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Essai Versartis chez des enfants japonais prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) pour évaluer l'hormone de croissance à action prolongée (Somavaratan, VRS-317)

22 juillet 2022 mis à jour par: Versartis Inc.

Une étude randomisée, de phase 2/3, ouverte et multicentrique sur la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'efficacité d'une hormone de croissance humaine à action prolongée (Somavaratan, VRS-317) chez des enfants japonais prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD)

L'essai comprendra trois étapes : 1) une évaluation pharmacocinétique et pharmacodynamique de phase 2 de 30 jours du sovaratan, 2) une extension facultative de phase 2 et 3) une phase d'innocuité et d'efficacité de phase 3 de 12 mois. À la fin de l'étape PK/PD, les profils PK/PD pour les enfants GHD dans cette étude seront comparés aux profils PK/PD pour les enfants GHD traités dans l'étude occidentale de Phase 1b/2a (Protocole 12VR2) et identifieront la dose de sovaratan à utiliser dans la phase 3 au Japon. L'étape de phase 3 poursuivra le dosage pendant 12 mois pour obtenir des données d'innocuité et d'efficacité sur 48 sujets.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai comprendra trois étapes : 1) une évaluation pharmacocinétique et pharmacodynamique de phase 2 de 30 jours du sovaratan, 2) une extension facultative de phase 2 et 3) une phase d'innocuité et d'efficacité de phase 3 de 12 mois. L'étude est une étude randomisée, multicentrique et ouverte. Le critère principal est la vitesse de croissance à 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Sapporo, Japon
        • Hokkaido University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge chronologique ≥ 3,0 ans et ≤ 9,0 ans (filles) ou ≤ 10,0 ans (garçons)
  • Statut prépubère
  • Diagnostic de GHD documenté par au moins deux résultats de test de stimulation de la GH
  • Score SD de taille ≤ -2,0 au dépistage
  • Poids pour la stature ≥ 10e centile
  • Score IGF-I SD ≤ -1,0 au dépistage
  • Âge osseux retardé

Critère d'exclusion:

  • Traitement préalable avec tout agent favorisant la croissance
  • Antécédents ou maladie grave actuelle
  • Aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques importantes (autres que celles qui causent le GHD) ou diagnostic confirmé d'un syndrome nommé
  • Poids à la naissance et/ou longueur à la naissance inférieurs au 5e centile pour l'âge gestationnel
  • Un diagnostic de trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité
  • Utilisation quotidienne de doses anti-inflammatoires de glucocorticoïde
  • Antécédents de leucémie, de lymphome, de sarcome ou de cancer
  • Résultats oculaires suggérant une augmentation de la pression intracrânienne et/ou une rétinopathie lors du dépistage
  • Anomalies vertébrales importantes, y compris scoliose, cyphose et variantes de spina bifida
  • Anomalie significative dans les études de dépistage en laboratoire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 2 : Somavaratan (VRS-317)
Bras de traitement actif
Médicament: Somavaratan (VRS-317)
Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Autres noms:
  • Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Expérimental: Phase 3 : Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action administrée par voie sous-cutanée deux fois par mois
Médicament: Somavaratan (VRS-317)
Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action
Autres noms:
  • Hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité (vitesse de hauteur annuelle)
Délai: 12 mois
Vitesse de hauteur annuelle.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacodynamique (réponses IGF-I à l'administration de médicaments à l'étude)
Délai: 12 mois
Réponses IGF-I pour étudier l'administration de médicaments.
12 mois
Pharmacodynamique (réponses de l'IGFBP-3 à l'administration du médicament à l'étude)
Délai: 12 mois
Réponses IGFBP-3 pour étudier l'administration de médicaments.
12 mois
Innocuité (Nombre de sujets présentant des événements indésirables)
Délai: 12 mois
Nombre de sujets présentant des événements indésirables (y compris l'immunogénicité à doses répétées).
12 mois
Sécurité (Médicaments concomitants)
Délai: 12 mois
Médicaments concomitants
12 mois
Sécurité (laboratoires de sécurité)
Délai: 12 mois
Laboratoires de sécurité
12 mois
Sécurité (signes vitaux)
Délai: 12 mois
Signes vitaux
12 mois
Sécurité (examens physiques)
Délai: 12 mois
Examens physiques
12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité secondaire (changement de taille SDS)
Délai: 12 mois
Changement de hauteur FDS.
12 mois
Efficacité secondaire
Délai: 12 mois
Changement de poids corporel
12 mois
Efficacité secondaire
Délai: 12 mois
Modification de l'indice de masse corporelle.
12 mois
Efficacité secondaire (modification de l'âge osseux)
Délai: 12 mois
Modification de l'âge osseux.
12 mois
Efficacité secondaire (Modification de la stadification pubertaire.)
Délai: 12 mois
Modification de la stadification pubertaire.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Versartis Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Charlton, MD, Vesrartis

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

30 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

30 novembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2015

Première publication (Estimation)

9 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • J14VR5

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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