Étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de BIVIGAM® chez des sujets immunodéprimés primaires âgés de 2 à 16 ans

Critère d'intégration:

• Consentement éclairé écrit/assentiment
• Homme ou femme entre 2 et 16 ans, inclus, au moment de la signature Consentement éclairé/assentiment
• Avoir un diagnostic clinique confirmé et documenté de trouble d'immunodéficience primaire, y compris l'hypogammaglobulinémie ou l'agammaglobulinémie.
• Avoir reçu un traitement par IGIV qui a été maintenu à une dose constante (± 25 % de la dose moyenne) pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude, et avoir maintenu un niveau d'IgG minimal d'au moins 500 mg/dL avant de recevoir BIVIGAM®.
• Les sujets et/ou les parents/tuteurs légaux doivent être en mesure de comprendre et de respecter le calendrier des visites d'étude et toutes les autres exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

• Intolérance connue aux immunoglobulines ou à des substances comparables (par ex. réaction vaccinale).
• Intolérance connue aux protéines d'origine humaine ou réactions allergiques connues aux composants du ou des produits à l'étude.
• Toute randomisation/participation antérieure à cette étude clinique doit être discutée avec et approuvée par le directeur médical (ou la personne désignée).
• Incapacité ou manque de motivation pour participer à l'étude.
• État de santé, résultat de laboratoire ou résultat d'examen physique (précisez, par exemple, les signes vitaux en dehors de la plage spécifique qui empêche la participation. Résultats par laboratoire lors de la visite de dépistage jusqu'à la ligne de base.
• Résultats de laboratoire confirmés de la visite de dépistage ˃2,5 X LSN tel que défini pour les populations pédiatriques pour l'un des éléments suivants : ALT (alanine aminotransférase/SGPT), AST (aspartate aminotransférase/SGOT), LDH (lactate déshydrogénase), BUN (azote uréique du sang), sérum créatinine
• A un déficit sélectif en IgA ou a démontré des anticorps anti-IgA.
• Antécédents de complications thrombotiques du traitement par IgIV ou antécédents de TVP (thrombose veineuse profonde).
• L'utilisation courante de corticoïdes quotidiens (>10 mg d'équivalent prednisone/jour), d'immunosuppresseurs ou d'immunomodulateurs n'est pas autorisée sauf accord préalable du moniteur médical. L'utilisation intermittente de corticostéroïdes pendant l'étude est autorisée si médicalement nécessaire.
• Diagnostic positif d'hépatite B ou d'hépatite C.
• Test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
• Le sujet a eu une infection bactérienne grave (SBI) au cours des 3 derniers mois.
• Le sujet a une infection active et reçoit une antibiothérapie pour le traitement de cette infection au moment du dépistage. Remarque : si le sujet est considéré comme un échec du dépistage en raison d'une infection active non grave nécessitant une antibiothérapie, le sujet peut être redépisté 3 ou 4 semaines (selon le calendrier d'administration du médicament) après le dépistage initial.
• - Le sujet a des antécédents d'événements thrombotiques (y compris thrombose veineuse profonde, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral et embolie pulmonaire) dans les 6 mois précédant la 1ère dose d'IGIV ou présente des facteurs de risque préexistants d'événements thrombotiques.
• Affection médicale acquise connue pour causer une déficience immunitaire secondaire telle qu'une leucémie lymphoïde chronique, un lymphome ou un lymphome multiple.
• Sujets atteints d'entéropathies exsudatives, d'hypoalbuminémie.
• Femmes prenant des contraceptifs oraux.
• Grossesse ou mesures contraceptives non fiables ou période de lactation (femmes en âge de procréer (femmes capables de devenir enceintes) uniquement. Les hommes capables de procréer doivent accepter une méthode de contraception à double barrière lors de leur participation à l'étude.