskulärer Unfall und Lungenembolie) in der Vorgeschichte oder hat bereits bestehende Risikofaktoren für thrombotische Ereignisse.
• Erworbener medizinischer Zustand, von dem bekannt ist, dass er eine sekundäre Immunschwäche verursacht, wie z. B. chronische lymphatische Leukämie, Lymphom oder multiples Lymphom.
• Personen mit Proteinverlust-Enteropathien, Hypoalbuminämie.
• Frauen, die orale Kontrazeptiva einnehmen.
• Schwangerschaft oder unzuverlässige Verhütungsmaßnahmen oder Stillzeit (nur Frauen im gebärfähigen Alter (Frauen, die schwanger werden können)). Reproduktionsfähige Männer müssen während ihrer Studienteilnahme einer doppelten Barrieremethode zur Empfängnisverhütung zustimmen.