Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

28. juni 2017 oppdatert av: Ataxia Study Group
Hovedmålene til EUROSCA-NHS er å bestemme og sammenligne frekvensen av sykdomsprogresjon i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6, inkludert bestemmelse av rekkefølgen og forekomsten av ikke-ataksisymptomer, vurdering av dagliglivets aktiviteter (ADL) og kvaliteten på liv (QoL), og identifisering av prediktorer for sykdomsprogresjon og overlevelse.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet til EUROSCA-NHS er å bestemme og sammenligne frekvensen av sykdomsprogresjon i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6. For dette formål vil en nyutviklet og validert ataksiskala (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) bli brukt. EUROSCA-NHS har en rekke sekundære mål, inkludert bestemmelse av rekkefølgen og forekomsten av ikke-ataksisymptomer, vurdering av dagliglivets aktiviteter (ADL) og livskvalitet (QoL), og identifisering av prediktorer for sykdomsprogresjon og overlevelse. Delstudier vil ta for seg utviklingen av hjerneatrofi, vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI), progresjon av perifer nevropati, vurdert av nerveledningsstudier, og spesifikke kliniske aspekter ved SCA.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spania
      • Santander, Spania
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Neurology
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Tyskland, 53105
      • Essen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Progressiv, ellers uforklarlig ataksi
  • Positiv genetisk testing for SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6
  • Skriftlig informert samtykke fra pasienten eller hans juridiske representant

Ekskluderingskriterier:

Ingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6
Spinocerebellare ataksier (SCA) er autosomalt dominant arvelige progressive ataksi lidelser. En epidemiologisk studie utført i Nederland fant en prevalens på 3,0 : 100 000 (van de Warrenburg et al. 2002). SCA er genetisk og klinisk heterogene lidelser med SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6 som de hyppigste genotypene over hele verden. Mens SCA1, SCA2 og SCA3 har en kompleks fenotype, har SCA6-pasienter vanligvis ren cerebellar ataksi (Schols et al. 2004). Selv om nøyaktig kunnskap om hastigheten på sykdomsprogresjon er en forutsetning for den biometriske utformingen av fremtidige terapeutiske studier, er det ikke utført prospektive studier av naturhistorien til SCA. Tilsvarende har ikke forekomsten og utviklingen av ledsagende ikke-ataksi-symptomer blitt studert prospektivt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA)
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Progresjon av ataksi måles ved hjelp av en nyutviklet og validert ataksiskala, SARA. SARA ble evaluert i to store valideringsstudier utført av EUROSCA klinisk gruppe og ble funnet å være enkel å bruke, pålitelig og gyldig.
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsstadier
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Sykdomsstadier måles ved å bruke 5-punktsskalaen fra 0 til 4 foreslått av Klockgether et al., 1998.
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Inventar over ikke-ataksi-tegn (INAS)
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Forekomsten av ledsagende ikke-ataksi-symptomer registreres ved hjelp av INAS. I SARA-valideringsforsøkene ble INAS brukt på et stort antall SCA-pasienter. Statistisk evaluering viste god reliabilitet.
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
UHDRS del IV
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Funksjonell funksjonshemming ved ADL vurderes ved hjelp av funksjonsvurderingsdelen av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Denne vurderingen på 25 elementer har blitt brukt i SCA-pasienter gjennom hele SARA-valideringsstudien med god praktisk gjennomføring.
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
EQ-5D
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Helserelatert livskvalitet vurderes ved hjelp av EQ-5D, et generisk instrument som er utviklet og validert av EuroQuol Group (1990) og er tilgjengelig i validerte oversettelser for bruk som et spørreskjema.
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
PHQ-9
Tidsramme: Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.
Vurdering av depressive symptomer gjøres ved hjelp av en validert 9-elements kortform av Patient Health Questionnaire (PHQ), et spørreskjema som er utviklet for å screene for psykiatrisk komorbiditet i uselekterte populasjoner (Spitzer et al. 1999).
Pasienter blir først sett ved et baseline-besøk, etterfulgt av årlige besøk i 3 år planlagt ± 3 måneder rundt det angitte tidspunktet. Etter den første 3-årige observasjonsperioden, blir besøk gjort med uregelmessige mellomrom hver gang de dro til sykehus.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ataxia Study Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2005

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2050

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2050

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. juni 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 010/05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger