Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Versartis-forsøk på japanske barn før puberteten med veksthormonmangel (GHD) for å vurdere langtidsvirkende veksthormon (Somavaratan, VRS-317)

22. juli 2022 oppdatert av: Versartis Inc.

En randomisert, fase 2/3, åpen, multisenterstudie av farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og effekt av et langtidsvirkende menneskelig veksthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanske barn før puberteten med veksthormonmangel (GHD)

Forsøket vil bestå av tre stadier: 1) en 30 dagers fase 2 PK og PD-evaluering av somavaratan, 2) en valgfri fase 2-forlengelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerhets- og effektstadium. Etter fullføring av PK/PD-stadiet vil PK/PD-profilene for GHD-barna i denne studien bli sammenlignet med PK/PD-profilene for GHD-barna behandlet i den vestlige studien fase 1b/2a-studien (protokoll 12VR2) og identifisere somavaratan-dosen som skal brukes i fase 3-stadiet i Japan. Fase 3-stadiet vil fortsette å dosere i 12 måneder for å få data om sikkerhet og effekt på 48 personer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Forsøket vil bestå av tre stadier: 1) en 30 dagers fase 2 PK og PD-evaluering av somavaratan, 2) en valgfri fase 2-forlengelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerhets- og effektstadium. Studien er en randomisert, multisenter, åpen studie. Det primære endepunktet er høydehastighet ved 12 måneder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
41

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

9 måneder til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 9,0 år (jenter) eller ≤ 10,0 år (gutter)
  • Status før puberteten
  • Diagnose av GHD som dokumentert av to eller flere GH-stimuleringstestresultater
  • Høyde SD-score ≤ -2,0 ved visning
  • Vekt for statur ≥ 10. persentil
  • IGF-I SD-score ≤ -1,0 ved screening
  • Forsinket beinalder

Ekskluderingskriterier:

  • Før behandling med et hvilket som helst vekstfremmende middel
  • Historie om, eller nåværende, betydelig sykdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydelige genmutasjoner (annet enn de som forårsaker GHD) eller bekreftet diagnose av et navngitt syndrom
  • Fødselsvekt og/eller fødselslengde mindre enn 5. persentil for svangerskapsalder
  • En diagnose av Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig bruk av anti-inflammatoriske doser av glukokortikoid
  • Tidligere historie med leukemi, lymfom, sarkom eller kreft
  • Okulære funn som tyder på økt intrakranielt trykk og/eller retinopati ved screening
  • Betydelige ryggradsavvik inkludert skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
Legemiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Andre navn:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Eksperimentell: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon administrert subkutant to ganger i måneden
Legemiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Andre navn:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet (årlig høydehastighet)
Tidsramme: 12 måneder
Årlig høydehastighet.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamikk (IGF-I-responser på studiemedisinadministrasjon)
Tidsramme: 12 måneder
IGF-I-responser på studiemedisinadministrasjon.
12 måneder
Farmakodynamikk (IGFBP-3-responser på studiemedikamentadministrasjon)
Tidsramme: 12 måneder
IGFBP-3-responser på studiemedikamentadministrasjon.
12 måneder
Sikkerhet (Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser)
Tidsramme: 12 måneder
Antall personer med bivirkninger (inkludert immunogenisitet med gjentatt dose).
12 måneder
Sikkerhet (samtidige medisiner)
Tidsramme: 12 måneder
Samtidig medisinering
12 måneder
Sikkerhet (sikkerhetslaboratorier)
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhetslaboratorier
12 måneder
Sikkerhet (Vitale tegn)
Tidsramme: 12 måneder
Livstegn
12 måneder
Sikkerhet (fysiske eksamener)
Tidsramme: 12 måneder
Fysiske eksamener
12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær effekt (endring i høyde SDS)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i høyde SDS.
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Endring i kroppsvekt
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Endring i kroppsmasseindeks.
12 måneder
Sekundær effekt (endring i beinalder)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i beinalder.
12 måneder
Sekundær effekt (endring i pubertetsstadie.)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i pubertetstaging.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Versartis Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • J14VR5

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger