Studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky BIVIGAM® u pacientů s primárním imunitním deficitem ve věku 2 až 16 let

Kritéria pro zařazení:

• Písemný informovaný souhlas/Assent
• Muž nebo žena ve věku od 2 do 16 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu
• Mít potvrzenou a zdokumentovanou klinickou diagnózu primární poruchy imunitního systému, včetně hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie.
• Absolvovali léčbu IGIV, která byla udržována na ustálené dávce (± 25 % průměrné dávky) po dobu alespoň 3 měsíců před vstupem do studie, a před podáním BIVIGAM® si udržovali minimální hladinu IgG alespoň 500 mg/dl.
• Subjekty a/nebo rodiče/zákonní zástupci musí být schopni porozumět plánu studijní návštěvy a všem dalším požadavkům protokolu a dodržovat je.

Kritéria vyloučení:

• Známá nesnášenlivost imunoglobulinů nebo srovnatelných látek (např. reakce na očkování).
• Známá nesnášenlivost proteinů lidského původu nebo známé alergické reakce na složky studijního produktu (produktů).
• Jakákoli předchozí randomizace/účast v této klinické studii musí být projednána a schválena lékařským ředitelem (nebo pověřenou osobou).
• Neschopnost nebo nedostatek motivace zúčastnit se studie.
• Zdravotní stav, laboratorní nález nebo nález fyzického vyšetření (uveďte např. vitální funkce mimo konkrétní rozsah, který vylučuje účast. Výsledky za laboratoř při screeningové návštěvě přes základní linii.
• Potvrzené laboratorní výsledky screeningové návštěvy ˃2,5 X ULN podle definice pro pediatrickou populaci pro kteroukoli z následujících položek: ALT (alaninaminotransferáza/SGPT), AST (aspartátaminotransferáza/SGOT), LDH (laktátdehydrogenáza), BUN (dusík močoviny v krvi), sérum kreatinin
• Má selektivní deficit IgA nebo prokázané protilátky proti IgA.
• Anamnéza trombotických komplikací terapie IGIV nebo anamnéza (hluboká žilní trombóza) HŽT.
• Současné denní užívání kortikosteroidů (>10 mg ekvivalentu prednisonu/den), imunosupresiv nebo imunomodulátorů není povoleno, pokud to předem neschválí lékař. Přerušované užívání kortikosteroidů během studie je povoleno, pokud je to z lékařského hlediska nezbytné.
• Pozitivní diagnóza hepatitidy B nebo hepatitidy C.
• Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV).
• Subjekt měl závažnou bakteriální infekci (SBI) během posledních 3 měsíců.
• Subjekt má aktivní infekci a v době screeningu dostává antibiotickou terapii pro léčbu této infekce. Poznámka: pokud je subjekt považován za Selhání screeningu kvůli nezávažné aktivní infekci vyžadující antibiotickou terapii, subjekt může být znovu vyšetřen 3 nebo 4 týdny (v závislosti na schématu podávání léku) po počátečním screeningu.
• Subjekt měl v anamnéze trombotické příhody (včetně hluboké žilní trombózy, infarktu myokardu, cerebrovaskulární příhody a plicní embolie) během 6 měsíců před 1. dávkou IGIV nebo má již existující rizikové faktory pro trombotické příhody.
• Získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, jako je chronická lymfatická leukémie, lymfom nebo mnohočetný lymfom.
• Subjekty s enteropatiemi se ztrátou bílkovin, hypoalbuminémií.
• Ženy užívající perorální antikoncepci.
• Těhotenství nebo nespolehlivá antikoncepční opatření nebo období kojení (pouze ženy ve fertilním věku (ženy schopné otěhotnět). Muži schopní reprodukce musí během účasti ve studii souhlasit s dvojitou bariérovou metodou antikoncepce.