Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og farmakokinetik af BIVIGAM® hos forsøgspersoner med primær immundefekt i alderen 2 til 16 år

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informeret samtykke/Samtykke
• Mand eller kvinde mellem 2 og 16 år, inklusive, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke/samtykke
• Har en bekræftet og dokumenteret klinisk diagnose af primær immundefektsygdom, herunder hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi.
• Har modtaget IGIV-behandling, som blev opretholdt ved en stabil dosis (± 25 % af middeldosis) i mindst 3 måneder før påbegyndelse af studiet, og har opretholdt et dal-IgG-niveau på mindst 500 mg/dL før modtagelse af BIVIGAM®.
• Forsøgspersoner og/eller forældre/værger skal være i stand til at forstå og overholde studiebesøgsplanen og alle andre protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

• Kendt intolerance over for immunglobuliner eller sammenlignelige stoffer (f. vaccinationsreaktion).
• Kendt intolerance over for proteiner af human oprindelse eller kendte allergiske reaktioner over for komponenter i undersøgelsesproduktet/-erne.
• Enhver tidligere randomisering/deltagelse i denne kliniske undersøgelse skal diskuteres med og godkendes af den medicinske direktør (eller den udpegede).
• Manglende evne eller manglende motivation til at deltage i undersøgelsen.
• Medicinsk tilstand, laboratoriefund eller fysisk undersøgelse (angiv f.eks. vitale tegn uden for det specifikke område, der udelukker deltagelse. Pr. laboratorieresultater ved screeningsbesøget gennem baseline.
• Bekræftede laboratorieresultater fra screeningbesøg ˃2,5 X ULN som defineret for pædiatriske populationer for en af ​​følgende: ALT (alaninaminotransferase/SGPT), AST (aspartataminotransferase/SGOT), LDH (lactatdehydrogenase), BUN (blodurinstofnitrogen), serum kreatinin
• Har selektiv IgA-mangel eller påvist antistoffer mod IgA.
• Anamnese med trombotiske komplikationer af IGIV-behandling eller historie med (dyb venetrombose) DVT.
• Nuværende brug af daglige kortikosteroider (>10 mg prednisonækvivalent/dag), immunsuppressiva eller immunmodulatorer er ikke tilladt, medmindre det på forhånd er godkendt af den medicinske monitor. Intermitterende brug af kortikosteroider under undersøgelsen er tilladt, hvis det er medicinsk nødvendigt.
• Positiv diagnose af hepatitis B eller hepatitis C.
• Positiv human immundefekt virus (HIV) test.
• Personen har haft en alvorlig bakteriel infektion (SBI) inden for de sidste 3 måneder.
• Forsøgspersonen har en aktiv infektion og modtager antibiotikabehandling til behandling af denne infektion på screeningstidspunktet. Bemærk: hvis forsøgspersonen anses for en screeningsfejl på grund af en ikke-seriøs aktiv infektion, der kræver antibiotikabehandling, kan forsøgspersonen genscreenes 3 eller 4 uger (afhængigt af lægemiddeladministrationsplanen) efter den indledende screening.
• Personen har en historie med trombotiske hændelser (inklusive dyb venetrombose, myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke og lungeemboli) inden for 6 måneder før 1. IGIV-dosis eller har allerede eksisterende risikofaktorer for trombotiske hændelser.
• Erhvervet medicinsk tilstand kendt for at forårsage sekundær immundefekt såsom kronisk lymfacitisk leukæmi, lymfom eller multipelt lymfom.
• Personer med proteintabende enteropatier, hypoalbuminæmi.
• Kvinder, der tager orale præventionsmidler.
• Graviditet eller upålidelige præventionsforanstaltninger eller amningsperiode (kun kvinder i den fødedygtige alder (kvinder, der kan blive gravide). Mænd, der er i stand til at forplante sig, skal acceptere en dobbeltbarriere præventionsmetode under deres deltagelse i undersøgelsen.