Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

28. juni 2017 opdateret af: Ataxia Study Group
De vigtigste mål for EUROSCA-NHS er at bestemme og sammenligne hastigheden af ​​sygdomsprogression i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6, herunder bestemmelse af rækkefølgen og forekomsten af ​​ikke-ataksi symptomer, vurdering af daglige aktiviteter (ADL) og kvaliteten af liv (QoL), og identifikation af prædiktorer for sygdomsprogression og overlevelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hovedmålet med EUROSCA-NHS er at bestemme og sammenligne hastigheden af ​​sygdomsprogression i SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6. Til dette formål vil en nyudviklet og valideret ataksiskala (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) blive brugt. EUROSCA-NHS har en række sekundære mål, herunder bestemmelse af rækkefølgen og forekomsten af ​​ikke-ataksi-symptomer, vurdering af daglige aktiviteter (ADL) og livskvalitet (QoL) og identifikation af prædiktorer for sygdomsprogression og overlevelse. Delstudier vil beskæftige sig med udviklingen af ​​hjerneatrofi, som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), progression af perifer neuropati, som vurderet ved nerveledningsundersøgelser, og specifikke kliniske aspekter af SCA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Neurology
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spanien
      • Santander, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Tyskland, 53105
      • Essen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Ungarn
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Progressiv, ellers uforklarlig ataksi
  • Positiv genetisk testning for SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6
  • Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller dennes juridiske repræsentant

Ekskluderingskriterier:

Ingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Spinocerebellar ataksi type 1,2,3 og 6
Spinocerebellære ataksier (SCA) er autosomalt dominant arvelige progressive ataksi lidelser. En epidemiologisk undersøgelse udført i Holland fandt en prævalens på 3,0 : 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002). SCA'erne er genetisk og klinisk heterogene lidelser, hvor SCA1, SCA2, SCA3 og SCA6 er de hyppigste genotyper på verdensplan. Mens SCA1, SCA2 og SCA3 har en kompleks fænotype, har SCA6-patienter sædvanligvis ren cerebellar ataksi (Schols et al. 2004). Selvom præcis viden om hastigheden af ​​sygdomsprogression er en forudsætning for det biometriske design af fremtidige terapeutiske forsøg, er der ikke udført prospektive undersøgelser af SCAs naturlige historie. Tilsvarende er forekomsten og udviklingen af ​​ledsagende ikke-ataksisymptomer ikke blevet undersøgt prospektivt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skala til vurdering og vurdering af ataksi (SARA)
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Progression af ataksi måles ved hjælp af en nyudviklet og valideret ataksiskala, SARA. SARA blev evalueret i to store valideringsforsøg udført af EUROSCA kliniske gruppe og viste sig at være nem at bruge, pålidelig og valid.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsstadier
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Sygdomsstadier måles ved hjælp af 5-punktsskalaen fra 0 til 4 foreslået af Klockgether et al., 1998.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Fortegnelse over ikke-ataksi tegn (INAS)
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Forekomsten af ​​ledsagende ikke-ataksi-symptomer registreres ved hjælp af INAS. I SARA-valideringsforsøgene blev INAS anvendt på et stort antal SCA-patienter. Statistisk evaluering viste god pålidelighed.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
UHDRS del IV
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Funktionsnedsættelse i ADL vurderes ved hjælp af den funktionelle vurderingsdel af Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Denne vurdering på 25 punkter er blevet brugt i SCA-patienter gennem hele SARA-valideringsstudiet med god praktisk funktion.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
EQ-5D
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderes ved hjælp af EQ-5D, et generisk instrument, der er udviklet og valideret af EuroQuol Group (1990) og er tilgængeligt i validerede oversættelser til brug som et spørgeskema.
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
PHQ-9
Tidsramme: Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.
Vurdering af depressive symptomer udføres ved hjælp af en valideret 9-element kort form af Patient Health Questionnaire (PHQ), et spørgeskema, der er udviklet til at screene for psykiatrisk co-morbiditet i ikke-selekterede populationer (Spitzer et al. 1999).
Patienterne ses først ved et baselinebesøg, efterfulgt af årlige besøg i 3 år planlagt ± 3 måneder omkring det angivne tidspunkt. Efter den indledende 3-årige observationsperiode aflægges besøg med uregelmæssige intervaller, hver gang de gik på hospitalet.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ataxia Study Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2005

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2050

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2050

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juni 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 010/05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger