Kovakalvon nurjahdus verkkokalvon irtautumisen ehkäisyyn geneettisesti vahvistetussa Stickler-oireyhtymässä (STL-DR-PREV)
Kovakalvon nurjahdus verkkokalvon irtautumisen ehkäisemiseksi geneettisesti vahvistetussa Stickler-oireyhtymässä: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Stickler-oireyhtymä (STL) on geneettinen sairaus, joka vaikuttaa useisiin elimiin. Suurin riski on kuitenkin verkkokalvon irtauman (RD) kehittyminen. Jopa 80 %:lla potilaista on RD ja 25-80 %:lla peräkkäinen bilateraalinen RD. RD:n leikkaustulos tässä populaatiossa on huonompi kuin yleisellä RD-populaatiolla pääasiassa diagnoosin vakavuuden ja leikkauksen jälkeisten komplikaatioiden suuren esiintymistiheyden ja vakavuuden vuoksi. Ennaltaehkäisy on siksi noussut terapeuttiseksi vaihtoehdoksi tälle tunnistettavalle korkean riskin potilasryhmälle. Ennaltaehkäisyä on ehdotettu erityisesti toiselle (kontralateraaliselle) silmälle potilaille, joilla on ollut RD ensimmäisessä silmässään ja jotka ovat usein menettäneet näön ensimmäisen silmän verkkokalvon irtautumisen seurauksena.
Tutkijat olettavat, että kovakalvon nurjahduskirurginen toimenpide, joka suoritetaan STL-potilaiden toiselle silmälle, joilla on äskettäin esiintynyt ensimmäisen silmän RD, voisi estää kahdenvälisen RD:n ja/tai näönmenetyksen esiintymisen.
Stickler-potilaat diagnosoidaan säännöllisesti ja niitä seurataan lähetekeskuksissa pääasiassa äskettäisen verkkokalvon irtoamisen yhteydessä. Heille ehdotetaan geneettistä testausta osana hoitostandardia. Geneettisesti varmistetut Stickler-potilaat, jotka ovat äskettäin esittäneet
Interventiohaarassa oleville potilaille tehdään ympäröivä skleraalisolkikirurginen toimenpide, joka on rutiinikirurginen toimenpide, jota on käytetty vuosikymmeniä ja edelleen käytössä RD:n hoidossa ja joka suoritetaan tässä tutkimuksessa verkkokalvon irtautumisen ehkäisemiseksi terveestä silmästä. potilaalla, jolla on geneettisesti vahvistettu Stickler-oireyhtymä.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75014
- Hopital Cochin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu Sticklerin oireyhtymä
- Ikä 5-35
- Äskettäinen verkkokalvon irtauma ei-tutkimuksessa olevassa silmässä (
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen
- Riittävä potilasyhteistyö täydellisen oftalmologisen tutkimuksen suorittamiseksi, mukaan lukien silmänpohjan laajeneminen
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikenlainen aiempi ehkäisy (laser, kryoterapia, kovakalvosolki) tutkittavalle silmälle
- Subkliininen verkkokalvon rhegmatogeeninen irtauma tutkimussilmässä.
- Mikä tahansa muu silmäsairaus, joka ei liity Sticklerin oireyhtymään ja joka vaikuttaa merkittävästi näöntarkkuuteen (ETDRS BCVA
- Yleisanestesian vasta-aiheet
- Posterior vitreoretinaalinen veto optisessa koherenssitomografiassa
- Yhden tai useamman yllä mainitun ei-inkluusiokriteerin havaitseminen leikkauksen sisällä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen käsivarsi
Kirurginen toimenpide verkkokalvon irtautumisen estämiseksi vahingoittumattomassa silmässä
|
Ympäröivä kovakalvon soljen kirurginen toimenpide yleisanestesiassa
|
|
Ei väliintuloa: Ohjausvarsi
Kliinisen käytännön standardimenettely ilman kirurgista toimenpidettä vahingoittumattomalle silmälle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus ja verkkokalvon irtoamisnopeus
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETRDS) paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ja laajentuneet silmänpohjatutkimukset aikataulun mukaisessa seurannassa (6 kuukauden välein)
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verkkokalvon katkeamisten määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Intravitreaalisen verenvuodon määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Tulos ennaltaehkäisyssä epäonnistuneissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
RD-leikkauksen tulos tutkimussilmässä potilailla, joille ennaltaehkäisy epäonnistui ja joutui leikamaan tutkimussilmän RD-korjauksen vuoksi
|
5 vuotta
|
|
Lisäkryoterapian vaikutus
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Arvioida kokeellisessa ryhmässä, onko potilailla, jotka ovat saaneet kryoterapiaa osana (kirurgin harkinnan mukaan normaalin toimenpiteen lisäksi) skleraalisen lommahdustoimenpiteen yhteydessä, vähentynyt RD:n esiintyvyys verrattuna vyöryneisiin potilaisiin, joilla ei ollut kryoterapiaa.
|
5 vuotta
|
|
Safety of the experimental procedure
Aikaikkuna: 5 years
|
Safety issues related to the experimental surgical procedure will be reported and coded following MEDRA classification
|
5 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Antoine BREZIN, MD,Phd, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
- Päätutkija: Pierre-Raphael ROTHSHILD, MD, PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Monin C, Van Effenterre G, Andre-Sereys P, Haut J. [Prevention of retinal detachment in Wagner-Stickler disease. Comparative study of different methods. Apropos of 22 cases]. J Fr Ophtalmol. 1994;17(3):167-74. French.
- Abeysiri P, Bunce C, da Cruz L. Outcomes of surgery for retinal detachment in patients with Stickler syndrome: a comparison of two sequential 20-year cohorts. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2007 Nov;245(11):1633-8. doi: 10.1007/s00417-007-0609-2. Epub 2007 Jun 20.
- Carroll C, Papaioannou D, Rees A, Kaltenthaler E. The clinical effectiveness and safety of prophylactic retinal interventions to reduce the risk of retinal detachment and subsequent vision loss in adults and children with Stickler syndrome: a systematic review. Health Technol Assess. 2011 Apr;15(16):iii-xiv, 1-62. doi: 10.3310/hta15160.
- Ang A, Poulson AV, Goodburn SF, Richards AJ, Scott JD, Snead MP. Retinal detachment and prophylaxis in type 1 Stickler syndrome. Ophthalmology. 2008 Jan;115(1):164-8. doi: 10.1016/j.ophtha.2007.03.059. Epub 2007 Aug 2.
- Fincham GS, Pasea L, Carroll C, McNinch AM, Poulson AV, Richards AJ, Scott JD, Snead MP. Prevention of retinal detachment in Stickler syndrome: the Cambridge prophylactic cryotherapy protocol. Ophthalmology. 2014 Aug;121(8):1588-97. doi: 10.1016/j.ophtha.2014.02.022. Epub 2014 May 1.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P160948J
- 2018-A01081-54 (Muu tunniste: ID-RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sticklerin oireyhtymä
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekrytointiSticklerin oireyhtymä tyyppi 2 | Sticklerin oireyhtymä tyyppi 1Yhdysvallat
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Moyamoya-tauti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi ja muut ehdotYhdysvallat, Australia