Исследование по оценке безопасности и фармакокинетики БИВИГАМ® у пациентов с первичным иммунодефицитом в возрасте от 2 до 16 лет

Критерии включения:

• Письменное информированное согласие/согласие
• Мужчина или женщина в возрасте от 2 до 16 лет включительно на момент подписания информированного согласия/согласия
• Иметь подтвержденный и задокументированный клинический диагноз первичного иммунодефицита, включая гипогаммаглобулинемию или агаммаглобулинемию.
• Получали терапию IGIV, которая поддерживалась в стабильной дозе (± 25% от средней дозы) в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование, и поддерживали минимальный уровень IgG не менее 500 мг/дл до получения BIVIGAM®.
• Субъекты и/или родители/законные опекуны должны быть в состоянии понять и соблюдать график учебных визитов и все другие требования протокола.

Критерий исключения:

• Известная непереносимость иммуноглобулинов или аналогичных веществ (например, реакция на прививку).
• Известная непереносимость белков человеческого происхождения или известные аллергические реакции на компоненты исследуемого продукта (продуктов).
• Любая предыдущая рандомизация/участие в этом клиническом исследовании должна быть обсуждена и одобрена медицинским директором (или назначенным им лицом).
• Неспособность или отсутствие мотивации для участия в исследовании.
• Медицинское состояние, лабораторные данные или данные физического осмотра (укажите, например, жизненно важные показатели за пределами определенного диапазона, которые исключают участие. По результатам лаборатории во время скринингового визита через исходный уровень.
• Подтвержденные лабораторные результаты скринингового визита ˃2,5 X ВГН, как определено для детской популяции, для любого из следующего: АЛТ (аланинаминотрансфераза/SGPT), AST (аспартатаминотрансфераза/SGOT), LDH (лактатдегидрогеназа), BUN (азот мочевины крови), сыворотка креатинин
• Селективный дефицит IgA или выявленные антитела к IgA.
• История тромботических осложнений терапии IGIV или история (тромбоз глубоких вен) ТГВ.
• Текущее использование ежедневных кортикостероидов (> 10 мг эквивалента преднизона в день), иммунодепрессантов или иммуномодуляторов не допускается, если предварительно не одобрено медицинским наблюдателем. Прерывистый прием кортикостероидов во время исследования допускается при наличии медицинских показаний.
• Положительный диагноз гепатита В или гепатита С.
• Положительный тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
• Субъект перенес серьезную бактериальную инфекцию (SBI) в течение последних 3 месяцев.
• Субъект имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения этой инфекции во время скрининга. Примечание: если субъект признан неудачным скринингом из-за несерьезной активной инфекции, требующей терапии антибиотиками, субъект может пройти повторный скрининг через 3 или 4 недели (в зависимости от графика приема лекарств) после первоначального скрининга.
• Субъект имеет в анамнезе тромботические явления (включая тромбоз глубоких вен, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения и легочную эмболию) в течение 6 месяцев до 1-й дозы IGIV или ранее существовавшие факторы риска тромботических явлений.
• Приобретенное заболевание, вызывающее вторичный иммунодефицит, такое как хронический лимфоцитарный лейкоз, лимфома или множественная лимфома.
• Субъекты с энтеропатиями с потерей белка, гипоальбуминемией.
• Женщины, принимающие оральные контрацептивы.
• Беременность или ненадежные меры контрацепции или период лактации (только женщины детородного возраста (женщины, способные забеременеть). Мужчины, способные к размножению, должны дать согласие на использование двойного барьерного метода контрацепции во время участия в исследовании.