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Studio Versartis su bambini giapponesi in età prepuberale con deficit di ormone della crescita (GHD) per valutare l'ormone della crescita a lunga durata d'azione (Somavaratan, VRS-317)

22 luglio 2022 aggiornato da: Versartis Inc.

Uno studio randomizzato, di fase 2/3, in aperto, multicentrico sulla farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione (Somavaratan, VRS-317) nei bambini giapponesi in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita (GHD)

Lo studio consisterà in tre fasi: 1) una fase 2 di valutazione farmacocinetica e farmacocinetica di 30 giorni del somavaratan, 2) un'estensione facoltativa di fase 2 e 3) una fase 3 di sicurezza ed efficacia di 12 mesi. Al completamento della fase PK/PD, i profili PK/PD per i bambini con GHD in questo studio saranno confrontati con i profili PK/PD per i bambini con GHD trattati nello studio Western di Fase 1b/2a (Protocollo 12VR2) e identificheranno la dose di somavaratan da utilizzare nella fase 3 in Giappone. La fase 3 continuerà a dosare per 12 mesi per ottenere dati di sicurezza ed efficacia su 48 soggetti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in tre fasi: 1) una fase 2 di valutazione farmacocinetica e farmacocinetica di 30 giorni del somavaratan, 2) un'estensione facoltativa di fase 2 e 3) una fase 3 di sicurezza ed efficacia di 12 mesi. Lo studio è uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto. L'endpoint primario è la velocità in altezza a 12 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Sapporo, Giappone
        • Hokkaido University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 3,0 anni e ≤ 9,0 anni (ragazze) o ≤ 10,0 anni (ragazzi)
  • Stato prepuberale
  • Diagnosi di GHD documentata da due o più risultati di test di stimolazione con GH
  • Altezza Punteggio SD ≤ -2,0 allo screening
  • Peso per Statura ≥ 10° percentile
  • Punteggio SD IGF-I ≤ -1,0 allo screening
  • Età ossea ritardata

Criteri di esclusione:

  • Previo trattamento con qualsiasi agente promotore della crescita
  • Storia di, o attuale, malattia significativa
  • Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative (diverse da quelle che causano GHD) o diagnosi confermata di una sindrome denominata
  • Peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore al 5° percentile per l'età gestazionale
  • Una diagnosi di disturbo da deficit di attenzione e iperattività
  • Uso quotidiano di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi
  • Storia precedente di leucemia, linfoma, sarcoma o cancro
  • Reperti oculari suggestivi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening
  • Anomalie spinali significative tra cui varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida
  • Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Braccio di trattamento attivo
Droga: Somavaratan (VRS-317)
Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Altri nomi:
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Sperimentale: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione somministrato per via sottocutanea due volte al mese
Droga: Somavaratan (VRS-317)
Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Altri nomi:
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia (velocità altezza annuale)
Lasso di tempo: 12 mesi
Velocità di altezza annuale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica (risposte dell'IGF-I alla somministrazione del farmaco in studio)
Lasso di tempo: 12 mesi
Risposte IGF-I alla somministrazione di farmaci in studio.
12 mesi
Farmacodinamica (risposte IGFBP-3 alla somministrazione del farmaco in studio)
Lasso di tempo: 12 mesi
Risposte IGFBP-3 alla somministrazione del farmaco in studio.
12 mesi
Sicurezza (Numero di soggetti con eventi avversi)
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi (compresa l'immunogenicità a dose ripetuta).
12 mesi
Sicurezza (Farmaci concomitanti)
Lasso di tempo: 12 mesi
Farmaci concomitanti
12 mesi
Sicurezza (Laboratori di sicurezza)
Lasso di tempo: 12 mesi
Laboratori di sicurezza
12 mesi
Sicurezza (Segni vitali)
Lasso di tempo: 12 mesi
Segni vitali
12 mesi
Sicurezza (esami fisici)
Lasso di tempo: 12 mesi
Esami fisici
12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia secondaria (variazione di altezza SDS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambio di altezza SDS.
12 mesi
Efficacia secondaria
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione del peso corporeo
12 mesi
Efficacia secondaria
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dell'indice di massa corporea.
12 mesi
Efficacia secondaria (variazione dell'età ossea)
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambiamento dell'età ossea.
12 mesi
Efficacia secondaria (cambiamento nella stadiazione puberale).
Lasso di tempo: 12 mesi
Alterazione della stadiazione puberale.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Versartis Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • J14VR5

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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