Estudo para avaliar a segurança e a farmacocinética do BIVIGAM® em indivíduos com deficiência imunológica primária de 2 a 16 anos

Critério de inclusão:

• Consentimento informado por escrito/Assentimento
• Homens ou mulheres entre 2 e 16 anos, inclusive, no momento da Assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido/Assentimento
• Ter um diagnóstico clínico confirmado e documentado de Transtorno de Imunodeficiência Primária, incluindo hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia.
• Ter recebido terapia com IGIV mantida em uma dose constante (± 25% da dose média) por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo e ter mantido um nível mínimo de IgG de pelo menos 500 mg/dL antes de receber BIVIGAM®.
• Os participantes e/ou pais/responsáveis ​​legais devem ser capazes de entender e aderir ao cronograma de visitas do estudo e a todos os outros requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

• Intolerância conhecida a imunoglobulinas ou substâncias comparáveis ​​(p. reação vacinal).
• Intolerância conhecida a proteínas de origem humana ou reações alérgicas conhecidas a componentes do(s) produto(s) do estudo.
• Qualquer randomização/participação anterior neste estudo clínico deve ser discutida e aprovada pelo diretor médico (ou pessoa designada).
• Incapacidade ou falta de motivação para participar do estudo.
• Condição médica, achado laboratorial ou exame físico (especificar, por exemplo, sinais vitais fora do intervalo específico que impede a participação. Por resultados de laboratório na visita de triagem através da linha de base.
• Resultados confirmados do laboratório da visita de triagem ˃2,5 X LSN conforme definido para populações pediátricas para qualquer um dos seguintes: ALT (alanina aminotransferase/SGPT), AST (aspartato aminotransferase/SGOT), LDH (lactato desidrogenase), BUN (nitrogênio ureico no sangue), soro creatinina
• Tem deficiência seletiva de IgA ou anticorpos anti-IgA demonstrados.
• História de complicações trombóticas da terapia com IGIV ou história de TVP (trombose venosa profunda).
• O uso atual de corticosteroides diários (>10 mg de equivalente prednisona/dia), imunossupressores ou imunomoduladores não é permitido, a menos que previamente aprovado pelo monitor médico. O uso intermitente de corticosteroides durante o estudo é permitido se clinicamente necessário.
• Diagnóstico positivo de hepatite B ou hepatite C.
• Teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
• O sujeito teve uma infecção bacteriana grave (SBI) nos últimos 3 meses.
• O sujeito tem uma infecção ativa e está recebendo antibioticoterapia para o tratamento desta infecção no momento da Triagem. Nota: se o sujeito for considerado uma falha na triagem devido a uma infecção ativa não grave que requer terapia antibiótica, o sujeito pode ser rastreado novamente 3 ou 4 semanas (dependendo do cronograma de administração do medicamento) após a triagem inicial.
• O sujeito tem um histórico de eventos trombóticos (incluindo trombose venosa profunda, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral e embolia pulmonar) dentro de 6 meses antes da 1ª dose de IGIV ou tem fatores de risco preexistentes para eventos trombóticos.
• Condição médica adquirida conhecida por causar deficiência imunológica secundária, como leucemia linfática crônica, linfoma ou linfoma múltiplo.
• Indivíduos com enteropatias perdedoras de proteínas, hipoalbuminemia.
• Mulheres tomando anticoncepcionais orais.
• Gravidez ou medidas contraceptivas não confiáveis ​​ou período de lactação (fêmeas com potencial para engravidar (fêmeas capazes de engravidar) apenas). Os homens capazes de se reproduzir devem concordar com um método anticoncepcional de dupla barreira durante sua participação no estudo.