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L'étude d'histoire naturelle d'EUROSCA (EUROSCA-NHS)

28 juin 2017 mis à jour par: Ataxia Study Group
Les principaux objectifs d'EUROSCA-NHS sont de déterminer et de comparer le taux de progression de la maladie dans SCA1, SCA2, SCA3 et SCA6, y compris la détermination de l'ordre et de l'apparition de symptômes non ataxiques, l'évaluation des activités de la vie quotidienne (AVQ) et la qualité de vie (QdV) et identification des prédicteurs de la progression de la maladie et de la survie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Description détaillée

L'objectif principal d'EUROSCA-NHS est de déterminer et de comparer le taux de progression de la maladie dans SCA1, SCA2, SCA3 et SCA6. À cette fin, une échelle d'ataxie nouvellement développée et validée (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) sera utilisée. EUROSCA-NHS a un certain nombre d'objectifs secondaires, notamment la détermination de l'ordre et de l'apparition de symptômes non ataxiques, l'évaluation des activités de la vie quotidienne (AVQ) et de la qualité de vie (QdV), et l'identification de prédicteurs de la progression de la maladie et de la survie. Les sous-études porteront sur le développement de l'atrophie cérébrale, telle qu'évaluée par l'imagerie par résonance magnétique (IRM), la progression de la neuropathie périphérique, telle qu'évaluée par les études de conduction nerveuse, et les aspects cliniques spécifiques de l'ACS.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
400

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Allemagne, 53105
      • Essen, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Actif, ne recrute pas
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Espagne
      • Santander, Espagne
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • France
      • Paris, France
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Hongrie
      • Pecs, Hongrie
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Hongrie
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Actif, ne recrute pas
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italie
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Actif, ne recrute pas
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Actif, ne recrute pas
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Actif, ne recrute pas
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Institute of Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type 1,2,3 et 6.

La description

Critère d'intégration:

  • Ataxie progressive, sinon inexpliquée
  • Test génétique positif pour SCA1, SCA2, SCA3 et SCA6
  • Consentement éclairé écrit du patient ou de son représentant légal

Critère d'exclusion:

Aucun.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Ataxie spinocérébelleuse type 1,2,3 et 6
Les ataxies spinocérébelleuses (ACS) sont des ataxies progressives à transmission autosomique dominante. Une étude épidémiologique réalisée aux Pays-Bas a trouvé une prévalence de 3,0 : 100 000 (van de Warrenburg et al. 2002). Les SCA sont des troubles génétiquement et cliniquement hétérogènes, SCA1, SCA2, SCA3 et SCA6 étant les génotypes les plus fréquents dans le monde. Alors que SCA1, SCA2 et SCA3 ont un phénotype complexe, les patients SCA6 présentent généralement une ataxie cérébelleuse pure (Schols et al. 2004). Bien que la connaissance précise du taux de progression de la maladie soit une condition préalable à la conception biométrique des futurs essais thérapeutiques, des études prospectives de l'histoire naturelle des SCA n'ont pas été réalisées. De même, la survenue et l'évolution des symptômes non ataxiques qui l'accompagnent n'ont pas été étudiées de manière prospective.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation et de cotation de l'ataxie (SARA)
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
La progression de l'ataxie est mesurée à l'aide d'une échelle d'ataxie nouvellement développée et validée, SARA. SARA a été évalué dans deux grands essais de validation réalisés par le groupe clinique EUROSCA et s'est avéré facile à utiliser, fiable et valide.
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Stades de la maladie
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
Les stades de la maladie sont mesurés à l'aide de l'échelle à 5 points allant de 0 à 4 proposée par Klockgether et al., 1998.
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
Inventaire des signes non ataxiques (INAS)
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
L'apparition de symptômes non ataxiques associés est enregistrée à l'aide de l'INAS. Dans les essais de validation SARA, INAS a été appliqué à un grand nombre de patients SCA. L'évaluation statistique a montré une bonne fiabilité.
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
UHDRS partie IV
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
L'incapacité fonctionnelle dans les AVQ est évaluée à l'aide de la partie évaluation fonctionnelle de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Cette évaluation en 25 points a été utilisée chez les patients SCA tout au long de l'étude de validation SARA avec une bonne praticité.
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
EQ-5D
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
La qualité de vie liée à la santé est évaluée à l'aide de l'EQ-5D, un instrument générique développé et validé par le groupe EuroQuol (1990) et disponible dans des traductions validées à utiliser comme questionnaire.
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
PHQ-9
Délai: Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.
L'évaluation des symptômes dépressifs se fait à l'aide d'un formulaire court validé en 9 points du Patient Health Questionnaire (PHQ), un questionnaire qui a été développé pour dépister la comorbidité psychiatrique dans des populations non sélectionnées (Spitzer et al. 1999).
Les patients sont d'abord vus lors d'une visite de référence, suivie de visites annuelles pendant 3 ans programmées ± 3 mois autour du moment spécifié. Après la période d'observation initiale de 3 ans, des visites sont effectuées à intervalles irréguliers à chaque fois qu'ils sont allés à l'hôpital.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Ataxia Study Group

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juillet 2005

Achèvement primaire (Anticipé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juillet 2050

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juillet 2050

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
1 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 mai 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
12 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 juin 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 juin 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 010/05

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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