Estudio para evaluar la seguridad y la farmacocinética de BIVIGAM® en sujetos con inmunodeficiencia primaria de 2 a 16 años

Criterios de inclusión:

• Consentimiento/asentimiento informado por escrito
• Hombre o mujer entre 2 y 16 años, inclusive, al momento de Firmar el Consentimiento/Asentimiento Informado
• Tener un diagnóstico clínico confirmado y documentado de Trastorno de Inmunodeficiencia Primaria, incluyendo hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia.
• Haber recibido terapia con IGIV que se mantuvo en una dosis constante (± 25 % de la dosis media) durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio y haber mantenido un nivel mínimo de IgG de al menos 500 mg/dl antes de recibir BIVIGAM®.
• Los sujetos y/o los padres/tutores legales deben ser capaces de comprender y cumplir el programa de visitas del estudio y todos los demás requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

• Intolerancia conocida a inmunoglobulinas o sustancias comparables (p. reacción a la vacunación).
• Intolerancia conocida a las proteínas de origen humano o reacciones alérgicas conocidas a los componentes del producto o productos del estudio.
• Cualquier aleatorización/participación previa en este estudio clínico debe ser discutida y aprobada por el director médico (o su designado).
• Incapacidad o falta de motivación para participar en el estudio.
• Condición médica, hallazgo de laboratorio o hallazgo de examen físico (especifique, por ejemplo, signos vitales fuera del rango específico que impide la participación. Según los resultados de laboratorio en la visita de selección hasta el inicio.
• Resultados de laboratorio de la visita de selección confirmada ˃2.5 X ULN según lo definido para poblaciones pediátricas para cualquiera de los siguientes: ALT (alanina aminotransferasa/SGPT), AST (aspartato aminotransferasa/SGOT), LDH (lactato deshidrogenasa), BUN (nitrógeno ureico en sangre), Suero creatinina
• Tiene deficiencia selectiva de IgA o anticuerpos demostrados contra IgA.
• Antecedentes de complicaciones trombóticas de la terapia con IGIV o antecedentes de TVP (trombosis venosa profunda).
• No se permite el uso actual de corticoides diarios (>10 mg de prednisona equivalente/día), inmunosupresores o inmunomoduladores salvo aprobación previa por parte del monitor médico. Se permite el uso intermitente de corticosteroides durante el estudio si es médicamente necesario.
• Diagnóstico positivo de hepatitis B o hepatitis C.
• Prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positiva.
• El sujeto ha tenido una infección bacteriana grave (SBI) en los últimos 3 meses.
• El sujeto tiene una infección activa y está recibiendo terapia con antibióticos para el tratamiento de esta infección en el momento de la selección. Nota: si se considera que el sujeto ha fallado en la detección debido a una infección activa no grave que requiere terapia con antibióticos, se puede volver a evaluar al sujeto 3 o 4 semanas (según el cronograma de administración del fármaco) después de la evaluación inicial.
• El sujeto tiene antecedentes de eventos trombóticos (incluyendo trombosis venosa profunda, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular y embolia pulmonar) dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis de IGIV o tiene factores de riesgo preexistentes de eventos trombóticos.
• Condición médica adquirida que causa inmunodeficiencia secundaria, como leucemia linfática crónica, linfoma o linfoma múltiple.
• Sujetos con enteropatías perdedoras de proteínas, hipoalbuminemia.
• Mujeres que toman anticonceptivos orales.
• Embarazo o medidas anticonceptivas poco confiables o período de lactancia (mujeres en edad fértil (mujeres capaces de quedar embarazadas) solamente. Los machos capaces de reproducirse deben aceptar un método anticonceptivo de doble barrera durante su participación en el estudio.