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Ensayo de Versartis en niños japoneses prepúberes con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) para evaluar la hormona del crecimiento de acción prolongada (Somavaratan, VRS-317)

22 de julio de 2022 actualizado por: Versartis Inc.

Estudio multicéntrico, aleatorizado, de fase 2/3, de etiqueta abierta, sobre la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la eficacia de una hormona de crecimiento humano de acción prolongada (somavaratan, VRS-317) en niños japoneses prepúberes con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD)

El ensayo constará de tres etapas: 1) una evaluación farmacocinética y farmacocinética de fase 2 de 30 días de somavaratán, 2) una extensión de fase 2 opcional y 3) una fase de seguridad y eficacia de fase 3 de 12 meses. Al completar la etapa PK/PD, los perfiles PK/PD para los niños con GHD en este estudio se compararán con los perfiles PK/PD para los niños con GHD tratados en el estudio de Fase 1b/2a del estudio occidental (Protocolo 12VR2) e identificarán la dosis de somavaratán que se utilizará en la fase 3 en Japón. La etapa de Fase 3 continuará dosificando durante 12 meses para obtener datos de seguridad y eficacia en 48 sujetos.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El ensayo constará de tres etapas: 1) una evaluación farmacocinética y farmacocinética de fase 2 de 30 días de somavaratán, 2) una extensión de fase 2 opcional y 3) una fase de seguridad y eficacia de fase 3 de 12 meses. El estudio es un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto. El punto final primario es la velocidad de crecimiento a los 12 meses.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Sapporo, Japón
        • Hokkaido University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

9 meses a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad cronológica ≥ 3,0 años y ≤ 9,0 años (niñas) o ≤ 10,0 años (niños)
  • Estado prepuberal
  • Diagnóstico de GHD documentado por dos o más resultados de pruebas de estimulación de GH
  • Puntaje SD de altura ≤ -2.0 en la selección
  • Peso para Estatura ≥ percentil 10
  • Puntuación IGF-I SD ≤ -1,0 en la selección
  • edad ósea retrasada

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con cualquier agente promotor del crecimiento
  • Historia de, o actual, enfermedad significativa
  • Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas (aparte de las que causan GHD) o diagnóstico confirmado de un síndrome específico
  • Peso al nacer y/o talla al nacer inferior al percentil 5 para la edad gestacional
  • Un diagnóstico de Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad
  • Uso diario de dosis antiinflamatorias de glucocorticoide.
  • Historia previa de leucemia, linfoma, sarcoma o cáncer
  • Hallazgos oculares sugestivos de aumento de la presión intracraneal y/o retinopatía en la selección
  • Anomalías espinales significativas, incluidas escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida
  • Anomalía significativa en los estudios de laboratorio de cribado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Fase 2: Somavaratán (VRS-317)
Brazo de tratamiento activo
Droga: Somavaratán (VRS-317)
Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Otros nombres:
  • Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Experimental: Fase 3: Somavaratán (VRS-317)
Somavaratan hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada administrada por vía subcutánea dos veces al mes
Droga: Somavaratán (VRS-317)
Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Otros nombres:
  • Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia (velocidad de altura anual)
Periodo de tiempo: 12 meses
Velocidad de altura anual.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacodinamia (respuestas de IGF-I a la administración del fármaco del estudio)
Periodo de tiempo: 12 meses
Respuestas de IGF-I a la administración del fármaco del estudio.
12 meses
Farmacodinamia (respuestas de IGFBP-3 a la administración del fármaco del estudio)
Periodo de tiempo: 12 meses
Respuestas de IGFBP-3 a la administración del fármaco del estudio.
12 meses
Seguridad (Número de sujetos con eventos adversos)
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de sujetos con eventos adversos (incluida la inmunogenicidad de dosis repetidas).
12 meses
Seguridad (Medicamentos concomitantes)
Periodo de tiempo: 12 meses
Medicaciones concomitantes
12 meses
Seguridad (Laboratorios de seguridad)
Periodo de tiempo: 12 meses
Laboratorios de seguridad
12 meses
Seguridad (Signos vitales)
Periodo de tiempo: 12 meses
Signos vitales
12 meses
Seguridad (Exámenes Físicos)
Periodo de tiempo: 12 meses
Exámenes físicos
12 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia Secundaria (Cambio de altura SDS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio de altura SDS.
12 meses
Eficacia secundaria
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en el peso corporal
12 meses
Eficacia secundaria
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en el índice de masa corporal.
12 meses
Eficacia secundaria (cambio en la edad ósea)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en la edad ósea.
12 meses
Eficacia secundaria (cambio en la estadificación puberal).
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en la estadificación puberal.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Versartis Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Will Charlton, MD, Vesrartis

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
8 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de julio de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • J14VR5

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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