Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ENVISION: Tutkimus Givosiranin (ALN-AS1) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti maksaporfyria (AHP)

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

KUVAUS: Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus, jossa on avoin laajennus Givosiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti maksaporfyria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihonalaisen givosiranin (ALN-AS1) vaikutusta plaseboon verrattuna porfyriakohtausten määrään potilailla, joilla on akuutti maksaporfyria (AHP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

94

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Clinical Trial Site
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Clinical Trial Site
      • El Palmar, Espanja, 30120
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Modena, Italia, 41124
        • Clinical Trial Site
  • Japani
      • Hamamatsu, Japani, 430-0929
        • Clinical Trial Site
      • Iizuka, Japani, 820-8505
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japani, 108-0073
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2R3
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 05030
        • Clinical Trial Site
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 04530
        • Clinical Trial Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75877
        • Clinical Trial Site
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 171 76
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Chemnitz, Saksa, 09116
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Saksa, 80331
        • Clinical Trial Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 00290
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Clinical Trial Site
      • Taipei city, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan city, Taiwan, 33305
        • Clinical Trial Site
  • Tanska
      • Odense, Tanska, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥ 12 vuotta
  • Diagnosoitu akuutti maksaporfyria (akuutti ajoittainen porfyria, perinnöllinen korproporhyria, variegate porfyria, aminolevuliinihappo (ALA) dehydrataasipuutteellinen porfyria)
  • kohonneet virtsan tai plasman porfobilinogeeni (PBG) tai ALA-arvot viimeisen vuoden aikana,
  • Sinulla on aktiivinen sairaus ja vähintään 2 dokumentoitua porfyriakohtausta viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Halukas lopettamaan tai olemaan aloittamatta profylaktisen hemiinin käyttöä koko tutkimuksen ajan.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti, he eivät saa imettää ja käyttää hyväksyttävää ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
  • Odotettu maksansiirto
  • Useita lääkeaineallergioita tai ihonalaisten injektioiden intoleranssi
  • Aktiivinen HIV-, C-hepatiitti- tai hepatiitti B -virusinfektio(t)
  • Toistuvan haimatulehduksen historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Givosiran/Givosiran
Givosiraani 2,5 mg/kg annettuna ihonalaisesti (SC), kuukausittain (QM) 6 kuukauden ajan 6 kuukauden kaksoissokkojakson (DB) aikana, jonka jälkeen givosiraania 2,5 mg/kg tai 1,25 mg/kg SC, QM 29 kuukauden ajan Open-label Extension (OLE) -kauden aikana.
Lääke: Givosiran
Givosiran, SC
Muut nimet:
  • ALN-AS1
  • GIVLAARI
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke (normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) SC:llä
Placebo Comparator: Placebo/Givosiran
Vastaavaa lumelääkettä (normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) annettiin SC, QM, 6 kuukauden ajan 6 kuukauden DB-jakson aikana, minkä jälkeen givosiraania 2,5 mg/kg tai 1,25 mg/kg SC, QM 29 kuukauden ajan OLE-jakson aikana .
Lääke: Givosiran
Givosiran, SC
Muut nimet:
  • ALN-AS1
  • GIVLAARI
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke (normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) SC:llä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen porfyriakohtausten määrä potilailla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria (AIP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Porfyriakohtaukset määriteltiin täyttäviksi kaikki seuraavat kriteerit: akuutti neuroviskeraalisen kivun episodi vatsassa, selässä, rintakehässä, raajoissa ja/tai raajoissa, ei muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä ja vaadittiin hoitoa suonensisäisellä (IV) dekstroosilla tai hemiinillä, hiilihydraatteja tai kipulääkkeitä tai muita lääkkeitä, kuten antiemeettejä, annoksilla tai tiheydellä, joka ylittää osallistujan tavanomaisen päivittäisen porfyriahoidon. Porfyriakohtausten vuotuinen määrä on yhdistetty päätepiste, joka sisälsi porfyriakohtaukset, jotka vaativat sairaalahoitoa, kiireellistä terveydenhuoltokäyntiä tai laskimonsisäistä hemiinin antamista kotona.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Givosiranin farmakodynaaminen (PD) vaikutus delta-aminolevuliinihapon (ALA) virtsan tasoihin AIP-potilailla
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Givosiranin PD-vaikutus arvioitiin pistevirtsan ALA-tasoilla, jotka oli normalisoitu pistevirtsan kreatiniinitasoiksi.
3 ja 6 kuukautta
Givosiranin PD-vaikutus porfobilinogeenin (PBG) virtsan tasoihin AIP-potilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Givosiranin PD-vaikutus arvioitiin pistevirtsan PBG-tasoilla, jotka oli normalisoitu pistevirtsan kreatiniinitasoiksi.
6 kuukautta
Hemin-hallinnon vuositaso osallistujilla AIP:n kanssa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hemiiniannosten vuositaso arvioitiin vuosittaisina hemiinin käyttöpäivinä.
6 kuukautta
Vuosittainen porfyriahyökkäysten määrä AHP:tä sairastavilla osallistujilla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Porfyriakohtaukset määriteltiin täyttäviksi kaikki seuraavat kriteerit: akuutti neuroviskeraalisen kivun episodi vatsassa, selässä, rintakehässä, raajoissa ja/tai raajoissa, ei muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä ja vaadittiin hoitoa suonensisäisellä (IV) dekstroosilla tai hemiinillä, hiilihydraatteja tai kipulääkkeitä tai muita lääkkeitä, kuten antiemeettejä, annoksilla tai tiheydellä, joka ylittää osallistujan tavanomaisen päivittäisen porfyriahoidon. Porfyriakohtausten vuotuinen määrä on yhdistetty päätepiste, joka sisälsi porfyriakohtaukset, jotka vaativat sairaalahoitoa, kiireellistä terveydenhuoltokäyntiä tai laskimonsisäistä hemiinin antamista kotona.
6 kuukautta
Päivittäisen pahimman kivun viikoittaisen keskimääräisen pistemäärän perusarvosta muutoksen käyrän alla oleva alue (AUC) mitattuna lyhyen kipukartoituksen lyhytlomakkeen (BPI-SF) numeerisella arviointiasteikolla (NRS) osallistujilla, joilla on AIP
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat pahimman päivittäisen kipupisteen eDiaryssä käyttämällä 11 pisteen BPI-SF NRS:ää, jossa 0 = ei kipua ja 10 = pahin kipu. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Kuuden kuukauden AUC laskettiin viikoittaisten keskiarvopisteiden muutoksen perusteella lähtötasosta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos perustasosta päivittäisen pahimman kivun viikoittaisessa keskiarvopisteessä mitattuna lyhyen kipuluettelon (BPI-SF) numeerisen arviointiasteikon (NRS) avulla osallistujilla, joilla on AIP
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat pahimman päivittäisen kipupisteen eDiaryssä käyttämällä 11 pisteen BPI-SF NRS:ää, jossa 0 = ei kipua ja 10 = pahin kipu. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Päivittäisen huonoimman väsymyspisteen viikoittaisen keskimääräisen väsymyspisteen muutoksen lähtötasosta BFI-SF:n (BFI-SF) NRS:llä mitattuna AIP-potilailla
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat päivittäisen pahimman väsymyspisteen eDiaryssä käyttämällä 11-pisteen BFI-SF NRS:ää, jossa 0 = ei väsymystä ja 10 = pahin väsymys. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Kuuden kuukauden AUC laskettiin viikoittaisten keskiarvopisteiden muutoksen perusteella lähtötasosta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos perustasosta päivittäisen pahimman väsymyspisteen viikoittaisessa keskiarvopisteessä mitattuna lyhyen väsymyskartoituksen lyhytlomakkeen (BFI-SF) NRS:n mukaan osallistujilla, joilla on AIP
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat päivittäisen pahimman väsymyspisteen eDiaryssä käyttämällä 11-pisteen BFI-SF NRS:ää, jossa 0 = ei väsymystä ja 10 = pahin väsymys. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Viikoittaisen keskimääräisen pistemäärän muutoksen AUC perustasosta NRS:n mittaamana pahin pahoinvointipistemäärä AIP:tä sairastavilla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat huonoimman päivittäisen pahoinvointipisteen eDiaryssä käyttämällä 11-pisteistä NRS:ää, jossa 0 = ei pahoinvointia ja 10 = pahin pahoinvointi. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Kuuden kuukauden AUC laskettiin viikoittaisten keskiarvopisteiden muutoksen perusteella lähtötasosta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos perustasosta viikoittaisessa keskiarvopisteessä Päivittäinen pahin pahoinvointipistemäärä NRS:n mittaamana osallistujilla, joilla on AIP
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Osallistujat arvioivat huonoimman päivittäisen pahoinvointipisteen eDiaryssä käyttämällä 11-pisteistä NRS:ää, jossa 0 = ei pahoinvointia ja 10 = pahin pahoinvointi. Päivittäisten eDiary-merkintöjen keskiarvo laskettiin viikoittaiseksi (eli 7 päivän) pistemääräksi. Viikoittaisten keskiarvopisteiden muutos lähtötilanteesta määritellään lähtötilanteen jälkeisenä viikoittaisena keskiarvona miinus peruspistemäärä. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta.
Perustaso ja 6 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta 12 kohteen lyhyen lomakkeen tutkimuksen (SF-12) fyysisten komponenttien yhteenvedossa (PCS) osallistujilla, joilla on AIP
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
SF-12 on tutkimus, joka on suunniteltu käytettäväksi potilailla, joilla on useita kroonisia sairauksia. Tällä 12-asteikolla voidaan arvioida vastaajien fyysistä ja henkistä terveyttä. 12 kysymyksestä 10 vastataan 5 pisteen likert asteikolla ja 2 3 pisteen likert asteikolla. Sen jälkeen kysymykset pisteytetään ja painotetaan kahteen ala-asteikkoon, fyysiseen terveyteen ja mielenterveyteen. Vastaajien pisteet voivat vaihdella 0-100, jolloin 100 on paras pistemäärä ja osoittaa hyvää fyysistä tai henkistä terveyttä. Kolmen pisteen muutos SF-12-pisteissä kuvastaa merkittävää eroa. Korkeampi pistemäärä kertoo parannuksesta.
Perustaso ja 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-AS1-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.

Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Akuutti maksan porfyria

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa