Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Versartis-försök med japanska barn före puberteten med tillväxthormonbrist (GHD) för att bedöma långverkande tillväxthormon (Somavaratan, VRS-317)

22 juli 2022 uppdaterad av: Versartis Inc.

En randomiserad, fas 2/3, öppen, multicenterstudie av farmakokinetik, farmakodynamik, säkerhet och effekt av ett långverkande mänskligt tillväxthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanska barn före puberteten med brist på tillväxthormon (GHD)

Studien kommer att bestå av tre steg: 1) en 30 dagars fas 2 PK- och PD-utvärdering av somavaratan, 2) en valfri fas 2-förlängning och 3) ett 12 månaders fas 3 säkerhets- och effektstadium. När PK/PD-stadiet har slutförts kommer PK/PD-profilerna för GHD-barnen i denna studie att jämföras med PK/PD-profilerna för GHD-barn som behandlades i den västerländska studien Fas 1b/2a-studien (Protokoll 12VR2) och identifiera somavaratan-dosen som ska användas i fas 3-steget i Japan. Fas 3-stadiet kommer att fortsätta att dosera i 12 månader för att erhålla säkerhets- och effektdata på 48 försökspersoner.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bestå av tre steg: 1) en 30 dagars fas 2 PK- och PD-utvärdering av somavaratan, 2) en valfri fas 2-förlängning och 3) ett 12 månaders fas 3 säkerhets- och effektstadium. Studien är en randomiserad, multicenter, öppen studie. Den primära ändpunkten är höjdhastighet vid 12 månader.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
41

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

9 månader till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk ålder ≥ 3,0 år och ≤ 9,0 år (flickor) eller ≤ 10,0 år (pojkar)
  • Pre-pubertal status
  • Diagnos av GHD som dokumenterats av två eller flera GH-stimuleringstestresultat
  • Höjd SD-poäng ≤ -2,0 vid visning
  • Vikt för statur ≥ 10:e percentilen
  • IGF-I SD-poäng ≤ -1,0 vid screening
  • Försenad benålder

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med något tillväxtfrämjande medel
  • Historik av, eller aktuell, betydande sjukdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydande genmutationer (andra än de som orsakar GHD) eller bekräftad diagnos av ett namngivet syndrom
  • Födelsevikt och/eller födelselängd mindre än 5:e percentilen för graviditetsålder
  • En diagnos av Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig användning av antiinflammatoriska doser av glukokortikoid
  • Tidigare leukemi, lymfom, sarkom eller cancer
  • Okulära fynd som tyder på ökat intrakraniellt tryck och/eller retinopati vid screening
  • Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos och varianter av ryggmärgsbråck
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Fas 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
Läkemedel: Somavaratan (VRS-317)
Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Andra namn:
  • Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Experimentell: Fas 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan långverkande rekombinant humant tillväxthormon administrerat subkutant två gånger i månaden
Läkemedel: Somavaratan (VRS-317)
Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Andra namn:
  • Långverkande rekombinant humant tillväxthormon

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet (årlig höjdhastighet)
Tidsram: 12 månader
Årlig höjdhastighet.
12 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamik (IGF-I-svar på studieläkemedelsadministration)
Tidsram: 12 månader
IGF-I-svar på studieläkemedelsadministration.
12 månader
Farmakodynamik (IGFBP-3-svar på studieläkemedelsadministration)
Tidsram: 12 månader
IGFBP-3-svar på studieläkemedelsadministration.
12 månader
Säkerhet (antal försökspersoner med biverkningar)
Tidsram: 12 månader
Antal försökspersoner med biverkningar (inklusive immunogenicitet vid upprepad dosering).
12 månader
Säkerhet (Samtidig medicinering)
Tidsram: 12 månader
Samtidig medicinering
12 månader
Säkerhet (säkerhetslaboratorier)
Tidsram: 12 månader
Säkerhetslabb
12 månader
Säkerhet (vitala tecken)
Tidsram: 12 månader
Vitala tecken
12 månader
Säkerhet (fysiska prov)
Tidsram: 12 månader
Fysiska prov
12 månader

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundär effekt (förändring i höjd SDS)
Tidsram: 12 månader
Ändring i höjd SDS.
12 månader
Sekundär effektivitet
Tidsram: 12 månader
Förändring i kroppsvikt
12 månader
Sekundär effektivitet
Tidsram: 12 månader
Förändring i body mass index.
12 månader
Sekundär effekt (förändring i benålder)
Tidsram: 12 månader
Förändring i benålder.
12 månader
Sekundär effekt (förändring i pubertetstadieindelningen.)
Tidsram: 12 månader
Förändring i pubertetsstadieindelningen.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Versartis Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
8 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
23 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 april 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
9 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 juli 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • J14VR5

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar