Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet og farmakokinetikk til BIVIGAM® hos individer med primær immunsvikt i alderen 2 til 16 år

30. januar 2023 oppdatert av: ADMA Biologics, Inc.

En fase IV, multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til BIVIGAM® ved primære immunsviktforstyrrelser hos forsøkspersoner i alderen 2 til 16 år

Denne studien er en del av BIVIGAM®-kravet etter markedsføring (PMR). Det utføres på personer i alderen 2-16 år med primære immunsviktforstyrrelser assosiert med defekter i humoral immunitet for å generere ytterligere data om disse populasjonene, og mer spesifikt sikkerhets- og farmakokinetiske (PK) vurderinger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Florida
      • Durham, Florida, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • North Palm Beach, Florida, Forente stater, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • USF Health, Pediatric Allergy, Immunology & Rheumatology
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Forente stater, 44124
        • Ohio Clinical Research Associates
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75225
        • Discovery Clinical Trials
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal Rare Disorders Research & Treatment Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 16 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke/samtykke
  • Mann eller kvinne mellom 2 og 16 år, inklusive, ved signering av informert samtykke/samtykke
  • Ha en bekreftet og dokumentert klinisk diagnose av primær immunsvikt, inkludert hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi.
  • Har mottatt IGIV-behandling som ble holdt på en jevn dose (± 25 % av gjennomsnittsdosen) i minst 3 måneder før studiestart, og har opprettholdt et bunnnivå av IgG på minst 500 mg/dL før du fikk BIVIGAM®.
  • Forsøkspersoner og/eller foreldre/foresatte må kunne forstå og overholde tidsplanen for studiebesøk og alle andre protokollkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent intoleranse overfor immunglobuliner eller sammenlignbare stoffer (f. vaksinasjonsreaksjon).
  • Kjent intoleranse mot proteiner av menneskelig opprinnelse eller kjente allergiske reaksjoner på komponenter i studieproduktet(e).
  • Eventuell tidligere randomisering/deltakelse i denne kliniske studien må diskuteres med og godkjennes av medisinsk leder (eller utpekt).
  • Manglende evne eller manglende motivasjon til å delta i studien.
  • Medisinsk tilstand, laboratoriefunn eller fysisk undersøkelse (spesifiser f.eks. vitale tegn utenfor et spesifikt område som utelukker deltakelse. Per laboratorieresultater ved screeningbesøket gjennom baseline.
  • Bekreftede laboratorieresultater for screeningbesøk ˃2,5 X ULN som definert for pediatriske populasjoner for noen av følgende: ALT (alaninaminotransferase/SGPT), AST (aspartataminotransferase/SGOT), LDH (laktatdehydrogenase), BUN (blod-urea-nitrogen), serum kreatinin
  • Har selektiv IgA-mangel eller demonstrert antistoffer mot IgA.
  • Anamnese med trombotiske komplikasjoner ved IGIV-behandling eller historie med (dyp venetrombose) DVT.
  • Daglig bruk av daglige kortikosteroider (>10 mg prednisonekvivalenter/dag), immunsuppressiva eller immunmodulatorer er ikke tillatt med mindre det er godkjent på forhånd av den medisinske monitoren. Intermitterende bruk av kortikosteroider under studien er tillatt dersom det er medisinsk nødvendig.
  • Positiv diagnose av hepatitt B eller hepatitt C.
  • Test av positiv humant immunsviktvirus (HIV).
  • Personen har hatt en alvorlig bakteriell infeksjon (SBI) i løpet av de siste 3 månedene.
  • Personen har en aktiv infeksjon og får antibiotikabehandling for behandling av denne infeksjonen på tidspunktet for screening. Merk: hvis forsøkspersonen anses som en skjermfeil på grunn av en ikke-seriøs aktiv infeksjon som krever antibiotikabehandling, kan forsøkspersonen screenes på nytt 3 eller 4 uker (avhengig av legemiddeladministrasjonsplanen) etter den første screeningen.
  • Personen har en historie med trombotiske hendelser (inkludert dyp venetrombose, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke og lungeemboli) innen 6 måneder før 1. IGIV-dose eller har allerede eksisterende risikofaktorer for trombotiske hendelser.
  • Ervervet medisinsk tilstand kjent for å forårsake sekundær immunsvikt som kronisk lymfacitisk leukemi, lymfom eller multippel lymfom.
  • Personer med proteintapende enteropatier, hypoalbuminemi.
  • Kvinner som tar p-piller.
  • Graviditet eller upålitelige prevensjonstiltak eller ammingsperiode (kun kvinner i fertil alder (kvinner som kan bli gravide). Menn som er i stand til å formere seg, må godta en dobbel barriere prevensjonsmetode under studiedeltakelsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: ANNEN
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: Aktivt medikament
Alle forsøkspersoner vil få Bivigam basert på deres tidligere dosering for å bli justert etter klinisk nødvendighet.
Biologisk: Bivigam

