Studie om de veiligheid en farmacokinetiek van BIVIGAM® te evalueren bij proefpersonen met primaire immuundeficiëntie van 2 tot 16 jaar

Inclusiecriteria:

• Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming
• Man of vrouw tussen 2 en 16 jaar, inclusief, op het moment van ondertekening geïnformeerde toestemming/instemming
• Een bevestigde en gedocumenteerde klinische diagnose van primaire immuundeficiëntiestoornis hebben, waaronder hypogammaglobulinemie of agammaglobulinemie.
• IGIV-therapie hebben gekregen die werd gehandhaafd op een constante dosis (± 25% van de gemiddelde dosis) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie, en een IgG-dalspiegel van ten minste 500 mg/dL hebben behouden voordat BIVIGAM® werd toegediend.
• Proefpersonen en/of ouders/wettelijke voogden moeten het studiebezoekschema en alle andere protocolvereisten kunnen begrijpen en zich hieraan kunnen houden.

Uitsluitingscriteria:

• Bekende intolerantie voor immunoglobulinen of vergelijkbare stoffen (bijv. vaccinatiereactie).
• Bekende intolerantie voor eiwitten van menselijke oorsprong of bekende allergische reacties op componenten van het/de onderzoeksproduct(en).
• Elke eerdere randomisatie/deelname aan deze klinische studie moet worden besproken met en goedgekeurd door de medisch directeur (of aangewezen persoon).
• Onvermogen of gebrek aan motivatie om deel te nemen aan het onderzoek.
• Medische toestand, laboratoriumbevinding of lichamelijk onderzoek (specificeer bijv. vitale functies buiten het specifieke bereik die deelname uitsluiten. Per laboratoriumuitslag bij het screeningsbezoek via baseline.
• Bevestigd Screeningbezoek laboratoriumresultaten ˃2,5 x ULN zoals gedefinieerd voor pediatrische populaties voor een van de volgende: ALT (alanineaminotransferase/SGPT), AST (aspartaataminotransferase/SGOT), LDH (lactaatdehydrogenase), BUN (bloedureumstikstof), serum creatinine
• Heeft selectieve IgA-deficiëntie of aangetoonde antilichamen tegen IgA.
• Geschiedenis van trombotische complicaties van IGIV-therapie of geschiedenis van (diepe veneuze trombose) DVT.
• Huidig ​​gebruik van dagelijkse corticosteroïden (>10 mg prednison-equivalent/dag), immunosuppressiva of immunomodulatoren zijn niet toegestaan, tenzij vooraf goedgekeurd door de medische monitor. Intermitterend gebruik van corticosteroïden tijdens het onderzoek is toegestaan ​​indien medisch noodzakelijk.
• Positieve diagnose van hepatitis B of hepatitis C.
• Positieve test op het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
• Proefpersoon heeft in de afgelopen 3 maanden een ernstige bacteriële infectie (SBI) gehad.
• Proefpersoon heeft een actieve infectie en krijgt op het moment van de screening antibiotische therapie voor de behandeling van deze infectie. Opmerking: als de proefpersoon wordt beschouwd als een screeningfout vanwege een niet-ernstige actieve infectie die antibiotische therapie vereist, kan de proefpersoon 3 of 4 weken (afhankelijk van het toedieningsschema van het geneesmiddel) na de eerste screening opnieuw worden gescreend.
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van trombotische voorvallen (waaronder diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident en longembolie) binnen 6 maanden vóór de 1e IGIV-dosis of heeft reeds bestaande risicofactoren voor trombotische voorvallen.
• Verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom of multipel lymfoom.
• Proefpersonen met eiwitverliezende enteropathieën, hypoalbuminemie.
• Vrouwtjes die orale anticonceptiva gebruiken.
• Zwangerschap of onbetrouwbare anticonceptiemaatregelen of lactatieperiode (alleen vrouwen die zwanger kunnen worden (vrouwen die zwanger kunnen worden). Reuen die zich kunnen voortplanten, moeten tijdens hun deelname aan het onderzoek instemmen met een anticonceptiemethode met dubbele barrière.