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Estudo do LAU-7b no Tratamento da Fibrose Cística em Adultos (APPLAUD)

3 de outubro de 2021 atualizado por: Laurent Pharmaceuticals Inc.

APPLAUD: Um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de fase II da eficácia e segurança do LAU-7b no tratamento da fibrose cística em adultos

Um estudo internacional de Fase II, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do LAU-7b administrado uma vez ao dia durante 6 meses para o tratamento da FC.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo internacional de Fase II, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do LAU-7b administrado uma vez ao dia durante 6 meses para o tratamento da FC. Todos os pacientes permanecerão em seus tratamentos padrão de tratamento para FC durante a duração do estudo.

O objetivo do tratamento com LAU-7b na FC é preservar a função pulmonar, reduzindo a inflamação persistente no pulmão e melhorando sua capacidade de defesa contra bactérias resistentes como a Pseudomonas aeruginosa.

O regime de tratamento consistirá em 6 "ciclos de dosagem" consecutivos de 21 dias cada, espaçados por períodos sem drogas do estudo de 7 dias. Um total de 136 pacientes adultos elegíveis com FC serão randomizados para receber 300 mg de LAU-7b ou placebo em uma proporção de 1:1. A participação no estudo durará cerca de 7 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

166

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Austrália, 2305
        • Respiratory Medicine, John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2050
        • Department of Respiratory Medicine, Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Department of Respiratory and Sleep Medicine, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Lung and Sleep, Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Institute of Respiratory Health, Harry Perkins Institute
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Pacific Lung Research Institute at St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital Center for Practice-Changing Research
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
        • Centre d'études cliniques CIUSS SLJ, Hôpital Chicoutimi
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X2P1
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
      • Québec City, Quebec, Canadá, G1V 4G5
        • Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90227
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center, Division of Pulmonary & Critical Care Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Division of pulmonary, critical care and sleep medicine, University of Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Healthcare System, Joe DiMaggio Children's Hospital Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32603
        • Avanza Medical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St-Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center Cystic Fibrosis Research
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University, Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical School
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
        • Morristown Medical Center, NJ Adult Cystic Fibrosis Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers University Clinical Research Center, RW Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Cystic Fibrosis Center, Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Div of Pulmonary and Critical Care Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Triagem de VEF1 entre 40% e 100% do valor previsto para idade, sexo e estatura, em pacientes capazes de realizar o teste adequadamente;
  • História de exacerbação pulmonar, definida como pelo menos uma (1) exacerbação pulmonar no ano anterior à triagem que resultou em antibióticos intravenosos ou orais documentados;
  • Os pacientes são elegíveis independentemente de sua história de infecção pulmonar por Pseudomonas aeruginosa (PsA) e seu status de PsA na triagem;
  • Se estiver tomando Kalydeco® (ivacaftor), Orkambi® (ivacaftor/lumacaftor), Symdeko® (ivacaftor/tezacaftor) ou outros produtos moduladores de CFTR disponíveis comercialmente, os pacientes devem tomá-los por no mínimo 3 meses antes da triagem se virgens de moduladores de CFTR e 1 mês se trocado de outro produto modulador CFTR e considerado tolerante;
  • Nenhuma alteração na FC e terapia crônica sistêmica permitida por no mínimo 5 semanas antes da randomização, das quais 2 semanas no mínimo antes da triagem;
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante o estudo;
  • Pacientes do sexo masculino com cônjuge ou parceira com potencial para engravidar, ou grávidas, são elegíveis se usarem um método contraceptivo apropriado.

Critério de exclusão:

  • Gravidez: devido aos potenciais efeitos teratogênicos dos retinóides, mulheres grávidas NÃO são elegíveis;
  • A alimentação com leite materno pela paciente do estudo NÃO é permitida;
  • Função renal clinicamente anormal: creatinina sérica > 132 μM (1,5 mg/dL);
  • Função hepática clinicamente anormal: bilirrubina total >1,5 x LSN (na ausência de síndrome de Gilbert demonstrada), alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) > 2,5 x LSN;
  • Pacientes com níveis plasmáticos de retinol abaixo de 0,7 µM;
  • Presença de nictalopia ou hemeralopia na inscrição, ou qualquer outra condição oftalmológica retiniana grave;
  • Presença de condições dermatológicas graves à entrada, incluindo patologias inflamatórias ou xeróticas da pele, como psoríase ou ictiose;
  • Ingestão de esteroides sistêmicos crônicos no mês anterior à triagem e durante o estudo;
  • Histórico de infecções agudas (virais/bacterianas/fúngicas) nas 5 semanas anteriores à randomização, das quais 2 semanas no mínimo antes da triagem, tratadas e resolvidas ou não;
  • Presença de infecção com Burkholderia cepacia (incluindo todas as espécies dentro do grupo do complexo Burkholderia cepacia e Burkholderia gladioli) nos 12 meses anteriores à triagem;
  • Pacientes com diagnóstico confirmado (de acordo com os critérios diagnósticos da Fundação de Fibrose Cística) de Aspergilose BroncoPulmonar Alérgica (ABPA) e em tratamento ativo com corticosteroides e/ou agentes antifúngicos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula oral de placebo (como cápsulas inativas idênticas ao braço ativo)
Medicamento: Placebo cápsula oral
O placebo será administrado por via oral uma vez ao dia com a primeira refeição do dia em ciclos de 21 dias sim, 7 dias sem, para um total de 6 ciclos planejados.
Experimental: LAU-7b
Fármaco ativo fenretinida (como cápsulas LAU-7b)
Medicamento: LAU-7b
O LAU-7b será administrado por via oral uma vez ao dia com a primeira refeição do dia em ciclos de 21 dias sim, 7 dias sem, para um total de 6 ciclos planejados.
Outros nomes:
  • fenretinida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1%)
Prazo: Desde o início até 24 semanas
Medições padronizadas e seriadas de VEF1 serão realizadas durante o teste
Desde o início até 24 semanas
A segurança e a tolerabilidade do LAU-7b serão avaliadas pela incidência de eventos adversos emergentes do tratamento em comparação com o placebo
Prazo: Da linha de base até 28 semanas
Isso será avaliado por meio de avaliações em série e avaliações ad hoc
Da linha de base até 28 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de pacientes que atingem a normalização do ácido araquidônico, ácido docosahexaenóico e sua proporção em fosfolipídios
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Isso será avaliado por meio de amostragem de sangue em série durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
A alteração absoluta e relativa (%) no percentual de VEF1 previsto em 3, 7, 11, 15 e 28 semanas no estudo
Prazo: Da linha de base até 3, 7, 11, 15 e 28 semanas no estudo
Medições padronizadas e seriadas de VEF1 serão realizadas durante o teste
Da linha de base até 3, 7, 11, 15 e 28 semanas no estudo
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar definida pelo protocolo
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Relatos de exacerbação pulmonar durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
A incidência de exacerbação pulmonar definida pelo protocolo
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Relatos de exacerbação pulmonar durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
O tempo para a primeira troca e uso do antibiótico (exceto antibióticos inalatórios crônicos já iniciados antes do teste ou azitromicina oral crônica)
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Relatos de exacerbação pulmonar e seu tratamento durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
A mudança da linha de base de marcadores sistêmicos de inflamação no sangue
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Isso será avaliado por meio de amostragem de sangue em série durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
A mudança da triagem do peso corporal e do Índice de Massa Corporal (IMC) calculado
Prazo: Da triagem até 28 semanas
Isso será avaliado por meio de pesagem seriada durante o julgamento
Da triagem até 28 semanas
A alteração geral da triagem da densidade de Pseudomonas aeruginosa (unidades formadoras de colônias) no escarro
Prazo: Da triagem às semanas 11 e 24
Isso será avaliado por meio de escarro induzido em 3 ocasiões durante o teste
Da triagem às semanas 11 e 24
O impacto (da linha de base) na saúde geral, vida diária, bem-estar percebido e sintomas medidos com o Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Isso será avaliado por meio da administração do questionário em horários planejados durante o estudo
Desde o início até 28 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança no perfil metabolipidômico e nos marcadores de estresse oxidativo no sangue
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Isso será avaliado por meio de amostragem de sangue em série durante o estudo
Desde o início até 28 semanas
A mudança no perfil metabolipidômico no sangue, os marcadores sistêmicos de inflamação no sangue, o VEF1, o peso corporal e o IMC calculado
Prazo: Desde o início até 28 semanas
Somente em pacientes que apresentam uma exacerbação pulmonar que requer antibióticos intravenosos, isso será avaliado antes e após o curso de antibióticos intravenosos.
Desde o início até 28 semanas
A mudança da linha de base da formação óssea sistêmica e biomarcadores de reabsorção
Prazo: Linha de base e 24 semanas
Isso será avaliado por meio de amostragem de sangue em 2 ocasiões durante o teste
Linha de base e 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Laurent Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Larry C Lands, MD PhD, McGill Uinversity Health Centre
  • Cadeira de estudo: Michael W Konstan, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University Hospitals Cleveland Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

15 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

15 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LAU-14-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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