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Midlertidig assosiert uønskede hendelser
Tidsramme: Under hver infusjon (i løpet av eller innen 1 time, 24 timer og 72 timer etter fullført infusjon)
Forekomst av bivirkninger (i løpet av eller innen 1 time, 24 timer og 72 timer etter fullført infusjon)
Under hver infusjon (i løpet av eller innen 1 time, 24 timer og 72 timer etter fullført infusjon)
Antall midlertidig assosierte uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 72 timer etter fullføring av en infusjon
Gjennomsnittlig antall tidsmessig assosiert per infusjon
Opptil 72 timer etter fullføring av en infusjon
Alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Opptil ca 7 måneder
Relaterte alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av relaterte alvorlige bivirkninger
Opptil ca 7 måneder
Behandling Nye uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Opptil ca 7 måneder
Beslektet behandling Emergent Averse Events
Tidsramme: Innen 72 timer etter infusjon
Forekomst av uønskede hendelser som først oppstår, eller som forverres i forhold til tilstanden før behandling, som oppstår under og innen 72 timer etter behandlingsadministrasjon
Innen 72 timer etter infusjon
Ikke-behandling Emergent Adverse Events
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som ikke har en årsakssammenheng med studiebehandling
Opptil ca 7 måneder
Tidsmessig assosiert infusjonsbivirkning
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som har en årsakssammenheng med infusjonsbehandling
Opptil ca 7 måneder
Bivirkninger
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Antall og forekomst av bivirkninger pluss mistenkte bivirkninger kombinert
Opptil ca 7 måneder
Relaterte bivirkninger
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av uønskede infusjonsrelaterte reaksjoner
Opptil ca 7 måneder
Reaksjoner på infusjonsstedet
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av reaksjoner som oppstår på infusjonsstedet
Opptil ca 7 måneder
Livstegn
Tidsramme: Før og etter hver administrering av studiemedikamentet gjennom fullføring av studien, opptil ca. 7 måneder
Endring i vitale tegn
Før og etter hver administrering av studiemedikamentet gjennom fullføring av studien, opptil ca. 7 måneder
Tidsmessig assosiert uønskede hendelser etter infusjoner
Tidsramme: Opptil 72 timer etter hver infusjon gjennom fullføring av studien, opptil ca. 7 måneder
Forekomst av uønskede hendelser
Opptil 72 timer etter hver infusjon gjennom fullføring av studien, opptil ca. 7 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt IgG-trough
Tidsramme: Ved hvert besøk gjennom studiegjennomføring, opp tp ca. 7 måneder
Nivåer tatt før enhver infusjon
Ved hvert besøk gjennom studiegjennomføring, opp tp ca. 7 måneder
IgG underklasser
Tidsramme: Før første og siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Nivåer av underklasser 1-4 før infusjon
Før første og siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Totalt IgG-innlegg
Tidsramme: Ved hver infusjon gjennom fullføring av studien, opp til ca. 7 måneder
Slutt på infusjonsnivå av Total IgG
Ved hver infusjon gjennom fullføring av studien, opp til ca. 7 måneder
Cmax
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Tmax
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
AUC(0-ʈ)
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
AUC(0-∞)
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen, og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter infusjonen
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen, og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter infusjonen
Halveringstid for eliminering i terminal fase (ʈ½)
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Antistoffer
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Nivåer av spesifikke antistoffer (antipneumokokk-kapselpolysakkarid, antihaemophilus influenza B
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Infeksjoner
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Antall infeksjoner av noe slag, alvorlige og ikke-alvorlige
Opptil ca 7 måneder
Første alvorlige bakterielle infeksjon
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Tid til de første alvorlige bakterielle infeksjonene på dager
Opptil ca 7 måneder
Alvorlige bakterielle infeksjoner
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av alvorlige bakterielle infeksjoner
Opptil ca 7 måneder
Andre infeksjoner
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Forekomst av andre infeksjoner enn alvorlige bakterielle infeksjoner
Opptil ca 7 måneder
Løsning av infeksjoner
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Tid til oppløsning av infeksjoner om dager
Opptil ca 7 måneder
Feber
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Episoder av feber
Opptil ca 7 måneder
Ubesvarte dager
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Antall dager borte fra skole eller arbeid på grunn av infeksjoner og behandling
Opptil ca 7 måneder
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Opptil ca 7 måneder
Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjoner
Opptil ca 7 måneder
Terminalfase elimineringshastighet (λZ)
Tidsramme: Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder
Farmakokinetisk mål ved 5. eller 7. infusjon
Før, ved slutten av infusjonen og 6 timer, 24 timer, 7 dager og 4 dager, 21 dager og 28 dager (hvis fortsatt påmeldt) etter siste infusjon, opp til ca. 7 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ADMA Biologics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

29. desember 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. august 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

24. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

1. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 994

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Ikke bestemt ennå

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Humoral immunrespons

Kliniske studier på Bivigam

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere