Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerhet och farmakokinetik för BIVIGAM® hos individer med primär immunbrist i åldern 2 till 16 år

30 januari 2023 uppdaterad av: ADMA Biologics, Inc.

En fas IV, multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för BIVIGAM® vid primära immunbriststörningar hos försökspersoner i åldern 2 till 16 år

Denna studie är en del av BIVIGAM®-kravet efter marknadsföring (PMR). Det genomförs på försökspersoner i åldrarna 2-16 med primära immunbriststörningar associerade med defekter i humoral immunitet för att generera ytterligare data om dessa populationer, och mer specifikt säkerhets- och farmakokinetiska (PK) bedömningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Florida
      • Durham, Florida, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
      • North Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • USF Health, Pediatric Allergy, Immunology & Rheumatology
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Förenta staterna, 44124
        • Ohio Clinical Research Associates
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75225
        • Discovery Clinical Trials
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal Rare Disorders Research & Treatment Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 16 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke/Samtycke
  • Man eller kvinna mellan 2 och 16 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke/samtycke
  • Ha en bekräftad och dokumenterad klinisk diagnos av primär immunbriststörning, inklusive hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi.
  • Har fått IGIV-behandling som bibehölls vid en jämn dos (± 25 % av medeldosen) i minst 3 månader innan studiestart, och har bibehållit en dal-IgG-nivå på minst 500 mg/dL innan du fick BIVIGAM®.
  • Försökspersoner och/eller föräldrar/vårdnadshavare måste kunna förstå och följa studiebesöksschemat och alla andra protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  • Känd intolerans mot immunglobuliner eller jämförbara substanser (t. vaccinationsreaktion).
  • Känd intolerans mot proteiner av mänskligt ursprung eller kända allergiska reaktioner mot komponenter i studieprodukten/-erna.
  • Eventuell tidigare randomisering/deltagande i denna kliniska studie måste diskuteras med och godkännas av den medicinska chefen (eller utsedda).
  • Oförmåga eller bristande motivation att delta i studien.
  • Medicinskt tillstånd, laboratoriefynd eller fysisk undersökning (specificera t.ex. vitala tecken utanför det specifika intervallet som utesluter deltagande. Per labbresultat vid screeningbesöket genom Baseline.
  • Bekräftade laboratorieresultat för screeningbesök ˃2,5 X ULN enligt definition för pediatriska populationer för något av följande: ALT (alaninaminotransferas/SGPT), AST (aspartataminotransferas/SGOT), LDH (laktatdehydrogenas), BUN (blodureakväve), serum kreatinin
  • Har selektiv IgA-brist eller visat antikroppar mot IgA.
  • Historik av trombotiska komplikationer av IGIV-behandling eller historia av (djup ventrombos) DVT.
  • Nuvarande användning av dagliga kortikosteroider (>10 mg prednisonekvivalenter/dag), immunsuppressiva medel eller immunmodulatorer är inte tillåtet om inte godkänts i förväg av medicinsk monitor. Intermittent användning av kortikosteroider under studien är tillåten om det är medicinskt nödvändigt.
  • Positiv diagnos av hepatit B eller hepatit C.
  • Positivt test för humant immunbristvirus (HIV).
  • Personen har haft en allvarlig bakteriell infektion (SBI) under de senaste 3 månaderna.
  • Försökspersonen har en aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av denna infektion vid tidpunkten för screening. Obs: om försökspersonen bedöms som ett screeningfel på grund av en icke-allvarlig aktiv infektion som kräver antibiotikabehandling, kan patienten screenas på nytt 3 eller 4 veckor (beroende på läkemedelsadministrationsschemat) efter den första screeningen.
  • Personen har en historia av trombotiska händelser (inklusive djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka och lungemboli) inom 6 månader före den första IGIV-dosen eller har redan existerande riskfaktorer för trombotiska händelser.
  • Förvärvat medicinskt tillstånd känt för att orsaka sekundär immunbrist såsom kronisk lymfacitisk leukemi, lymfom eller multipel lymfom.
  • Patienter med proteinförlorande enteropati, hypoalbuminemi.
  • Kvinnor som tar p-piller.
  • Graviditet eller opålitliga preventivmedel eller amningsperiod (endast kvinnor i fertil ålder (kvinnor som kan bli gravida). Hanar som kan fortplanta sig måste gå med på en preventivmetod med dubbelbarriär under sitt deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: ÖVRIG
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: Aktivt läkemedel
Alla försökspersoner kommer att få Bivigam baserat på deras tidigare dosering för att justeras efter kliniskt behov.
Biologisk: Bivigam

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tillfälligt associerade negativa händelser
Tidsram: Under varje infusion (under eller inom 1 timme, 24 timmar och 72 timmar efter avslutad infusion)
Förekomst av biverkningar (under eller inom 1 timme, 24 timmar och 72 timmar efter avslutad infusion)
Under varje infusion (under eller inom 1 timme, 24 timmar och 72 timmar efter avslutad infusion)
Antal tillfälligt associerade negativa händelser
Tidsram: Upp till 72 timmar efter avslutad infusion
Genomsnittligt antal temporärt associerade per infusion
Upp till 72 timmar efter avslutad infusion
Allvarliga negativa händelser
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av allvarliga biverkningar
Upp till cirka 7 månader
Relaterade allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av relaterade allvarliga biverkningar
Upp till cirka 7 månader
Behandling Emergent Adverse Events
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Upp till cirka 7 månader
Relaterad behandling Emergent Averse Events
Tidsram: Inom 72 timmar efter infusion
Incidensen av biverkningar som först uppträder, eller som förvärras i förhållande till tillståndet före behandling, som inträffar under och inom 72 timmar efter administrering av behandlingen
Inom 72 timmar efter infusion
Icke-behandling Emergent Adverse Events
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av biverkningar som inte har ett orsakssamband med studiebehandling
Upp till cirka 7 månader
Tillfälligt associerade infusionsbiverkningar
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av biverkningar som har ett orsakssamband med infusionsbehandling
Upp till cirka 7 månader
Negativa reaktioner
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Antal och förekomst av biverkningar plus misstänkta biverkningar kombinerat
Upp till cirka 7 månader
Relaterade biverkningar
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av ogynnsamma infusionsrelaterade reaktioner
Upp till cirka 7 månader
Reaktioner på infusionsstället
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Incidensreaktioner som uppstår på infusionsstället
Upp till cirka 7 månader
Vitala tecken
Tidsram: Före och efter varje administrering av studieläkemedlet genom avslutad studie, upp till cirka 7 månader
Förändring i vitala tecken
Före och efter varje administrering av studieläkemedlet genom avslutad studie, upp till cirka 7 månader
Tillfälligt associerade biverkningar efter infusioner
Tidsram: Upp till 72 timmar efter varje infusion efter avslutad studie, upp till cirka 7 månader
Förekomst av biverkningar
Upp till 72 timmar efter varje infusion efter avslutad studie, upp till cirka 7 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt IgG-tråg
Tidsram: Vid varje besök genom avslutad studie, upp tp cirka 7 månader
Nivåer tagna före infusion
Vid varje besök genom avslutad studie, upp tp cirka 7 månader
IgG-underklasser
Tidsram: Före första och sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Nivåer av underklass 1-4 före infusion
Före första och sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Totalt IgG-inlägg
Tidsram: Vid varje infusion genom avslutad studie, upp till cirka 7 månader
Slutet av infusionsnivån för Total IgG
Vid varje infusion genom avslutad studie, upp till cirka 7 månader
Cmax
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Tmax
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
AUC(0-ʈ)
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
AUC(0-∞)
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter infusionen
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter infusionen
Halveringstid för eliminering i terminal fas (ʈ½)
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Antikroppar
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Nivåer av specifika antikroppar (antipneumokockkapselpolysackarid, antihaemophilus influenza B
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Infektioner
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Antal infektioner av något slag, allvarliga och icke-allvarliga
Upp till cirka 7 månader
Första allvarliga bakterieinfektionen
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Dags för första allvarliga bakterieinfektioner på några dagar
Upp till cirka 7 månader
Allvarliga bakteriella infektioner
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av allvarliga bakteriella infektioner
Upp till cirka 7 månader
Andra infektioner
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Förekomst av andra infektioner än allvarliga bakterieinfektioner
Upp till cirka 7 månader
Upplösning av infektioner
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Dags att lösa infektioner om dagar
Upp till cirka 7 månader
Feber
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Avsnitt av Fever
Upp till cirka 7 månader
Missade dagar
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Antal uteblivna dagar från skola eller arbete på grund av infektioner och behandling
Upp till cirka 7 månader
Sjukhusinläggningar
Tidsram: Upp till cirka 7 månader
Antal sjukhusinläggningar på grund av infektioner
Upp till cirka 7 månader
Elimineringshastighet för terminalfas (λZ)
Tidsram: Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader
Farmakokinetisk mått vid 5:e eller 7:e infusionen
Före, vid slutet av infusionen och 6 timmar, 24 timmar, 7 dagar och 4 dagar, 21 dagar och 28 dagar (om fortfarande inskriven) efter den sista infusionen, upp till cirka 7 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ADMA Biologics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

29 december 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 augusti 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

31 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2017

Första postat (FAKTISK)

24 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

1 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 994

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Inte bestämt ännu

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Humoralt immunsvar

Kliniska prövningar på Bivigam

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera