LAU-7b:n tutkimus kystisen fibroosin hoidossa aikuisilla (APPLAUD)
sunnuntai 3. lokakuuta 2021 päivittänyt: Laurent Pharmaceuticals Inc.
APPLAUD: Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen II tutkimus LAU-7b:n tehosta ja turvallisuudesta kystisen fibroosin hoidossa aikuisilla
Kansainvälinen vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kerran päivässä kuuden kuukauden ajan CF:n hoidossa annetun LAU-7b:n turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kansainvälinen vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kerran päivässä kuuden kuukauden ajan CF:n hoidossa annetun LAU-7b:n turvallisuutta ja tehoa. Kaikki potilaat jatkavat CF-hoidon standardihoitojaan koko tutkimuksen ajan.
LAU-7b-hoidon tavoitteena CF:ssä on säilyttää keuhkojen toiminta vähentämällä keuhkojen jatkuvaa tulehdusta ja parantaa sen kykyä puolustautua resistenttejä bakteereja, kuten Pseudomonas aeruginosaa, vastaan.
Hoito-ohjelma koostuu kuudesta peräkkäisestä 21 päivän "annostussyklistä", jotka on jaettu 7 päivän tutkimuslääkevapaisiin jaksoihin. Yhteensä 136 kelvollista CF-potilasta satunnaistetaan saamaan 300 mg LAU-7b:tä tai lumelääkettä suhteessa 1:1. Osallistuminen tutkimukseen kestää noin 7 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
166
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- Respiratory Medicine, John Hunter Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Department of Respiratory Medicine, Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Department of Respiratory and Sleep Medicine, Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Lung and Sleep, Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute of Respiratory Health, Harry Perkins Institute
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Pacific Lung Research Institute at St. Paul's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital Center for Practice-Changing Research
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
- Centre d'études cliniques CIUSS SLJ, Hôpital Chicoutimi
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X2P1
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Québec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
- Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90227
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center, Division of Pulmonary & Critical Care Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Division of pulmonary, critical care and sleep medicine, University of Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Memorial Healthcare System, Joe DiMaggio Children's Hospital Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32603
- Avanza Medical Research Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
- St-Luke's CF Center of Idaho
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Maine Medical Center Cystic Fibrosis Research
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University, Harper University Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Medical School
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Morristown Medical Center, NJ Adult Cystic Fibrosis Center
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers University Clinical Research Center, RW Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Cystic Fibrosis Center, Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin, Div of Pulmonary and Critical Care Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- FEV1:n seulonta 40–100 %:n ennustearvolla iän, sukupuolen ja pituuden perusteella potilailla, jotka pystyvät suorittamaan testin asianmukaisesti;
- Aiempi keuhkojen paheneminen, joka määritellään vähintään yhdeksi (1) keuhkojen pahenemiseksi seulontaa edeltävänä vuonna, joka johti dokumentoituun suonensisäiseen tai suun kautta otettaviin antibiootteihin;
- Potilaat ovat kelvollisia riippumatta heidän historiastaan keuhko-Pseudomonas aeruginosa (PsA) -infektiosta ja heidän PsA-statuksestaan seulonnassa;
- Jos potilas käyttää Kalydecoa® (ivakaftori), Orkambi® (ivakaftori/lumakaftori), Symdeko® (ivakaftori/tezakaftori) tai muita kaupallisesti saatavilla olevia CFTR-modulaattorituotteita, potilaiden on otettava niitä vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa, jos he eivät ole aiemmin käyttäneet CFTR-modulaattoreita. ja 1 kuukausi, jos vaihdetaan toisesta CFTR-modulaattorituotteesta ja sen katsotaan sietävän sitä;
- Ei muutoksia CF:ssä ja sallittu systeeminen krooninen hoito vähintään 5 viikkoa ennen satunnaistamista, joista vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa;
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden tulee käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana.
- Miespotilaat, joiden puoliso tai kumppani on hedelmällisessä iässä tai raskaana, ovat tukikelpoisia, jos he käyttävät asianmukaista ehkäisymenetelmää.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus: retinoidien mahdollisten teratogeenisten vaikutusten vuoksi raskaana olevat naiset EIVÄT ole tukikelpoisia;
- Tutkimuspotilaan rintamaidon ruokinta EI ole sallittua;
- Kliinisesti epänormaali munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini > 132 μM (1,5 mg/dl);
- Kliinisesti epänormaali maksan toiminta: kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN (jos Gilbertin oireyhtymää ei ole osoitettu), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,5 x ULN;
- Potilaat, joiden plasman retinolitasot ovat alle 0,7 µM;
- Nyktalopian tai hemeralopian esiintyminen ilmoittautumisen yhteydessä tai mikä tahansa muu vakava verkkokalvon silmäsairaus;
- Vakavien dermatologisten sairauksien esiintyminen sisääntulon yhteydessä, mukaan lukien tulehdukselliset tai kseroottiset ihosairaudet, kuten psoriaasi tai iktyoosi;
- Kroonisten systeemisten steroidien saanti seulontaa edeltävän kuukauden aikana ja tutkimuksen aikana;
- Aiemmat akuutit infektiot (virus-/bakteeri-/sieni-infektiot) 5 viikon aikana ennen satunnaistamista, joista vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa, riippumatta siitä, onko se hoidettu ja parantunut;
- Burkholderia cepacia -infektio (mukaan lukien kaikki Burkholderia cepacia -kompleksiryhmän lajit ja Burkholderia gladioli) seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana;
- Potilaat, joilla on vahvistettu diagnoosi (kystisen fibroosin säätiön diagnostisten kriteerien mukaisesti) allerginen bronkopulmonaarinen aspergilloosi (ABPA) ja joita hoidetaan aktiivisesti kortikosteroideilla ja/tai sienilääkkeillä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo oraalinen kapseli (inaktiivisina kapseleina, jotka ovat identtisiä aktiivisen haaran kanssa)
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä päivän ensimmäisen aterian yhteydessä 21 päivän jaksoina, 7 vapaapäivänä, yhteensä 6 suunniteltua sykliä.
|
|
Kokeellinen: LAU-7b
Vaikuttava lääke fenretinidi (LAU-7b-kapseleina)
|
LAU-7b annetaan suun kautta kerran päivässä päivän ensimmäisen aterian yhteydessä 21 päivän ja 7 vapaapäivän jaksoina, yhteensä 6 suunniteltua sykliä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos prosentteina ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1 %)
Aikaikkuna: Perustasosta 24 viikkoon
|
Standardisoidut sarja FEV1-mittaukset suoritetaan kokeen aikana
|
Perustasosta 24 viikkoon
|
|
LAU-7b:n turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella lumelääkkeeseen verrattuna.
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan sarjaarvioinneilla ja ad hoc -arvioinneilla
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arakidonihapon, dokosaheksaeenihapon normalisoituneiden potilaiden osuus ja niiden suhde fosfolipideissä
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan ottamalla sarja verinäytteitä kokeen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
FEV1 prosentin absoluuttinen ja suhteellinen (%) muutos ennustettuna 3, 7, 11, 15 ja 28 viikon kokeilujaksolla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3, 7, 11, 15 ja 28 viikkoa kokeeseen
|
Standardisoidut sarja FEV1-mittaukset suoritetaan kokeen aikana
|
Lähtötilanteesta 3, 7, 11, 15 ja 28 viikkoa kokeeseen
|
|
Aika ensimmäiseen protokollan määrittelemään keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Raportit keuhkojen pahenemisesta kokeen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Protokollan määrittelemän keuhkojen pahenemisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Raportit keuhkojen pahenemisesta kokeen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Antibiootin ensimmäisen vaihdon ja käytön aika (muut kuin krooniset inhaloitavat antibiootit, jotka on aloitettu jo ennen koetta tai oraalinen krooninen atsitromysiini)
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Raportit keuhkojen pahenemisesta ja niiden hoidosta tutkimuksen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Veren systeemisten tulehduksen merkkiaineiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan ottamalla sarja verinäytteitä kokeen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Muutos kehon painon ja lasketun painoindeksin (BMI) seulonnasta
Aikaikkuna: Seulonnasta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan sarjapunnituksella kokeen aikana
|
Seulonnasta 28 viikkoon
|
|
Kokonaismuutos Pseudomonas aeruginosan tiheyden (pesäkkeitä muodostavat yksiköt) seulonnasta ysköksessä
Aikaikkuna: Näytöstä viikoille 11 ja 24
|
Tämä arvioidaan indusoidun ysköksen avulla 3 kertaa kokeen aikana
|
Näytöstä viikoille 11 ja 24
|
|
Vaikutus (lähtötasosta) yleiseen terveyteen, jokapäiväiseen elämään, havaittuun hyvinvointiin ja oireisiin mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeella (CFQ-R)
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan antamalla kyselylomake suunniteltuina aikoina kokeilun aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos metabolipidomisessa profiilissa ja oksidatiivisen stressin merkkiaineissa veressä
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Tämä arvioidaan ottamalla sarja verinäytteitä kokeen aikana
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Muutos veren metabolipidomisessa profiilissa, systeemiset tulehduksen markkerit veressä, FEV1, ruumiinpaino ja laskettu BMI
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikkoon
|
Vain potilailla, joilla on suonensisäistä antibioottikuuria vaativa keuhkojen paheneminen, tämä arvioidaan ennen suonensisäistä antibioottikuuria ja sen jälkeen.
|
Perustasosta 28 viikkoon
|
|
Systeemisen luunmuodostuksen ja resorption biomarkkerien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Tämä arvioidaan ottamalla verinäyte 2 kertaa kokeen aikana
|
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Larry C Lands, MD PhD, McGill Uinversity Health Centre
- Opintojen puheenjohtaja: Michael W Konstan, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University Hospitals Cleveland Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 3. lokakuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Suojaavat aineet
- Karsinogeeniset aineet
- Fenretinidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- LAU-14-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset LAU-7b
-
Laurent Pharmaceuticals Inc.Rekrytointi
-
Laurent Pharmaceuticals Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiCOVID-19 tautiYhdysvallat, Kanada