Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio Versartis em crianças japonesas pré-púberes com deficiência do hormônio do crescimento (GHD) para avaliar o hormônio do crescimento de ação prolongada (Somavaratan, VRS-317)

22 de julho de 2022 atualizado por: Versartis Inc.

Um estudo randomizado, fase 2/3, aberto, multicêntrico da farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e eficácia de um hormônio de crescimento humano de ação prolongada (Somavaratan, VRS-317) em crianças japonesas pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento (GHD)

O estudo consistirá em três estágios: 1) uma avaliação farmacocinética e de DP da fase 2 de 30 dias do somavaratan, 2) uma extensão opcional da fase 2 e 3) um estágio de segurança e eficácia da fase 3 de 12 meses. Após a conclusão do estágio de PK/PD, os perfis de PK/PD para as crianças com GHD neste estudo serão comparados aos perfis de PK/PD para as crianças com GHD tratadas no estudo de Fase 1b/2a do estudo ocidental (Protocolo 12VR2) e identificar a dose de somavaratan a ser utilizada na Fase 3 no Japão. O estágio da Fase 3 continuará a dosagem por 12 meses para obter dados de segurança e eficácia em 48 indivíduos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo consistirá em três estágios: 1) uma avaliação farmacocinética e de DP da fase 2 de 30 dias do somavaratan, 2) uma extensão opcional da fase 2 e 3) um estágio de segurança e eficácia da fase 3 de 12 meses. O estudo é um estudo randomizado, multicêntrico e aberto. O endpoint primário é a velocidade de crescimento aos 12 meses.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
41

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Sapporo, Japão
        • Hokkaido University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

9 meses a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade cronológica ≥ 3,0 anos e ≤ 9,0 anos (meninas) ou ≤ 10,0 anos (meninos)
  • Estado pré-púbere
  • Diagnóstico de DGH documentado por dois ou mais resultados de teste de estimulação de GH
  • Pontuação SD de altura ≤ -2,0 na triagem
  • Peso para estatura ≥ 10º percentil
  • Pontuação SD de IGF-I ≤ -1,0 na triagem
  • idade óssea atrasada

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com qualquer agente promotor de crescimento
  • História de, ou atual, doença significativa
  • Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas (exceto aquelas que causam DGH) ou diagnóstico confirmado de uma síndrome nomeada
  • Peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer inferior ao percentil 5 para a idade gestacional
  • Diagnóstico de Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade
  • Uso diário de doses anti-inflamatórias de glicocorticóide
  • História prévia de leucemia, linfoma, sarcoma ou câncer
  • Achados oculares sugestivos de aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia na triagem
  • Anomalias significativas da coluna vertebral, incluindo escoliose, cifose e variantes da espinha bífida
  • Anormalidade significativa em exames laboratoriais de triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Braço de tratamento ativo
Medicamento: Somavaratana (VRS-317)
Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Outros nomes:
  • Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Experimental: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada administrado por via subcutânea duas vezes por mês
Medicamento: Somavaratana (VRS-317)
Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Outros nomes:
  • Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia (Velocidade Altura Anual)
Prazo: 12 meses
Velocidade Altura Anual.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacodinâmica (respostas de IGF-I para estudar a administração de drogas)
Prazo: 12 meses
Respostas de IGF-I para estudar a administração de drogas.
12 meses
Farmacodinâmica (respostas de IGFBP-3 para estudar a administração de drogas)
Prazo: 12 meses
Respostas de IGFBP-3 para estudar a administração de drogas.
12 meses
Segurança (Número de indivíduos com eventos adversos)
Prazo: 12 meses
Número de indivíduos com eventos adversos (incluindo imunogenicidade de dose repetida).
12 meses
Segurança (medicamentos concomitantes)
Prazo: 12 meses
Medicamentos concomitantes
12 meses
Segurança (laboratórios de segurança)
Prazo: 12 meses
Laboratórios de segurança
12 meses
Segurança (sinais vitais)
Prazo: 12 meses
Sinais vitais
12 meses
Segurança (Exames Físicos)
Prazo: 12 meses
Exames Físicos
12 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia Secundária (Mudança na altura SDS)
Prazo: 12 meses
Mudança na altura SDS.
12 meses
Eficácia Secundária
Prazo: 12 meses
Mudança no peso corporal
12 meses
Eficácia Secundária
Prazo: 12 meses
Alteração no índice de massa corporal.
12 meses
Eficácia secundária (mudança na idade óssea)
Prazo: 12 meses
Mudança na idade óssea.
12 meses
Eficácia secundária (mudança no estágio puberal).
Prazo: 12 meses
Mudança no estágio puberal.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Versartis Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Will Charlton, MD, Vesrartis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
8 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de novembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de novembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de julho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • J14VR5

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações