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Essai Versartis chez des enfants japonais prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) pour évaluer l'hormone de croissance à action prolongée (Somavaratan, VRS-317)

22 juillet 2022 mis à jour par: Versartis Inc.

Une étude randomisée, de phase 2/3, ouverte et multicentrique sur la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'efficacité d'une hormone de croissance humaine à action prolongée (Somavaratan, VRS-317) chez des enfants japonais prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD)

L'essai comprendra trois étapes : 1) une évaluation pharmacocinétique et pharmacodynamique de phase 2 de 30 jours du sovaratan, 2) une extension facultative de phase 2 et 3) une phase d'innocuité et d'efficacité de phase 3 de 12 mois. À la fin de l'étape PK/PD, les profils PK/PD pour les enfants GHD dans cette étude seront comparés aux profils PK/PD pour les enfants GHD traités dans l'étude occidentale de Phase 1b/2a (Protocole 12VR2) et identifieront la dose de sovaratan à utiliser dans la phase 3 au Japon. L'étape de phase 3 poursuivra le dosage pendant 12 mois pour obtenir des données d'innocuité et d'efficacité sur 48 sujets.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'essai comprendra trois étapes : 1) une évaluation pharmacocinétique et pharmacodynamique de phase 2 de 30 jours du sovaratan, 2) une extension facultative de phase 2 et 3) une phase d'innocuité et d'efficacité de phase 3 de 12 mois. L'étude est une étude randomisée, multicentrique et ouverte. Le critère principal est la vitesse de croissance à 12 mois.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
41

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Sapporo, Japon
        • Hokkaido University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

8 mois à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge chronologique ≥ 3,0 ans et ≤ 9,0 ans (filles) ou ≤ 10,0 ans (garçons)
  • Statut prépubère
  • Diagnostic de GHD documenté par au moins deux résultats de test de stimulation de la GH
  • Score SD de taille ≤ -2,0 au dépistage
  • Poids pour la stature ≥ 10e centile
  • Score IGF-I SD ≤ -1,0 au dépistage
  • Âge osseux retardé

Critère d'exclusion:

  • Traitement préalable avec tout agent favorisant la croissance
  • Antécédents ou maladie grave actuelle
  • Aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques importantes (autres que celles qui causent le GHD) ou diagnostic confirmé d'un syndrome nommé
  • Poids à la naissance et/ou longueur à la naissance inférieurs au 5e centile pour l'âge gestationnel
  • Un diagnostic de trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité
  • Utilisation quotidienne de doses anti-inflammatoires de glucocorticoïde
  • Antécédents de leucémie, de lymphome, de sarcome ou de cancer
  • Résultats oculaires suggérant une augmentation de la pression intracrânienne et/ou une rétinopathie lors du dépistage
  • Anomalies vertébrales importantes, y compris scoliose, cyphose et variantes de spina bifida
  • Anomalie significative dans les études de dépistage en laboratoire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Phase 2 : Somavaratan (VRS-317)
Bras de traitement actif
Médicament: Somavaratan (VRS-317)
Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Autres noms:
  • Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Expérimental: Phase 3 : Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action administrée par voie sous-cutanée deux fois par mois
Médicament: Somavaratan (VRS-317)
Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Autres noms:
  • Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité (vitesse de hauteur annuelle)
Délai: 12 mois
Vitesse de hauteur annuelle.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacodynamique (réponses IGF-I à l'administration de médicaments à l'étude)
Délai: 12 mois
Réponses IGF-I pour étudier l'administration de médicaments.
12 mois
Pharmacodynamique (réponses de l'IGFBP-3 à l'administration du médicament à l'étude)
Délai: 12 mois
Réponses IGFBP-3 pour étudier l'administration de médicaments.
12 mois
Innocuité (Nombre de sujets présentant des événements indésirables)
Délai: 12 mois
Nombre de sujets présentant des événements indésirables (y compris l'immunogénicité à doses répétées).
12 mois
Sécurité (Médicaments concomitants)
Délai: 12 mois
Médicaments concomitants
12 mois
Sécurité (laboratoires de sécurité)
Délai: 12 mois
Laboratoires de sécurité
12 mois
Sécurité (signes vitaux)
Délai: 12 mois
Signes vitaux
12 mois
Sécurité (examens physiques)
Délai: 12 mois
Examens physiques
12 mois

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité secondaire (changement de taille SDS)
Délai: 12 mois
Changement de hauteur FDS.
12 mois
Efficacité secondaire
Délai: 12 mois
Changement de poids corporel
12 mois
Efficacité secondaire
Délai: 12 mois
Modification de l'indice de masse corporelle.
12 mois
Efficacité secondaire (modification de l'âge osseux)
Délai: 12 mois
Modification de l'âge osseux.
12 mois
Efficacité secondaire (Modification de la stadification pubertaire.)
Délai: 12 mois
Modification de la stadification pubertaire.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Versartis Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Will Charlton, MD, Vesrartis

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
8 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 novembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 avril 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
9 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 juillet 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • J14VR5

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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