Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška Versartis u japonských dětí před pubertou s nedostatkem růstového hormonu (GHD) k posouzení dlouhodobě působícího růstového hormonu (Somavaratan, VRS-317)

22. července 2022 aktualizováno: Versartis Inc.

Randomizovaná, fáze 2/3, otevřená, multicentrická studie farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a účinnosti dlouhodobě působícího lidského růstového hormonu (Somavaratan, VRS-317) u japonských dětí s nedostatkem růstového hormonu v prepubertálním věku (GHD)

Studie se bude skládat ze tří fází: 1) 30denní fáze 2 PK a PD hodnocení somavaratanu, 2) volitelné prodloužení fáze 2 a 3) 12měsíční fáze 3 bezpečnosti a účinnosti. Po dokončení fáze PK/PD budou profily PK/PD pro děti s GHD v této studii porovnány s profily PK/PD pro děti s GHD léčené ve studii fáze 1b/2a západní studie (protokol 12VR2) a identifikovány dávka somavaratanu, která se má použít ve fázi 3 v Japonsku. Fáze 3 bude pokračovat v dávkování po dobu 12 měsíců, aby byly získány údaje o bezpečnosti a účinnosti u 48 subjektů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se bude skládat ze tří fází: 1) 30denní fáze 2 PK a PD hodnocení somavaratanu, 2) volitelné prodloužení fáze 2 a 3) 12měsíční fáze 3 bezpečnosti a účinnosti. Studie je randomizovaná, multicentrická, otevřená studie. Primárním cílovým parametrem je rychlost růstu ve 12 měsících.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Sapporo, Japonsko
        • Hokkaido University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥ 3,0 let a ≤ 9,0 let (dívky) nebo ≤ 10,0 let (chlapci)
  • Předpubertální stav
  • Diagnóza GHD dokumentovaná dvěma nebo více výsledky testů stimulace GH
  • Výška SD skóre ≤ -2,0 při screeningu
  • Hmotnost pro postavu ≥ 10. percentil
  • IGF-I SD skóre ≤ -1,0 při screeningu
  • Opožděný kostní věk

Kritéria vyloučení:

  • Předběžné ošetření jakýmkoli činidlem podporujícím růst
  • Významné onemocnění v anamnéze nebo v současnosti
  • Chromozomální aneuploidie, významné genové mutace (jiné než ty, které způsobují GHD) nebo potvrzená diagnóza pojmenovaného syndromu
  • Porodní hmotnost a/nebo porodní délka menší než 5. percentil pro gestační věk
  • Diagnóza poruchy pozornosti s hyperaktivitou
  • Denní užívání protizánětlivých dávek glukokortikoidu
  • Předchozí anamnéza leukémie, lymfomu, sarkomu nebo rakoviny
  • Oční nálezy svědčící pro zvýšený intrakraniální tlak a/nebo retinopatii při screeningu
  • Významné abnormality páteře včetně skoliózy, kyfózy a variant spina bifida
  • Významná abnormalita ve screeningových laboratorních studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fáze 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktivní léčebné rameno
Lék: Somavaratan (VRS-317)
Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Ostatní jména:
  • Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Experimentální: Fáze 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon podávaný subkutánně dvakrát měsíčně
Lék: Somavaratan (VRS-317)
Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Ostatní jména:
  • Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost (rychlost roční výšky)
Časové okno: 12 měsíců
Roční výšková rychlost.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika (odpovědi IGF-I na podávání studovaného léku)
Časové okno: 12 měsíců
Reakce IGF-I na podávání studovaného léku.
12 měsíců
Farmakodynamika (odpovědi IGFBP-3 na podání studovaného léku)
Časové okno: 12 měsíců
Reakce IGFBP-3 na podávání studovaného léčiva.
12 měsíců
Bezpečnost (počet subjektů s nežádoucími účinky)
Časové okno: 12 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky (včetně imunogenicity opakované dávky).
12 měsíců
Bezpečnost (souběžně podávané léky)
Časové okno: 12 měsíců
Doprovodné léky
12 měsíců
Bezpečnost (Bezpečnostní laboratoře)
Časové okno: 12 měsíců
Bezpečnostní laboratoře
12 měsíců
Bezpečnost (životní funkce)
Časové okno: 12 měsíců
Známky života
12 měsíců
Bezpečnost (fyzické zkoušky)
Časové okno: 12 měsíců
Fyzické zkoušky
12 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární účinnost (změna výšky SDS)
Časové okno: 12 měsíců
Změna výšky SDS.
12 měsíců
Sekundární účinnost
Časové okno: 12 měsíců
Změna tělesné hmotnosti
12 měsíců
Sekundární účinnost
Časové okno: 12 měsíců
Změna indexu tělesné hmotnosti.
12 měsíců
Sekundární účinnost (změna věku kostí)
Časové okno: 12 měsíců
Změna kostního věku.
12 měsíců
Sekundární účinnost (změna v pubertálním stádiu.)
Časové okno: 12 měsíců
Změna v pubertálním stagingu.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Versartis Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Will Charlton, MD, Vesrartis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • J14VR5

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Somavaratan (VRS-317)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení