Studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di BIVIGAM® in soggetti con immunodeficienza primaria di età compresa tra 2 e 16 anni

Criterio di inclusione:

• Consenso informato/assenso scritto
• Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 16 anni inclusi, al momento della firma del consenso/assenso informato
• Avere una diagnosi clinica confermata e documentata di Disturbo da Immunodeficienza Primaria, inclusa ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia.
• - Avere ricevuto una terapia con IGIV che è stata mantenuta a una dose costante (± 25% della dose media) per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e aver mantenuto un livello minimo di IgG di almeno 500 mg/dL prima di ricevere BIVIGAM®.
• I soggetti e/o i genitori/tutori legali devono essere in grado di comprendere e rispettare il programma delle visite di studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

• Intolleranza nota alle immunoglobuline o sostanze comparabili (ad es. reazione vaccinale).
• Intolleranza nota alle proteine ​​di origine umana o reazioni allergiche note ai componenti del/i prodotto/i in studio.
• Qualsiasi precedente randomizzazione/partecipazione a questo studio clinico deve essere discussa e approvata dal direttore medico (o designato).
• Incapacità o mancanza di motivazione a partecipare allo studio.
• Condizione medica, risultati di laboratorio o risultati di esami fisici (specificare, ad esempio, segni vitali al di fuori dell'intervallo specifico che preclude la partecipazione. Risultati per laboratorio alla visita di screening fino al basale.
• Risultati di laboratorio della visita di screening confermati ˃2,5 X ULN come definito per le popolazioni pediatriche per uno qualsiasi dei seguenti: ALT (alanina aminotransferasi/SGPT), AST (aspartato aminotransferasi/SGOT), LDH (lattato deidrogenasi), BUN (azoto ureico nel sangue), siero creatinina
• Ha un deficit selettivo di IgA o dimostra anticorpi contro IgA.
• Storia di complicanze trombotiche della terapia IGIV o storia di (trombosi venosa profonda) TVP.
• L'uso corrente di corticosteroidi giornalieri (> 10 mg di prednisone equivalente/giorno), immunosoppressori o immunomodulatori non è consentito se non approvato in anticipo dal monitor medico. L'uso intermittente di corticosteroidi durante lo studio è consentito se necessario dal punto di vista medico.
• Diagnosi positiva di epatite B o epatite C.
• Test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Il soggetto ha avuto una grave infezione batterica (SBI) negli ultimi 3 mesi.
• Il soggetto ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento di questa infezione al momento dello screening. Nota: se il soggetto è considerato un fallimento dello screening a causa di un'infezione attiva non grave che richiede una terapia antibiotica, il soggetto può essere sottoposto a un nuovo screening 3 o 4 settimane (a seconda del programma di somministrazione del farmaco) dopo lo screening iniziale.
• - Il soggetto ha una storia di eventi trombotici (inclusi trombosi venosa profonda, infarto miocardico, accidente cerebrovascolare ed embolia polmonare) entro 6 mesi prima della 1a dose di IGIV o presenta fattori di rischio preesistenti per eventi trombotici.
• Condizione medica acquisita nota per causare immunodeficienza secondaria come leucemia linfatica cronica, linfoma o linfoma multiplo.
• Soggetti con enteropatie proteino-disperdenti, ipoalbuminemia.
• Donne che assumono contraccettivi orali.
• Gravidanza o misure contraccettive inaffidabili o periodo di allattamento (solo donne in età fertile (donne in grado di rimanere incinta). I maschi in grado di riprodursi devono accettare un metodo contraccettivo a doppia barriera durante la loro partecipazione allo studio.