Badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę preparatu BIVIGAM® u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności w wieku od 2 do 16 lat

Kryteria przyjęcia:

• Pisemna świadoma zgoda/zgoda
• Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 16 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody
• Mieć potwierdzone i udokumentowane kliniczne rozpoznanie pierwotnego zespołu niedoboru odporności, w tym hipogammaglobulinemii lub agammaglobulinemii.
• Otrzymali terapię IGIV, która była utrzymywana w stałej dawce (± 25% średniej dawki) przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i utrzymali minimalny poziom IgG na poziomie co najmniej 500 mg/dl przed otrzymaniem BIVIGAM®.
• Uczestnicy i/lub rodzice/opiekunowie prawni muszą być w stanie zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych oraz wszystkich innych wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

• Znana nietolerancja immunoglobulin lub podobnych substancji (np. reakcja na szczepienie).
• Znana nietolerancja białek pochodzenia ludzkiego lub znane reakcje alergiczne na składniki badanego produktu (produktów).
• Każda wcześniejsza randomizacja/udział w tym badaniu klinicznym musi zostać omówiona i zatwierdzona przez dyrektora medycznego (lub osobę wyznaczoną).
• Niemożność lub brak motywacji do udziału w badaniu.
• Stan zdrowia, wynik badania laboratoryjnego lub badania fizykalnego (należy określić np. parametry życiowe poza określonym zakresem, który wyklucza udział. Na wyniki laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej do linii bazowej.
• Potwierdzone wyniki badań laboratoryjnych z wizyty przesiewowej ˃2,5 X GGN, jak zdefiniowano dla populacji pediatrycznej, dla któregokolwiek z następujących parametrów: ALT (aminotransferaza alaninowa/SGPT), AST (aminotransferaza asparaginianowa/SGOT), LDH (dehydrogenaza mleczanowa), BUN (azot mocznikowy we krwi), surowica kreatynina
• Ma selektywny niedobór IgA lub wykazano przeciwciała przeciwko IgA.
• Historia powikłań zakrzepowych terapii IGIV lub historia (zakrzepica żył głębokich) DVT.
• Bieżące codzienne stosowanie kortykosteroidów (>10 mg równoważnika prednizonu dziennie), leków immunosupresyjnych lub immunomodulatorów jest niedozwolone, chyba że zostało to wcześniej zatwierdzone przez monitora medycznego. Przerywane stosowanie kortykosteroidów podczas badania jest dozwolone, jeśli jest to konieczne z medycznego punktu widzenia.
• Pozytywna diagnoza wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
• Pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV).
• Podmiot miał poważną infekcję bakteryjną (SBI) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Pacjent ma aktywną infekcję i otrzymuje antybiotykoterapię w celu leczenia tej infekcji w czasie badania przesiewowego. Uwaga: jeśli pacjent zostanie uznany za niepowodzenie badania przesiewowego z powodu innej niż poważna aktywna infekcja wymagająca antybiotykoterapii, pacjent może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu 3 lub 4 tygodnie (w zależności od schematu podawania leku) po wstępnym badaniu przesiewowym.
• Pacjent ma historię zdarzeń zakrzepowych (w tym zakrzepicy żył głębokich, zawału mięśnia sercowego, udaru mózgowo-naczyniowego i zatorowości płucnej) w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką IGIV lub ma wcześniej istniejące czynniki ryzyka zdarzeń zakrzepowych.
• Nabyty stan chorobowy, o którym wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, taki jak przewlekła białaczka limfatyczna, chłoniak lub chłoniak mnogi.
• Osoby z enteropatiami powodującymi utratę białka, hipoalbuminemia.
• Kobiety przyjmujące doustne środki antykoncepcyjne.
• Ciąża lub nieskuteczne metody antykoncepcji lub okres laktacji (tylko kobiety w wieku rozrodczym (samice zdolne do zajścia w ciążę). Mężczyźni zdolni do rozrodu muszą wyrazić zgodę na podwójną metodę antykoncepcji podczas udziału w badaniu.